Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

The Approach Open Label Study: Studie Volanesorsen (dříve IONIS-APOCIIIRx) u účastníků s familiárním syndromem chylomikronemie

3. srpna 2021 aktualizováno: Akcea Therapeutics

ISIS 304801-CS7 PŘÍSTUP Otevřená studie Volanesorsen (ISIS 304801) Otevřená studie Volanesorsenu podávaného subkutánně pacientům se syndromem familiární chylomikronemie (FCS)

Otevřená studie volanesorsenu (ISIS 304801) podávaného subkutánně účastníkům s FCS.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Jedná se o multicentrickou, otevřenou studii pro účastníky FCS, kteří přecházejí z indexové studie ISIS 304801-CS6 (NCT02211209), účastníky FCS převádějí z indexové studie ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) a skupinu dosud neléčenou. Všichni účastníci měli dostávat volanesorsen 300 miligramů (mg) jednou týdně po dobu 52 týdnů. Účastníkům byla povolena úprava/snížení dávky na základě pravidel monitorování. Účastníci měli možnost pokračovat v dávkování dalších 52 týdnů (Francie: až dalších 104 týdnů na celkem 156 týdnů), dokud nebyl schválen rozšířený přístupový program a dostupný v jejich zemi. Účastníci, kteří se neúčastnili programu rozšířeného přístupu, měli vstoupit do 13týdenního (Francie: 26 týdnů) hodnotícího období po léčbě.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
68

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
      • Sao Paulo, Brazílie, 04040-001
        • Ionis Investigative Site
      • Sao Paulo, Brazílie, CEP-05403-000
        • Ionis Investigative Site
  • Francie
      • Marseille Cedex 05, Francie, 13385
        • Ionis Investigative Site
      • Nantes cedex 1, Francie, 44800
        • Ionis Investigative Site
    • Cedex 13
      • Paris, Cedex 13, Francie, 75013
        • Ionis Investigative Site
  • Holandsko
      • Amsterdam-Zuidoost, Holandsko, 1105 AZ
        • Ionis Investigative Site
  • Itálie
      • Palermo, Itálie, 90127
        • Ionis Investigative Site
      • Roma, Itálie, 00161
        • Ionis Investigative Site
      • Rome, Itálie, 00161
        • Ionis Investigative Site
  • Izrael
      • Safed, Izrael, 13110
        • Ionis Investigative Site
  • Jižní Afrika
      • Cape Town, Jižní Afrika, 7925
        • Ionis Investigative Site
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Ionis Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z1Y6
        • Ionis Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Ionis Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
        • Ionis Investigative Site
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Ionis Investigative Site
      • Cologne, Německo, 50937
        • Ionis Investigative Site
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B9 5SS
        • Ionis Investigative Site
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • Ionis Investigative Site
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Ionis Investigative Site
      • Manchester, Spojené království, M23 9LT
        • Ionis Investigative Site
  • Spojené státy
    • California
      • Huntington Beach, California, Spojené státy, 94143
        • Ionis Investigative Site
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Ionis Investigative Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33434
        • Ionis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Ionis Investigative Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Ionis Investigative Site
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23510
        • Ionis Investigative Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
        • Ionis Investigative Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08036
        • Ionis Investigative Site
      • La Coruna, Španělsko, 15001
        • Ionis Investigative Site
      • Madrid, Španělsko, 28007
        • Ionis Investigative Site
      • Sevilla, Španělsko, 41013
        • Ionis Investigative Site
      • Zaragoza, Španělsko, 50009
        • Ionis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Musí dát písemný informovaný souhlas s účastí ve studii (podepsaný a datovaný) a jakékoli povolení vyžadované zákonem.
  • Schopný a ochotný zúčastnit se 65týdenní studie.

Skupina 1 a 2:

  • Uspokojivé dokončení indexových studií ISIS 304801-CS6 (NCT02211209) nebo ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) s přijatelným bezpečnostním profilem podle posudku sponzora a zkoušejícího.

Skupina 3:

  • Do studie se mohou přihlásit účastníci, kteří se neúčastnili studií indexu CS6 nebo CS16 a splňují další kritéria pro zařazení do FCS.
  • Historie chylomikronemie.
  • Diagnóza FCS (hyperlipoproteinémie typu 1).
  • Triglyceridy nalačno vyšší nebo rovné (≥) 750 miligramům na decilitr [mg/dl] (8,4 milimolů na litr [mmol/l]) při screeningu.

Kritéria vyloučení:

  • Neochota dodržovat požadavky životního stylu po dobu trvání studie.

Skupina 1 a 2:

  • Mít jakýkoli nový stav nebo zhoršení stávajícího stavu, které by podle názoru zkoušejícího způsobilo, že by účastník nebyl vhodný pro zápis, nebo by mohl narušit účast účastníka ve studii nebo dokončení studie.

Skupina 3:

  • Diabetes mellitus, pokud je nově diagnostikován nebo pokud je hemoglobin A1c (HbA1c) ≥ 9,0 %.
  • Aktivní pankreatitida do 4 týdnů od screeningu.
  • Akutní koronární syndrom do 6 měsíců od screeningu.
  • Velká operace do 3 měsíců od screeningu.
  • Léčba terapií Glybera do 2 let od screeningu.
  • Mít podle názoru zkoušejícího jakékoli další podmínky, které by mohly narušit účast účastníka ve studii nebo dokončení studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Skupina naivní léčby
Neléčená skupina zahrnovala kombinovanou skupinu účastníka studie ISIS 304801-CS7 (CS7-New) a účastníka na placebu v indexových studiích (ISIS 304801-CS6 [NCT02211209] a ISIS 304801-CS16 [NCT02300233]), kteří dostávali 300 mg jako jediná SC jednou týdně v týdnech 1-52 této studie. Účastníkům byla povolena úprava/snížení dávky na základě pravidel monitorování. Po návštěvě v týdnu 52 měli účastníci možnost zúčastnit se programu rozšířeného přístupu nebo pokračovat v léčbě 300 mg volanesorsenu jako jeden SC jednou týdně po dobu dalších 52 týdnů (týdny 53-104) a ve Francii účastníci až po dalších 104 týdnů na celkem 156 týdnů (105. až 156. týden), dokud nebude schválen program rozšířeného přístupu a bude dostupný v jejich zemi. Účastníci, kteří se neúčastnili programu rozšířeného přístupu, měli vstoupit do 13týdenního hodnotícího období po léčbě (PT) a ve Francii měli účastníci, kteří nepokračovali v léčbě, vstoupit do 26týdenního období sledování PT.
Lék: Volanesorsen
300 mg volanesorsenu podávaných SC injekcí.
Ostatní jména:
  • ISIS 304801
  • IONIS-APOCIIIRx
Experimentální: CS6-Volanesorsen
Účastníci s FCS přecházející z indexové studie ISIS 304801-CS6 (NCT02211209) po podání volanesorsenu měli dostávat 300 mg volanesorsenu jako jednu SC injekci jednou týdně po dobu 1. až 52. týdne této studie. Účastníkům byla povolena úprava/snížení dávky na základě pravidel monitorování. Po návštěvě v týdnu 52 měli účastníci možnost zúčastnit se programu rozšířeného přístupu nebo pokračovat v léčbě 300 mg volanesorsenu formou jedné SC injekce jednou týdně po dobu dalších 52 týdnů (týdny 53–104) a ve Francii účastníci až dalších 104 týdnů na celkem 156 týdnů léčby (105. až 156. týden) této studie, dokud nebyl schválen rozšířený přístupový program a dostupný v jejich zemi. Účastníci, kteří se neúčastnili programu rozšířeného přístupu, měli vstoupit do 13týdenního hodnotícího období po léčbě a ve Francii měli účastníci, kteří v léčbě nepokračovali, vstoupit do 26týdenního období následného sledování po léčbě.
Lék: Volanesorsen
300 mg volanesorsenu podávaných SC injekcí.
Ostatní jména:
  • ISIS 304801
  • IONIS-APOCIIIRx
Experimentální: CS16-Volanesorsen
Účastníci s FCS přecházející z indexové studie ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) poté, co dostali volanesorsen, měli dostávat 300 mg volanesorsenu jako jednu SC injekci jednou týdně v týdnech 1-52 této studie. Účastníkům byla povolena úprava/snížení dávky na základě pravidel monitorování. Po návštěvě v týdnu 52 měli účastníci možnost zúčastnit se programu rozšířeného přístupu nebo pokračovat v léčbě 300 mg volanesorsenu formou jedné SC injekce jednou týdně po dobu dalších 52 týdnů (týdny 53–104) a ve Francii účastníci až dalších 104 týdnů na celkem 156 týdnů léčby (105. až 156. týden) této studie, dokud nebyl schválen rozšířený přístupový program a dostupný v jejich zemi. Účastníci, kteří se neúčastnili programu rozšířeného přístupu, měli vstoupit do 13týdenního hodnotícího období po léčbě a ve Francii měli účastníci, kteří v léčbě nepokračovali, vstoupit do 26týdenního období následného sledování po léčbě.
Lék: Volanesorsen
300 mg volanesorsenu podávaných SC injekcí.
Ostatní jména:
  • ISIS 304801
  • IONIS-APOCIIIRx

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná procentní změna triglyceridů nalačno (TG) od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav a měsíce 3, 6 a 12
Výchozí hodnota pro skupinu dosud neléčenou byla definována jako průměr otevřeného hodnocení dne 1 před dávkou a posledního měření před otevřeným dnem 1. Výchozí hodnota pro skupiny ramen CS6-volanesorsen a CS16-volanesorsen byla definována jako průměr indexová studie Den 1 hodnocení před dávkou a poslední měření před indexovou studií Den 1. Hodnoty v časovém bodu analýzy 3. měsíce byly definovány jako průměr hodnocení nalačno ve 12. týdnu (den 78) a ve 13. týdnu (85. den). Časový bod analýzy 6. měsíce byl na konci 6. měsíce a hodnoty byly definovány jako průměr hodnocení nalačno ve 25. týdnu (den 169) a v týdnu 26 (den 176). Hodnoty v časovém bodu analýzy 12. měsíce byly definovány jako průměr hodnocení nalačno v týdnu 50 (den 344) a v týdnu 52 (den 358).
Výchozí stav a měsíce 3, 6 a 12
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Od první dávky studovaného léku do konce období sledování [do týdne 182]
Nežádoucí příhoda (AE) byla definována jako jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně klinicky významného abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění dočasně spojené se studií nebo používáním hodnoceného léčivého přípravku, bez ohledu na to, zda byl AE považován za související nebo ne. zkoumaný lékový produkt. TEAE byla definována jako jakákoli AE začínající nebo zhoršující se při nebo po první dávce studovaného léku.
Od první dávky studovaného léku do konce období sledování [do týdne 182]

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Akcea Therapeutics

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
23. prosince 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
15. ledna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
15. ledna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
12. ledna 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. ledna 2016

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
18. ledna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
26. srpna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. srpna 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ISIS 304801-CS7
  • 2015-003755-21 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení