Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og biologiske aktivitet af ATYR1940 hos patienter med ekstremitetsbælte og facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD)

4. december 2023 opdateret af: aTyr Pharma, Inc.

Et åbent udvidelsesstudie til evaluering af den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og biologiske aktivitet af ATYR1940 hos patienter med ekstremitetsbælte og facioscapulohumeral muskeldystrofi

ATYR1940-C-006 er en multinational multicenterundersøgelse, der udføres på centre i USA (USA) og Europa, som deltog i undersøgelsen ATYR1940-C-003 (kun trin 1) eller ATYR1940-C-004 (dvs. forældreundersøgelserne).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelse ATYR1940-C-006 er et multinationalt, multicenter, åbent forlængelsesstudie designet til at evaluere den langsigtede sikkerhed, virkninger på muskler og PD af ATYR1940 hos patienter med LGMD2B eller FSHD tidligere behandlet i protokollen ATYR1940 -C-003 (kun trin 1) eller ATYR1940-C-004 (dvs. forældreundersøgelserne). Denne undersøgelse vil blive udført på de samme undersøgelsescentre, hvor patienterne blev indskrevet i forældreundersøgelserne.

Patienter, der gennemførte behandlingsperioden i forældreundersøgelsen; efter investigators mening, påvist acceptabel tolerabilitet af ATYR1940, anses af investigator for at være i overensstemmelse med ATYR1940 og undersøgelsesprocedurerne og opfylder ikke noget kriterium for ATYR1940 afbrydelse er berettiget til deltagelse i den aktuelle undersøgelse, betinget af investigator og patientens aftale for at fortsætte behandlingen med ATYR1940.

I de første 12 uger i denne forlængelsesundersøgelse vil patienter modtage ATYR1940 i den højeste tolererede dosis modtaget i moderstudiet; ingen dosisjusteringer er tilladt i denne 12-ugers periode. Efter 12 uger, hvis patienten udviser god tolerabilitet, kan ATYR1940-dosis øges på patientspecifik basis efter investigators skøn i samråd med sponsor og medicinsk monitor. ATYR1940 dosisforøgelser til >3,0 mg/kg er ikke tilladt.

Alle patienter vil modtage ATYR1940 på ugentlig basis i denne undersøgelse, uanset doseringshyppigheden i moderstudiet. ATYR1940 vil blive administreret via IV infusion over 90 minutter. Hvis det er medicinsk indiceret, kan infusionsvarigheden og -volumen justeres efter investigatorens skøn i samråd med den medicinske monitor og sponsor.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
8

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Forenede Stater
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92697
        • University of California, Irvine, ALS and Neuromuscular Center
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • Foundation IRCCS Neurological Institute Carlo

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

16 år til 25 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Tilmeldte sig og gennemførte behandlingsperioden i forældreundersøgelsen.
  2. Påvist, efter sponsorens og efterforskerens mening, acceptabel tolerance af ATYR1940.
  3. Efter investigators mening har patienten vist acceptabel overensstemmelse med ATYR1940 og undersøgelsesprocedurerne i moderundersøgelsen og er villig og i stand til at overholde alle procedurer i den aktuelle undersøgelse.
  4. Er efter Investigator og Sponsors vurdering en egnet kandidat til fortsat ATYR1940-behandling.
  5. Giv skriftligt informeret samtykke eller samtykke, efter at undersøgelsens art er blevet forklaret, og før udførelse af eventuelle forskningsrelaterede procedurer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forventes at kræve behandling med curcumin eller systemisk albuterol (intermitterende inhaleret albuterol er tilladt) under studiedeltagelse; eller brug af et produkt, der formodet forstærker muskelvækst (f.eks. insulinlignende vækstfaktor, væksthormon) eller aktivitet (f.eks. Coenzym Q, Coenzym A, kreatin, L-carnitin) på en kronisk basis; eller påbegyndelse af statinbehandling eller signifikant justering af statinbehandling (stabil, kronisk statinbrug er tilladt).
  2. Planlagt at modtage enhver vaccination under studiedeltagelsen.
  3. Unormale baselinefund, medicinsk(e) tilstand(er) eller laboratoriefund, der efter investigatorens mening kan bringe patientens sikkerhed i fare eller mindske chancen for at opnå tilfredsstillende data, der er nødvendige for at nå undersøgelsens mål.
  4. Evidens for klinisk signifikant kardiovaskulær, pulmonal, lever-, nyre-, hæmatologisk, metabolisk, dermatologisk eller gastrointestinal sygdom eller har en tilstand, der kræver øjeblikkelig kirurgisk indgreb eller anden behandling eller ikke tillader sikker deltagelse.
  5. Hvis kvinden og i den fødedygtige alder (præmenopausal og ikke kirurgisk steril), har en positiv graviditetstest ved indgangen eller ikke er villig til at bruge prævention fra tidspunktet for indrejsen til det 3-måneders opfølgningsbesøg. Acceptable metoder til prævention omfatter abstinens, barrieremetoder, hormoner eller intrauterin anordning.
  6. Hvis en mand, er uvillig til at bruge kondom plus sæddræbende middel under samleje fra tidspunktet for indrejsen til det 1-måneders opfølgningsbesøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: ATYR1940
Deltagerne vil modtage ATYR1940 op til 3,0 milligram pr. kilogram (mg/kg) intravenøs (IV) infusion én gang om ugen indtil godkendelse af ATYR1940, afbrydelse af udviklingen, undersøgelsen blev lukket af sponsoren, eller et kriterium for seponering af studielægemiddel (op til 34 uger).
Medicin: ATYR1940
Koncentrat til infusionsvæske, opløsning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandling Emergent Adverse Events (TEAE'er) og Serious Adverse Events (SAE'er)
Tidsramme: Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til ca. uge 39)
TEAE'er blev defineret som bivirkninger (AE'er) med indtræden efter administration af den første dosis af undersøgelseslægemidlet. AE'er blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse i et forsøgslægemiddel, der fik en deltager, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med undersøgelseslægemidlet. Forværring af en allerede eksisterende medicinsk tilstand burde have været betragtet som en AE, hvis der var enten en stigning i sværhedsgrad, hyppighed eller varighed af tilstanden eller en sammenhæng med væsentligt værre resultater. SAE'er blev defineret som enhver AE, der efter enten efterforskerens eller sponsorens opfattelse resulterede i et af følgende udfald som fatalt, livstruende, påkrævet hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterede i vedvarende eller betydelig invaliditet/ inhabilitet, en medfødt anomali/fødselsdefekt, en vigtig medicinsk begivenhed. En oversigt over alle SAE'er og andre AE'er (ikke-seriøse) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede bivirkninger'.
Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til ca. uge 39)
Antal deltagere med positive antistof antistoffer (ADA)
Tidsramme: Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til ca. uge 39)
Opsummerede titere er rapporteret nedenfor.
Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til ca. uge 39)
Antal deltagere med et Jo-1 antistof (Ab) testresultat ≥1,5 enheder/milliliter (U/ml)
Tidsramme: Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til ca. uge 39)
Deltagere med Jo-1 Ab-niveauer ≥1,5 U/mL skulle afbrydes fra dosering af undersøgelseslægemidlet.
Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til ca. uge 39)
Antal deltagere med en klinisk laboratorieabnormitet, der fører til en AE
Tidsramme: Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til ca. uge 39)
Laboratorieparametre inkluderede hæmatologi (hæmatokrit, hæmoglobin, røde blodlegemer, antal hvide blodlegemer neutrofiler, lymfocytter, monocytter, eosinofiler, basofiler og blodpladetal); serumkemi (blod urea nitrogen, kreatinin, total bilirubin, aspartat aminotransferase, alanin aminotransferase, gamma-glutamyl transferase, alkalisk phosphatase, total protein, natrium, kalium, bicarbonat, calcium, chlorid, magnesium, uorganisk phosphat kinase, krelacatin dehydrogenase, krelacatin dehydrogenase C-reaktivt protein, troponin, myoglobin, insulinlignende vækstfaktor 1 og kolesterol [ikke-fastende]); og urinanalyse (farve, pH, vægtfylde, protein, glucose, ketoner og blod). Klinisk signifikante laboratorieabnormiteter var baseret på efterforskerens skøn. En oversigt over alle alvorlige uønskede hændelser og andre uønskede hændelser (ikke-seriøse) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede uønskede hændelser'.
Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til ca. uge 39)
Antal deltagere med en klinisk signifikant lungefunktionshændelse, der resulterer i en TEAE
Tidsramme: Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til ca. uge 39)
Lungeevalueringer omfattede lungefunktionstests og pulsoximetri. Klinisk signifikante ændringer skulle rapporteres som bivirkninger. En oversigt over alle alvorlige uønskede hændelser og andre uønskede hændelser (ikke-seriøse) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede uønskede hændelser'.
Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til ca. uge 39)
Antal deltagere med en klinisk signifikant elektrokardiogram (EKG) abnormitet, der fører til en TEAE
Tidsramme: Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til ca. uge 39)
EKG-parametre, der blev evalueret, omfattede hjertefrekvens og PR-, QR- og QT-intervaller. En klinisk signifikant EKG-abnormitet var baseret på investigatorens skøn. En oversigt over alle alvorlige uønskede hændelser og andre uønskede hændelser (ikke-seriøse) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede uønskede hændelser'.
Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til ca. uge 39)
Antal deltagere med vitaltegnabnormitet, der resulterer i en TEAE
Tidsramme: Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til ca. uge 39)
De vitale tegn parametre, der blev evalueret, omfattede hjertefrekvens, systolisk og diastolisk blodtryk og respirationsfrekvens samt temperatur. En oversigt over alle alvorlige uønskede hændelser og andre uønskede hændelser (ikke-seriøse) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede uønskede hændelser'.
Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til ca. uge 39)
Ændring fra baseline i manuel muskeltestning (MMT) score i uge 12
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
MMT (muskelstyrke) vil blive bedømt ved hjælp af en modificeret Medical Research Council-skala. Scoren blev konverteret til en 13-punkts skala (spænder fra 0 [ved håndgribelig kontraktion] til 12 [normal styrke]). En samlet samlet score blev beregnet ved at summere alle scores til en samlet mulig score på 336. Nedsat muskelstyrke blev indikeret med en nedsat score. En samlet samlet score blev beregnet, så længe 24 af de 28 individuelle scores ikke manglede.
Baseline, uge ​​12

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i kreatininkinase i uge 12
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Baseline, uge ​​12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
aTyr Pharma, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Gennyne Walker, aTyr Pharma, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
13. juli 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
18. april 2017

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
18. april 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
30. juni 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. juli 2016

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. juli 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
22. december 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. december 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ATYR1940-C-006

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger