Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba thalidomidem/dexamethazonem a hodnocení PET při orgánovém zapojení při srdeční amyloidóze (TaPiOCA)

24. října 2017 aktualizováno: Youngil Koh, Seoul National University Hospital

Thalidomid frontové linie pro amyloidózu zahrnující myokard: Zkoumání schopnosti lenalidomidu zvrátit orgány

Prokázat schopnost thalidomidu zvrátit orgány u amyloidózy s postižením srdce

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Neznámý

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Vzhledem k tomu, že špatnou prognózu amyloidózy lze přičíst orgánové dysfunkci, primárním cílem léčby amyloidózy by měla být orgánová reverze. Z různých důvodů se však o orgánovém zvratu u amyloidózy mnoho neví. Téměř všechny klinické studie hodnotily hematologickou odpověď u amyloidózy. Mezitím, kromě autologní transplantace kmenových buněk s kondicionováním vysokými dávkami melfalanu, je míra hematologické odpovědi u různých látek, jako je bortezomib, melfalan, thalidomid a lenalidomid, u amyloidózy podobná. Potenciál těchto látek zvrátit orgány však není znám. Pokud existuje rozdíl v potenciálu zvrátit orgány i přes podobnou míru hematologické odpovědi, standardní léčbou amyloidózy by měl být lék s účinným potenciálem zvrácení orgánu.

Vyšetřovatelé předpokládají, že thalidomid by mohl způsobit zvrat orgánů u srdeční amyloidózy díky svému specifickému mechanismu účinku. K prokázání tohoto konceptu navrhují výzkumníci klinickou studii, která hodnotí schopnost thalidomidu zvrátit orgány u srdeční amyloidózy.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
30

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk: více než 18 let

  2. Pacient se srdeční amyloidózou (typ AL nebo AH), který splňuje obě (A i B) z následujících kritérií A. Postižení srdce: splňují jedno z následujících kritérií

    • Echokardiografie: průměrná tloušťka stěny > 12 mm, bez jiné srdeční příčiny
    • NTproBNP >332 ng/l při absenci renálního selhání
    • Důkaz srdeční amyloidózy na srdeční MRI B. Historie léčby: Žádná anamnéza expozice thalidomidu
  3. Stav výkonnosti ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) ≤ 3
  4. Tolerovatelná funkce hlavního orgánu stanovená laboratorním vyšetřením i. Sérový kreatinin ≤ 3,0 mg/dl ii. Absolutní počet neutrofilů ≥ 1000/μl iii. Krevní destičky ≥ 75000/ μl iv. Hemoglobin ≥ 8,0 mg/dl v. Bilirubin < 2krát nebo alkalický fosfát < 4krát horní hranice normálu
  5. Očekávané přežití > 3 měsíce
  6. Účastnice ve fertilním věku musí mít před léčbou negativní těhotenský test a souhlasit s používáním duálních metod antikoncepce po dobu trvání studie a po dobu 30 dnů po ukončení studie. Mužští účastníci musí také souhlasit s používáním bariérové ​​metody antikoncepce po dobu trvání studie a po dobu 30 dnů po dokončení studie, pokud jsou sexuálně aktivní se ženou ve fertilním věku.

Kritéria vyloučení:

  1. Amyloidóza bez postižení srdce
  2. Pacienti, kteří plánují podstoupit autologní transplantaci kmenových buněk
  3. Pacienti, kteří dostali autologní transplantaci kmenových buněk, zůstali v hematologické kompletní odpovědi
  4. Těhotné, kojící nebo neochotné používat vhodnou antikoncepci
  5. Systémová infekce, pokud není použita specifická protiinfekční léčba
  6. Známé alergie na thalidomid
  7. Předchozí experimentální látky nebo schválená protinádorová léčba do 1 měsíce před datem registrace

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Thalidomid
Pacient se srdeční amyloidózou dostává thalilomid s dexamethasonem
Lék: Dexamethason
Lék: Thalidomid

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hematologická odpověď
Časové okno: ukončením studia v průměru 1 rok
Kompletní odpověď: Normalizace hladin FLC a poměru κ ku λ, s negativní imunofixací séra a moči Velmi dobrá částečná odpověď: snížení dFLC na < 40 mg/l Částečná odpověď: > 50% snížení dFLC
ukončením studia v průměru 1 rok

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Srdeční odezva
Časové okno: ukončením studia v průměru 1 rok
> 30% a > 300 ng/l snížení hladin NTproBNP u pacientů s výchozími hladinami NTproBNP ≥ 650 ng/l nebo snížení o ≥ 2 třídy ve třídě NYHA u pacientů s výchozí hodnotou NYHA 3 nebo 4
ukončením studia v průměru 1 rok
Maximální poměr LV myokard-krevní dutina
Časové okno: ukončením studia v průměru 1 rok
odhadnutý pomocí 11C-Pittsburge B PET zobrazování
ukončením studia v průměru 1 rok
Celkové přežití
Časové okno: Ode dne zápisu do studia do data úmrtí z jakékoli příčiny, hodnoceno do 60 měsíců
Ode dne zápisu do studia do data úmrtí z jakékoli příčiny, hodnoceno do 60 měsíců
Přežití bez progrese
Časové okno: Od data zápisu do data první zdokumentované progrese nebo data úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve, hodnoceno až 60 měsíců
Od data zápisu do data první zdokumentované progrese nebo data úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve, hodnoceno až 60 měsíců
Profil toxicity související s thalidomidem podle CTCAE verze 4.03
Časové okno: ukončením studia v průměru 1 rok
ukončením studia v průměru 1 rok
Renální odezva
Časové okno: ukončením studia v průměru 1 rok
> 50% (≥ 5,0 g/den) snížení hladin bílkovin v moči za 24 hodin u pacientů s výchozími hladinami bílkovin v moči > 0,5 g/l bez ≥ 25% zvýšení hladin sérového kreatininu nebo snížení clearance kreatininu oproti výchozí hodnotě
ukončením studia v průměru 1 rok
Jaterní odezva
Časové okno: ukončením studia v průměru 1 rok
≥ 50% snížení hladin alkalické fosfatázy a/nebo ≥ 2 cm snížení velikosti jater (stanoveno rentgenovým snímkem)
ukončením studia v průměru 1 rok
Průměrný poměr LV myokard-krevní dutina
Časové okno: ukončením studia v průměru 1 rok
odhadnutý pomocí 11C-Pittsburge B PET zobrazování
ukončením studia v průměru 1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Seoul National University Hospital

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
CW pharmaceutical company

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Youngil Koh, MD, PhD, Seoul National University Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. října 2016

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. září 2019

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. září 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
8. listopadu 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. listopadu 2016

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
17. listopadu 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
26. října 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. října 2017

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • H-1512-129-730

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení