Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Charcot-Marie-Tooth Disease (CMT) Infant Scale (INC-6611)

29. november 2016 opdateret af: Joshua Burns, Sydney Children's Hospitals Network

Udvikling af Charcot-Marie-Tooth Disease Infant Scale (CMTInfS) for spædbørn med CMT

Formålet med denne undersøgelse er at udvikle og validere et klinisk resultatmål til at evaluere handicap og sygdomsprogression hos børn på 3 år og yngre (spædbørn og småbørn) med forskellige typer Charcot-Marie-Tooth sygdom (CMT).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ukendt

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

De fleste former for CMT begynder i barndommen og udvikler sig gennem en persons levetid. Aktuel forskning tyder på, at behandling for at bremse sygdomsprogressionen kan være mest effektiv, hvis den introduceres tidligt i en patients liv, før muskelsvaghed og følelsestab udvikler sig, da det kan være lettere at bremse sygdomsprogressionen end at vende handicap, der allerede er på plads. Der er udviklet kliniske resultatmål for voksne (CMT Neuropathy Score) og for børn fra 3 år og ældre (CMT Pediatric Scale). Der eksisterer dog i øjeblikket ikke noget CMT-specifikt klinisk resultatmål til at måle sygdoms sværhedsgrad eller progression hos børn fra fødslen til 3 års alderen. Det er målet med denne undersøgelse at udvikle og validere CMT Infant Scale (CMTInfS) for at imødekomme dette behov.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
200

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2145
  • Forenede Stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa Health Care
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104-1771
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 4 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter, der er 4 år og derunder, som også er tilmeldt 6601-undersøgelsen og har udført alle opgaver for at fuldføre CMTInfant Scale, vil blive rekrutteret til deltagelse. Deltagelse indebærer, at oplysningerne indsamlet i 6601-undersøgelsen kan bruges til validering i den aktuelle undersøgelse.

Beskrivelse

Inklusionskriterier (patienter med CMT):

  • Patienten er ≤4 år gammel
  • Forældre eller værger har accepteret, at barnet deltager i undersøgelsen og har underskrevet en informeret samtykkeerklæring.
  • Patienten har kendt eller sandsynligvis arvelig neuropati
  • Patient deltager i INC Natural History Study (INC 6601)

Inklusionskriterier (kontroller):

  • Deltageren er ≤4 år
  • Forældre eller værger har accepteret, at barnet deltager i undersøgelsen og har underskrevet en informeret samtykkeerklæring.
  • Deltageren har IKKE en arvelig neuropati som bestemt af investigator
  • Deltageren er en upåvirket ven eller familiemedlem til en patient med CMT (patienten behøver ikke at være inkluderet i undersøgelsen)

Eksklusionskriterier (patienter med CMT):

  • Patienten har en kendt tilstand med erhvervet neuropati, herunder toksisk (f.eks. medicinrelateret), metabolisk (f.eks. diabetikere), immunmedierede eller inflammatoriske (AIDP eller CIDP) neuropatier, en neuropati relateret til leukodystrofi eller en medfødt muskeldystrofi.
  • Patienten har en alvorlig almen medicinsk tilstand, som fastslået af webstedets hovedforsker.
  • Patienten har kendt normale nerveledninger i øvre og nedre lemmer. Dette vil blive betragtet som udelukkelseskriterier, fordi det dokumenterer, at barnet ikke har en storfiberneuropati. Patienter skal dog ikke have nerveledningsundersøgelser (NCS) eller elektromyografi (EMG).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kun etui
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Patienter med CMT
To grupper af patienter vil blive inkluderet: Gruppe 1 (Definitiv): Børn med kendt CMT, hvor genetisk testning bekræfter diagnosen, eller børn med en klinisk diagnose inklusive elektrofysiologi, der bekræfter tilstedeværelsen af ​​CMT og en tilsvarende familiehistorie, hvor en første eller anden grads slægtning har en genetisk diagnose; eller Gruppe 2 (I risikozonen): En klinisk diagnose af CMT, der afventer genetisk testning eller bekræftende elektrofysiologi og bevis for en genetisk diagnose i en første eller anden grads slægtning; eller personer, der er identificeret som værende i risiko for en CMT-diagnose (prodromale patienter), uden indtræden af ​​tegn eller symptomer.
Andet: Ingen indgriben involveret
Kontrolelementer
Sunde kontroller vil blive inkluderet fra upåvirkede familiemedlemmer eller venner, der ledsager patienter på INC-steder. Sunde kontroller er defineret som drenge og piger i alderen 0-≤4 år uden en diagnose af CMT eller nogen af ​​undersøgelsens udelukkelseskriterier.
Andet: Ingen indgriben involveret

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
CMT Infant Scale Del 1
Tidsramme: 1 år
CMT Infant Scale fysisk vurdering
1 år
CMT Infant Scale del 2
Tidsramme: 1 år
CMT Infant Scale underekstremiteter og grovmotoriske genstande
1 år
CMT Infant Scale del 3
Tidsramme: 1 år
CMT Infant Scale overekstremitet og finmotorik
1 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer CMT Infant Scale (CMTInfS) i CMT naturhistorisk undersøgelse
Tidsramme: 6 måneder - 1 år
De sektioner af CMT Infant Scale, som viser sig at være klinisk/funktionelt nyttige efter et års analyse, vil blive videreført for alle spædbørnspatienter hver 6. måned til et år.
6 måneder - 1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Sydney Children's Hospitals Network

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Johns Hopkins University
Children's Hospital of Philadelphia
University of Pennsylvania
University of Miami
University of Michigan
University of Iowa
National Institutes of Health (NIH)
University of Washington
Vanderbilt University
Stanford University
University of Minnesota
Cedars-Sinai Medical Center
University of Utah
University of Rochester
University of Connecticut
Universiteit Antwerpen
Nemours Children's Hospital
Dubowitz Neuromuscular Centre
Carlo Besta Neurological Institute
National Hospital of Neurology and Neurosurgery
Harvard/Massachusetts General Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. oktober 2016

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
29. november 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. november 2016

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
1. december 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
1. december 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. november 2016

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 6611

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger