Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost, bezpečnost a farmakokinetika topického timololu u kojenců s dětským hemangiomem (IH) (TIM01)

10. března 2024 aktualizováno: Kanecia Obie Zimmerman

Účinnost, bezpečnost a farmakokinetika timololu u kojenců s dětským hemangiomem (IH)

Účelem této studie je posoudit bezpečnost a účinnost timololu v dávkách 0,25 % a 0,5 %.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primární: Popište účinnost 0,25% a 0,5% topického timolol maleátu Gelotvorný roztok (GFS) hodnocenou prostřednictvím změn objemu u dětského hemangiomu (IH).

Sekundární: Popište bezpečnost topického timolol maleátu GFS pro léčbu IH.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

105

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadephia
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston
      • Longview, Texas, Spojené státy, 75605
        • DCOL Center for Clinical Research
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 2 měsíce (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení

  1. Doložený informovaný souhlas zákonného zástupce
  2. 0-84 dní po narození v době první studijní dávky nebo při zařazení do neintervenční kohorty.

  3. Klinická diagnóza povrchového kožního nebo slizničního infantilního hemangiomu (musí zahrnovat všechny následující):

    1. Povrchová léze v dermis
    2. Tenký
    3. Malá >=5 cm ve svém nejdelším rozměru a
    4. Postihuje kůži nebo keratinizovanou sliznici

Kritéria vyloučení

  1. Historie předchozí léčby jakoukoli farmakologickou nebo laserovou terapií IH
  2. Pokračující léčba perorálním betablokátorem nebo perorálním kortikosteroidem (např. srdeční arytmie, adrenální insuficience, obstrukce horních cest dýchacích, Fallotova tetralogie (TOF), hypertenze, reaktivní onemocnění dýchacích cest)
  3. IH, která vyžaduje systémovou terapii (definovaná dynamickou stupnicí komplikací >3)
  4. IH nekeratinizované sliznice
  5. Kojenci s více než jedním hemangiomem, který vyžaduje terapii
  6. Hemodynamicky významné kardiovaskulární onemocnění, jak bylo stanoveno zkoušejícím
  7. Známá alergie na betablokátory nebo vehikulum
  8. Tepová frekvence
  9. Známá prenatální nebo postnatální diagnostika atrioventrikulární blokády 2./3. stupně
  10. Historie reaktivního onemocnění dýchacích cest (RAD)
  11. Jakákoli podmínka, která by způsobila, že by účastník podle názoru zkoušejícího nebyl pro studii vhodný.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba 0,25 % timololu
Subjekty zařazené do tohoto ramene budou randomizovány do 0,25% timololu po dobu 180 dnů. Pokud je subjekt během 180 dnů považován za neúspěšného v léčbě, bude subjekt odslepen. Pokud je subjekt na 0,25% timololu, změní se na 0,5% timolol.
Lék: 0,25% gelotvorný roztok timolol maleátu
50:50 Randomizovaný 0,25% gelotvorný roztok timolol maleátu
Experimentální: Léčba 0,5 % timololu
Subjekty zařazené do tohoto ramene budou randomizovány do 0,5% timololu po dobu 180 dnů. Pokud je subjekt během 180 dnů považován za neúspěšného v léčbě, bude subjekt odslepen. Pokud je subjekt na 0,5% timololu, ošetřující lékař rozhodne buď pokračovat v 0,5% timololu, nebo subjektu vysadit a zahájit alternativní léčbu.
Lék: 0,5% gelotvorný roztok timolol maleátu
50:50 Randomizovaný 0,5% gelotvorný roztok timolol maleátu
Žádný zásah: Bezzásahová skupina
Subjekty zařazené do této skupiny nebudou léčeny. Objekt bude fotografován pouze ve stejném rozvrhu jako intervenční skupina.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s částečnou odezvou objemu hemangiomu měřený pomocí VAS (vizuální analogová škála) v každém léčebném rameni a ve srovnání s neléčenými kontrolami
Časové okno: 180 dní
VAS-volume je 100mm stupnice používaná k nezávislému hodnocení objemu hemangiomu. -100 znamená, že hemangiom se zdvojnásobil, 0 znamená žádnou změnu a +100 znamená úplné zmenšení. Částečná odpověď je definována jako >20% a až 80% zmenšení objemové velikosti hemangiomu.
180 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s částečnou odezvou na barvu hemangiomu měřený VAS (vizuální analogová stupnice) v každém léčebném rameni a ve srovnání s neléčenými kontrolami
Časové okno: 180 dní
VAS-color je 100mm stupnice používaná k nezávislému hodnocení barvy hemangiomu. -100 znamená, že hemangiom je dvakrát intenzivnější, 0 znamená žádnou změnu a +100 znamená úplné vyřešení. Částečná odpověď je definována jako >30% a až 80% snížení barvy hemangiomu.
180 dní
Počet účastníků s částečnou odezvou objemu hemangiomu měřený pomocí VAS (vizuální analogová škála) v každém léčebném rameni
Časové okno: 180 dní
VAS-volume je 100mm stupnice používaná k nezávislému hodnocení objemu hemangiomu. -100 znamená, že hemangiom se zdvojnásobil, 0 znamená žádnou změnu a +100 znamená úplné zmenšení. Částečná odpověď je definována jako >20% a až 80% zmenšení objemové velikosti hemangiomu.
180 dní
Porovnání částečné odpovědi barvy hemangiomu od výchozího stavu do 180 dnů, v rámci každého léčebného ramene
Časové okno: 180 dní
Srovnání částečné odpovědi barvy hemangiomu (částečná odpověď nebo větší, jak bylo hodnoceno pomocí VAS-color) mezi dvěma léčebnými rameny. Částečná odpověď: >30% a až 80% snížení barvy hemangiomu.
180 dní
Změna ve škále dynamických komplikací hemangiomu (HDCS)
Časové okno: výchozí stav, den 180
Absolutní změna na škále dynamických komplikací hemangiomu od 0. dne do konce studie v každém léčebném rameni. HDCS poskytuje 6bodový systém hodnocení závažnosti pro 12 jednotlivých komplikací souvisejících s hemangiomem (stupeň 0 představuje nepřítomnost až minimální; stupeň 5 = nejzávažnější). Celkové skóre se pohybuje v rozmezí 0-60.
výchozí stav, den 180
Počet účastníků, kteří dosáhnou částečné odpovědi, hodnoceno podle barvy hemangiomu
Časové okno: 180 dní
Zhodnoťte dobu do částečné odezvy nebo delší podle barvy VAS, porovnejte výchozí stav se dnem 30, dnem 60, dnem 120 a dnem 180. Částečná odpověď: >30% a až 80% snížení barvy hemangiomu
180 dní
Počet závažných nežádoucích příhod a nežádoucích příhod zvláštního zájmu u kojenců léčených topickým timolol maleátem
Časové okno: až 270 dní
Závažné nežádoucí příhody a nežádoucí příhody zvláštního zájmu od randomizace do 180. dne u kojenců léčených topickým timolol maleátem (0,25 % a 0,5 %) GFS pro léčbu infantilního hemangiomu.
až 270 dní
Počet účastníků, kteří dosáhnou částečné odpovědi, hodnoceno podle objemu
Časové okno: 30 dní, 60 dní, 120 dní, 180 dní
Zhodnoťte čas do částečné odpovědi nebo delší podle objemu VAS, srovnejte výchozí stav se dnem 30, dnem 60, dnem 120 a dnem 180. Částečná odpověď: >20% a až 80% snížení objemové velikosti hemangiomu
30 dní, 60 dní, 120 dní, 180 dní
Změna v hodnocení kvality života hemangiomu (IH-QoL) u kojenců
Časové okno: výchozí stav, den 180
Absolutní změna ve škále skóre IH-QoL ode dne 0 do konce studie v každém léčebném rameni. Škála skóre IH-QoL se skládá ze 4 domén (fyzický symptom pacienta, sociální fungování pacienta, sociální a psychologické fungování pečovatele a emocionální fungování pečovatele) a 29 položek, přičemž každá položka je hodnocena na Likertově škále: 0 = nikdy problém, 1 = téměř nikdy problém, 2 = někdy problém, 3 = často problém a 4 = téměř vždy problém). Celkový rozsah je 0-116; čím vyšší celkové číslo znamená horší výsledek.
výchozí stav, den 180

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetická (PK) analýza měření maximální koncentrace timololu ve vzorku plazmy
Časové okno: Až 12 hodin
Vzorky PK krve budou mít každý 1,0 ml a budou odebírány v následujících časových intervalech po aplikaci Timololu: během 2 hodin, 2-4 hodin, 5-7 hodin, 8-10 hodin nebo 11-12 hodin.
Až 12 hodin
Farmakokinetická (PK) analýza Měřicí plocha pod křivkou timololu ve vzorku plazmy
Časové okno: Až 12 hodin
Vzorky PK krve budou mít každý 1,0 ml a budou odebírány v následujících časových intervalech po aplikaci Timololu: během 2 hodin, 2-4 hodin, 5-7 hodin, 8-10 hodin nebo 11-12 hodin.
Až 12 hodin
Farmakokinetická (PK) analýza Měření objemu distribuce timololu ve vzorku plazmy
Časové okno: Až 12 hodin
Vzorky PK krve budou mít každý 1,0 ml a budou odebírány v následujících časových intervalech po aplikaci Timololu: během 2 hodin, 2-4 hodin, 5-7 hodin, 8-10 hodin nebo 11-12 hodin.
Až 12 hodin
Farmakokinetická (PK) analýza Měření clearance timololu ve vzorku plazmy
Časové okno: Až 12 hodin
Vzorky PK krve budou mít každý 1,0 ml a budou odebírány v následujících časových intervalech po aplikaci Timololu: během 2 hodin, 2-4 hodin, 5-7 hodin, 8-10 hodin nebo 11-12 hodin.
Až 12 hodin

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Kanecia Obie Zimmerman

Spolupracovníci

National Institutes of Health (NIH)
The Emmes Company, LLC

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Kanecia Zimmerman, MD, MHS, Duke Clinical Research Institute
  • Studijní židle: Kristin Holland, MD, Medical College of Wisconsin

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. května 2017

Primární dokončení (Aktuální)

20. října 2020

Dokončení studie (Aktuální)

20. října 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. srpna 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. září 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

26. září 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Pro00068212

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Infantilní hemangiom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bangladesh

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit