Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt, sikkerhed og farmakokinetik af topisk timolol hos spædbørn med infantil hæmangiom (IH) (TIM01)

10. marts 2024 opdateret af: Kanecia Obie Zimmerman

Timolols effektivitet, sikkerhed og farmakokinetik hos spædbørn med infantil hæmangiom (IH)

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​Timolol 0,25 % og 0,5 % doser.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Primær: Beskriv effektiviteten af ​​0,25 % og 0,5 % topisk timololmaleat Gel-dannende opløsning (GFS) vurderet ved infantil hæmangiom (IH) ændringer i volumen.

Sekundær: Beskriv sikkerheden ved topisk timololmaleat GFS til behandling af IH.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
105

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadephia
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston
      • Longview, Texas, Forenede Stater, 75605
        • DCOL Center for Clinical Research
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 2 måneder (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  1. Dokumenteret informeret samtykke fra værge
  2. 0-84 dage efter fødslen på tidspunktet for den første undersøgelsesdosis eller ved optagelse i non-interventionskohorten.

  3. Klinisk diagnose af overfladisk kutan eller slimhinde infantil hæmangiom (skal omfatte alt af følgende):

    1. Overfladisk læsion i dermis
    2. Tynd
    3. Lille >=5 cm ved sin længste dimension og
    4. Involverer hud eller keratiniseret slimhinde

Eksklusionskriterier

  1. Anamnese med tidligere behandling med enhver farmakologisk eller laserterapi for IH
  2. Løbende behandling med en oral betablokker eller oral kortikosteroid (f.eks. hjertearytmi, binyrebarkinsufficiens, obstruktion af øvre luftveje, tetralogi af fallot (TOF), hypertension, reaktiv luftvejssygdom)
  3. IH, der kræver systemisk terapi (defineret ved dynamisk komplikationsskala >3)
  4. IH af den ikke-keratiniserede slimhinde
  5. Spædbørn med mere end ét hæmangiom, der kræver behandling
  6. Hæmodynamisk signifikant kardiovaskulær sygdom, som bestemt af investigator
  7. Kendt allergi over for betablokkere eller køretøj
  8. Hjerterytme
  9. Kendt prænatal eller postnatal diagnose af 2./3. grads atrioventrikulær blokering
  10. Historie om reaktiv luftvejssygdom (RAD)
  11. Enhver tilstand, der efter investigatorens mening ville gøre deltageren uegnet til undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: 0,25% Timolol Behandling
Emner tildelt denne arm vil blive randomiseret til 0,25 % timolol i 180 dage. Hvis forsøgspersonen i løbet af de 180 dage betragtes som en behandlingssvigt, vil forsøgspersonen blive afblindet. Hvis forsøgspersonen er på 0,25 % timolol, vil de blive ændret til 0,5 % timolol.
Medicin: 0,25% Timolol Maleate Gel-dannende opløsning
50:50 Randomiseret 0,25 % timololmaleat-geldannende opløsning
Eksperimentel: 0,5% Timolol Behandling
Emner tildelt denne arm vil blive randomiseret til 0,5 % timolol i 180 dage. Hvis forsøgspersonen i løbet af de 180 dage betragtes som en behandlingssvigt, vil forsøgspersonen blive afblindet. Hvis patienten er på 0,5 % timolol, vil den behandlende læge beslutte enten at fortsætte med 0,5 % timolol eller afbryde forsøgspersonen og påbegynde en alternativ behandling.
Medicin: 0,5% Timolol Maleate Gel Forming Solution
50:50 Randomiseret 0,5 % timololmaleat-geldannende opløsning
Ingen indgriben: Ikke-interventionsgruppe
Emner tildelt denne gruppe vil ikke modtage behandling. Forsøgspersonen vil kun blive fotograferet efter samme tidsplan som interventionsgruppen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med delvis respons af hæmangiomvolumen målt ved VAS (visuel analog skala) inden for hver behandlingsarm og sammenlignet med ubehandlede kontroller
Tidsramme: 180 dage
VAS-volumenet er en 100 mm skala, der bruges til selvstændigt at vurdere hæmangiomvolumen. -100 angiver, at hæmangiom er fordoblet i størrelse, 0 angiver ingen ændring, og +100 angiver fuldstændig krympning. Delvis respons er defineret som >20 % og op til 80 % reduktion i volumetrisk størrelse af hæmangiom.
180 dage

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med delvis respons i hæmangiomfarve målt ved VAS (visuel analog skala) inden for hver behandlingsarm og sammenlignet med ubehandlede kontroller
Tidsramme: 180 dage
VAS-farven er en 100 mm skala, der bruges til uafhængigt at gradere hæmangiomfarve. -100 angiver, at hæmangiom er dobbelt så intens, 0 angiver ingen ændring, og +100 angiver fuldstændig opløsning. Delvis respons er defineret som >30 % og op til 80 % reduktion i farven på hæmangiom.
180 dage
Antal deltagere med delvis respons af hæmangiomvolumen målt ved VAS (visuel analog skala) inden for hver behandlingsarm
Tidsramme: 180 dage
VAS-volumenet er en 100 mm skala, der bruges til selvstændigt at vurdere hæmangiomvolumen. -100 angiver, at hæmangiom er fordoblet i størrelse, 0 angiver ingen ændring, og +100 angiver fuldstændig krympning. Delvis respons er defineret som >20 % og op til 80 % reduktion i volumetrisk størrelse af hæmangiom.
180 dage
Sammenligning af delvis respons af hæmangiomfarve fra baseline til 180 dage inden for hver behandlingsarm
Tidsramme: 180 dage
Sammenligning af delvist respons af hæmangiomfarve (delvis respons eller større vurderet ved VAS-farve) mellem de to behandlingsarme. Delvis respons: >30 % og op til 80 % reduktion i farven på hæmangiom.
180 dage
Ændring i Hemangioma Dynamic Complication Scale (HDCS)
Tidsramme: baseline, dag 180
Absolut ændring i hæmangiom dynamisk komplikationsskala fra dag 0 til slutningen af ​​undersøgelsen inden for hver behandlingsarm. HDCS giver et 6-punkts sværhedsgradssystem for 12 individuelle hæmangiom-relaterede komplikationer (grad 0 repræsenterer fraværende til minimal; grad 5 = mest alvorlig). Den samlede score spænder fra 0-60.
baseline, dag 180
Antal deltagere, der opnår delvis respons, vurderet efter hæmangiomfarve
Tidsramme: 180 dage
Vurdér tid til delvis respons eller mere efter VAS-farve, sammenlign baseline med dag 30, dag 60, dag 120 og dag 180. Delvis respons: >30 % og op til 80 % reduktion i farven på hæmangiom
180 dage
Antal alvorlige bivirkninger og uønskede hændelser af særlig interesse hos spædbørn behandlet med topisk timololmaleat
Tidsramme: op til 270 dage
Alvorlige bivirkninger og bivirkninger af særlig interesse fra randomisering til dag 180 hos spædbørn behandlet med topisk timololmaleat (0,25 % og 0,5 %) GFS til behandling af infantil hæmangiom.
op til 270 dage
Antal deltagere, der opnår delvis respons, vurderet efter mængde
Tidsramme: 30 dage, 60 dage, 120 dage, 180 dage
Vurder tid til delvis respons eller mere efter VAS-volumen, sammenlign baseline med dag 30, dag 60, dag 120 og dag 180. Delvis respons: >20 % og op til 80 % reduktion i volumetrisk størrelse af hæmangiom
30 dage, 60 dage, 120 dage, 180 dage
Ændring i hæmangiom livskvalitetsvurdering (IH-QoL) for spædbørn
Tidsramme: baseline, dag 180
Absolut ændring i IH-QoL-scoreskalaen fra dag 0 til slutningen af ​​undersøgelsen inden for hver behandlingsarm. IH-QoL-scoreskalaen består af 4 domæner (patientens fysiske symptom, patientens sociale funktion, omsorgspersonens sociale og psykologiske funktion og omsorgspersonens følelsesmæssige funktion) og 29 punkter, hvor hvert punkt scores på en Likert-skala: 0 = aldrig et problem, 1 = næsten aldrig et problem, 2 = nogle gange et problem, 3 = ofte et problem og 4 = næsten altid et problem). Det samlede interval er 0-116; jo højere det samlede antal indikerer et dårligere resultat.
baseline, dag 180

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetikanalyse (PK) til måling af maksimal koncentration af timolol i plasmaprøver
Tidsramme: Op til 12 timer
PK-blodprøverne vil være på 1,0 ml hver og opsamles mellem følgende tidsrammer efter påføring af Timolol: inden for 2 timer, 2-4 timer, 5-7 timer, 8-10 timer eller 11-12 timer.
Op til 12 timer
Farmakokinetik (PK) Analyse Måle areal under kurven for timolol i plasmaprøver
Tidsramme: Op til 12 timer
PK-blodprøverne vil være på 1,0 ml hver og opsamles mellem følgende tidsrammer efter påføring af Timolol: inden for 2 timer, 2-4 timer, 5-7 timer, 8-10 timer eller 11-12 timer.
Op til 12 timer
Farmakokinetik (PK) Analyse, der måler distributionsvolumen af ​​timolol i plasmaprøver
Tidsramme: Op til 12 timer
PK-blodprøverne vil være på 1,0 ml hver og opsamles mellem følgende tidsrammer efter påføring af Timolol: inden for 2 timer, 2-4 timer, 5-7 timer, 8-10 timer eller 11-12 timer.
Op til 12 timer
Farmakokinetik (PK)-analyse, der måler clearance af timolol i plasmaprøver
Tidsramme: Op til 12 timer
PK-blodprøverne vil være på 1,0 ml hver og opsamles mellem følgende tidsrammer efter påføring af Timolol: inden for 2 timer, 2-4 timer, 5-7 timer, 8-10 timer eller 11-12 timer.
Op til 12 timer

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Kanecia Obie Zimmerman

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Institutes of Health (NIH)
The Emmes Company, LLC

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Kanecia Zimmerman, MD, MHS, Duke Clinical Research Institute
  • Studiestol: Kristin Holland, MD, Medical College of Wisconsin

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
5. maj 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
20. oktober 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
20. oktober 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
12. august 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. september 2016

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
26. september 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
12. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. marts 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • Pro00068212

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger