Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení bezpečnosti a účinnosti tablet s prodlouženým uvolňováním kyseliny aceneuramové (Ace-ER) u pacientů s glukosaminovou (UDP-N-acetyl)-2-epimerázovou myopatií (GNEM) nebo hereditární myopatií inkluzních tělísek (HIBM)

22. března 2023 aktualizováno: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Otevřená rozšiřující studie fáze 3B k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti tablet s prodlouženým uvolňováním kyseliny aceneuramové (Ace-ER) u pacientů s myopatií GNE (GNEM) nebo hereditární myopatií inkluzních tělísek (HIBM)

Cílem této studie je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a účinnost léčby Ace-ER u subjektů s GNEM.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato rozšířená studie fáze 3b posoudí dlouhodobou bezpečnost Ace-ER u pacientů, kteří se zúčastnili a dokončili studii UX001-CL301 (NCT02377921), studii UX001-CL202 (NCT01830972) a studii UX001-CL203 (NCT02731690).

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
143

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko, 1431
        • UMHAT Alexandrovska, Bulgaria
  • Francie
      • Paris, Francie
        • Institut de Myologie GH Pitié-Salpêtrière
    • Reunion
      • Saint-Pierre, Reunion, Francie
        • CHU La Réunion - Site GHSR
  • Itálie
      • Messina, Itálie
        • University of Messina
      • Milan, Itálie
        • University of Milan
      • Rome, Itálie
        • Università Cattolica
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Hadassah-Hebrew University Medical Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University
  • Spojené království
    • Tyne And Wear
      • Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Spojené království, NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • University of California, Irvine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine, St. Louis
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • New York University School of Medicine
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dokončili jste studii UX001-CL202, UX001-CL301 nebo UX001-CL203
  • Ochota a schopnost poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie a před provedením jakýchkoli postupů souvisejících s výzkumem
  • Ochota dodržovat všechny studijní postupy
  • Ženy ve fertilním věku nebo mužští účastníci s partnerkami ve fertilním věku, které nepodstoupily bilaterální salpingo-ooforektomii a jsou sexuálně aktivní, musí souhlasit s používáním vysoce účinné metody antikoncepce, jak určí zkoušející na místě (tj. perorální hormonální antikoncepce, náplastová hormonální antikoncepce, vaginální kroužek, nitroděložní tělísko, fyzikální metody s dvojitou bariérou, chirurgická hysterektomie, vasektomie, podvázání vejcovodů nebo skutečná abstinence [pokud je to v souladu s preferovaným a obvyklým životním stylem subjektu], což znamená ne mít sex, protože se subjekt rozhodl ne), od období po podepsání informovaného souhlasu do 30 dnů po poslední dávce studovaného léku
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test při screeningu a musí být ochotny podstoupit další těhotenské testy během studie. Ženy považované za ženy, které nemohou otěhotnět, zahrnují ty, které byly v menopauze alespoň dva roky, měly podvázání vejcovodů alespoň jeden rok před screeningem nebo které podstoupily totální hysterektomii nebo bilaterální salpingo ooforektomii

Kritéria vyloučení:

Jednotlivci, kteří splňují některé z následujících kritérií vyloučení, se nebudou moci zúčastnit studie:

  • Požití N-acetyl-D-manosaminu (ManNAc) nebo příbuzných metabolitů; intravenózní imunoglobulin (IVIG); nebo cokoliv, co může být metabolizováno na produkci SA v těle během 60 dnů před screeningovou návštěvou
  • měl jakoukoli přecitlivělost na kyselinu sialovou (SA) nebo její pomocné látky, která podle úsudku zkoušejícího vystavuje subjekt zvýšenému riziku nežádoucích účinků
  • Těhotenství nebo kojení při screeningu nebo plánování těhotenství (sebe nebo partnera) kdykoli během studie
  • Použití jakéhokoli hodnoceného produktu nebo hodnoceného zdravotnického prostředku během 30 dnů před screeningem nebo předpokládaný požadavek na jakoukoli zkoumanou látku před dokončením všech plánovaných hodnocení studie
  • Má stav takové závažnosti a ostrosti, podle názoru zkoušejícího, že vyžaduje okamžitý chirurgický zákrok nebo jinou léčbu nebo nemusí umožnit bezpečnou účast ve studii
  • Má souběžné onemocnění, aktivní sebevražedné myšlenky nebo jiný stav, který podle názoru zkoušejícího vystavuje subjekt vysokému riziku špatného dodržování léčby nebo nedokončení studie nebo by narušoval účast ve studii nebo by ovlivnil bezpečnost

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Lék: Tablety s prodlouženým uvolňováním kyseliny aceneuramové
Účastníci budou užívat 4 tablety (500 mg Ace-ER každá po 2 g na dávku) perorálně 3krát denně (TID).
Lék: Tablety s prodlouženým uvolňováním kyseliny aceneuramové
Ostatní jména:
  • Ace-ER
  • Kyselina sialová s prodlouženým uvolňováním
  • UX001

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE), závažnými AE (SAE) a přerušeními léčby kvůli AE
Časové okno: Od první dávky studovaného léčiva do konce léčby plus 30 dnů (+5 dnů). Průměrná (SD) doba trvání léčby byla 256,3 (101,54) dnů.
AE byla definována jako jakákoli neobvyklá lékařská událost spojená s užíváním drogy, ať už je či není považována za související s drogou. SAE nebo závažné podezření na nežádoucí reakci je nežádoucí účinek nebo suspektní nežádoucí účinek, který při jakékoli dávce, podle názoru zkoušejícího nebo Ultragenyx, vede k některému z následujících výsledků: smrt; život ohrožující AE; hospitalizace na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace; trvalá nebo významná neschopnost nebo invalidita (podstatné narušení schopnosti vést normální životní funkce); vrozená anomálie/vrozená vada. TEAE byly definovány jako jakékoli AE, které se objevily po první dávce studovaného léku. Závažnost všech nežádoucích účinků byla hodnocena pomocí Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) National Cancer Institute, verze 4.03: stupeň 1 = mírný, stupeň 2 = střední, stupeň 3 = závažný, stupeň 4 = život ohrožující, stupeň 5 = smrt .
Od první dávky studovaného léčiva do konce léčby plus 30 dnů (+5 dnů). Průměrná (SD) doba trvání léčby byla 256,3 (101,54) dnů.
Změna od základní linie ve skóre HHD UEC v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav, 8., 16., 24., 48. týden
K měření síly bylo použito ruční dynamometrické testování. Maximální dobrovolná izometrická kontrakce proti dynamometru byla použita k měření bilaterální síly v následujících svalových skupinách: ramenní abduktory, extenzory zápěstí a extenzory kolen. Byly také použity specializované dynamometry pro měření přilnavosti a síly sevření klíče. U každého byla zaznamenána celková síla (v kgf). UEC je odvozena ze součtu průměru pravé a levé celkové síly (měřeno v kgf). Analyzováno pomocí modelu rovnice zobecněného odhadu s opakovaným měřením (GEE), který zahrnuje základní hodnotu jako kovariát.
Výchozí stav, 8., 16., 24., 48. týden

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna oproti základnímu skóre ve skóre mobility domény rozšířené verze GNEM-FAS v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav, 8., 16., 24., 48. týden
Skóre subškály mobility GNEM-FAS Expanded Version má 13 položek a pohybuje se od 0 do 52, přičemž vyšší skóre představuje větší mobilitu. Analyzováno pomocí modelu GEE s opakovaným měřením, který zahrnuje základní hodnotu jako kovariát.
Výchozí stav, 8., 16., 24., 48. týden
Změna skóre domény horní končetiny GNEM-FAS od základní linie v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav, 8., 16., 24., 48. týden
GNEM-FAS Expanded Version Skóre subškály horní končetiny má 9 položek a pohybuje se od 0 do 36, přičemž vyšší skóre představuje kvalifikovanější, nezávislé použití paží při výkonu funkční aktivity. Analyzováno pomocí modelu GEE s opakovaným měřením, který zahrnuje základní hodnotu jako kovariát.
Výchozí stav, 8., 16., 24., 48. týden
Změna od základní linie v HHD kompozitního skóre dolních končetin (LEC) v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav, 8., 16., 24. a 48. týden
K měření síly bylo použito ruční dynamometrické testování. Maximální dobrovolná izometrická kontrakce proti dynamometru byla použita k měření bilaterální síly v následujících svalových skupinách: ramenní abduktory, extenzory zápěstí a extenzory kolen. Byly také použity specializované dynamometry pro měření přilnavosti a síly sevření klíče. U každého byla zaznamenána celková síla (v kgf). LEC je odvozena ze součtu průměru pravé a levé celkové síly (měřeno v kgf). Analyzováno pomocí modelu GEE s opakovaným měřením, který zahrnuje základní hodnotu jako kovariát.
Výchozí stav, 8., 16., 24. a 48. týden
Změna od základní linie v počtu stání v testu ze sedu do stání v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav, 8., 16., 24. a 48. týden
Funkce dolních končetin byla hodnocena pomocí testu sed-to-stoj. Bylo zaznamenáno, kolikrát se účastník dokáže zvednout ze sedu do stoje za 30 sekund. Analyzováno pomocí modelu GEE s opakovaným měřením, který zahrnuje základní hodnotu jako kovariát.
Výchozí stav, 8., 16., 24. a 48. týden
Změna počtu zdvihů oproti základnímu stavu v 30sekundovém testu váženého zdvihu paže v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav, 8., 16., 24. a 48. týden
Funkce horních končetin byla hodnocena pomocí váženého testu zvedání paže provedeného bilaterálně. Bylo zaznamenáno, kolikrát může účastník zvednout závaží o hmotnosti 1 kg nad hlavu za 30 sekund. Analyzováno pomocí modelu GEE s opakovaným měřením, který zahrnuje základní hodnotu jako kovariát.
Výchozí stav, 8., 16., 24. a 48. týden
Změna od základní linie v metrech chůze v 6 MWT v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav, 8., 16., 24. a 48. týden
Byla měřena celková ušlá vzdálenost (metry) za 6 minut. Analyzováno pomocí modelu GEE s opakovaným měřením, který zahrnuje základní hodnotu jako kovariát.
Výchozí stav, 8., 16., 24. a 48. týden
Změna od základní linie v procentech předpokládaných ušlých metrů v 6 MWT v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav, 8., 16., 24. a 48. týden
Byla měřena celková ušlá vzdálenost (metry) za 6 minut a bylo odhadnuto procento předpokládané vzdálenosti na základě normativních údajů pro věk a pohlaví. Předpokládaná vzdálenost 6MWT (metry) = 868,8 - (2,99 x Věk) - (74,7 x Pohlaví), kde věk je výchozí věk v letech a pohlaví = 0 pro muže a 1 pro ženy. Analyzováno pomocí modelu GEE s opakovaným měřením, který zahrnuje základní hodnotu jako kovariát.
Výchozí stav, 8., 16., 24. a 48. týden
Změna celkové síly v kolenních extenzorech od základní linie v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav, 8., 16., 24. a 48. týden
K měření síly bylo použito ruční dynamometrické testování. Maximální dobrovolná izometrická kontrakce proti dynamometru byla použita k měření bilaterální síly v následujících svalových skupinách: ramenní abduktory, extenzory zápěstí a extenzory kolen. Byly také použity specializované dynamometry pro měření přilnavosti a síly sevření klíče. U každého byla zaznamenána celková síla (v kgf). Bilaterální celková síla byla definována jako průměr pravé a levé síly (měřeno v kgf). Analyzováno pomocí modelu GEE s opakovaným měřením, který zahrnuje základní hodnotu jako kovariát.
Výchozí stav, 8., 16., 24. a 48. týden
Změna od výchozí hodnoty v procentech předpokládané celkové síly v kolenních extenzorech v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav, 8., 16., 24. a 48. týden
Procentuální předpokládaná hodnota celkové síly svalové síly dolních končetin v extenzorech kolena byla stanovena na základě referenčních rovnic upravených pro věk, pohlaví, výšku a váhu. Analyzováno pomocí modelu GEE s opakovaným měřením, který zahrnuje základní hodnotu jako kovariát.
Výchozí stav, 8., 16., 24. a 48. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
2. května 2016

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
10. ledna 2018

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
10. ledna 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
4. dubna 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. dubna 2016

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
13. dubna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
24. března 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. března 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • UX001-CL302

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení