Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Kojenecká stupnice Charcot-Marie-Tooth Disease (CMT) (INC-6611)

29. listopadu 2016 aktualizováno: Joshua Burns, Sydney Children's Hospitals Network

Vývoj škály Charcot-Marie-Tooth Infant Scale (CMTInfS) pro kojence s CMT

Účelem této studie je vyvinout a ověřit měřítko klinického výsledku pro hodnocení invalidity a progrese onemocnění u dětí ve věku 3 let a mladších (kojenci a batolata) s různými typy onemocnění Charcot-Marie-Tooth (CMT).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Neznámý

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Většina forem CMT začíná v dětství a postupuje po celý život člověka. Současné výzkumy naznačují, že léčba ke zpomalení progrese onemocnění může být nejúčinnější, pokud je zavedena brzy v pacientově životě před tím, než se rozvine svalová slabost a ztráta citlivosti, protože může být snazší zpomalit progresi onemocnění než zvrátit postižení, které již existuje. Měření klinických výsledků byla vyvinuta pro dospělé (CMT Neuropathy Score) a pro děti ve věku 3 let a starší (CMT Pediatric Scale). V současné době však neexistuje žádná míra klinického výsledku specifická pro CMT pro měření závažnosti nebo progrese onemocnění u dětí od narození do 3 let věku. Cílem této studie je vyvinout a ověřit CMT Infant Scale (CMTInfS), aby vyhovovala této potřebě.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
200

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrálie, 2145
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20133
  • Spojené státy
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Nábor
        • University of Iowa Health Care
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104-1771
        • Zatím nenabíráme
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 4 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

K účasti budou vybráni pacienti ve věku 4 let a méně, kteří jsou rovněž zařazeni do studie 6601 a provedli všechny úkoly k dokončení škály CMTInfant. Účast znamená umožnit použití informací shromážděných ve studii 6601 pro ověření v aktuální studii.

Popis

Kritéria pro zařazení (pacienti s CMT):

  • Pacientovi jsou ≤ 4 roky
  • Rodiče nebo opatrovníci souhlasili s účastí dítěte na studii a podepsali informovaný souhlas.
  • Pacient má známou nebo pravděpodobnou dědičnou neuropatii
  • Pacient se účastní studie INC Natural History Study (INC 6601)

Kritéria zahrnutí (ovládací prvky):

  • Účastníkovi jsou ≤ 4 roky
  • Rodiče nebo opatrovníci souhlasili s účastí dítěte na studii a podepsali informovaný souhlas.
  • Účastník NEMÁ dědičnou neuropatii, jak bylo stanoveno zkoušejícím
  • Účastníkem je nedotčený přítel nebo rodinný příslušník pacienta s CMT (pacient nemusí být zařazen do studie)

Kritéria vyloučení (pacienti s CMT):

  • Pacient má známý stav získané neuropatie včetně toxické (např. související s léky), metabolické (např. diabetické), imunitně zprostředkované nebo zánětlivé (AIDP nebo CIDP) neuropatie, neuropatie související s leukodystrofií nebo vrozená svalová dystrofie.
  • Pacient má vážný celkový zdravotní stav, jak určil hlavní zkoušející na místě.
  • Pacient má známé normální nervové vedení horních a dolních končetin. To bude považováno za vylučovací kritérium, protože dokumentuje, že dítě netrpí neuropatií velkých vláken. Po pacientech se však nebude vyžadovat, aby měli studie nervové vodivosti (NCS) nebo elektromyografii (EMG).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Pouze případ
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Pacienti s CMT
Budou zahrnuty dvě skupiny pacientů: Skupina 1 (definitivní): Děti se známou CMT, kde genetické vyšetření potvrdí diagnózu, nebo děti s klinickou diagnózou včetně elektrofyziologie potvrzující přítomnost CMT a odpovídající rodinnou anamnézou, kde příbuzný prvního nebo druhého stupně má genetickou diagnózu; nebo Skupina 2 (v riziku): Klinická diagnóza CMT čekající na genetické testování nebo konfirmační elektrofyziologii a na důkaz genetické diagnózy u příbuzného prvního nebo druhého stupně; nebo jednotlivci identifikovaní jako ohrožení diagnózou CMT (prodromální pacienti), bez nástupu známek nebo symptomů.
Jiný: Bez zásahu
Řízení
Zdravé kontroly budou zahrnuty od nedotčených rodinných příslušníků nebo přátel doprovázejících pacienty na pracovištích INC. Zdravé kontroly jsou definovány jako chlapci a dívky ve věku 0-≤4 let bez diagnózy CMT nebo jakéhokoli jiného kritéria vyloučení ze studie.
Jiný: Bez zásahu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
CMT kojenecká váha 1. část
Časové okno: 1 rok
Fyzické hodnocení CMT Infant Scale
1 rok
CMT kojenecká váha část 2
Časové okno: 1 rok
Položky dolní končetiny a hrubé motoriky CMT Infant Scale
1 rok
Kojenecká váha CMT, část 3
Časové okno: 1 rok
Položky CMT Infant Scale horní končetiny a jemné motoriky
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnoťte CMT Infant Scale (CMTInfS) ve studiu přírodní historie CMT
Časové okno: 6 měsíců - 1 rok
Části CMT Infant Scale, u kterých bylo zjištěno, že jsou klinicky/funkčně užitečné po jednom roce analýzy, budou přeneseny pro všechny kojenecké pacienty každých 6 měsíců až jeden rok.
6 měsíců - 1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Sydney Children's Hospitals Network

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Johns Hopkins University
Children's Hospital of Philadelphia
University of Pennsylvania
University of Miami
University of Michigan
University of Iowa
National Institutes of Health (NIH)
University of Washington
Vanderbilt University
Stanford University
University of Minnesota
Cedars-Sinai Medical Center
University of Utah
University of Rochester
University of Connecticut
Universiteit Antwerpen
Nemours Children's Hospital
Dubowitz Neuromuscular Centre
Carlo Besta Neurological Institute
National Hospital of Neurology and Neurosurgery
Harvard/Massachusetts General Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. října 2016

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
29. listopadu 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. listopadu 2016

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
1. prosince 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
1. prosince 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. listopadu 2016

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 6611

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení