Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, snášenlivost a účinnost eskalace dávky ACTIMMUNE® ve Friedreichově studii Ataxie (STEADFAST)

25. listopadu 2024 aktualizováno: Amgen

Multicentrická, bezpečnost a účinnost, otevřená rozšiřující studie ACTIMMUNE® (interferon γ-1b) u dětí a mladých dospělých s Friedreichovou ataxií

Účelem této multicentrické, otevřené rozšířené studie fáze 3 je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost přípravku ACTIMMUNE® (interferon-γ 1b) u účastníků s Friedreichovou ataxií.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Účastníci, kteří dokončí 26 týdnů zaslepené léčby v HZNP-ACT-301 (NCT02415127), budou způsobilí vstoupit do této 6měsíční studie. Všichni účastníci dostanou ACTIMMUNE® 3x týdně (TIW) po dobu 26 týdnů. Aby byla zachována slepá studie u HZNP-ACT-301 (NCT02415127), všichni účastníci této otevřené prodloužené studie podstoupí titraci ACTIMMUNE®, bez ohledu na to, zda dostali ACTIMMUNE® nebo placebo v HZNP-ACT-301 (NCT02415127). Návštěva v týdnu 26 z HZNP-ACT-301 (NCT02415127) bude sloužit jako základní návštěva (den 1) pro tuto studii. Během léčebného období jsou naplánovány další klinické návštěvy v týdnech 4, 13 a 26; mezi návštěvami kliniky budou účastníci (a/nebo pečovatelé) sledováni prostřednictvím e-mailů/telefonických hovorů na týdenní bázi, dokud účastníci nedosáhnou své maximální tolerované dávky, a poté na měsíční bázi.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
86

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32603
        • University of Florida - Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

10 let až 26 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Písemný informovaný souhlas a případně souhlas dítěte.
  • Dokončili 26 týdnů zaslepené léčby ve studii HZNP-ACT-301 (NCT02415127).
  • Pokud je žena, subjekt není těhotný nebo nekojí nebo nezamýšlí otěhotnět během studie nebo do 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní výsledek těhotenského testu z moči na začátku/den 1 (26. týden studie HZNP-ACT-301 [NCT02415127]) a musí souhlasit s používáním spolehlivé metody antikoncepce po celou dobu studie a po dobu 30 dnů po poslední dávce studovaného léku.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty budou nezpůsobilé, pokud je podle názoru zkoušejícího nepravděpodobné, že budou dodržovat protokol studie nebo budou mít souběžné onemocnění nebo stav, který by mohl narušit provádění studie nebo potenciálně vystavit subjekt nepřijatelnému riziku.

POZNÁMKA: Mohou platit další kritéria pro zařazení/vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: interferon y-1b
Subkutánní (SC) dávky ACTIMMUNE® TIW po dobu celkem 26 týdnů.
Lék: Interferon y-1b
Plánuje se, že dávka studovaného léku bude zvyšována na týdenní bázi během prvních 4 týdnů léčby (z 10 µg/m² na 25, 50 a 100 µg/m²). Dávka může být snížena, přerušena nebo ponechána na základě snášenlivosti. Do 13. týdne mají všichni účastníci užívat stabilní tolerovanou dávku studovaného léku, aby mohli pokračovat ve studii; dávka nesmí být dále zvyšována po 13. týdnu, nicméně může být případ od případu snížena za účelem zvládnutí nežádoucích účinků souvisejících s léky (AE).
Ostatní jména:
  • ACTIMMUNE®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (TEAE), závažnými nežádoucími příhodami (SAE) a přerušeními léčby kvůli AE
Časové okno: Výchozí stav/den 1 (26. týden studie HZNP-ACT-301 [NCT02415127]) až 28. týden (následná bezpečnostní návštěva)
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá lékařská událost, ať už je příhoda považována za související s hodnoceným přípravkem, či nikoli. TEAE je jakákoli nepříznivá změna od výchozího stavu subjektu, včetně jakékoli abnormální hodnoty laboratorního testu, kterou zkoušející považuje za klinicky významnou, ke které dojde v den nebo po datu první dávky studovaného léku podané doma a během trvání klinického hodnocení. studii, zda je nežádoucí účinek považován za související s léčbou či nikoli. SAE je AE, která má za následek smrt, je život ohrožující, má za následek přetrvávající nebo významnou invaliditu nebo nezpůsobilost, hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, je vrozenou anomálií nebo vrozenou vadou nebo jinou lékařsky významnou událostí.
Výchozí stav/den 1 (26. týden studie HZNP-ACT-301 [NCT02415127]) až 28. týden (následná bezpečnostní návštěva)
Počet účastníků s pozitivními/negativními testy neutralizujících protilátek (NAb) a protilátek (ADA)
Časové okno: Výchozí stav/den 1 (26. týden studie HZNP-ACT-301 [NCT02415127]), 4. týden, 13. týden, 26. týden a 28. týden (následná bezpečnostní návštěva)
Testování NAb pouze pro účastníky s pozitivním testem ADA. Výchozí stav je definován jako poslední nevynechané měření/hodnocení v den návštěvy 26. týdne ze studie HZNP-ACT-301 (NCT02415127). Pokud toto měření chybělo nebo bylo jinak nedostupné, jednalo se o poslední nechybějící měření/hodnocení při nebo před první dávkou v této studii. Pokud účastník přerušil studii, pak byla hodnocení předčasného vysazení mapována na nejbližší plánovanou návštěvu na základě plánu hodnocení a dne studie. Pokud již mapovaná návštěva byla k dispozici, byla tato návštěva namapována na další plánovanou návštěvu. Poslední hodnocení studie je poslední, které pro každého účastníka nechybí po základním hodnocení.
Výchozí stav/den 1 (26. týden studie HZNP-ACT-301 [NCT02415127]), 4. týden, 13. týden, 26. týden a 28. týden (následná bezpečnostní návštěva)
Změna ze základního stavu na 26. týden ve Friedreichově stupnici hodnocení ataxie (FARS)-mNeuro skóre
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 26 pro všechny účastníky a od výchozího stavu HZNP-ACT-301 (NCT02415127) do 26. týdne HZNP-ACT-302 (52týdenní trvání léčby) pro účastníky, kteří dostávali aktivní léčbu v obou studiích.
Hodnocení FARS zahrnuje neurologické příznaky, které specificky odrážejí nervové substráty postižené FA. Na základě neurologického vyšetření byly hodnoceny funkce bulbární, horní končetiny, dolní končetiny, periferního nervu a vzpřímená stabilita/chůze. Skóre FARS-mNeuro nezahrnuje skóre subškály periferního nervového systému a atrofii a fascikulace obličeje a jazyka ze skóre subškály bulbární. Skóre se pohybuje od 0 (normální) do 93 (největší poškození). Negativní změna oproti výchozí hodnotě je zlepšení.
Od výchozího stavu do týdne 26 pro všechny účastníky a od výchozího stavu HZNP-ACT-301 (NCT02415127) do 26. týdne HZNP-ACT-302 (52týdenní trvání léčby) pro účastníky, kteří dostávali aktivní léčbu v obou studiích.

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet FARS-mNeuro respondérů a non-responderů ve 26. týdnu
Časové okno: 26. týden
Účastník byl považován za respondenta, pokud měl zlepšení (snížení) alespoň o 3 body oproti výchozí hodnotě v týdnu 26 pro skóre FARS-mNeuro. Hodnocení FARS zahrnuje neurologické příznaky, které specificky odrážejí nervové substráty postižené FA. Na základě neurologického vyšetření byly hodnoceny funkce bulbární, horní končetiny, dolní končetiny, periferního nervu a vzpřímená stabilita/chůze. Skóre FARS-mNeuro nezahrnuje skóre subškály periferního nervového systému a atrofii a fascikulace obličeje a jazyka ze skóre subškály bulbární. Skóre se pohybuje od 0 (normální) do 93 (největší poškození).
26. týden
Změna skóre aktivit každodenního života (ADL) ze základního stavu na týden 26
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 26 pro všechny účastníky a od výchozího stavu HZNP-ACT-301 (NCT02415127) do 26. týdne HZNP-ACT-302 (52týdenní trvání léčby) pro účastníky, kteří dostávali aktivní léčbu v obou studiích.
Účastníci a/nebo jejich pečovatelé hodnotili 9 oblastí každodenních životních dovedností (řeč, polykání, krájení jídla a manipulace s náčiním, oblékání, osobní hygiena, pád, chůze, kvalita sedu a funkce močového měchýře) na 5bodové škále (0 = normální, 4 = největší ztráta funkce) s přípustnými přírůstky 0,5, pokud účastník nebo pečovatel silně cítil, že úkol spadá mezi 2 skóre. Skóre ADL se může pohybovat od 0 (normální) do 36 (největší ztráta funkce). Negativní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení.
Od výchozího stavu do týdne 26 pro všechny účastníky a od výchozího stavu HZNP-ACT-301 (NCT02415127) do 26. týdne HZNP-ACT-302 (52týdenní trvání léčby) pro účastníky, kteří dostávali aktivní léčbu v obou studiích.
Změna od základní linie v týdnu 26 v chůzi na 25 stop (T25FW)
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 26 pro všechny účastníky a od výchozího stavu HZNP-ACT-301 (NCT02415127) do 26. týdne HZNP-ACT-302 (52týdenní trvání léčby) pro účastníky, kteří dostávali aktivní léčbu v obou studiích.
T25FW je kvantitativní měření funkce dolních končetin. Účastníci jsou nasměrováni na 1 konec jasně označené 25stopé tratě a instruováni, aby šli 25 stop co nejrychleji, ale bezpečně. Úkol je okamžitě zadán znovu tím, že účastník ujde stejnou vzdálenost zpět a skóre testu je průměrem ze 2 chůzí (po vzájemné transformaci). Účastníci mohou při provádění tohoto úkolu používat pomocná zařízení se stejným pomocným zařízením, které se používá při každém hodnocení. Negativní změna oproti základnímu stavu znamená zlepšení.
Od výchozího stavu do týdne 26 pro všechny účastníky a od výchozího stavu HZNP-ACT-301 (NCT02415127) do 26. týdne HZNP-ACT-302 (52týdenní trvání léčby) pro účastníky, kteří dostávali aktivní léčbu v obou studiích.
Změna ze základního stavu na týden 26 v celkovém skóre Friedreichovy ataxie (FARStot)
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 26 pro všechny účastníky a od výchozího stavu HZNP-ACT-301 (NCT02415127) do 26. týdne HZNP-ACT-302 (52týdenní trvání léčby) pro účastníky, kteří dostávali aktivní léčbu v obou studiích.
Hodnocení FARS zahrnuje neurologické příznaky, které specificky odrážejí nervové substráty postižené FA. Na základě neurologického vyšetření se hodnotí funkce bulbární, horní končetiny, dolní končetiny, periferního nervu a vzpřímená stabilita/chůze. Skóre FARStot se pohybuje od 0 (normální) do 125 (největší poškození). Negativní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení.
Od výchozího stavu do týdne 26 pro všechny účastníky a od výchozího stavu HZNP-ACT-301 (NCT02415127) do 26. týdne HZNP-ACT-302 (52týdenní trvání léčby) pro účastníky, kteří dostávali aktivní léčbu v obou studiích.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Amgen

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Friedreich's Ataxia Research Alliance

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: MD, Amgen

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
25. prosince 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
21. března 2017

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
21. března 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
29. října 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. října 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
1. listopadu 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. listopadu 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • HZNP-ACT-302

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení