Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af ACTIMMUNE® dosiseskalering i Friedreichs Ataxia Study (STEADFAST)

25. november 2024 opdateret af: Amgen

Multicenter, sikkerhed og effektivitet, åbent udvidelsesstudie af ACTIMMUNE® (Interferon γ-1b) hos børn og unge voksne med Friedreichs ataksi

Formålet med denne fase 3 multicenter, åbne forlængelsesundersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed af ACTIMMUNE® (interferon-γ 1b) hos deltagere med Friedreichs ataksi.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Deltagere, der gennemfører 26 ugers blindet behandling i HZNP-ACT-301 (NCT02415127), vil være berettiget til at deltage i denne 6-måneders undersøgelse. Alle deltagere vil modtage ACTIMMUNE® 3 gange om ugen (TIW) i 26 uger. For at bevare studiet blindt i HZNP-ACT-301 (NCT02415127) vil alle deltagere i denne åbne forlængelsesundersøgelse gennemgå ACTIMMUNE®-titrering, uanset om de fik ACTIMMUNE® eller placebo i HZNP-ACT-301 (NCT02415127). Uge 26-besøget fra HZNP-ACT-301 (NCT02415127) vil fungere som baseline-besøget (dag 1) for denne undersøgelse. I behandlingsperioden er der planlagt yderligere klinikbesøg i uge 4, 13 og 26; mellem klinikbesøg vil deltagere (og/eller pårørende) blive overvåget via e-mails/telefonopkald på ugentlig basis, indtil deltagerne når deres maksimalt tolererede dosis, og derefter på månedsbasis.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
86

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32603
        • University of Florida - Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

10 år til 26 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skriftligt informeret samtykke og barnets samtykke, hvis det er relevant.
  • Gennemførte 26 ugers blindet behandling i undersøgelse HZNP-ACT-301 (NCT02415127).
  • Hvis hun er kvinde, er forsøgspersonen ikke gravid eller ammer eller har til hensigt at blive gravid under undersøgelsen eller inden for 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal have et negativt resultat af uringraviditetstest ved baseline/dag 1 (Uge 26 i undersøgelse HZNP-ACT-301 [NCT02415127]), og acceptere at bruge en pålidelig præventionsmetode gennem hele undersøgelsen og i 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersoner vil være udelukket, hvis det efter investigatorens opfattelse er usandsynligt, at de overholder undersøgelsesprotokollen eller har en samtidig sygdom eller tilstand, der kan interferere med gennemførelsen af ​​undersøgelsen eller potentielt bringe forsøgspersonen i uacceptabel risiko.

BEMÆRK: Yderligere inklusions-/ekskluderingskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: interferon y-1b
Subkutane (SC) doser af ACTIMMUNE® TIW i i alt 26 uger.
Medicin: Interferon y-lb
Studiets lægemiddeldosis er planlagt til at blive eskaleret på ugebasis i løbet af de første 4 ugers behandling (fra 10 µg/m² til 25, 50 og 100 µg/m²). Dosis kan reduceres, afbrydes eller holdes baseret på tolerabilitet. I uge 13 skal alle deltagere have en stabil tolereret dosis af undersøgelseslægemidlet for at fortsætte med at deltage i undersøgelsen; dosis må ikke øges yderligere efter uge 13, men den kan reduceres fra sag til sag for at håndtere lægemiddelrelaterede bivirkninger (AE'er).
Andre navne:
  • ACTIMMUNE®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er) og seponeringer på grund af AE'er
Tidsramme: Baseline/dag 1 (uge 26 i undersøgelsen HZNP-ACT-301 [NCT02415127]) til og med uge 28 (opfølgende sikkerhedsbesøg)
En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse, uanset om hændelsen anses for at være relateret til forsøgsproduktet eller ej. En TEAE er enhver uønsket ændring fra forsøgspersonens baseline-tilstand, inklusive enhver abnormitet i laboratorietestværdien vurderet som klinisk signifikant af investigator, som opstår på eller efter datoen for den første dosis af forsøgslægemidlet administreret hjemme og i hele varigheden af ​​den kliniske undersøgelse, om den uønskede hændelse anses for at være relateret til behandlingen eller ej. En SAE er en AE, der resulterer i døden, er livstruende, resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet eller inhabilitet, hospitalsindlæggelse eller forlængelse af en eksisterende hospitalsindlæggelse, er en medfødt anomali eller fødselsdefekt eller anden medicinsk vigtig begivenhed.
Baseline/dag 1 (uge 26 i undersøgelsen HZNP-ACT-301 [NCT02415127]) til og med uge 28 (opfølgende sikkerhedsbesøg)
Antal deltagere med positive/negative neutraliserende antistof (NAb) og antistof antistof (ADA) test
Tidsramme: Baseline/dag 1 (Uge 26 i undersøgelse HZNP-ACT-301 [NCT02415127]), Uge 4, Uge 13, Uge 26 og Uge 28 (opfølgende sikkerhedsbesøg)
NAb-test kun for de deltagere med en positiv ADA-test. Baseline er defineret som den sidste ikke-manglende måling/vurdering på datoen for uge 26 Besøg fra undersøgelse HZNP-ACT-301 (NCT02415127). Hvis denne måling manglede eller på anden måde ikke var tilgængelig, var det den sidste ikke-manglende måling/vurdering på eller før den første dosis i denne undersøgelse. Hvis deltageren afbrød undersøgelsen, blev vurderinger af for tidlig tilbagetrækning kortlagt til det nærmeste planlagte besøg baseret på tidsplanen for vurderingen og undersøgelsesdagen. Hvis det kortlagte besøg allerede var tilgængeligt, blev besøget kortlagt til det næste planlagte besøg. Sidst på undersøgelsesvurdering er den sidste ikke-manglende post-baseline vurdering for hver deltager.
Baseline/dag 1 (Uge 26 i undersøgelse HZNP-ACT-301 [NCT02415127]), Uge 4, Uge 13, Uge 26 og Uge 28 (opfølgende sikkerhedsbesøg)
Skift fra baseline til uge 26 i Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS)-mNeuro Score
Tidsramme: Fra baseline til uge 26 for alle deltagere og fra baseline for HZNP-ACT-301 (NCT02415127) til uge 26 af HZNP-ACT-302 (52-ugers behandlingsvarighed) for deltagere, der modtager aktiv behandling i begge undersøgelser.
FARS-vurderingen inkluderer neurologiske tegn, der specifikt afspejler neurale substrater, der er påvirket af FA. Baseret på en neurologisk undersøgelse blev bulbar, overekstremitet, underekstremitet, perifer nerve og opretstående stabilitet/gangfunktion vurderet. FARS-mNeuro-scoren udelukker det perifere nervesystems subskala-score og ansigts- og tungeatrofi og fascikulationer fra bulbar subskala-score. Score varierer fra 0 (normal) til 93 (mest værdiforringelse). En negativ ændring fra baseline er en forbedring.
Fra baseline til uge 26 for alle deltagere og fra baseline for HZNP-ACT-301 (NCT02415127) til uge 26 af HZNP-ACT-302 (52-ugers behandlingsvarighed) for deltagere, der modtager aktiv behandling i begge undersøgelser.

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal FARS-mNeuro-respondenter og ikke-responderere i uge 26
Tidsramme: Uge 26
En deltager blev betragtet som en responder, hvis de havde en forbedring (reduktion) på mindst 3 point fra baseline i uge 26 for FARS-mNeuro-score. FARS-vurderingen inkluderer neurologiske tegn, der specifikt afspejler neurale substrater, der er påvirket af FA. Baseret på en neurologisk undersøgelse blev bulbar, overekstremitet, underekstremitet, perifer nerve og opretstående stabilitet/gangfunktion vurderet. FARS-mNeuro-scoren udelukker det perifere nervesystems subskala-score og ansigts- og tungeatrofi og fascikulationer fra bulbar subskala-score. Score varierer fra 0 (normal) til 93 (mest værdiforringelse).
Uge 26
Ændring fra baseline til uge 26 i Activities of Daily Living (ADL)-score
Tidsramme: Fra baseline til uge 26 for alle deltagere og fra baseline for HZNP-ACT-301 (NCT02415127) til uge 26 af HZNP-ACT-302 (52-ugers behandlingsvarighed) for deltagere, der modtager aktiv behandling i begge undersøgelser.
Deltagerne og/eller deres pårørende vurderede 9 områder af daglige livsfærdigheder (tale, synke, skære mad og håndtere redskaber, påklædning, personlig hygiejne, fald, gå, kvaliteten af ​​siddestilling og blærefunktion) på en 5-punkts skala (0 =normal, 4=størst funktionstab) med tilladte stigninger på 0,5, hvis deltageren eller omsorgspersonen stærkt følte, at en opgave falder mellem 2 point. ADL-score kan variere fra 0 (normal) til 36 (største tab af funktion). En negativ ændring fra baseline indikerer forbedring.
Fra baseline til uge 26 for alle deltagere og fra baseline for HZNP-ACT-301 (NCT02415127) til uge 26 af HZNP-ACT-302 (52-ugers behandlingsvarighed) for deltagere, der modtager aktiv behandling i begge undersøgelser.
Skift fra baseline i uge 26 i tidsbestemt 25-fods gang (T25FW)
Tidsramme: Fra baseline til uge 26 for alle deltagere og fra baseline for HZNP-ACT-301 (NCT02415127) til uge 26 af HZNP-ACT-302 (52-ugers behandlingsvarighed) for deltagere, der modtager aktiv behandling i begge undersøgelser.
T25FW er et kvantitativt mål for underekstremitetsfunktion. Deltagerne ledes til 1 ende af en tydeligt markeret 25 fods bane og instrueres i at gå 25 fod så hurtigt som muligt, men sikkert. Opgaven administreres straks igen ved, at deltageren går samme strækning tilbage, og scoren for testen er gennemsnittet af de 2 ture (efter gensidig transformation). Deltagerne kan bruge hjælpemidler, når de udfører denne opgave, med det samme hjælpemiddel, der bruges ved hver vurdering. En negativ ændring fra baseline indikerer forbedring.
Fra baseline til uge 26 for alle deltagere og fra baseline for HZNP-ACT-301 (NCT02415127) til uge 26 af HZNP-ACT-302 (52-ugers behandlingsvarighed) for deltagere, der modtager aktiv behandling i begge undersøgelser.
Ændring fra baseline til uge 26 i Total Friedreich Ataxia Rating Scale Score (FARStot)
Tidsramme: Fra baseline til uge 26 for alle deltagere og fra baseline for HZNP-ACT-301 (NCT02415127) til uge 26 af HZNP-ACT-302 (52-ugers behandlingsvarighed) for deltagere, der modtager aktiv behandling i begge undersøgelser.
FARS-vurderingen inkluderer neurologiske tegn, der specifikt afspejler neurale substrater, der er påvirket af FA. Ud fra en neurologisk undersøgelse vurderes bulbar, overekstremitet, underekstremitet, perifer nerve og opretstående stabilitet/gangfunktioner. FARStot-score varierer fra 0 (normal) til 125 (mest svækkelse). En negativ ændring fra baseline indikerer forbedring.
Fra baseline til uge 26 for alle deltagere og fra baseline for HZNP-ACT-301 (NCT02415127) til uge 26 af HZNP-ACT-302 (52-ugers behandlingsvarighed) for deltagere, der modtager aktiv behandling i begge undersøgelser.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Amgen

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Friedreich's Ataxia Research Alliance

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: MD, Amgen

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
25. december 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
21. marts 2017

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
21. marts 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
29. oktober 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. oktober 2015

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
1. november 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. november 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • HZNP-ACT-302

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger