Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti VX-371 u subjektů s cystickou fibrózou, kteří jsou homozygotní pro mutaci F508del-CFTR

8. července 2021 aktualizováno: Parion Sciences

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, neúplná bloková, zkřížená studie fáze 2a k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti VX-371 u subjektů ve věku 12 let nebo starších s cystickou fibrózou, homozygotní pro mutaci F508del-CFTR a jsoucí Léčeno Orkambi

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost léčby VX-371 v hypertonickém fyziologickém roztoku ve srovnání se samotným hypertonickým fyziologickým roztokem u subjektů s cystickou fibrózou (CF), kteří jsou ve věku ≥ 12 let, homozygotní pro transmembránu F508del-cystická fibróza mutaci regulátoru vodivosti (CFTR) a léčeni Orkambi

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
147

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Bron Cedex, Francie
      • Pierre-Bénite, Francie
      • Roscoff Cedex, Francie
      • Strasbourg Cedex 2, Francie
  • Irsko
      • Dublin, Irsko
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
      • Bristol, Spojené království
      • London, Spojené království
      • Manchester, Spojené království
      • Southampton, Spojené království
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy
      • Miami, Florida, Spojené státy
      • Orlando, Florida, Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy
      • Glenview, Illinois, Spojené státy
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Spojené státy
    • New York
      • Albany, New York, Spojené státy
      • Hawthorne, New York, Spojené státy
      • Syracuse, New York, Spojené státy
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy
      • Dallas, Texas, Spojené státy
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy
      • Tyler, Texas, Spojené státy
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy
      • Richmond, Virginia, Spojené státy
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ochota a schopnost používat zaváděcí zařízení podle pokynů ve studijní příručce.
  • Potvrzená diagnóza CF, definovaná jako hodnota chloridů v potu ≥60 mmol/l kvantitativní pilokarpinovou iontoforézou.
  • Homozygot pro mutaci F508del CFTR. Pokud není výsledek skríningu genotypu CFTR obdržen před randomizací, lze ke stanovení způsobilosti použít předchozí laboratorní zprávu o genotypu CFTR.
  • Procento předpokládaného objemu usilovného výdechu za jednu sekundu (FEV1) ≥40 až <90 procentních bodů upravené pro věk, pohlaví a výšku podle Global Lung Initiative (GLI) při screeningové návštěvě.
  • Ochotný přerušit používání fyziologického roztoku předepsaného lékařem.
  • Ženy ve fertilním věku s negativním těhotenským testem v séru při screeningové návštěvě.

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza jakékoli komorbidity, která by podle názoru zkoušejícího mohla zkreslit výsledky studie nebo představovat další riziko při podávání studovaného léku subjektu.
  • Jakékoli klinicky významné laboratorní abnormality při screeningové návštěvě, které by narušovaly hodnocení studie nebo představovaly nepřiměřené riziko pro subjekt.
  • Akutní infekce horních nebo dolních cest dýchacích, plicní exacerbace nebo změny v terapii (včetně antibiotik) plicního onemocnění během 28 dnů před 1. dnem (první dávka studovaného léku).
  • 12svodové EKG prokazující QTcF >450 ms při screeningové návštěvě.
  • Anamnéza solidních orgánových nebo hematologických transplantací.
  • Užili diuretika nebo antihypertenziva renin-angiotenzin-aldosteronového systému během 28 dnů před screeningem nebo předpokládanou potřebu některého z těchto léků během studie.
  • Průběžná nebo předchozí účast ve zkoumané lékové studii do 30 dnů od screeningové návštěvy.
  • Neschopnost přerušit krátkodobě působící, dlouhodobě působící nebo jednou denně dlouhodobě působící bronchodilatátor po dobu 4, 12 nebo 24 hodin před návštěvou kliniky.
  • Anamnéza významné intolerance inhalovaného fyziologického roztoku nebo intolerance jednorázové dávky fyziologického roztoku při screeningu
  • Známá přecitlivělost nebo nesnášenlivost Orkambi v anamnéze.
  • Těhotné a kojící ženy.
  • Subjekty, které se zúčastnily studie Parion Sciences NCT02343445.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Sekvence 1: VX-371 + hypertonický fyziologický roztok (HS), poté HS
Účastníci dostávali 85 mikrogramů (mcg) VX-371 zředěného ve 3 mililitrech (ml) 4,2 procenta (%) HS prostřednictvím orální inhalace v nebulizaci dvakrát denně po dobu 28 dnů (den 1 až den 28) v léčebném období 1, po kterém následovalo 28denní vymývací období (den 29 až den 56) a poté dostávali 3 ml 4,2% HS prostřednictvím perorální inhalace s rozprašovačem dvakrát denně po dobu 28 dnů (den 57 až den 84) v léčebném období 2. Účastníci také dostali stabilní dávku 2 tablet Orkambi (lumacaftor 400 miligram (mg)/ivakaftor 250 mg) perorálně každých 12 hodin s jídlem obsahujícím tuk v průběhu studie jako součást jejich standardní péče o cystickou fibrózu (CF).
Lék: VX-371 + HS
Lék: Hypertonický fyziologický roztok
Lék: Orkambi
Ostatní jména:
  • lumakaftor/ivakaftor
Experimentální: Sekvence 2: HS, pak VX-371 + HS
Účastníci dostávali 3 ml 4,2% HS prostřednictvím orální nebulizované inhalace dvakrát denně po dobu 28 dnů (den 1 až den 28) v léčebném období 1, po kterém následovalo 28denní vymývací období (den 29 až den 56) a poté dostali 85 mcg VX-371 naředěného ve 3 ml 4,2% HS prostřednictvím perorální nebulizované inhalace dvakrát denně po dobu 28 dnů (den 57 až den 84) v léčebném období 2. Účastníci také dostávali stabilní dávku 2 tablety Orkambi (lumakaftor 400 mg/ivakaftor 250 mg) perorálně každých 12 hodiny s jídlem obsahujícím tuk během studie jako součást jejich standardu péče o CF.
Lék: VX-371 + HS
Lék: Hypertonický fyziologický roztok
Lék: Orkambi
Ostatní jména:
  • lumakaftor/ivakaftor
Experimentální: Sekvence 3: VX-371 + Placebo, poté Placebo
Účastníci dostávali 85 mcg VX-371 zředěného ve 3 ml 0,17% fyziologického roztoku (placebo) perorální inhalací v nebulizaci dvakrát denně po dobu 28 dnů (den 1 až den 28) v léčebném období 1, po kterém následovalo 28denní vymývací období (den 29 až den 56 ) a poté dostávali 3 ml 0,17% fyziologického roztoku (placebo) perorální inhalací v nebulizaci dvakrát denně po dobu 28 dnů (den 57 až den 84) v léčebném období 2. Účastníci také dostávali stabilní dávku 2 tablet Orkambi (lumakaftor 400 mg/ivakaftor 250 mg) perorálně každých 12 hodin s jídlem obsahujícím tuk v průběhu studie jako součást jejich standardu péče o CF.
Lék: Placebo
Lék: Orkambi
Ostatní jména:
  • lumakaftor/ivakaftor
Lék: VX-371
Experimentální: Sekvence 4: Placebo, poté VX-371 + Placebo
Účastníci dostávali 3 ml 0,17% fyziologického roztoku (placebo) perorální nebulizovanou inhalací dvakrát denně po dobu 28 dnů (den 1 až den 28) v léčebném období 1, po kterém následovalo 28denní vymývací období (den 29 až den 56) a poté dostali 85 mcg VX -371 zředěných ve 3 ml 0,17% fyziologického roztoku (placebo) prostřednictvím perorální inhalace v nebulizaci dvakrát denně po dobu 28 dnů (den 57 až den 84) v léčebném období 2. Účastníci také dostali stabilní dávku 2 tablet Orkambi (lumakaftor 400 mg/ivakaftor 250 mg) perorálně každých 12 hodin s jídlem obsahujícím tuk v průběhu studie jako součást jejich standardu péče o CF.
Lék: Placebo
Lék: Orkambi
Ostatní jména:
  • lumakaftor/ivakaftor
Lék: VX-371

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (TEAE) a závažnými TEAE
Časové okno: Výchozí stav (1. den) až 28 dní po posledním podání studovaného léku (až 112 dní)
Nežádoucí příhoda (AE) byla jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, který dostal studovaný lék, bez ohledu na možnost příčinné souvislosti. AE zahrnovaly abnormální klinicky významné nálezy pro spirometrii, klinické laboratorní parametry, standardní 12svodové elektrokardiogramy (EKG), vitální funkce a oftalmologická vyšetření. Závažná nežádoucí příhoda (SAE) byla AE vedoucí k některému z následujících výsledků nebo byla považována za významnou z jakéhokoli jiného důvodu: smrt; počáteční nebo prodloužená hospitalizace na lůžku; život ohrožující zážitek (bezprostřední riziko úmrtí); trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie. Léčebně naléhavé události byly mezi první dávkou studovaného léčiva a až 112 dny (až 28 dnů po poslední dávce), které chyběly před léčbou nebo se zhoršily vzhledem ke stavu před léčbou. TEAE zahrnovaly závažné i nezávažné TEAE.
Výchozí stav (1. den) až 28 dní po posledním podání studovaného léku (až 112 dní)
Absolutní změna od výchozí hodnoty studie v procentech předpokládaného objemu nuceného výdechu za 1 sekundu (ppFEV1) v den 28
Časové okno: Základní linie studie, den 28
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí. Výchozí hodnota studie byla definována jako nejnovější nevynechané měření před první dávkou inhalovaného studovaného léku ve studii. Do analýzy byla zahrnuta měření 28. dne po přerušení léčby z období léčby, ve kterém k přerušení došlo.
Základní linie studie, den 28

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Plazmatické koncentrace VX-371
Časové okno: Před dávkou (90 minut před podáním inhalovaného studovaného léku) a 60 minut po dávce ve dnech 1, 14 a 28 v rámci léčebného období 1 a 2
Před dávkou (90 minut před podáním inhalovaného studovaného léku) a 60 minut po dávce ve dnech 1, 14 a 28 v rámci léčebného období 1 a 2
Koncentrace VX-371 v moči
Časové okno: Před dávkou (90 minut před podáním inhalovaného studovaného léku) a 60 minut po dávce ve dnech 1, 14 a 28 v rámci léčebného období 1 a 2
Před dávkou (90 minut před podáním inhalovaného studovaného léku) a 60 minut po dávce ve dnech 1, 14 a 28 v rámci léčebného období 1 a 2

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Parion Sciences

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Studijní židle: Alison Church, MD, Parion Sciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. února 2016

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. září 2017

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. září 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
29. února 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. března 2016

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
15. března 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
29. července 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. července 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • VX15-371-101
  • 2015-004841-13 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení