Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bumetanid u hypokalemické periodické paralýzy

6. února 2018 aktualizováno: University College, London

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná klinická studie fáze II s cross-over designem hodnotící účinnost jedné dávky bumetanidu při snižování závažnosti fokálního záchvatu u hypokalemické periodické paralýzy hodnocené pomocí McManisova protokolu

Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná klinická studie fáze II se zkříženým designem ke zkoumání účinnosti bumetanidu u pacientů s hypokalemickou periodickou paralýzou (HypoPP).

Cílem je posoudit účinnost bumetanidu při snižování závažnosti a trvání fokálního záchvatu slabosti ve svalu ruky.

Bude vybráno dvanáct účastníků.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Zainteresovaní pacienti, kteří provizorně splňují kritéria pro zařazení/vyloučení, se zúčastní NHNN na screeningové návštěvě, aby si ověřili způsobilost ke studii a získali odpovědi na jakékoli otázky týkající se účasti ve studii. Každý pacient absolvuje dvě hodnotící návštěvy s odstupem přibližně čtyř týdnů. Účastníci studie přestanou podávat léky inhibitory karboanhydrázy po dobu 72 hodin před hodnotícími návštěvami, jak je standardní pro McManisovo testování, a ihned po každé návštěvě znovu zahájí rutinní léčbu. Účastníci budou přijati jako denní případ NHNN. Po základním hodnocení bude vyvolán lokalizovaný záchvat slabosti izometrickým cvičením minima abductor digit mini (ADM) v ruce podle McManisova protokolu níže. Účastníci budou při první návštěvě náhodně rozděleni do skupiny bumetanid nebo placebo. Budou připraveny identické kapsle, které zaslepí jak výzkumníka, tak účastníka při přidělování léčby. Určená léčba bude podána ústy na začátku fokálního záchvatu definovaného jako 40% pokles amplitudy CMAP ADM ve srovnání s maximální amplitudou CMAP zaznamenanou během cvičení nebo po něm. Při příjmu bude každý pacient sledován podle výzkumného protokolu. Na konci hodnotícího protokolu bude účastník propuštěn domů. Délka každého přijetí bude přibližně 6 hodin. Druhé hodnocení bude probíhat podle stejného protokolu jako první, ale s další aplikovanou léčbou.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

12

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 64 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Minimálně 18 let;
  • Diagnóza geneticky potvrzeného HypoPP;
  • Klinické příznaky nebo známky aktivního symptomatického onemocnění (alespoň 1 ataka za posledních 12 měsíců);
  • Cvičení přijatelné metody antikoncepce po dobu trvání zkoušky. To bude řešeno v informačním listu pro muže a ženy (část 11.4.5);

Kritéria vyloučení:

  • Neschopnost nebo neochota poskytnout informovaný souhlas;
  • Lidé starší 64 let;
  • Jiné stavy způsobující slabost rukou, které by mohly narušovat studijní měření (např. v důsledku mrtvice, traumatu nebo artritidy)
  • Pacienti s anamnézou srdečního onemocnění, selhání ledvin nebo středně těžkého až těžkého onemocnění jater. Poznámka: Abnormality v sérových transaminázách jsou běžné u lidí s HypoPP, protože pocházejí spíše z kosterního svalstva než ze specifické jaterní abnormality. V důsledku toho bude k identifikaci abnormální jaterní funkce použit zvýšený sérový bilirubin > 20 % nad výchozí hodnotu;
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící;
  • Pacienti se současnou nebo předchozí anamnézou diabetu, porfyrie, symptomatické hypotenze, hypertrofie prostaty nebo potíží s močením, alergie na sulfonamidy nebo thiazidy;
  • Pacienti užívající lithium, digoxin, nefro- nebo ototoxická léčiva;
  • Pacienti, o kterých je známo, že jsou alergičtí na bumetanid nebo jeho pomocné látky;
  • Pacienti s anamnézou nedostatečně léčené Addisonovy choroby;
  • Pacienti účastnící se jiné intervenční studie v předchozím 1 měsíci.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Závažnost fokálního záchvatu jednu hodinu po ošetření
Časové okno: Účinek léčby na závažnost fokálního záchvatu jednu hodinu po léčbě
To bude měřeno jako amplituda CMAP vyjádřená jako procento vrcholu CMAP během nebo po McManisově cvičení.
Účinek léčby na závažnost fokálního záchvatu jednu hodinu po léčbě

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Trvání ohniskového útoku
Časové okno: 4 hodiny
To bude měřeno jako doba mezi podáním léčby, dokud se CMAP nevrátí na 65 % maximální CMAP během 4 hodin po podání léčby.
4 hodiny
Počáteční účinek léčby na závažnost fokálního záchvatu
Časové okno: Počáteční účinek léčby na závažnost fokálního záchvatu během prvních dvou hodin po léčbě
Účinek léčby na závažnost fokálního záchvatu během prvních dvou hodin (0-2). To bude měřeno jako amplituda CMAP (v procentech ve srovnání s vrcholem) plocha pod křivkou (AUC) od podání léčby do dvou hodin po léčbě.
Počáteční účinek léčby na závažnost fokálního záchvatu během prvních dvou hodin po léčbě
Pozdní účinek léčby na závažnost fokálního záchvatu
Časové okno: Pozdní účinek léčby na závažnost fokálního záchvatu dvě až čtyři hodiny po léčbě
Účinek léčby na závažnost fokálního záchvatu během posledních 2 hodin (3-4). To bude měřeno jako CMAP amplituda (v procentech) AUC z podání léčby během třetí a čtvrté hodiny po léčbě.
Pozdní účinek léčby na závažnost fokálního záchvatu dvě až čtyři hodiny po léčbě
Bezpečnost bumetanidu hodnocená podle vitálních funkcí, fyzického vyšetření, hladiny draslíku a nežádoucích účinků hlášených sami
Časové okno: Bezpečnost bumetanidu v HypoPP do 7 dnů po každé studijní návštěvě
Základní okamžitá měření draslíku, stejně jako laboratorní měření, vitální funkce (krevní tlak/srdeční frekvence) a fyzické vyšetření včetně skóre MRC se provádějí před cvičením a podáním IMP. Během prvních 4 hodin po příjmu IMP se často podle protokolu měří vitální funkce (krevní tlak/srdeční frekvence) a okamžité hladiny draslíku v séru. Zaznamenávají se jakékoli hlášené příznaky nebo nežádoucí účinky. Kromě toho jsou z necvičené ruky pořizovány přerušované elektrofyziologické záznamy, aby se včas identifikoval rozvoj velkého záchvatu ochrnutí. Na konci období pozorování (4 hodiny po podání IMP) se změří hladiny draslíku v séru místní nemocniční laboratoří a provede se fyzikální vyšetření včetně skóre MRC. Bezpečnost je také hodnocena telefonickým hovorem vyhodnocujícím nežádoucí příhody hlášené účastníky a zaznamenané do deníku, ke kterému došlo do 1 týdne po každé návštěvě.
Bezpečnost bumetanidu v HypoPP do 7 dnů po každé studijní návštěvě

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University College, London

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Doreen Fialho, MD, PhD, University College London Hospitals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2015

Primární dokončení (Aktuální)

9. května 2017

Dokončení studie (Aktuální)

9. května 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. srpna 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. října 2015

První zveřejněno (Odhad)

21. října 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. února 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. února 2018

Naposledy ověřeno

1. února 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 120542

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hypokalemická periodická paralýza

Klinické studie na Bumetanid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Paraguay

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit