Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a biologické aktivity ATYR1940 u pacientů s pletencem končetin a facioskapulohumerální svalovou dystrofií (FSHD)

4. prosince 2023 aktualizováno: aTyr Pharma, Inc.

Otevřená rozšiřující studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a biologické aktivity ATYR1940 u pacientů s pletencem končetin a facioskapulohumerální svalovou dystrofií

ATYR1940-C-006 je nadnárodní, multicentrická studie prováděná v centrech ve Spojených státech (USA) a Evropě, která se účastnila studie ATYR1940-C-003 (pouze fáze 1) nebo ATYR1940-C-004 (tj. rodičovská studia).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Studie ATYR1940-C-006 je nadnárodní, multicentrická, otevřená rozšířená studie navržená k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti, účinků na svaly a PD u pacientů s LGMD2B nebo FSHD dříve léčených podle Protokolu ATYR1940 -C-003 (pouze fáze 1) nebo ATYR1940-C-004 (tj. rodičovské studie). Tato studie bude provedena ve stejných studijních centrech, ve kterých byli pacienti zařazeni do rodičovských studií.

Pacienti, kteří dokončili období léčby v rodičovské studii; podle názoru zkoušejícího, prokázaná přijatelná snášenlivost ATYR1940, jsou zkoušejícím považována za vyhovující ATYR1940 a postupy studie a nesplňují žádné kritérium pro přerušení ATYR1940 jsou způsobilé pro účast v aktuální studii, v závislosti na dohodě zkoušejícího a pacienta pokračovat v léčbě ATYR1940.

Prvních 12 týdnů v této prodloužené studii budou pacienti dostávat ATYR1940 v nejvyšší tolerované dávce obdržené v rodičovské studii; během tohoto 12týdenního období nejsou povoleny žádné úpravy dávky. Po 12 týdnech, pokud pacient prokazuje dobrou snášenlivost, může být dávka ATYR1940 zvýšena na základě konkrétního pacienta podle uvážení zkoušejícího, po konzultaci se sponzorem a lékařským monitorem. Zvýšení dávky ATYR1940 na >3,0 mg/kg není přípustné.

Všichni pacienti budou v této studii dostávat ATYR1940 každý týden, bez ohledu na frekvenci dávkování v rodičovské studii. ATYR1940 bude podáván intravenózní infuzí po dobu 90 minut. Je-li to lékařsky indikováno, může být délka a objem infuze upravena podle uvážení zkoušejícího po konzultaci s lékařským monitorem a sponzorem.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
8

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20133
        • Foundation IRCCS Neurological Institute Carlo
  • Spojené státy
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92697
        • University of California, Irvine, ALS and Neuromuscular Center
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 25 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Zařazeni do rodičovské studie a dokončili léčebné období.
  2. Podle názoru sponzora a výzkumníka prokázala přijatelnou snášenlivost ATYR1940.
  3. Podle názoru zkoušejícího pacient prokázal přijatelnou shodu s ATYR1940 a postupy studie v rodičovské studii a je ochoten a schopen dodržovat všechny postupy v aktuální studii.
  4. Je podle názoru zkoušejícího a sponzora vhodným kandidátem pro pokračování léčby ATYR1940.
  5. Poskytněte písemný informovaný souhlas nebo souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie a před provedením jakýchkoli postupů souvisejících s výzkumem.

Kritéria vyloučení:

  1. Očekává se, že bude během účasti ve studii vyžadovat léčbu kurkuminem nebo systémovým albuterolem (přerušovaná inhalace albuterolu je přípustná); nebo použití produktu, který domněle zvyšuje růst svalů (např. růstový faktor podobný inzulínu, růstový hormon) nebo aktivitu (např. koenzym Q, koenzym A, kreatin, L-karnitin) na chronickém základě; nebo zahájení léčby statiny nebo významné přizpůsobení režimu statinů (stabilní, chronické užívání statinů je přípustné).
  2. Plánováno podstoupit jakékoli očkování během účasti ve studii.
  3. Abnormální základní nálezy, zdravotní stav(y) nebo laboratorní nálezy, které by podle názoru zkoušejícího mohly ohrozit bezpečnost pacienta nebo snížit šanci na získání uspokojivých údajů potřebných k dosažení cílů studie.
  4. Důkaz klinicky významného kardiovaskulárního, plicního, jaterního, renálního, hematologického, metabolického, dermatologického nebo gastrointestinálního onemocnění nebo má stav, který vyžaduje okamžitou chirurgickou intervenci nebo jinou léčbu nebo nemusí umožnit bezpečnou účast.
  5. Pokud žena a je ve fertilním věku (premenopauzální a není chirurgicky sterilní), má pozitivní těhotenský test při vstupu nebo není ochotna používat antikoncepci od okamžiku vstupu až po 3měsíční kontrolní návštěvu. Mezi přijatelné metody antikoncepce patří abstinence, bariérové ​​metody, hormony nebo nitroděložní tělísko.
  6. Pokud muž, není ochoten používat kondom plus spermicid během pohlavního styku od okamžiku vstupu až po 1měsíční následnou návštěvu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: ATYR1940
Účastníci budou dostávat ATYR1940 až 3,0 miligramy na kilogram (mg/kg) intravenózní (IV) jednou týdně až do schválení ATYR1940, ukončení jeho vývoje, uzavření studie sponzorem nebo kritéria pro vysazení studovaného léku (až do 34 týdnů).
Lék: ATYR1940
Koncentrát pro přípravu infuzního roztoku

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (TEAE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Až do konce studia (přibližně do 39. týdne)
TEAE byly definovány jako nežádoucí účinky (AE) s nástupem po podání první dávky studovaného léčiva. AE byly definovány jako jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt u účastníka, kterému byl podáván studovaný lék, a který nemusí mít nutně kauzální vztah se studovaným lékem. Zhoršení již existujícího zdravotního stavu by mělo být považováno za AE, pokud došlo buď ke zvýšení závažnosti, frekvence nebo trvání stavu, nebo pokud došlo ke spojení s výrazně horšími výsledky. SAE byly definovány jako jakékoli nežádoucí účinky, které podle názoru zkoušejícího nebo sponzora vedly k některému z následujících výsledků jako smrtelné, život ohrožující, vyžadovaly hospitalizaci účastníka nebo prodloužení stávající hospitalizace, vedly k trvalé nebo významné invaliditě/ nezpůsobilost, vrozená anomálie/vrozená vada, důležitá lékařská událost. Souhrn všech závažných nežádoucích účinků a jiných nežádoucích účinků (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášené nežádoucí účinky“.
Až do konce studia (přibližně do 39. týdne)
Počet účastníků s pozitivními protilátkami proti drogám (ADA)
Časové okno: Až do konce studia (přibližně do 39. týdne)
Souhrnné titry jsou uvedeny níže.
Až do konce studia (přibližně do 39. týdne)
Počet účastníků s výsledkem testu protilátky Jo-1 (Ab) ≥1,5 jednotky/mililitr (U/ml)
Časové okno: Až do konce studia (přibližně do 39. týdne)
Účastníkům s hladinami Jo-1 Ab ≥1,5 U/ml mělo být přerušeno podávání studovaného léku.
Až do konce studia (přibližně do 39. týdne)
Počet účastníků s klinickou laboratorní abnormalitou vedoucí k AE
Časové okno: Až do konce studia (přibližně do 39. týdne)
Laboratorní parametry zahrnovaly hematologii (hematokrit, hemoglobin, počet červených krvinek, počet bílých krvinek, neutrofilů, lymfocytů, monocytů, eozinofilů, bazofilů a počet krevních destiček); chemické látky v séru (dusík močoviny v krvi, kreatinin, celkový bilirubin, aspartátaminotransferáza, alaninaminotransferáza, gama-glutamyltransferáza, alkalická fosfatáza, celkový protein, sodík, draslík, hydrogenuhličitan, vápník, chlorid, hořčík, anorganický fosfát, kreatinkináza, laktátdehydrogenáza C-reaktivní protein, troponin, myoglobin, inzulinu podobný růstový faktor 1 a cholesterol [nehladovění]); a analýza moči (barva, pH, specifická hmotnost, protein, glukóza, ketony a krev). Klinicky významné laboratorní abnormality byly založeny na uvážení zkoušejícího. Souhrn všech závažných nežádoucích příhod a jiných nežádoucích příhod (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášené nežádoucí příhody“.
Až do konce studia (přibližně do 39. týdne)
Počet účastníků s klinicky významnou událostí plicní funkce vedoucí k TEAE
Časové okno: Až do konce studia (přibližně do 39. týdne)
Plicní hodnocení zahrnovalo plicní funkční testy a pulzní oxymetrii. Klinicky významné změny měly být hlášeny jako nežádoucí účinky. Souhrn všech závažných nežádoucích příhod a jiných nežádoucích příhod (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášené nežádoucí příhody“.
Až do konce studia (přibližně do 39. týdne)
Počet účastníků s klinicky významnou abnormalitou elektrokardiogramu (EKG) vedoucí k TEAE
Časové okno: Až do konce studia (přibližně do 39. týdne)
Parametry EKG, které byly hodnoceny, zahrnovaly srdeční frekvenci a intervaly PR, QR a QT. Klinicky významná abnormalita EKG byla založena na uvážení zkoušejícího. Souhrn všech závažných nežádoucích příhod a jiných nežádoucích příhod (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášené nežádoucí příhody“.
Až do konce studia (přibližně do 39. týdne)
Počet účastníků s abnormalitou vitálních funkcí vedoucí k TEAE
Časové okno: Až do konce studia (přibližně do 39. týdne)
Parametry vitálních funkcí, které byly hodnoceny, zahrnovaly srdeční frekvenci, systolický a diastolický krevní tlak a frekvenci dýchání a také teplotu. Souhrn všech závažných nežádoucích příhod a jiných nežádoucích příhod (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášené nežádoucí příhody“.
Až do konce studia (přibližně do 39. týdne)
Změna skóre manuálního svalového testování (MMT) od výchozího stavu v týdnu 12
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
MMT (svalová síla) bude hodnocena pomocí upravené stupnice Medical Research Council. Skóre byla převedena na 13bodovou stupnici (rozsah od 0 [při hmatné kontrakci] do 12 [normální síla]). Celkové celkové skóre bylo vypočítáno sečtením všech skóre pro celkové možné skóre 336. Snížená svalová síla byla indikována sníženým skóre. Bylo vypočítáno celkové celkové skóre, pokud nechybělo 24 z 28 jednotlivých skóre.
Výchozí stav, týden 12

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty kreatininkinázy v týdnu 12
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
Výchozí stav, týden 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
aTyr Pharma, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Gennyne Walker, aTyr Pharma, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
13. července 2016

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
18. dubna 2017

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
18. dubna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
30. června 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. července 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
19. července 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
22. prosince 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. prosince 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ATYR1940-C-006

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení