Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo para avaliar a segurança e a eficácia do VX-371 em indivíduos com fibrose cística que são homozigotos para a mutação F508del-CFTR

8 de julho de 2021 atualizado por: Parion Sciences

Um estudo cruzado de fase 2a, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, em bloco incompleto para avaliar a segurança e a eficácia do VX-371 em indivíduos com 12 anos ou mais com fibrose cística, homozigotos para a mutação F508del-CFTR e seres humanos Tratado com Orkambi

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a eficácia do tratamento com VX-371 em solução salina hipertônica em comparação com solução salina hipertônica isoladamente em indivíduos com fibrose cística (FC) com idade ≥12 anos, homozigotos para a transmembrana F508del-fibrose cística mutação do regulador de condutância (CFTR) e sendo tratado com Orkambi

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
147

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos
      • Miami, Florida, Estados Unidos
      • Orlando, Florida, Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
      • Glenview, Illinois, Estados Unidos
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos
      • Hawthorne, New York, Estados Unidos
      • Syracuse, New York, Estados Unidos
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos
      • Dallas, Texas, Estados Unidos
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos
      • Tyler, Texas, Estados Unidos
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos
  • França
      • Bron Cedex, França
      • Pierre-Bénite, França
      • Roscoff Cedex, França
      • Strasbourg Cedex 2, França
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
      • Bristol, Reino Unido
      • London, Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido
      • Southampton, Reino Unido

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Disposto e capaz de usar o dispositivo de aplicação conforme indicado no manual do estudo.
  • Diagnóstico confirmado de FC, definido como um valor de cloreto no suor ≥60 mmol/L por iontoforese quantitativa de pilocarpina.
  • Homozigoto para a mutação F508del CFTR. Se o resultado do genótipo de triagem CFTR não for recebido antes da randomização, um relatório de laboratório de genótipo CFTR anterior pode ser usado para estabelecer a elegibilidade.
  • Volume expiratório forçado previsto percentual em um segundo (FEV1) de ≥40 a <90 pontos percentuais ajustado para idade, sexo e altura de acordo com a Global Lung Initiative (GLI) na visita de triagem.
  • Disposto a interromper o uso de solução salina prescrita pelo médico.
  • Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar com teste de gravidez sérico negativo na visita de triagem.

Critério de exclusão:

  • Histórico de qualquer comorbidade que, na opinião do investigador, pode confundir os resultados do estudo ou representar um risco adicional na administração do medicamento do estudo ao sujeito.
  • Quaisquer anormalidades laboratoriais clinicamente significativas na visita de triagem que possam interferir nas avaliações do estudo ou representar um risco indevido para o sujeito.
  • Uma infecção respiratória superior ou inferior aguda, exacerbação pulmonar ou alterações na terapia (incluindo antibióticos) para doença pulmonar dentro de 28 dias antes do Dia 1 (primeira dose do medicamento do estudo).
  • Um ECG de 12 derivações demonstrando QTcF >450 ms na visita de triagem.
  • História de órgão sólido ou transplante hematológico.
  • Usou diuréticos ou drogas anti-hipertensivas do sistema renina-angiotensina aldosterona nos 28 dias anteriores à triagem ou uma necessidade antecipada de qualquer um desses medicamentos durante o estudo.
  • Participação contínua ou anterior em um estudo de medicamento experimental dentro de 30 dias da visita de triagem.
  • Incapacidade de suspender o uso de broncodilatadores de ação curta, de ação prolongada ou uma vez ao dia por 4, 12 ou 24 horas antes da consulta clínica, respectivamente.
  • História de intolerância significativa à solução salina inalada ou intolerância à dose única de solução salina na Triagem
  • Hipersensibilidade conhecida ou história de intolerância a Orkambi.
  • Mulheres grávidas e lactantes.
  • Indivíduos que participaram do Parion Sciences Study NCT02343445.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Sequência 1: VX-371 + solução salina hipertônica (HS), depois HS
Os participantes receberam 85 microgramas (mcg) de VX-371 diluídos em 3 mililitros (mL) 4,2% (%) HS por meio de inalação nebulizada oral duas vezes ao dia por 28 dias (dia 1 ao dia 28) no período de tratamento 1 seguido por um período de washout de 28 dias (Dia 29 ao Dia 56) e então receberam 3 mL 4,2% HS por inalação oral nebulizada duas vezes ao dia por 28 dias (Dia 57 ao Dia 84) no período de tratamento 2. Os participantes também receberam uma dose estável de 2 comprimidos de Orkambi (lumacaftor 400 miligrama (mg)/ivacaftor 250 mg) por via oral a cada 12 horas com alimentos contendo gordura durante todo o estudo como parte de seu padrão de tratamento para fibrose cística (FC).
Medicamento: VX-371 + HS
Medicamento: Solução salina hipertônica
Medicamento: Orkambi
Outros nomes:
  • lumacaftor/ivacaftor
Experimental: Sequência 2: HS, depois VX-371 + HS
Os participantes receberam 3 mL de 4,2% HS por inalação oral nebulizada duas vezes ao dia por 28 dias (dia 1 ao dia 28) no período de tratamento 1 seguido por um período de washout de 28 dias (dia 29 ao dia 56) e então receberam 85 mcg de VX-371 diluído em 3 mL 4,2% HS por inalação oral nebulizada duas vezes ao dia por 28 dias (dia 57 ao dia 84) no período de tratamento 2. Os participantes também receberam uma dose estável de 2 comprimidos de Orkambi (lumacaftor 400 mg/ivacaftor 250 mg) por via oral a cada 12 horas com alimentos contendo gordura durante todo o estudo como parte de seu padrão de tratamento para FC.
Medicamento: VX-371 + HS
Medicamento: Solução salina hipertônica
Medicamento: Orkambi
Outros nomes:
  • lumacaftor/ivacaftor
Experimental: Sequência 3: VX-371 + Placebo, depois Placebo
Os participantes receberam 85 mcg de VX-371 diluído em 3 mL de solução salina 0,17% (placebo) por meio de inalação oral nebulizada duas vezes ao dia por 28 dias (dia 1 ao dia 28) no período de tratamento 1 seguido por um período de washout de 28 dias (dia 29 ao dia 56 ) e então receberam 3 mL de solução salina 0,17% (placebo) por inalação oral nebulizada duas vezes ao dia por 28 dias (Dia 57 ao Dia 84) no período de tratamento 2. Os participantes também receberam uma dose estável de 2 comprimidos de Orkambi (lumacaftor 400 mg/ivacaftor 250 mg) por via oral a cada 12 horas com alimentos contendo gordura durante todo o estudo como parte de seu padrão de tratamento para FC.
Medicamento: Placebo
Medicamento: Orkambi
Outros nomes:
  • lumacaftor/ivacaftor
Medicamento: VX-371
Experimental: Sequência 4: Placebo, depois VX-371 + Placebo
Os participantes receberam 3 mL de soro fisiológico 0,17% (placebo) por inalação oral nebulizada duas vezes ao dia por 28 dias (dia 1 ao dia 28) no período de tratamento 1 seguido por um período de washout de 28 dias (dia 29 ao dia 56) e então receberam 85 mcg VX -371 diluído em 3 mL de soro fisiológico 0,17% (placebo) por inalação oral nebulizada duas vezes ao dia por 28 dias (dia 57 ao dia 84) no período de tratamento 2. Os participantes também receberam uma dose estável de 2 comprimidos de Orkambi (lumacaftor 400 mg/ivacaftor 250 mg) por via oral a cada 12 horas com alimentos contendo gordura durante todo o estudo como parte de seu padrão de tratamento para FC.
Medicamento: Placebo
Medicamento: Orkambi
Outros nomes:
  • lumacaftor/ivacaftor
Medicamento: VX-371

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e TEAEs graves
Prazo: Linha de base (Dia 1) até 28 dias após a última administração do medicamento do estudo (até 112 dias)
Um evento adverso (EA) foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu o medicamento do estudo sem considerar a possibilidade de relação causal. Os EAs incluíram achados anormais clinicamente significativos para espirometria, parâmetros laboratoriais clínicos, eletrocardiogramas padrão de 12 derivações (ECGs), sinais vitais e exames oftalmológicos. Evento adverso grave (EAG) foi um EA resultando em qualquer um dos seguintes desfechos ou considerado significativo por qualquer outro motivo: morte; internação hospitalar inicial ou prolongada; experiência com risco de vida (risco imediato de morrer); deficiência/incapacidade persistente ou significativa; Anomalia congenita. Os eventos emergentes do tratamento foram entre a primeira dose do medicamento do estudo e até 112 dias (até 28 dias após a última dose) que estavam ausentes antes do tratamento ou que pioraram em relação ao estado pré-tratamento. Os TEAEs incluíram TEAEs graves e não graves.
Linha de base (Dia 1) até 28 dias após a última administração do medicamento do estudo (até 112 dias)
Alteração absoluta da linha de base do estudo em porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (ppFEV1) no dia 28
Prazo: Linha de base do estudo, dia 28
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total. A linha de base do estudo foi definida como a medição não omissa mais recente antes da primeira dose do medicamento do estudo inalado no estudo. As medições do dia 28 após a descontinuação do tratamento do período de tratamento em que ocorreu a descontinuação foram incluídas na análise.
Linha de base do estudo, dia 28

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Prazo
Concentrações plasmáticas de VX-371
Prazo: Pré-dose (90 minutos antes da administração inalada do medicamento em estudo) e 60 minutos após a dose nos Dias 1, 14 e 28 dentro do período de tratamento 1 e 2
Pré-dose (90 minutos antes da administração inalada do medicamento em estudo) e 60 minutos após a dose nos Dias 1, 14 e 28 dentro do período de tratamento 1 e 2
Concentrações de urina de VX-371
Prazo: Pré-dose (90 minutos antes da administração inalada do medicamento em estudo) e 60 minutos após a dose nos Dias 1, 14 e 28 dentro do período de tratamento 1 e 2
Pré-dose (90 minutos antes da administração inalada do medicamento em estudo) e 60 minutos após a dose nos Dias 1, 14 e 28 dentro do período de tratamento 1 e 2

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Parion Sciences

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Cadeira de estudo: Alison Church, MD, Parion Sciences

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de fevereiro de 2016

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de setembro de 2017

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de setembro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
29 de fevereiro de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
9 de março de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
15 de março de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
29 de julho de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
8 de julho de 2021

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de julho de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • VX15-371-101
  • 2015-004841-13 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Configurações de cookies

Usamos cookies para garantir que oferecemos a melhor experiência em nosso site. Para obter mais detalhes, leia com atenção nossa Política de Privacidade e Cookies. ...>>>Você pode alterar suas preferências ou retirar seu consentimento a qualquer momento, excluindo os cookies do seu site ou computador, conforme descrito na política. Aceite-o e escolha suas preferências marcando as caixas correspondentes na seção "Gerenciar configurações" abaixo. Leia atentamente nossos Termos de Serviço antes de continuar a usar qualquer parte deste site.
«Gerenciar configurações