Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící klinickou účinnost a bezpečnost subkutánně podávaného inhibitoru C1 esterázy pro prevenci záchvatů angioedému u dospívajících a dospělých s dědičným angioedémem

14. května 2021 aktualizováno: Shire

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, dvoudobá, třísekvenční, částečná zkřížená studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti subkutánního podání 2000 IU inhibitoru esterázy C1 [lidské] tekutiny pro injekci pro prevenci záchvatů angioedému u dospívajících a dospělých s dědičným angioedémem

Účelem této studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost subkutánního podávání kapalné formulace inhibitoru C1 esterázy pro prevenci záchvatů angioedému u dospívajících a dospělých jedinců s hereditárním angioedémem.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
75

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Izrael
      • Ramat-Gan, Izrael, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Izrael, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 325
        • McMaster University Medical Center
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4G2
        • Ottawa Allergy Research Corporation
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1125
        • Semmelweis Egyetem
  • Německo
      • Mörfelden-Walldorf, Německo, 64546
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Rumunsko
      • Targu Mures, Rumunsko, 540072
        • MediQuest Clinical Research Center
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • Santa Monica, California, Spojené státy, 90404
        • AIRE Medical of Los Angeles
      • Walnut Creek, California, Spojené státy, 94598
        • Bay Area Allergy
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Spojené státy, 80112
        • IMMUNOe Research Centers
      • Colorado Springs, Colorado, Spojené státy, 80907
        • Asthma and Allergy Associates PC
    • Georgia
      • Marietta, Georgia, Spojené státy, 30060
        • Atlanta Allergy and Asthma Clinic
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Spojené státy, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63141
        • Washington University
    • New Jersey
      • Fair Lawn, New Jersey, Spojené státy, 07410
        • Allergy Asthma and Immunology
      • Iselin, New Jersey, Spojené státy, 08830
        • Allergy Treatment Center of New Jersey
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center Inc
      • Middleburg Heights, Ohio, Spojené státy, 44130
        • Clinical Research Solutions
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Spojené státy, 74133
        • Allergy Clinic of Tulsa
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • AARA Research Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99202
        • Premier Clinical Research
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Španělsko, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Maximální délka účasti je přibližně 9 měsíců. Pacienti absolvují screeningové období až 21 dní. Po screeningu budou způsobilí pacienti náhodně rozděleni do 1 ze 3 léčebných sekvencí. Každý pacient podstoupí 2 14týdenní léčebná období po dobu celkem 28 týdnů (léčebné období 1 a léčebné období 2). Po dokončení 2 léčebných období pacienti vstoupí do 1měsíčního období sledování.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Experimentální/placebo
Subjekty budou randomizovány tak, aby dostávaly C1 esterázový inhibitor v 1. léčebném období a poté přešly na placebo v 2. léčebném období.
Lék: Placebo
Placebo
Lék: C1 inhibitor esterázy [lidská] kapalina
C1 Inhibitor esterázy [lidský] Tekutý podávaný subkutánně, jak je specifikováno v určené dny
Experimentální: Placebo/experimentální
Subjekty budou randomizovány tak, aby dostávaly léčbu placebem v 1. léčebném období a poté přešly na příjem C1 esterázového inhibitoru v 2. léčebném období.
Lék: Placebo
Placebo
Lék: C1 inhibitor esterázy [lidská] kapalina
C1 Inhibitor esterázy [lidský] Tekutý podávaný subkutánně, jak je specifikováno v určené dny
Experimentální: Experimentální/ Experimentální
Subjekty budou randomizovány a budou dostávat inhibitor C1 esterázy v 1. i 2. léčebném období
Lék: C1 inhibitor esterázy [lidská] kapalina
C1 Inhibitor esterázy [lidský] Tekutý podávaný subkutánně, jak je specifikováno v určené dny

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Časově normalizovaný počet útoků (NNA) pro účastníky během léčebného období
Časové okno: 1. až 14. týden pro léčebné období 1 a 2
Záchvaty angioedému byly zaznamenány do elektronického deníku pacienta. Zkoušející vyplnil samostatný angioedém eCRF pro každý záchvat na základě přehledu deníku pacientů. Časově normalizovaný počet záchvatů angioedému byl vyjádřen jako počet záchvatů za měsíc (tj. 30,4 dne) expozice. NNA = 30,4 * (počet záchvatů během léčebného období) / (dny léčebného období).
1. až 14. týden pro léčebné období 1 a 2

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl účastníků, kteří se setkali s alespoň 50% snížením NNA (normalizovaný počet záchvatů angioedému) během experimentálního injekčního období ve srovnání s obdobím placeba.
Časové okno: 1. až 14. týden pro léčebné období 1 a 2
Záchvaty angioedému byly zaznamenány do elektronického deníku pacienta. Zkoušející vyplnil samostatný angioedém eCRF pro každý záchvat na základě přehledu deníku pacientů. Časově normalizovaný počet útoků byl vyjádřen jako počet útoků za měsíc (tj. 30,4 dne) expozice. NNA = 30,4 x (počet záchvatů během léčebného období) / (dny léčebného období).
1. až 14. týden pro léčebné období 1 a 2
Časově normalizovaný počet útoků (NNA) pro účastníky během každého léčebného období s výjimkou prvních 2 týdnů.
Časové okno: 3. až 14. týden pro léčebné období 1 a 2
Záchvaty angioedému byly zaznamenány do elektronického deníku pacienta. Zkoušející vyplnil samostatný angioedém eCRF pro každý záchvat na základě přehledu deníku pacientů. Časově normalizovaný počet záchvatů angioedému byl vyjádřen jako počet záchvatů za měsíc (tj. 30,4 dne) expozice. NNA = 30,4 * (počet záchvatů během léčebného období) / (dny léčebného období).
3. až 14. týden pro léčebné období 1 a 2
Podíl účastníků, kteří se setkali s alespoň 50% snížením NNA (normalizovaný počet záchvatů angioedému) během období experimentální injekční léčby ve srovnání s obdobím placeba, s výjimkou prvních 2 týdnů každého léčebného období.
Časové okno: 3. až 14. týden pro léčebné období 1 a 2
Záchvaty angioedému byly zaznamenány do elektronického deníku pacienta. Zkoušející vyplnil samostatný angioedém eCRF pro každý záchvat na základě přehledu deníku pacientů. Časově normalizovaný počet útoků byl vyjádřen jako počet útoků za měsíc (tj. 30,4 dne) expozice. NNA = 30,4 x (počet záchvatů během léčebného období) / (dny léčebného období).
3. až 14. týden pro léčebné období 1 a 2
Podíl účastníků, kteří se setkali s alespoň 50% snížením NNA (normalizovaný počet záchvatů angioedému) během období experimentální injekční léčby ve srovnání s hodnocením před léčbou.
Časové okno: 1. až 14. týden pro léčebné období 1 a 2
Záchvaty angioedému byly zaznamenány do elektronického deníku pacienta. Zkoušející vyplnil samostatný angioedém eCRF pro každý záchvat na základě přehledu deníku pacientů. Časově normalizovaný počet útoků byl vyjádřen jako počet útoků za měsíc (tj. 30,4 dne) expozice. NNA = 30,4 x (počet záchvatů během léčebného období) / (dny léčebného období).
1. až 14. týden pro léčebné období 1 a 2
Kumulativní závažnost útoku
Časové okno: 1. až 14. týden pro léčebné období 1 a 2
Závažnost známky/symptomu záchvatu angioedému byla charakterizována jako Žádný: žádný symptom; Mírný: znatelný symptom, ale účastník ho snadno toleruje a nezasahuje do běžných činností; Střední: symptom narušoval schopnost účastníka navštěvovat školu nebo se účastnit rodinného života a společenských/rekreačních aktivit; Závažné: symptom významně omezoval schopnost účastníka navštěvovat školu nebo se účastnit rodinného života a společenských/rekreačních aktivit. Skóre závažnosti příznaků bylo přiřazeno jako mírné = 1, střední = 2 a závažné = 3. Kumulativní skóre závažnosti záchvatu bylo součtem maximálních skóre závažnosti příznaků zaznamenaných pro každý záchvat angioedému v léčebném období. Kumulativní skóre závažnosti ataku normalizované za měsíc [(hrubé skóre/počet dnů účasti v tomto léčebném období)*30,4] zde bylo uvedeno. Kumulativní skóre závažnosti ataky normalizované za měsíc se pohybovalo od 0 do 19,83 a vyšší skóre představuje horší symptomy.
1. až 14. týden pro léčebné období 1 a 2
Počet dní bez útoku
Časové okno: 1. až 14. týden pro léčebné období 1 a 2
Dny bez útoku byly za měsíc normalizovány.
1. až 14. týden pro léčebné období 1 a 2
Počet záchvatů angioedému vyžadujících akutní léčbu
Časové okno: 1. až 14. týden pro léčebné období 1 a 2
Ataky angioedému byly normalizovány za měsíc.
1. až 14. týden pro léčebné období 1 a 2
Reakce na Icatibant při podání pro akutní útok
Časové okno: 1. až 14. týden pro léčebné období 1 a 2
Počet akutních dědičných záchvatů angioedému, které vyžadovaly Icatibant jako akutní terapii, je prezentován počtem injekcí Icatibantu.
1. až 14. týden pro léčebné období 1 a 2
Počet pacientů s nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: 1. až 14. týden pro léčebné období 1 a 2
Nežádoucí příhody vyvolané léčbou (TEAE) byly počítány podle poslední léčby, když k události došlo. Účastníci byli započítáni jednou za kategorii a ošetření.
1. až 14. týden pro léčebné období 1 a 2
Počet účastníků s reakcemi v místě vpichu
Časové okno: 1. až 14. týden pro léčebné období 1 a 2
Reakce v místě vpichu (erytém, otok, bolest na kůži, pocit pálení, svědění/pruritus, pocit tepla) byly zaznamenány na určené stránce eCRF personálem místa, který monitoroval lokální reakci po dobu 1 hodiny po IP podání 5krát během každého léčebného období.
1. až 14. týden pro léčebné období 1 a 2
Počet pacientů s pozitivními protilátkami anti-C1 INH
Časové okno: 1. až 14. týden pro léčebné období 1 a 2
Anti-Cl INH protilátky byly měřeny během doby studie.
1. až 14. týden pro léčebné období 1 a 2
PK parametry: AUC (0-96) a AUC (0-t) pro funkční vazebnou aktivitu C1 INH
Časové okno: Do 15 minut před podáním dávky v týdnu 1, týdnu 2, týdnu 8, týdnu 16, týdnu 24, týdnu 27/28 a 48 (± 3) hodin po dávce v týdnu 27/28 v období 1 a 2. Navíc 24 (± 3) hodin, 72 (±6) hodin a 96 (±6) hodin po dávce v týdnu 28 pro období 2.
AUC(0-96) = plocha pod křivkou plazmatické koncentrace-čas od času nula do poslední měřitelné koncentrace; AUC(0-t)=plocha pod křivkou plazmatické koncentrace-čas od času nula extrapolovaného do konce dávkovacího intervalu tau, kde tau je přibližně 84 hodin (tj. průměr každé 3 nebo 4 dny) AUC(0-96 ) = AUC(0-tau).
Do 15 minut před podáním dávky v týdnu 1, týdnu 2, týdnu 8, týdnu 16, týdnu 24, týdnu 27/28 a 48 (± 3) hodin po dávce v týdnu 27/28 v období 1 a 2. Navíc 24 (± 3) hodin, 72 (±6) hodin a 96 (±6) hodin po dávce v týdnu 28 pro období 2.
PK parametry: AUC (0-96) a AUC (0-t) pro koncentrace C1 INH antigenu
Časové okno: Do 15 minut před podáním dávky v týdnu 1, týdnu 2, týdnu 8, týdnu 16, týdnu 24, týdnu 27/28 a 48 (± 3) hodin po dávce v týdnu 27/28 v období 1 a 2. Navíc 24 (± 3) hodin, 72 (±6) hodin a 96 (±6) hodin po dávce v týdnu 28 pro období 2.
AUC(0-96) = plocha pod křivkou plazmatické koncentrace-čas od času nula do poslední měřitelné koncentrace; AUC(0-t)=plocha pod křivkou plazmatické koncentrace-čas od času nula extrapolovaného do konce dávkovacího intervalu tau, kde tau je přibližně 84 hodin (tj. průměr každé 3 nebo 4 dny) AUC(0-96 ) = AUC(0-tau).
Do 15 minut před podáním dávky v týdnu 1, týdnu 2, týdnu 8, týdnu 16, týdnu 24, týdnu 27/28 a 48 (± 3) hodin po dávce v týdnu 27/28 v období 1 a 2. Navíc 24 (± 3) hodin, 72 (±6) hodin a 96 (±6) hodin po dávce v týdnu 28 pro období 2.
PK parametry: AUC (0-96) a AUC (0-t) pro koncentrace komplementu C4 (léčba C1 INH)
Časové okno: Do 15 minut před podáním dávky v týdnu 1, týdnu 2, týdnu 8, týdnu 16, týdnu 24, týdnu 27/28 a 48 (± 3) hodin po dávce v týdnu 27/28 v období 1 a 2. Navíc 24 (± 3) hodin, 72 (±6) hodin a 96 (±6) hodin po dávce v týdnu 28 pro období 2.
AUC(0-96) = plocha pod křivkou plazmatické koncentrace-čas od času nula do poslední měřitelné koncentrace; AUC(0-t)=plocha pod křivkou plazmatické koncentrace-čas od času nula extrapolovaného do konce dávkovacího intervalu tau, kde tau je přibližně 84 hodin (tj. průměr každé 3 nebo 4 dny) AUC(0-96 ) = AUC(0-tau).
Do 15 minut před podáním dávky v týdnu 1, týdnu 2, týdnu 8, týdnu 16, týdnu 24, týdnu 27/28 a 48 (± 3) hodin po dávce v týdnu 27/28 v období 1 a 2. Navíc 24 (± 3) hodin, 72 (±6) hodin a 96 (±6) hodin po dávce v týdnu 28 pro období 2.
PK parametry: AUC (0-96) a AUC (0-t) pro koncentrace komplementu C4 (léčebné placebo)
Časové okno: Do 15 minut před podáním dávky v týdnu 1, týdnu 2, týdnu 8, týdnu 16, týdnu 24, týdnu 27/28 a 48 (± 3) hodin po dávce v týdnu 27/28 v období 1 a 2. Navíc 24 (± 3) hodin, 72 (±6) hodin a 96 (±6) hodin po dávce v týdnu 28 pro období 2.
AUC(0-96) = plocha pod křivkou plazmatické koncentrace-čas od času nula do poslední měřitelné koncentrace; AUC(0-t)=plocha pod křivkou plazmatické koncentrace-čas od času nula extrapolovaného do konce dávkovacího intervalu tau, kde tau je přibližně 84 hodin (tj. průměr každé 3 nebo 4 dny) AUC(0-96 ) = AUC(0-tau). Pro tento výsledek byly hlášeny údaje o účastnících.
Do 15 minut před podáním dávky v týdnu 1, týdnu 2, týdnu 8, týdnu 16, týdnu 24, týdnu 27/28 a 48 (± 3) hodin po dávce v týdnu 27/28 v období 1 a 2. Navíc 24 (± 3) hodin, 72 (±6) hodin a 96 (±6) hodin po dávce v týdnu 28 pro období 2.
Parametry PK: Cmax a Cmin pro funkční vazebnou aktivitu C1 INH
Časové okno: Do 15 minut před podáním dávky v týdnu 1, týdnu 2, týdnu 8, týdnu 16, týdnu 24, týdnu 27/28 a 48 (± 3) hodin po dávce v týdnu 27/28 v období 1 a 2 a navíc 24 (± 3) hodin, 72 (±6) hodin a 96 (±6) hodin po dávce v týdnu 28 pro období 2.
Cmax=maximální pozorovaná plazmatická koncentrace a Cmin=minimální pozorovaná plazmatická koncentrace
Do 15 minut před podáním dávky v týdnu 1, týdnu 2, týdnu 8, týdnu 16, týdnu 24, týdnu 27/28 a 48 (± 3) hodin po dávce v týdnu 27/28 v období 1 a 2 a navíc 24 (± 3) hodin, 72 (±6) hodin a 96 (±6) hodin po dávce v týdnu 28 pro období 2.
PK parametry: Cmax a Cmin pro koncentrace C1 INH antigenu
Časové okno: Do 15 minut před podáním dávky v týdnu 1, týdnu 2, týdnu 8, týdnu 16, týdnu 24, týdnu 27/28 a 48 (± 3) hodin po dávce v týdnu 27/28 v období 1 a 2 a navíc 24 (± 3) hodin, 72 (±6) hodin a 96 (±6) hodin po dávce v týdnu 28 po dobu 2
Cmax=maximální pozorovaná plazmatická koncentrace a Cmin=minimální pozorovaná plazmatická koncentrace
Do 15 minut před podáním dávky v týdnu 1, týdnu 2, týdnu 8, týdnu 16, týdnu 24, týdnu 27/28 a 48 (± 3) hodin po dávce v týdnu 27/28 v období 1 a 2 a navíc 24 (± 3) hodin, 72 (±6) hodin a 96 (±6) hodin po dávce v týdnu 28 po dobu 2
PK parametry: Cmax a Cmin pro koncentrace komplementu C4 (léčba C1 INH)
Časové okno: Do 15 minut před podáním dávky v týdnu 1, týdnu 2, týdnu 8, týdnu 16, týdnu 24, týdnu 27/28 a 48 (± 3) hodin po dávce v týdnu 27/28 v období 1 a 2 a navíc 24 (± 3) hodin, 72 (±6) hodin a 96 (±6) hodin po dávce v týdnu 28 pro období 2.
Cmax=maximální pozorovaná plazmatická koncentrace a Cmin=minimální pozorovaná plazmatická koncentrace
Do 15 minut před podáním dávky v týdnu 1, týdnu 2, týdnu 8, týdnu 16, týdnu 24, týdnu 27/28 a 48 (± 3) hodin po dávce v týdnu 27/28 v období 1 a 2 a navíc 24 (± 3) hodin, 72 (±6) hodin a 96 (±6) hodin po dávce v týdnu 28 pro období 2.
PK parametry: Cmax a Cmin pro koncentrace komplementu C4 (léčebné placebo)
Časové okno: Do 15 minut před podáním dávky v týdnu 1, týdnu 2, týdnu 8, týdnu 16, týdnu 24, týdnu 27/28 a 48 (± 3) hodin po dávce v týdnu 27/28 v období 1 a 2 a navíc 24 (± 3) hodin, 72 (±6) hodin a 96 (±6) hodin po dávce v týdnu 28 pro období 2.
Cmax=maximální pozorovaná plazmatická koncentrace a Cmin=minimální pozorovaná plazmatická koncentrace. Pro tento výsledek byly hlášeny údaje o účastnících.
Do 15 minut před podáním dávky v týdnu 1, týdnu 2, týdnu 8, týdnu 16, týdnu 24, týdnu 27/28 a 48 (± 3) hodin po dávce v týdnu 27/28 v období 1 a 2 a navíc 24 (± 3) hodin, 72 (±6) hodin a 96 (±6) hodin po dávce v týdnu 28 pro období 2.
Parametry PK: Tmax
Časové okno: Do 15 minut před podáním dávky v týdnu 1, týdnu 2, týdnu 8, týdnu 16, týdnu 24, týdnu 27/28 a 48 (± 3) hodin po dávce v týdnu 27/28 v období 1 a 2 a navíc 24 (± 3) hodin, 72 (±6) hodin a 96 (±6) hodin po dávce v týdnu 28 pro období 2.
tmax = čas maximální pozorované plazmatické koncentrace
Do 15 minut před podáním dávky v týdnu 1, týdnu 2, týdnu 8, týdnu 16, týdnu 24, týdnu 27/28 a 48 (± 3) hodin po dávce v týdnu 27/28 v období 1 a 2 a navíc 24 (± 3) hodin, 72 (±6) hodin a 96 (±6) hodin po dávce v týdnu 28 pro období 2.
PK parametry: Tmax pro koncentrace komplementu C4 (placebo skupina)
Časové okno: Do 15 minut před podáním dávky v týdnu 1, týdnu 2, týdnu 8, týdnu 16, týdnu 24, týdnu 27/28 a 48 (± 3) hodin po dávce v týdnu 27/28 v období 1 a 2 a navíc 24 (± 3) hodin, 72 (±6) hodin a 96 (±6) hodin po dávce v týdnu 28 pro období 2.
tmax = čas maximální pozorované plazmatické koncentrace. Pro tento výsledek byly hlášeny údaje o účastnících.
Do 15 minut před podáním dávky v týdnu 1, týdnu 2, týdnu 8, týdnu 16, týdnu 24, týdnu 27/28 a 48 (± 3) hodin po dávce v týdnu 27/28 v období 1 a 2 a navíc 24 (± 3) hodin, 72 (±6) hodin a 96 (±6) hodin po dávce v týdnu 28 pro období 2.
Posuďte aktivitu onemocnění měřenou skóre aktivity angioedému (AAS) normalizované za měsíc
Časové okno: 1. až 14. týden pro léčebné období 1 a 2
Aktivita onemocnění byla měřena pomocí 98denního skóre aktivity angioedému (AAS). AAS shromažďuje informace o aktivitě onemocnění za posledních 24 hodin. Hodnotí se následující položky: zkušenost s otokem, závažnost otoku, načasování otoku, rozsah nepohodlí v důsledku otoku, rozsah, který otok způsobil omezení v každodenním životě, a pocity znetvořenosti otokem. Přístroj používá možnost binární odezvy pro první položku a tříbodovou škálu odezvy pro 5 následujících položek. Denní AAS byl součet položek AAS za den. Celkové denní skóre ASS se pohybuje mezi 0 a 15 body. Vyšší hodnoty znamenají vyšší aktivitu onemocnění. Normalizovaná 98denní AAS za měsíc pro účastníka se vypočítá jako (součet denních AAS v rámci léčebného období/počet dní, kdy má subjekt záznamy AAS během léčebného období)*30.4.
1. až 14. týden pro léčebné období 1 a 2
Zkušenost účastníka se samoadministrací: Celková zkušenost s injekční stříkačkou
Časové okno: 14. týden pro léčebné období 1 a 2
Samoadministrační průzkum s otázkami na celkovou zkušenost s injekční stříkačkou byl vyhodnocen ve 14. týdnu (návštěva 28 a 28b). Návštěva 28 shrnuje léčebné období 1 experimentálního/experimentálního ramene a léčebné období 1 a 2 experimentálního/placebového ramene a placebo/experimentální rameno. Návštěva 28b shrnuje období léčby 2 experimentální/experimentální větve.
14. týden pro léčebné období 1 a 2
Zkušenost účastníka se samosprávou: Kolik návštěv pro důvěru se samosprávou
Časové okno: 14. týden pro léčebné období 1 a 2
Samoadministrační průzkum zahrnuje počet návštěv potřebných k tomu, aby si účastníci mohli sami sebepodávat hodnocený produkt s důvěrou a všichni účastníci si mohli sami podávat bez dozoru. Návštěva 28 shrnuje léčebné období 1 experimentálního/experimentálního ramene a léčebné období 1 a 2 experimentálního/placebového ramene a placebo/experimentální rameno. Návštěva 28b shrnuje období léčby 2 experimentální/experimentální větve.
14. týden pro léčebné období 1 a 2
Zkušenost účastníka se samosprávou: Lepší dlouhodobá možnost a preferovaná správa
Časové okno: 14. týden pro léčebné období 1 a 2
Samoadministrační průzkum zahrnuje počet návštěv potřebných k tomu, aby si účastníci mohli sami sebepodávat hodnocený produkt s důvěrou a všichni účastníci si mohli sami podávat bez dozoru. Návštěva 28 shrnuje léčebné období 1 experimentálního/experimentálního ramene a léčebné období 1 a 2 experimentálního/placebového ramene a placebo/experimentální rameno. Návštěva 28b shrnuje období léčby 2 experimentální/experimentální větve.
14. týden pro léčebné období 1 a 2
Průměrná změna skóre dotazníku kvality života angioedému od výchozího stavu do týdne 13
Časové okno: Výchozí stav do týdne 13 pro období léčby 1 a 2
AE-QoL je dotazník o kvalitě života pacientů trpících recidivujícím angioedémem. Skládá se ze 17 konkrétních otázek, které jsou spojeny s prací, fyzickou aktivitou, volným časem, sociálními vztahy a jídlem. Každá ze 17 otázek má pětibodovou škálu odpovědí v rozsahu od 1 (nikdy) do 5 (velmi často). AE-QoL se skládá ze 4 dimenzí (fungování=4 otázky(qns) únava/nálada=5qns, strachy/styd=6qns, výživa=2qns) a celkového skóre (všech 17 otázek). Všechna skóre byla vypočtena pomocí následujícího vzorce: (Σ položky - min Σ položek / max Σ položek - min Σ položek) x 100. Σ položek=součet odpovědí účastníka, min Σ položek=minimální možná odpověď, max Σ položek=maximální možná odpověď. Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre znamená větší poškození. Absolutní změna vypočtená jako skóre návštěv ve 13. týdnu minus skóre ve výchozím stavu za období.
Výchozí stav do týdne 13 pro období léčby 1 a 2

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. listopadu 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
24. července 2017

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
24. července 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
20. října 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. října 2015

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
23. října 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
8. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. května 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • SHP616-300

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení