Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

The Approach Studio in aperto: uno studio su Volanesorsen (precedentemente IONIS-APOCIIIRx) in partecipanti con sindrome da chilomicronemia familiare

3 agosto 2021 aggiornato da: Akcea Therapeutics

ISIS 304801-CS7 Studio in aperto APPROACH Volanesorsen (ISIS 304801) Uno studio in aperto su Volanesorsen somministrato per via sottocutanea a pazienti con sindrome da chilomicronemia familiare (FCS)

Uno studio in aperto su volanesorsen (ISIS 304801) somministrato per via sottocutanea a partecipanti con FCS.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio multicentrico in aperto per i partecipanti FCS che si sono trasferiti dallo studio sull'indice ISIS 304801-CS6 (NCT02211209), i partecipanti FCS che sono passati dallo studio sull'indice ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) e il gruppo naïve al trattamento. Tutti i partecipanti dovevano ricevere volanesorsen 300 milligrammi (mg) una volta alla settimana per 52 settimane. Ai partecipanti è stato consentito l'aggiustamento della dose/la riduzione della dose in base alle regole di monitoraggio. I partecipanti avevano la possibilità di continuare la somministrazione per ulteriori 52 settimane (Francia: fino a ulteriori 104 settimane per un totale di 156 settimane) fino a quando un programma di accesso ampliato non fosse stato approvato e reso disponibile nel loro paese. I partecipanti che non stavano partecipando a un programma di accesso allargato dovevano entrare in un periodo di valutazione post-trattamento di 13 settimane (Francia: 26 settimane).

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
68

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Brasile
      • Sao Paulo, Brasile, 04040-001
        • Ionis Investigative Site
      • Sao Paulo, Brasile, CEP-05403-000
        • Ionis Investigative Site
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Ionis Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z1Y6
        • Ionis Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Ionis Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Canada, H2W 1R7
        • Ionis Investigative Site
  • Francia
      • Marseille Cedex 05, Francia, 13385
        • Ionis Investigative Site
      • Nantes cedex 1, Francia, 44800
        • Ionis Investigative Site
    • Cedex 13
      • Paris, Cedex 13, Francia, 75013
        • Ionis Investigative Site
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Ionis Investigative Site
      • Cologne, Germania, 50937
        • Ionis Investigative Site
  • Israele
      • Safed, Israele, 13110
        • Ionis Investigative Site
  • Italia
      • Palermo, Italia, 90127
        • Ionis Investigative Site
      • Roma, Italia, 00161
        • Ionis Investigative Site
      • Rome, Italia, 00161
        • Ionis Investigative Site
  • Olanda
      • Amsterdam-Zuidoost, Olanda, 1105 AZ
        • Ionis Investigative Site
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B9 5SS
        • Ionis Investigative Site
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • Ionis Investigative Site
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Ionis Investigative Site
      • Manchester, Regno Unito, M23 9LT
        • Ionis Investigative Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Ionis Investigative Site
      • La Coruna, Spagna, 15001
        • Ionis Investigative Site
      • Madrid, Spagna, 28007
        • Ionis Investigative Site
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Ionis Investigative Site
      • Zaragoza, Spagna, 50009
        • Ionis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Huntington Beach, California, Stati Uniti, 94143
        • Ionis Investigative Site
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Ionis Investigative Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33434
        • Ionis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Ionis Investigative Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Ionis Investigative Site
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23510
        • Ionis Investigative Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • Ionis Investigative Site
  • Sud Africa
      • Cape Town, Sud Africa, 7925
        • Ionis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Deve fornire il consenso informato scritto per partecipare allo studio (firmato e datato) e qualsiasi autorizzazione richiesta dalla legge.
  • In grado e disposto a partecipare a uno studio di 65 settimane.

Gruppo 1 e 2:

  • Completamento soddisfacente degli studi sull'indice ISIS 304801-CS6 (NCT02211209) o ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) con un profilo di sicurezza accettabile, secondo il giudizio dello sponsor e dello sperimentatore.

Gruppo 3:

  • I partecipanti che non hanno partecipato agli studi sull'indice CS6 o CS16 e soddisfano ulteriori criteri di inclusione di FCS possono iscriversi allo studio.
  • Storia di chilomicronemia.
  • Una diagnosi di FCS (iperlipoproteinemia di tipo 1).
  • Trigliceridi a digiuno maggiori o uguali a (≥) 750 milligrammi per decilitro [mg/dL] (8,4 millimoli per litro [mmol/L]) allo Screening.

Criteri di esclusione:

  • Riluttanza a rispettare i requisiti dello stile di vita per la durata dello studio.

Gruppo 1 e 2:

  • Avere qualsiasi nuova condizione o peggioramento della condizione esistente che, secondo l'opinione dello sperimentatore, renderebbe il partecipante non idoneo all'arruolamento o potrebbe interferire con la partecipazione o il completamento dello studio da parte del partecipante.

Gruppo 3:

  • Diabete mellito se di nuova diagnosi o se emoglobina A1c (HbA1c)≥ 9,0%.
  • Pancreatite attiva entro 4 settimane dallo screening.
  • Sindrome coronarica acuta entro 6 mesi dallo screening.
  • Chirurgia maggiore entro 3 mesi dallo screening.
  • Trattamento con terapia Glybera entro 2 anni dallo screening.
  • Avere altre condizioni secondo l'opinione dello sperimentatore che potrebbero interferire con la partecipazione o il completamento dello studio da parte del partecipante.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Gruppo naïve al trattamento
Il gruppo naïve al trattamento comprendeva un gruppo combinato di partecipanti allo studio ISIS 304801-CS7 (CS7-New) e partecipanti al placebo negli studi indice (ISIS 304801-CS6 [NCT02211209] e ISIS 304801-CS16 [NCT02300233]), che dovevano ricevere 300 mg di volanesorsen come singola SC una volta alla settimana per le settimane 1-52 di questo studio. Ai partecipanti è stato consentito l'aggiustamento della dose/la riduzione della dose in base alle regole di monitoraggio. Dopo la visita della settimana 52, i partecipanti avevano la possibilità di partecipare al programma di accesso ampliato o di continuare il trattamento con 300 mg di volanesorsen come singola SC una volta alla settimana per un massimo di ulteriori 52 settimane (settimane 53-104) e in Francia partecipanti, fino a ulteriori 104 settimane per un totale di 156 settimane (dalla settimana 105 alla settimana 156) fino a quando il programma di accesso esteso non è stato approvato e reso disponibile nel loro paese. I partecipanti che non stavano partecipando al programma di accesso allargato dovevano entrare nel periodo di valutazione post-trattamento (PT) di 13 settimane e in Francia, i partecipanti che non continuavano il trattamento dovevano entrare nel periodo di follow-up PT di 26 settimane.
Droga: Volanesorsen
300 mg di volanesorsen somministrati tramite iniezione SC.
Altri nomi:
  • ISIS 304801
  • IONIS-APOCIIIRx
Sperimentale: CS6-Volanesorsen
I partecipanti con FCS che passavano dallo studio sull'indice ISIS 304801-CS6 (NCT02211209) dopo aver ricevuto volanesorsen, dovevano ricevere 300 mg di volanesorsen come singola iniezione SC una volta alla settimana per le settimane 1-52 di questo studio. Ai partecipanti è stato consentito l'aggiustamento della dose/la riduzione della dose in base alle regole di monitoraggio. Dopo la visita della settimana 52, i partecipanti avevano la possibilità di partecipare a un programma di accesso ampliato o di continuare il trattamento con 300 mg di volanesorsen come singola iniezione SC una volta alla settimana per un massimo di ulteriori 52 settimane (settimane 53-104) e in Francia i partecipanti , fino a ulteriori 104 settimane per un totale di 156 settimane di trattamento (dalla settimana 105 alla settimana 156) di questo studio fino all'approvazione e alla disponibilità nel loro paese di un programma di accesso esteso. I partecipanti che non stavano partecipando a un programma di accesso allargato dovevano entrare in un periodo di valutazione post-trattamento di 13 settimane e in Francia, i partecipanti che non continuavano il trattamento dovevano entrare in un periodo di follow-up post-trattamento di 26 settimane.
Droga: Volanesorsen
300 mg di volanesorsen somministrati tramite iniezione SC.
Altri nomi:
  • ISIS 304801
  • IONIS-APOCIIIRx
Sperimentale: CS16-Volanesorsen
I partecipanti con FCS che passavano dallo studio sull'indice ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) dopo aver ricevuto volanesorsen, dovevano ricevere 300 mg di volanesorsen come singola iniezione SC una volta alla settimana per le settimane 1-52 di questo studio. Ai partecipanti è stato consentito l'aggiustamento della dose/la riduzione della dose in base alle regole di monitoraggio. Dopo la visita della settimana 52, i partecipanti avevano la possibilità di partecipare a un programma di accesso ampliato o di continuare il trattamento con 300 mg di volanesorsen come singola iniezione SC una volta alla settimana per un massimo di ulteriori 52 settimane (settimane 53-104) e in Francia i partecipanti , fino a ulteriori 104 settimane per un totale di 156 settimane di trattamento (dalla settimana 105 alla settimana 156) di questo studio fino all'approvazione e alla disponibilità nel loro paese di un programma di accesso esteso. I partecipanti che non stavano partecipando a un programma di accesso allargato dovevano entrare in un periodo di valutazione post-trattamento di 13 settimane e in Francia, i partecipanti che non continuavano il trattamento dovevano entrare in un periodo di follow-up post-trattamento di 26 settimane.
Droga: Volanesorsen
300 mg di volanesorsen somministrati tramite iniezione SC.
Altri nomi:
  • ISIS 304801
  • IONIS-APOCIIIRx

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale media rispetto al basale dei trigliceridi a digiuno (TG)
Lasso di tempo: Basale e mesi 3, 6 e 12
Il basale per il gruppo naïve al trattamento è stato definito come la media della valutazione pre-dose del giorno 1 in aperto e l'ultima misurazione prima del giorno 1 in aperto. Il basale per i gruppi di braccio CS6-volanesorsen e CS16-volanesorsen è stato definito come la media di Studio indice Giorno 1 Valutazione pre-dose e ultima misurazione prima dello studio indice Giorno 1. I valori al punto temporale dell'analisi del mese 3 sono stati definiti come la media delle valutazioni del digiuno della settimana 12 (giorno 78) e della settimana 13 (giorno 85). Il punto temporale dell'analisi del mese 6 era alla fine del mese 6 e i valori sono stati definiti come la media delle valutazioni del digiuno della settimana 25 (giorno 169) e della settimana 26 (giorno 176). I valori al punto temporale dell'analisi del mese 12 sono stati definiti come la media delle valutazioni del digiuno della settimana 50 (giorno 344) e della settimana 52 (giorno 358).
Basale e mesi 3, 6 e 12
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio alla fine del periodo di follow-up [fino alla settimana 182]
Un evento avverso (AE) è stato definito come qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anormale clinicamente significativo), sintomo o malattia temporalmente associati allo studio o all'uso del farmaco sperimentale, indipendentemente dal fatto che l'AE fosse considerato correlato al prodotto farmaceutico sperimentale. Un TEAE è stato definito come qualsiasi evento avverso che inizia o peggiora durante o dopo la prima dose del farmaco in studio.
Dalla prima dose del farmaco in studio alla fine del periodo di follow-up [fino alla settimana 182]

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Akcea Therapeutics

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
23 dicembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
15 gennaio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
15 gennaio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
12 gennaio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 gennaio 2016

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
18 gennaio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
26 agosto 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
3 agosto 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ISIS 304801-CS7
  • 2015-003755-21 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni