Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność kliniczną i bezpieczeństwo podawanego podskórnie inhibitora esterazy C1 w zapobieganiu napadom obrzęku naczynioruchowego u młodzieży i dorosłych z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym

14 maja 2021 zaktualizowane przez: Shire

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, dwuokresowe, trzysekwencyjne, częściowe badanie krzyżowe fazy 3 w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa podawania podskórnego 2000 j.m. inhibitora esterazy C1 [ludzkiego] płynu do wstrzykiwań w profilaktyce napadów obrzęku naczynioruchowego u młodzieży i dorosłych z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym

Celem pracy jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa podskórnego podawania płynnej postaci inhibitora esterazy C1 w profilaktyce napadów obrzęku naczynioruchowego u młodzieży i dorosłych z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
75

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Hiszpania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Izrael
      • Ramat-Gan, Izrael, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Izrael, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 325
        • McMaster University Medical Center
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4G2
        • Ottawa Allergy Research Corporation
  • Niemcy
      • Mörfelden-Walldorf, Niemcy, 64546
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Rumunia
      • Targu Mures, Rumunia, 540072
        • MediQuest Clinical Research Center
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • Santa Monica, California, Stany Zjednoczone, 90404
        • AIRE Medical of Los Angeles
      • Walnut Creek, California, Stany Zjednoczone, 94598
        • Bay Area Allergy
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stany Zjednoczone, 80112
        • IMMUNOe Research Centers
      • Colorado Springs, Colorado, Stany Zjednoczone, 80907
        • Asthma and Allergy Associates PC
    • Georgia
      • Marietta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30060
        • Atlanta Allergy and Asthma Clinic
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stany Zjednoczone, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63141
        • Washington University
    • New Jersey
      • Fair Lawn, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07410
        • Allergy Asthma and Immunology
      • Iselin, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08830
        • Allergy Treatment Center of New Jersey
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center Inc
      • Middleburg Heights, Ohio, Stany Zjednoczone, 44130
        • Clinical Research Solutions
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 74133
        • Allergy Clinic of Tulsa
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • AARA Research Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99202
        • Premier Clinical Research
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1125
        • Semmelweis Egyetem

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Maksymalny czas trwania uczestnictwa wynosi około 9 miesięcy. Pacjenci przejdą okres badań przesiewowych trwający do 21 dni. Po badaniu przesiewowym kwalifikujący się pacjenci zostaną losowo przydzieleni do 1 z 3 sekwencji leczenia. Każdy pacjent zostanie poddany 2 14-tygodniowym okresom leczenia trwającym łącznie 28 tygodni (okres leczenia 1 i okres leczenia 2). Po ukończeniu 2 okresów leczenia pacjenci przejdą na 1-miesięczny okres obserwacji.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Eksperymentalny/placebo
Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania inhibitora esterazy C1 w pierwszym okresie leczenia, a następnie przejdą na placebo w drugim okresie leczenia.
Lek: Placebo
Placebo
Lek: Inhibitor esterazy C1 [ludzki] płyn
C1 Inhibitor esterazy [ludzki] Płyn podawany podskórnie zgodnie z zaleceniami w określone dni
Eksperymentalny: Placebo/Eksperymentalne
Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej placebo w pierwszym okresie leczenia, a następnie przestawieni na otrzymywanie inhibitora esterazy C1 w drugim okresie leczenia.
Lek: Placebo
Placebo
Lek: Inhibitor esterazy C1 [ludzki] płyn
C1 Inhibitor esterazy [ludzki] Płyn podawany podskórnie zgodnie z zaleceniami w określone dni
Eksperymentalny: Eksperymentalny / Eksperymentalny
Pacjenci zostaną przydzieleni losowo i otrzymają inhibitor esterazy C1 zarówno w pierwszym, jak iw drugim okresie leczenia
Lek: Inhibitor esterazy C1 [ludzki] płyn
C1 Inhibitor esterazy [ludzki] Płyn podawany podskórnie zgodnie z zaleceniami w określone dni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Znormalizowana w czasie liczba ataków (NNA) dla uczestników w okresie leczenia
Ramy czasowe: Tygodnie od 1 do 14 dla okresu leczenia 1 i 2
Ataki obrzęku naczynioruchowego rejestrowano w elektronicznym dzienniku pacjenta. Badacz wypełnił oddzielny eCRF obrzęku naczynioruchowego dla każdego napadu w oparciu o przegląd dzienniczka pacjenta. Znormalizowaną w czasie liczbę ataków obrzęku naczynioruchowego wyrażono jako liczbę ataków na miesiąc (tj. 30,4 dnia) ekspozycji. NNA=30,4 * (liczba napadów w okresie leczenia) / (dni leczenia).
Tygodnie od 1 do 14 dla okresu leczenia 1 i 2

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, u których wystąpiła co najmniej 50% redukcja NNA (znormalizowana liczba napadów obrzęku naczynioruchowego) podczas eksperymentalnego okresu leczenia iniekcyjnego w porównaniu z okresem placebo.
Ramy czasowe: Tygodnie od 1 do 14 dla okresu leczenia 1 i 2
Ataki obrzęku naczynioruchowego rejestrowano w elektronicznym dzienniku pacjenta. Badacz wypełnił oddzielny eCRF obrzęku naczynioruchowego dla każdego napadu w oparciu o przegląd dzienniczka pacjenta. Znormalizowaną w czasie liczbę ataków wyrażono jako liczbę ataków na miesiąc (tj. 30,4 dni) ekspozycji. NNA = 30,4 x (liczba napadów w okresie leczenia) / (dni leczenia).
Tygodnie od 1 do 14 dla okresu leczenia 1 i 2
Znormalizowana w czasie liczba napadów (NNA) dla uczestników podczas każdego okresu leczenia z wyłączeniem pierwszych 2 tygodni.
Ramy czasowe: Tygodnie od 3 do 14 dla okresu leczenia 1 i 2
Ataki obrzęku naczynioruchowego rejestrowano w elektronicznym dzienniku pacjenta. Badacz wypełnił oddzielny eCRF obrzęku naczynioruchowego dla każdego napadu w oparciu o przegląd dzienniczka pacjenta. Znormalizowaną w czasie liczbę ataków obrzęku naczynioruchowego wyrażono jako liczbę ataków na miesiąc (tj. 30,4 dnia) ekspozycji. NNA=30,4 * (liczba napadów w okresie leczenia) / (dni leczenia).
Tygodnie od 3 do 14 dla okresu leczenia 1 i 2
Odsetek uczestników, u których wystąpiła co najmniej 50% redukcja NNA (znormalizowana liczba napadów obrzęku naczynioruchowego) podczas eksperymentalnego okresu leczenia iniekcyjnego w stosunku do okresu placebo, z wyłączeniem pierwszych 2 tygodni każdego okresu leczenia.
Ramy czasowe: Tygodnie od 3 do 14 dla okresu leczenia 1 i 2
Ataki obrzęku naczynioruchowego rejestrowano w elektronicznym dzienniku pacjenta. Badacz wypełnił oddzielny eCRF obrzęku naczynioruchowego dla każdego napadu w oparciu o przegląd dzienniczka pacjenta. Znormalizowaną w czasie liczbę ataków wyrażono jako liczbę ataków na miesiąc (tj. 30,4 dni) ekspozycji. NNA = 30,4 x (liczba napadów w okresie leczenia) / (dni leczenia).
Tygodnie od 3 do 14 dla okresu leczenia 1 i 2
Odsetek uczestników, u których wystąpiła co najmniej 50% redukcja NNA (znormalizowana liczba napadów obrzęku naczynioruchowego) podczas eksperymentalnego okresu leczenia iniekcyjnego w stosunku do oceny przed leczeniem.
Ramy czasowe: Tygodnie od 1 do 14 dla okresu leczenia 1 i 2
Ataki obrzęku naczynioruchowego rejestrowano w elektronicznym dzienniku pacjenta. Badacz wypełnił oddzielny eCRF obrzęku naczynioruchowego dla każdego napadu w oparciu o przegląd dzienniczka pacjenta. Znormalizowaną w czasie liczbę ataków wyrażono jako liczbę ataków na miesiąc (tj. 30,4 dni) ekspozycji. NNA = 30,4 x (liczba napadów w okresie leczenia) / (dni leczenia).
Tygodnie od 1 do 14 dla okresu leczenia 1 i 2
Skumulowana dotkliwość ataku
Ramy czasowe: Tygodnie od 1 do 14 dla okresu leczenia 1 i 2
Nasilenie oznak/objawów napadu obrzęku naczynioruchowego określono jako Brak: brak objawów; Łagodny: zauważalny objaw, ale łatwo tolerowany przez uczestnika i nie kolidujący z rutynowymi czynnościami; Umiarkowane: objaw utrudniał uczestnikowi uczęszczanie do szkoły lub uczestnictwo w życiu rodzinnym i zajęciach towarzyskich/rekreacyjnych; Ciężkie: objaw znacznie ograniczał zdolność uczestnika do uczęszczania do szkoły lub uczestniczenia w życiu rodzinnym i zajęciach towarzyskich/rekreacyjnych. Ocena nasilenia objawów została przypisana jako Łagodna = 1, Umiarkowana = 2 i Ciężka = 3. Skumulowana ocena ciężkości napadu była sumą maksymalnych ocen nasilenia objawów zarejestrowanych dla każdego napadu obrzęku naczynioruchowego w okresie leczenia. W tym miejscu zgłoszono skumulowany wynik nasilenia napadów znormalizowany na miesiąc [(surowy wynik/liczba dni uczestnictwa w tym okresie leczenia)*30,4]. Skumulowany wynik nasilenia ataku znormalizowany na miesiąc wahał się od 0 do 19,83, a wyższe wyniki oznaczają gorsze objawy.
Tygodnie od 1 do 14 dla okresu leczenia 1 i 2
Liczba dni bez ataków
Ramy czasowe: Tygodnie od 1 do 14 dla okresu leczenia 1 i 2
Dni wolne od ataków zostały znormalizowane w ciągu miesiąca.
Tygodnie od 1 do 14 dla okresu leczenia 1 i 2
Liczba napadów obrzęku naczynioruchowego wymagających pilnego leczenia
Ramy czasowe: Tygodnie od 1 do 14 dla okresu leczenia 1 i 2
Napady obrzęku naczynioruchowego normalizowano co miesiąc.
Tygodnie od 1 do 14 dla okresu leczenia 1 i 2
Reakcja na ikatybant po podaniu w przypadku ostrego napadu
Ramy czasowe: Tygodnie od 1 do 14 dla okresu leczenia 1 i 2
Liczba napadów ostrego dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego, które wymagały podania ikatybantu w leczeniu doraźnym, jest przedstawiona w postaci liczby wstrzyknięć ikatybantu.
Tygodnie od 1 do 14 dla okresu leczenia 1 i 2
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi (AE)
Ramy czasowe: Tygodnie od 1 do 14 dla okresu leczenia 1 i 2
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) zliczano na podstawie ostatnio zastosowanego leczenia w momencie wystąpienia zdarzenia. Uczestników liczono raz na kategorię na leczenie.
Tygodnie od 1 do 14 dla okresu leczenia 1 i 2
Liczba uczestników z reakcjami w miejscu wstrzyknięcia
Ramy czasowe: Tygodnie od 1 do 14 dla okresu leczenia 1 i 2
Reakcje w miejscu wstrzyknięcia (rumień, obrzęk, ból skóry, pieczenie, swędzenie/świąd, uczucie ciepła) rejestrowano na wyznaczonej stronie eCRF przez personel ośrodka, który monitorował reakcję miejscową przez 1 godzinę po podaniu IP 5 razy w każdym okresie leczenia.
Tygodnie od 1 do 14 dla okresu leczenia 1 i 2
Liczba pacjentów z dodatnimi przeciwciałami anty-C1 INH
Ramy czasowe: Tygodnie od 1 do 14 dla okresu leczenia 1 i 2
W czasie badania mierzono przeciwciała anty-C1 INH.
Tygodnie od 1 do 14 dla okresu leczenia 1 i 2
Parametry PK: AUC (0-96) i AUC (0-t) dla funkcjonalnej aktywności wiązania C1 INH
Ramy czasowe: W ciągu 15 minut przed podaniem dawki w tygodniu 1, tygodniu 2, tygodniu 8, tygodniu 16, tygodniu 24, tygodniu 27/28 i 48 (± 3) godzin po podaniu dawki w tygodniu 27/28 w okresie 1 i 2. Dodatkowo 24 (± 3) godziny po podaniu dawki w tygodniu 27/28 w okresie 1 i 2. 3) godzin, 72 (±6) godzin i 96 (±6) godzin po podaniu dawki w 28. tygodniu dla okresu 2.
AUC(0-96)=pole pod krzywą stężenie w osoczu-czas od czasu zero do ostatniego mierzalnego stężenia; AUC(0-t)=pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu od czasu zerowego ekstrapolowanego do końca przerwy między dawkami tau, gdzie tau wynosi około 84 godzin (tj. średnio co 3 lub 4 dni) AUC(0-96 ) = AUC(0-tau).
W ciągu 15 minut przed podaniem dawki w tygodniu 1, tygodniu 2, tygodniu 8, tygodniu 16, tygodniu 24, tygodniu 27/28 i 48 (± 3) godzin po podaniu dawki w tygodniu 27/28 w okresie 1 i 2. Dodatkowo 24 (± 3) godziny po podaniu dawki w tygodniu 27/28 w okresie 1 i 2. 3) godzin, 72 (±6) godzin i 96 (±6) godzin po podaniu dawki w 28. tygodniu dla okresu 2.
Parametry PK: AUC (0-96) i AUC (0-t) dla stężeń antygenu C1 INH
Ramy czasowe: W ciągu 15 minut przed podaniem dawki w tygodniu 1, tygodniu 2, tygodniu 8, tygodniu 16, tygodniu 24, tygodniu 27/28 i 48 (± 3) godzin po podaniu dawki w tygodniu 27/28 w okresie 1 i 2. Dodatkowo 24 (± 3) godziny po podaniu dawki w tygodniu 27/28 w okresie 1 i 2. 3) godzin, 72 (±6) godzin i 96 (±6) godzin po podaniu dawki w 28. tygodniu dla okresu 2.
AUC(0-96)=pole pod krzywą stężenie w osoczu-czas od czasu zero do ostatniego mierzalnego stężenia; AUC(0-t)=pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu od czasu zerowego ekstrapolowanego do końca przerwy między dawkami tau, gdzie tau wynosi około 84 godzin (tj. średnio co 3 lub 4 dni) AUC(0-96 ) = AUC(0-tau).
W ciągu 15 minut przed podaniem dawki w tygodniu 1, tygodniu 2, tygodniu 8, tygodniu 16, tygodniu 24, tygodniu 27/28 i 48 (± 3) godzin po podaniu dawki w tygodniu 27/28 w okresie 1 i 2. Dodatkowo 24 (± 3) godziny po podaniu dawki w tygodniu 27/28 w okresie 1 i 2. 3) godzin, 72 (±6) godzin i 96 (±6) godzin po podaniu dawki w 28. tygodniu dla okresu 2.
Parametry PK: AUC (0-96) i AUC (0-t) dla stężeń C4 dopełniacza (leczenie C1 INH)
Ramy czasowe: W ciągu 15 minut przed podaniem dawki w tygodniu 1, tygodniu 2, tygodniu 8, tygodniu 16, tygodniu 24, tygodniu 27/28 i 48 (± 3) godzin po podaniu dawki w tygodniu 27/28 w okresie 1 i 2. Dodatkowo 24 (± 3) godziny po podaniu dawki w tygodniu 27/28 w okresie 1 i 2. 3) godzin, 72 (±6) godzin i 96 (±6) godzin po podaniu dawki w 28. tygodniu dla okresu 2.
AUC(0-96)=pole pod krzywą stężenie w osoczu-czas od czasu zero do ostatniego mierzalnego stężenia; AUC(0-t)=pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu od czasu zerowego ekstrapolowanego do końca przerwy między dawkami tau, gdzie tau wynosi około 84 godzin (tj. średnio co 3 lub 4 dni) AUC(0-96 ) = AUC(0-tau).
W ciągu 15 minut przed podaniem dawki w tygodniu 1, tygodniu 2, tygodniu 8, tygodniu 16, tygodniu 24, tygodniu 27/28 i 48 (± 3) godzin po podaniu dawki w tygodniu 27/28 w okresie 1 i 2. Dodatkowo 24 (± 3) godziny po podaniu dawki w tygodniu 27/28 w okresie 1 i 2. 3) godzin, 72 (±6) godzin i 96 (±6) godzin po podaniu dawki w 28. tygodniu dla okresu 2.
Parametry PK: AUC (0-96) i AUC (0-t) dla stężeń C4 dopełniacza (leczenie placebo)
Ramy czasowe: W ciągu 15 minut przed podaniem dawki w tygodniu 1, tygodniu 2, tygodniu 8, tygodniu 16, tygodniu 24, tygodniu 27/28 i 48 (± 3) godzin po podaniu dawki w tygodniu 27/28 w okresie 1 i 2. Dodatkowo 24 (± 3) godziny po podaniu dawki w tygodniu 27/28 w okresie 1 i 2. 3) godzin, 72 (±6) godzin i 96 (±6) godzin po podaniu dawki w 28. tygodniu dla okresu 2.
AUC(0-96)=pole pod krzywą stężenie w osoczu-czas od czasu zero do ostatniego mierzalnego stężenia; AUC(0-t)=pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu od czasu zerowego ekstrapolowanego do końca przerwy między dawkami tau, gdzie tau wynosi około 84 godzin (tj. średnio co 3 lub 4 dni) AUC(0-96 ) = AUC(0-tau). Dla tego wyniku zgłoszono mądre dane dotyczące uczestników.
W ciągu 15 minut przed podaniem dawki w tygodniu 1, tygodniu 2, tygodniu 8, tygodniu 16, tygodniu 24, tygodniu 27/28 i 48 (± 3) godzin po podaniu dawki w tygodniu 27/28 w okresie 1 i 2. Dodatkowo 24 (± 3) godziny po podaniu dawki w tygodniu 27/28 w okresie 1 i 2. 3) godzin, 72 (±6) godzin i 96 (±6) godzin po podaniu dawki w 28. tygodniu dla okresu 2.
Parametry PK: Cmax i Cmin dla funkcjonalnej aktywności wiązania C1INH
Ramy czasowe: W ciągu 15 minut przed podaniem dawki w tygodniu 1, tygodniu 2, tygodniu 8, tygodniu 16, tygodniu 24, tygodniu 27/28 i 48 (± 3) godzin po podaniu dawki w tygodniu 27/28 w okresie 1 i 2 oraz dodatkowo 24 (± 3) godziny po podaniu dawki w tygodniu 27/28 w okresie 1 i 2 oraz dodatkowo 3) godzin, 72 (±6) godzin i 96 (±6) godzin po podaniu dawki w 28. tygodniu dla okresu 2.
Cmax=maksymalne obserwowane stężenie w osoczu i Cmin=minimalne obserwowane stężenie w osoczu
W ciągu 15 minut przed podaniem dawki w tygodniu 1, tygodniu 2, tygodniu 8, tygodniu 16, tygodniu 24, tygodniu 27/28 i 48 (± 3) godzin po podaniu dawki w tygodniu 27/28 w okresie 1 i 2 oraz dodatkowo 24 (± 3) godziny po podaniu dawki w tygodniu 27/28 w okresie 1 i 2 oraz dodatkowo 3) godzin, 72 (±6) godzin i 96 (±6) godzin po podaniu dawki w 28. tygodniu dla okresu 2.
Parametry PK: Cmax i Cmin dla stężeń antygenu C1 INH
Ramy czasowe: W ciągu 15 minut przed podaniem dawki w tygodniu 1, tygodniu 2, tygodniu 8, tygodniu 16, tygodniu 24, tygodniu 27/28 i 48 (± 3) godzin po podaniu dawki w tygodniu 27/28 w okresie 1 i 2 oraz dodatkowo 24 (± 3) godziny po podaniu dawki w tygodniu 27/28 w okresie 1 i 2 oraz dodatkowo 3) godzin, 72 (±6) godzin i 96 (±6) godzin po podaniu dawki w 28. tygodniu dla okresu 2
Cmax=maksymalne obserwowane stężenie w osoczu i Cmin=minimalne obserwowane stężenie w osoczu
W ciągu 15 minut przed podaniem dawki w tygodniu 1, tygodniu 2, tygodniu 8, tygodniu 16, tygodniu 24, tygodniu 27/28 i 48 (± 3) godzin po podaniu dawki w tygodniu 27/28 w okresie 1 i 2 oraz dodatkowo 24 (± 3) godziny po podaniu dawki w tygodniu 27/28 w okresie 1 i 2 oraz dodatkowo 3) godzin, 72 (±6) godzin i 96 (±6) godzin po podaniu dawki w 28. tygodniu dla okresu 2
Parametry PK: Cmax i Cmin dla stężeń C4 dopełniacza (leczenie C1 INH)
Ramy czasowe: W ciągu 15 minut przed podaniem dawki w tygodniu 1, tygodniu 2, tygodniu 8, tygodniu 16, tygodniu 24, tygodniu 27/28 i 48 (± 3) godzin po podaniu dawki w tygodniu 27/28 w okresie 1 i 2 oraz dodatkowo 24 (± 3) godziny po podaniu dawki w tygodniu 27/28 w okresie 1 i 2 oraz dodatkowo 3) godzin, 72 (±6) godzin i 96 (±6) godzin po podaniu dawki w 28. tygodniu dla okresu 2.
Cmax=maksymalne obserwowane stężenie w osoczu i Cmin=minimalne obserwowane stężenie w osoczu
W ciągu 15 minut przed podaniem dawki w tygodniu 1, tygodniu 2, tygodniu 8, tygodniu 16, tygodniu 24, tygodniu 27/28 i 48 (± 3) godzin po podaniu dawki w tygodniu 27/28 w okresie 1 i 2 oraz dodatkowo 24 (± 3) godziny po podaniu dawki w tygodniu 27/28 w okresie 1 i 2 oraz dodatkowo 3) godzin, 72 (±6) godzin i 96 (±6) godzin po podaniu dawki w 28. tygodniu dla okresu 2.
Parametry PK: Cmax i Cmin dla stężeń C4 dopełniacza (leczenie placebo)
Ramy czasowe: W ciągu 15 minut przed podaniem dawki w tygodniu 1, tygodniu 2, tygodniu 8, tygodniu 16, tygodniu 24, tygodniu 27/28 i 48 (± 3) godzin po podaniu dawki w tygodniu 27/28 w okresie 1 i 2 oraz dodatkowo 24 (± 3) godziny po podaniu dawki w tygodniu 27/28 w okresie 1 i 2 oraz dodatkowo 3) godzin, 72 (±6) godzin i 96 (±6) godzin po podaniu dawki w 28. tygodniu dla okresu 2.
Cmax=maksymalne obserwowane stężenie w osoczu i Cmin=minimalne obserwowane stężenie w osoczu. Dla tego wyniku zgłoszono mądre dane dotyczące uczestników.
W ciągu 15 minut przed podaniem dawki w tygodniu 1, tygodniu 2, tygodniu 8, tygodniu 16, tygodniu 24, tygodniu 27/28 i 48 (± 3) godzin po podaniu dawki w tygodniu 27/28 w okresie 1 i 2 oraz dodatkowo 24 (± 3) godziny po podaniu dawki w tygodniu 27/28 w okresie 1 i 2 oraz dodatkowo 3) godzin, 72 (±6) godzin i 96 (±6) godzin po podaniu dawki w 28. tygodniu dla okresu 2.
Parametry PK: Tmax
Ramy czasowe: W ciągu 15 minut przed podaniem dawki w tygodniu 1, tygodniu 2, tygodniu 8, tygodniu 16, tygodniu 24, tygodniu 27/28 i 48 (± 3) godzin po podaniu dawki w tygodniu 27/28 w okresie 1 i 2 oraz dodatkowo 24 (± 3) godziny po podaniu dawki w tygodniu 27/28 w okresie 1 i 2 oraz dodatkowo 3) godzin, 72 (±6) godzin i 96 (±6) godzin po podaniu dawki w 28. tygodniu dla okresu 2.
tmax=czas maksymalnego zaobserwowanego stężenia w osoczu
W ciągu 15 minut przed podaniem dawki w tygodniu 1, tygodniu 2, tygodniu 8, tygodniu 16, tygodniu 24, tygodniu 27/28 i 48 (± 3) godzin po podaniu dawki w tygodniu 27/28 w okresie 1 i 2 oraz dodatkowo 24 (± 3) godziny po podaniu dawki w tygodniu 27/28 w okresie 1 i 2 oraz dodatkowo 3) godzin, 72 (±6) godzin i 96 (±6) godzin po podaniu dawki w 28. tygodniu dla okresu 2.
Parametry PK: Tmax dla stężeń C4 dopełniacza (grupa placebo)
Ramy czasowe: W ciągu 15 minut przed podaniem dawki w tygodniu 1, tygodniu 2, tygodniu 8, tygodniu 16, tygodniu 24, tygodniu 27/28 i 48 (± 3) godzin po podaniu dawki w tygodniu 27/28 w okresie 1 i 2 oraz dodatkowo 24 (± 3) godziny po podaniu dawki w tygodniu 27/28 w okresie 1 i 2 oraz dodatkowo 3) godzin, 72 (±6) godzin i 96 (±6) godzin po podaniu dawki w 28. tygodniu dla okresu 2.
tmax=czas maksymalnego zaobserwowanego stężenia w osoczu. Dla tego wyniku zgłoszono mądre dane dotyczące uczestników.
W ciągu 15 minut przed podaniem dawki w tygodniu 1, tygodniu 2, tygodniu 8, tygodniu 16, tygodniu 24, tygodniu 27/28 i 48 (± 3) godzin po podaniu dawki w tygodniu 27/28 w okresie 1 i 2 oraz dodatkowo 24 (± 3) godziny po podaniu dawki w tygodniu 27/28 w okresie 1 i 2 oraz dodatkowo 3) godzin, 72 (±6) godzin i 96 (±6) godzin po podaniu dawki w 28. tygodniu dla okresu 2.
Oceń aktywność choroby mierzoną na podstawie wskaźnika aktywności obrzęku naczynioruchowego (AAS) znormalizowanego na miesiąc
Ramy czasowe: Tygodnie od 1 do 14 dla okresu leczenia 1 i 2
Aktywność choroby mierzono za pomocą 98-dniowej skali aktywności obrzęku naczynioruchowego (AAS). AAS zbiera informacje o aktywności choroby w ciągu ostatnich 24 godzin. Oceniane są następujące elementy: doświadczenie obrzęku, nasilenie obrzęku, czas wystąpienia obrzęku, stopień dyskomfortu spowodowanego obrzękiem, stopień, w jakim obrzęk spowodował ograniczenia w codziennym życiu oraz poczucie oszpecenia obrzękiem. Instrument wykorzystuje opcję odpowiedzi binarnej dla pierwszej pozycji i trzypunktową skalę odpowiedzi dla 5 kolejnych pozycji. Dzienny AAS był sumą pozycji AAS na dzień. Całkowite dzienne wyniki ASS wahają się od 0 do 15 punktów. Wyższe wartości oznaczają wyższą aktywność choroby. Znormalizowany 98-dniowy AAS na miesiąc dla uczestnika jest obliczany na podstawie (suma dziennych AAS w okresie leczenia/liczba dni, w których pacjent ma zapisy AAS w okresie leczenia)*30,4.
Tygodnie od 1 do 14 dla okresu leczenia 1 i 2
Doświadczenie uczestnika z samodzielnym podawaniem: ogólne doświadczenie ze strzykawką
Ramy czasowe: Tydzień 14 dla okresu leczenia 1 i 2
Ankieta samopodawania z pytaniami dotyczącymi ogólnego doświadczenia ze strzykawką została oceniona w 14 tygodniu (wizyta 28 i 28b). Wizyta 28 podsumowuje okres leczenia 1 ramienia eksperymentalnego/eksperymentalnego oraz okresy leczenia 1 i 2 ramienia eksperymentalnego/placebo i ramienia placebo/eksperymentalnego. Wizyta 28b podsumowuje okres leczenia 2 grupy eksperymentalnej/eksperymentalnej.
Tydzień 14 dla okresu leczenia 1 i 2
Doświadczenie uczestnika z samoadministracją: ile wizyt w celu uzyskania pewności siebie z samoadministracją
Ramy czasowe: Tydzień 14 dla okresu leczenia 1 i 2
Ankieta samopodawania obejmuje liczbę wizyt potrzebnych uczestnikom, aby mogli z pewnością samodzielnie podawać badany produkt, a wszyscy uczestnicy mogliby samodzielnie podawać bez nadzoru. Wizyta 28 podsumowuje okres leczenia 1 ramienia eksperymentalnego/eksperymentalnego oraz okresy leczenia 1 i 2 ramienia eksperymentalnego/placebo i ramienia placebo/eksperymentalnego. Wizyta 28b podsumowuje okres leczenia 2 grupy eksperymentalnej/eksperymentalnej.
Tydzień 14 dla okresu leczenia 1 i 2
Doświadczenie uczestnika z samodzielną administracją: lepsza opcja długoterminowa i preferowana administracja
Ramy czasowe: Tydzień 14 dla okresu leczenia 1 i 2
Ankieta samopodawania obejmuje liczbę wizyt potrzebnych uczestnikom, aby mogli z pewnością samodzielnie podawać badany produkt, a wszyscy uczestnicy mogliby samodzielnie podawać bez nadzoru. Wizyta 28 podsumowuje okres leczenia 1 ramienia eksperymentalnego/eksperymentalnego oraz okresy leczenia 1 i 2 ramienia eksperymentalnego/placebo i ramienia placebo/eksperymentalnego. Wizyta 28b podsumowuje okres leczenia 2 grupy eksperymentalnej/eksperymentalnej.
Tydzień 14 dla okresu leczenia 1 i 2
Średnia zmiana wyników kwestionariusza jakości życia dotyczącego obrzęku naczynioruchowego od wartości początkowej do tygodnia 13
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 13 dla okresu leczenia 1 i 2
AE-QoL to kwestionariusz dotyczący jakości życia pacjentów cierpiących na nawracający obrzęk naczynioruchowy. Składa się z 17 szczegółowych pytań związanych z pracą, aktywnością fizyczną, czasem wolnym, relacjami społecznymi i jedzeniem. Każde z 17 pytań ma pięciostopniową skalę odpowiedzi od 1 (nigdy) do 5 (bardzo często). AE-QoL składa się z 4 wymiarów (funkcjonowanie = 4 pytania (qns), zmęczenie/nastrój = 5 qns, lęki/wstyd = 6 qns, odżywianie = 2 qns) i łączny wynik (wszystkie 17 pytań). Wszystkie wyniki zostały obliczone przez stosując następującą formułę: (Σ sztuk - min Σ sztuk / max Σ sztuk - min Σ sztuk) x 100. Σ itemy = suma odpowiedzi uczestnika, min Σ itemy = minimalna możliwa odpowiedź, max Σ itemy = maksymalna możliwa odpowiedź. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe upośledzenie. Bezwzględna zmiana obliczona jako wynik wizyty w 13. tygodniu minus wynik na początku okresu.
Wartość wyjściowa do tygodnia 13 dla okresu leczenia 1 i 2

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 listopada 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
24 lipca 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
24 lipca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
20 października 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
21 października 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
23 października 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
8 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
14 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • SHP616-300

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami