Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Autologní neselektovaná transplantace hematopoetických kmenových buněk pro refrakterní Crohnovu chorobu (AutoChron)

13. ledna 2021 aktualizováno: Milton Artur Ruiz, Beneficência Portuguesa de São Paulo
Tato studie hodnotí bezpečnost a klinické přínosy terapeutického přístupu využívajícího kondicionační režim cyklofosfamid (Cy) + thymoglobulin® (ATG) + faktor stimulující kolonie granulocytů (G-CSF) následovaný autologní transplantací hematopoetických kmenových buněk (HSCT) při záchraně léčba refrakterní Crohnovy choroby. Nežádoucí účinky a klinické a endoskopické stavy budou hodnoceny v různých krátkodobých a dlouhodobých časových bodech.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Crohnova choroba (CD) je chronické, refrakterní zánětlivé onemocnění střev, které postihuje celý trávicí trakt spojený se střevními a mimostřevními projevy nebo jinými autoimunitními onemocněními. Konvenční terapie Crohnovy choroby zahrnuje protizánětlivé, imunosupresivní a/nebo biologické léky/kortikosteroidy. Tato léčba prospívá většině pacientů. U části pacientů se však nedaří dosáhnout úplné a dlouhodobé kontroly onemocnění a často vyžaduje mnohočetné střevní operace s rizikem rozvoje syndromu krátkého střeva.

Bylo navrženo, že transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) způsobí lymfoablaci a reset imunitního systému jako alternativní strategii k navození dlouhodobé kontroly onemocnění u této vysoce rizikové populace.

Tato studie zahrnovala pacienty s Crohnovou chorobou, kteří nereagovali na konvenční léčbu.

Nejprve bude vyhodnocena bezpečnost a klinický výsledek. Vybraní pacienti budou přijati na jednotku transplantace kostní dřeně (BMT) pro mobilizační režim s použitím cyklofosfamidu (Cy - 60 mg/kg) a G-CSF (10 mcg/kg/den) od 5. dne po podání Cy až do odběru. progenitorových buněk z periferní krve leukaferézou.

Po sedmi dnech klidu se přípravný režim skládá z Cy (celková dávka 200 mg/kg po dobu čtyř dnů), králičího antithymocytárního globulinu (celková dávka 6,5 ​​mg/kg po dobu čtyř dnů) a methylprednisolonu (500 mg/den).

Bude hodnocen klinický průběh pacientů s refrakterní Crohnovou chorobou za účelem stanovení účinnosti HSCT jako terapeutického nástroje včetně nepříznivých aspektů výkonu, klinického výsledku a kvality života.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
50

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
    • SP
      • Sao Jose do Rio Preto, SP, Brazílie, 15015-750
        • Beneficência Portuguesa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 70 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk mezi 14 a 50 lety (pacienti ve věku 50 - 70 let se mohou zúčastnit podle uvážení hlavního zkoušejícího).

  2. Potvrzená diagnóza aktivní Crohnovy choroby:

    • Diagnóza Crohnovy choroby na základě typických radiologických nálezů a nebo typické histologie alespoň 6 měsíců před screeningem.

    • Aktivní onemocnění v době registrace do studie, definované jako

      *Index aktivity Crohnovy choroby (CDAI) > 150 a ii) Dva z následujících:

    • Index Harveyho Bradshawa > 4
    • Endoskopický průkaz aktivního onemocnění potvrzený histologií
    • Jasný důkaz aktivní Crohnovy choroby tenkého střeva na počítačové tomografii (CT) nebo enterografii na magnetické rezonanci (MR).
  3. Neuspokojivý průběh i přes imunosupresiva (obvykle azathioprin, metotrexát a dvě biologická léčiva (normálně infliximab, adalimumab a/nebo certolizumab) kromě kortikosteroidů. Pacienti by měli mít relabující a refrakterní onemocnění navzdory udržovací léčbě thiopuriny, metotrexátem a/nebo infliximabem/adalimumabem/certolizumabem nebo jasným důkazem intolerance/toxicity těchto léků.
  4. Současné problémy nevhodné k operaci nebo pacient s rizikem rozvoje syndromu krátkého střeva.

  5. Informovaný souhlas:

    • Připraveni podstoupit další studijní procedury podle zkušebního plánu
    • Pacient prošel intenzivním poradenstvím ohledně rizik

Kritéria vyloučení:

  1. Těhotenství nebo neochota používat vhodnou antikoncepci během studie u žen v plodném věku. Neochota používat vhodná antikoncepční opatření u mužů.

  2. Souběžné těžké onemocnění

    • ledviny: clearance kreatininu < 30 ml/min (měřeno nebo odhadováno)
    • srdeční: klinický důkaz refrakterního městnavého srdečního selhání; ejekční frakce levé komory < 40 % pomocí multigované radionuklidové angiografie (MUGA) nebo srdečního echa; chronická fibrilace síní vyžadující perorální antikoagulaci; nekontrolovaná ventrikulární arytmie; perikardiální výpotek s hemodynamickými následky podle hodnocení zkušeného echokardiografa.
    • plicní: difúzní kapacita <40 %
    • psychiatrické poruchy včetně aktivního zneužívání drog nebo alkoholu
    • souběžné nebo nedávné maligní onemocnění (kromě nemelanomové rakoviny kůže)
    • nekontrolovaná hypertenze, definovaná jako klidový systolický krevní tlak ≥ 140 a/nebo klidový diastolický tlak ≥ 90 i přes alespoň 2 antihypertenziva.
    • nekontrolovaná akutní nebo chronická infekce HIV, lidský T-lymfotropní virus (HTLV-1 nebo 2), viry hepatitidy nebo jakákoli jiná infekce, kterou vyšetřovatelé považují za kontraindikaci účasti.
    • jiné chronické onemocnění způsobující významné selhání orgánů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Transplantace hematopoetických kmenových buněk
Vysoké dávky imunosuprese Cyklofosfamid (200 mg/kg celková dávka po dobu čtyř dnů) a králičí antithymocytární globulin (celková dávka 6,5 ​​mg/kg po dobu čtyř dnů) následovaná neselektovanou autologní záchranou transplantací hematopoetických kmenových buněk.
Postup: Autologní transplantace hematopoetických kmenových buněk
Transplantace hematopoetických kmenových buněk Lymfoablace následovaná transplantací hematopoetických kmenových buněk k záchraně imunitního systému.
Ostatní jména:
  • Transplantace kostní dřeně
  • Transplatace hematopoetických kmenových buněk

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost neselektované autologní HSCT u pacientů s refrakterní Crohnovou chorobou
Časové okno: 12 měsíců
Bezpečnost HHSCT bude analyzována laboratorními testy a nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou. Bezpečnost bude hodnocena nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou. Všechny nežádoucí příhody budou zaznamenávány standardizovaným způsobem a jejich vztah k protokolu studie bude hodnocen v různých krátkodobých a dlouhodobých časových bodech.
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Index aktivity Crohnovy choroby (CDAI)
Časové okno: 12 měsíců
Doba trvání remise onemocnění, definovaná jako CDAI ≤ 150, bude hodnocena 1, 3, 6, 12 a 24 měsíců po transplantaci.
12 měsíců
CRAIG Crohnovo skóre závažnosti (CSS)
Časové okno: 12 měsíců
CRAIG CSS bude hodnoceno 1, 3, 6, 12 a 24 měsíců po transplantaci.
12 měsíců
Dotazník pro zánětlivé onemocnění střev (IBDQ)
Časové okno: 24 měsíců
IBDQ bude podáváno 1, 3, 6, 12 a 24 měsíců po transplantaci.
24 měsíců
Short Form-36 Health Survey (SF-36)
Časové okno: 24 měsíců
SF-36 bude podáván 1, 3, 6, 12 a 24 měsíců po transplantaci.
24 měsíců
Jednoduché skóre endoskopické aktivity (SES)
Časové okno: 24 měsíců
SES bude hodnocen 6, 12 a 24 měsíců po HSCT.
24 měsíců
Endoskopický index závažnosti Crohnovy choroby (CDEIS)
Časové okno: 24 měsíců
CDEIS bude hodnocen 6, 12 a 24 měsíců po HSCT.
24 měsíců
Rutgeerts endoskopické skóre
Časové okno: 24 měsíců
Rutgeertsovo endoskopické skóre bude hodnoceno 6, 12 a 24 měsíců po HSCT.
24 měsíců
Harvey & Bradshaw Index (HBI)
Časové okno: 24 měsíců
HBI bude hodnoceno 1, 3, 6, 12 a 24 měsíců po HSCT.
24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Beneficência Portuguesa de São Paulo

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Milton A Ruiz, MD, PhD, Beneficência Portuguesa

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. října 2013

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2017

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
9. prosince 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. prosince 2016

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
22. prosince 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
15. ledna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. ledna 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • autocrohnproject1

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Hlavním cílem je sledovat bezpečnost a klinický přínos autologní HSCT terapie u refrakterních pacientů s Crohnovou chorobou. Hodnocení během období transplantace a 1, 3, 6, 12 a 24 měsíců po transplantaci. Bezpečnost se hodnotí podle množství nežádoucích účinků souvisejících s léčbou. Nežádoucí události zaznamenávejte standardizovaným způsobem. Sekundárním výsledným opatřením bude remise onemocnění: 1, 3, 6, 12 a 24 měsíců po transplantaci jak klinická, tak endoskopická remise. Bude stanoveno procento pacientů v trvalé remisi onemocnění 1, 3, 6, 12 a 24 měsíců po HSCT. Setrvalá remise onemocnění je definována jako CDAI < 150; HBI

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení