Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bumetanid u hypokalemické periodické paralýzy

6. února 2018 aktualizováno: University College, London

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná klinická studie fáze II s cross-over designem hodnotící účinnost jedné dávky bumetanidu při snižování závažnosti fokálního záchvatu u hypokalemické periodické paralýzy hodnocené pomocí McManisova protokolu

Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná klinická studie fáze II se zkříženým designem ke zkoumání účinnosti bumetanidu u pacientů s hypokalemickou periodickou paralýzou (HypoPP).

Cílem je posoudit účinnost bumetanidu při snižování závažnosti a trvání fokálního záchvatu slabosti ve svalu ruky.

Bude vybráno dvanáct účastníků.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Zainteresovaní pacienti, kteří provizorně splňují kritéria pro zařazení/vyloučení, se zúčastní NHNN na screeningové návštěvě, aby si ověřili způsobilost ke studii a získali odpovědi na jakékoli otázky týkající se účasti ve studii. Každý pacient absolvuje dvě hodnotící návštěvy s odstupem přibližně čtyř týdnů. Účastníci studie přestanou podávat léky inhibitory karboanhydrázy po dobu 72 hodin před hodnotícími návštěvami, jak je standardní pro McManisovo testování, a ihned po každé návštěvě znovu zahájí rutinní léčbu. Účastníci budou přijati jako denní případ NHNN. Po základním hodnocení bude vyvolán lokalizovaný záchvat slabosti izometrickým cvičením minima abductor digit mini (ADM) v ruce podle McManisova protokolu níže. Účastníci budou při první návštěvě náhodně rozděleni do skupiny bumetanid nebo placebo. Budou připraveny identické kapsle, které zaslepí jak výzkumníka, tak účastníka při přidělování léčby. Určená léčba bude podána ústy na začátku fokálního záchvatu definovaného jako 40% pokles amplitudy CMAP ADM ve srovnání s maximální amplitudou CMAP zaznamenanou během cvičení nebo po něm. Při příjmu bude každý pacient sledován podle výzkumného protokolu. Na konci hodnotícího protokolu bude účastník propuštěn domů. Délka každého přijetí bude přibližně 6 hodin. Druhé hodnocení bude probíhat podle stejného protokolu jako první, ale s další aplikovanou léčbou.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
12

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 64 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Minimálně 18 let;
  • Diagnóza geneticky potvrzeného HypoPP;
  • Klinické příznaky nebo známky aktivního symptomatického onemocnění (alespoň 1 ataka za posledních 12 měsíců);
  • Cvičení přijatelné metody antikoncepce po dobu trvání zkoušky. To bude řešeno v informačním listu pro muže a ženy (část 11.4.5);

Kritéria vyloučení:

  • Neschopnost nebo neochota poskytnout informovaný souhlas;
  • Lidé starší 64 let;
  • Jiné stavy způsobující slabost rukou, které by mohly narušovat studijní měření (např. v důsledku mrtvice, traumatu nebo artritidy)
  • Pacienti s anamnézou srdečního onemocnění, selhání ledvin nebo středně těžkého až těžkého onemocnění jater. Poznámka: Abnormality v sérových transaminázách jsou běžné u lidí s HypoPP, protože pocházejí spíše z kosterního svalstva než ze specifické jaterní abnormality. V důsledku toho bude k identifikaci abnormální jaterní funkce použit zvýšený sérový bilirubin > 20 % nad výchozí hodnotu;
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící;
  • Pacienti se současnou nebo předchozí anamnézou diabetu, porfyrie, symptomatické hypotenze, hypertrofie prostaty nebo potíží s močením, alergie na sulfonamidy nebo thiazidy;
  • Pacienti užívající lithium, digoxin, nefro- nebo ototoxická léčiva;
  • Pacienti, o kterých je známo, že jsou alergičtí na bumetanid nebo jeho pomocné látky;
  • Pacienti s anamnézou nedostatečně léčené Addisonovy choroby;
  • Pacienti účastnící se jiné intervenční studie v předchozím 1 měsíci.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Závažnost fokálního záchvatu jednu hodinu po ošetření
Časové okno: Účinek léčby na závažnost fokálního záchvatu jednu hodinu po léčbě
To bude měřeno jako amplituda CMAP vyjádřená jako procento vrcholu CMAP během nebo po McManisově cvičení.
Účinek léčby na závažnost fokálního záchvatu jednu hodinu po léčbě

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Trvání ohniskového útoku
Časové okno: 4 hodiny
To bude měřeno jako doba mezi podáním léčby, dokud se CMAP nevrátí na 65 % maximální CMAP během 4 hodin po podání léčby.
4 hodiny
Počáteční účinek léčby na závažnost fokálního záchvatu
Časové okno: Počáteční účinek léčby na závažnost fokálního záchvatu během prvních dvou hodin po léčbě
Účinek léčby na závažnost fokálního záchvatu během prvních dvou hodin (0-2). To bude měřeno jako amplituda CMAP (v procentech ve srovnání s vrcholem) plocha pod křivkou (AUC) od podání léčby do dvou hodin po léčbě.
Počáteční účinek léčby na závažnost fokálního záchvatu během prvních dvou hodin po léčbě
Pozdní účinek léčby na závažnost fokálního záchvatu
Časové okno: Pozdní účinek léčby na závažnost fokálního záchvatu dvě až čtyři hodiny po léčbě
Účinek léčby na závažnost fokálního záchvatu během posledních 2 hodin (3-4). To bude měřeno jako CMAP amplituda (v procentech) AUC z podání léčby během třetí a čtvrté hodiny po léčbě.
Pozdní účinek léčby na závažnost fokálního záchvatu dvě až čtyři hodiny po léčbě
Bezpečnost bumetanidu hodnocená podle vitálních funkcí, fyzického vyšetření, hladiny draslíku a nežádoucích účinků hlášených sami
Časové okno: Bezpečnost bumetanidu v HypoPP do 7 dnů po každé studijní návštěvě
Základní okamžitá měření draslíku, stejně jako laboratorní měření, vitální funkce (krevní tlak/srdeční frekvence) a fyzické vyšetření včetně skóre MRC se provádějí před cvičením a podáním IMP. Během prvních 4 hodin po příjmu IMP se často podle protokolu měří vitální funkce (krevní tlak/srdeční frekvence) a okamžité hladiny draslíku v séru. Zaznamenávají se jakékoli hlášené příznaky nebo nežádoucí účinky. Kromě toho jsou z necvičené ruky pořizovány přerušované elektrofyziologické záznamy, aby se včas identifikoval rozvoj velkého záchvatu ochrnutí. Na konci období pozorování (4 hodiny po podání IMP) se změří hladiny draslíku v séru místní nemocniční laboratoří a provede se fyzikální vyšetření včetně skóre MRC. Bezpečnost je také hodnocena telefonickým hovorem vyhodnocujícím nežádoucí příhody hlášené účastníky a zaznamenané do deníku, ke kterému došlo do 1 týdne po každé návštěvě.
Bezpečnost bumetanidu v HypoPP do 7 dnů po každé studijní návštěvě

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University College, London

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Doreen Fialho, MD, PhD, University College London Hospitals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. ledna 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
9. května 2017

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
9. května 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
11. srpna 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. října 2015

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
21. října 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
7. února 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. února 2018

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 120542

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení