Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost, bezpečnost a farmakokinetika topického timololu u kojenců s dětským hemangiomem (IH) (TIM01)

10. března 2024 aktualizováno: Kanecia Obie Zimmerman

Účinnost, bezpečnost a farmakokinetika timololu u kojenců s dětským hemangiomem (IH)

Účelem této studie je posoudit bezpečnost a účinnost timololu v dávkách 0,25 % a 0,5 %.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Primární: Popište účinnost 0,25% a 0,5% topického timolol maleátu Gelotvorný roztok (GFS) hodnocenou prostřednictvím změn objemu u dětského hemangiomu (IH).

Sekundární: Popište bezpečnost topického timolol maleátu GFS pro léčbu IH.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
105

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadephia
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston
      • Longview, Texas, Spojené státy, 75605
        • DCOL Center for Clinical Research
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 2 měsíce (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení

  1. Doložený informovaný souhlas zákonného zástupce
  2. 0-84 dní po narození v době první studijní dávky nebo při zařazení do neintervenční kohorty.

  3. Klinická diagnóza povrchového kožního nebo slizničního infantilního hemangiomu (musí zahrnovat všechny následující):

    1. Povrchová léze v dermis
    2. Tenký
    3. Malá >=5 cm ve svém nejdelším rozměru a
    4. Postihuje kůži nebo keratinizovanou sliznici

Kritéria vyloučení

  1. Historie předchozí léčby jakoukoli farmakologickou nebo laserovou terapií IH
  2. Pokračující léčba perorálním betablokátorem nebo perorálním kortikosteroidem (např. srdeční arytmie, adrenální insuficience, obstrukce horních cest dýchacích, Fallotova tetralogie (TOF), hypertenze, reaktivní onemocnění dýchacích cest)
  3. IH, která vyžaduje systémovou terapii (definovaná dynamickou stupnicí komplikací >3)
  4. IH nekeratinizované sliznice
  5. Kojenci s více než jedním hemangiomem, který vyžaduje terapii
  6. Hemodynamicky významné kardiovaskulární onemocnění, jak bylo stanoveno zkoušejícím
  7. Známá alergie na betablokátory nebo vehikulum
  8. Tepová frekvence
  9. Známá prenatální nebo postnatální diagnostika atrioventrikulární blokády 2./3. stupně
  10. Historie reaktivního onemocnění dýchacích cest (RAD)
  11. Jakákoli podmínka, která by způsobila, že by účastník podle názoru zkoušejícího nebyl pro studii vhodný.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Léčba 0,25 % timololu
Subjekty zařazené do tohoto ramene budou randomizovány do 0,25% timololu po dobu 180 dnů. Pokud je subjekt během 180 dnů považován za neúspěšného v léčbě, bude subjekt odslepen. Pokud je subjekt na 0,25% timololu, změní se na 0,5% timolol.
Lék: 0,25% gelotvorný roztok timolol maleátu
50:50 Randomizovaný 0,25% gelotvorný roztok timolol maleátu
Experimentální: Léčba 0,5 % timololu
Subjekty zařazené do tohoto ramene budou randomizovány do 0,5% timololu po dobu 180 dnů. Pokud je subjekt během 180 dnů považován za neúspěšného v léčbě, bude subjekt odslepen. Pokud je subjekt na 0,5% timololu, ošetřující lékař rozhodne buď pokračovat v 0,5% timololu, nebo subjektu vysadit a zahájit alternativní léčbu.
Lék: 0,5% gelotvorný roztok timolol maleátu
50:50 Randomizovaný 0,5% gelotvorný roztok timolol maleátu
Žádný zásah: Bezzásahová skupina
Subjekty zařazené do této skupiny nebudou léčeny. Objekt bude fotografován pouze ve stejném rozvrhu jako intervenční skupina.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s částečnou odezvou objemu hemangiomu měřený pomocí VAS (vizuální analogová škála) v každém léčebném rameni a ve srovnání s neléčenými kontrolami
Časové okno: 180 dní
VAS-volume je 100mm stupnice používaná k nezávislému hodnocení objemu hemangiomu. -100 znamená, že hemangiom se zdvojnásobil, 0 znamená žádnou změnu a +100 znamená úplné zmenšení. Částečná odpověď je definována jako >20% a až 80% zmenšení objemové velikosti hemangiomu.
180 dní

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s částečnou odezvou na barvu hemangiomu měřený VAS (vizuální analogová stupnice) v každém léčebném rameni a ve srovnání s neléčenými kontrolami
Časové okno: 180 dní
VAS-color je 100mm stupnice používaná k nezávislému hodnocení barvy hemangiomu. -100 znamená, že hemangiom je dvakrát intenzivnější, 0 znamená žádnou změnu a +100 znamená úplné vyřešení. Částečná odpověď je definována jako >30% a až 80% snížení barvy hemangiomu.
180 dní
Počet účastníků s částečnou odezvou objemu hemangiomu měřený pomocí VAS (vizuální analogová škála) v každém léčebném rameni
Časové okno: 180 dní
VAS-volume je 100mm stupnice používaná k nezávislému hodnocení objemu hemangiomu. -100 znamená, že hemangiom se zdvojnásobil, 0 znamená žádnou změnu a +100 znamená úplné zmenšení. Částečná odpověď je definována jako >20% a až 80% zmenšení objemové velikosti hemangiomu.
180 dní
Porovnání částečné odpovědi barvy hemangiomu od výchozího stavu do 180 dnů, v rámci každého léčebného ramene
Časové okno: 180 dní
Srovnání částečné odpovědi barvy hemangiomu (částečná odpověď nebo větší, jak bylo hodnoceno pomocí VAS-color) mezi dvěma léčebnými rameny. Částečná odpověď: >30% a až 80% snížení barvy hemangiomu.
180 dní
Změna ve škále dynamických komplikací hemangiomu (HDCS)
Časové okno: výchozí stav, den 180
Absolutní změna na škále dynamických komplikací hemangiomu od 0. dne do konce studie v každém léčebném rameni. HDCS poskytuje 6bodový systém hodnocení závažnosti pro 12 jednotlivých komplikací souvisejících s hemangiomem (stupeň 0 představuje nepřítomnost až minimální; stupeň 5 = nejzávažnější). Celkové skóre se pohybuje v rozmezí 0-60.
výchozí stav, den 180
Počet účastníků, kteří dosáhnou částečné odpovědi, hodnoceno podle barvy hemangiomu
Časové okno: 180 dní
Zhodnoťte dobu do částečné odezvy nebo delší podle barvy VAS, porovnejte výchozí stav se dnem 30, dnem 60, dnem 120 a dnem 180. Částečná odpověď: >30% a až 80% snížení barvy hemangiomu
180 dní
Počet závažných nežádoucích příhod a nežádoucích příhod zvláštního zájmu u kojenců léčených topickým timolol maleátem
Časové okno: až 270 dní
Závažné nežádoucí příhody a nežádoucí příhody zvláštního zájmu od randomizace do 180. dne u kojenců léčených topickým timolol maleátem (0,25 % a 0,5 %) GFS pro léčbu infantilního hemangiomu.
až 270 dní
Počet účastníků, kteří dosáhnou částečné odpovědi, hodnoceno podle objemu
Časové okno: 30 dní, 60 dní, 120 dní, 180 dní
Zhodnoťte čas do částečné odpovědi nebo delší podle objemu VAS, srovnejte výchozí stav se dnem 30, dnem 60, dnem 120 a dnem 180. Částečná odpověď: >20% a až 80% snížení objemové velikosti hemangiomu
30 dní, 60 dní, 120 dní, 180 dní
Změna v hodnocení kvality života hemangiomu (IH-QoL) u kojenců
Časové okno: výchozí stav, den 180
Absolutní změna ve škále skóre IH-QoL ode dne 0 do konce studie v každém léčebném rameni. Škála skóre IH-QoL se skládá ze 4 domén (fyzický symptom pacienta, sociální fungování pacienta, sociální a psychologické fungování pečovatele a emocionální fungování pečovatele) a 29 položek, přičemž každá položka je hodnocena na Likertově škále: 0 = nikdy problém, 1 = téměř nikdy problém, 2 = někdy problém, 3 = často problém a 4 = téměř vždy problém). Celkový rozsah je 0-116; čím vyšší celkové číslo znamená horší výsledek.
výchozí stav, den 180

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetická (PK) analýza měření maximální koncentrace timololu ve vzorku plazmy
Časové okno: Až 12 hodin
Vzorky PK krve budou mít každý 1,0 ml a budou odebírány v následujících časových intervalech po aplikaci Timololu: během 2 hodin, 2-4 hodin, 5-7 hodin, 8-10 hodin nebo 11-12 hodin.
Až 12 hodin
Farmakokinetická (PK) analýza Měřicí plocha pod křivkou timololu ve vzorku plazmy
Časové okno: Až 12 hodin
Vzorky PK krve budou mít každý 1,0 ml a budou odebírány v následujících časových intervalech po aplikaci Timololu: během 2 hodin, 2-4 hodin, 5-7 hodin, 8-10 hodin nebo 11-12 hodin.
Až 12 hodin
Farmakokinetická (PK) analýza Měření objemu distribuce timololu ve vzorku plazmy
Časové okno: Až 12 hodin
Vzorky PK krve budou mít každý 1,0 ml a budou odebírány v následujících časových intervalech po aplikaci Timololu: během 2 hodin, 2-4 hodin, 5-7 hodin, 8-10 hodin nebo 11-12 hodin.
Až 12 hodin
Farmakokinetická (PK) analýza Měření clearance timololu ve vzorku plazmy
Časové okno: Až 12 hodin
Vzorky PK krve budou mít každý 1,0 ml a budou odebírány v následujících časových intervalech po aplikaci Timololu: během 2 hodin, 2-4 hodin, 5-7 hodin, 8-10 hodin nebo 11-12 hodin.
Až 12 hodin

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Kanecia Obie Zimmerman

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
National Institutes of Health (NIH)
The Emmes Company, LLC

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Kanecia Zimmerman, MD, MHS, Duke Clinical Research Institute
  • Studijní židle: Kristin Holland, MD, Medical College of Wisconsin

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
5. května 2017

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
20. října 2020

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
20. října 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
12. srpna 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. září 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
26. září 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
12. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. března 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • Pro00068212

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení