Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba Použití 3,4-diaminopyridinu u vrozené myastenie

30. května 2023 aktualizováno: Ricardo Maselli

Vrozená myastenie je potenciálně letální porucha, která i při pečlivé léčbě významně brání účasti na normálních denních funkcích. V současnosti schválené terapie měly u těchto pacientů malý dopad na podporu normální kvality života. Cílem je systematicky zkoumat vliv 3,4-DAP na přirozený průběh tohoto onemocnění a získat další zkušenosti s titrací 3,4-DAP jinými dostupnými terapiemi za účelem maximalizace klinické funkce a vývoje u této populace pacientů.

Specifickým cílem této studie je vyhodnotit použití 3,4-diaminopyridinu (DAP) u vybraných pacientů, u kterých bylo genetickým nebo sérovým testováním protilátek prokázáno, že mají vrozený myastenický syndrom (CMS) nebo Lambert-Eatonův myastenický syndrom (LEMS). Pacienta vyhodnotíme na CMS nebo LEMS, předepíšeme 3,4 DAP a poté klinicky zhodnotíme odpověď.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Již není k dispozici

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Předmětná populace se bude skládat z vybraných pacientů, u kterých bylo genetickým testováním, svalovou biopsií nebo testováním protilátek prokázáno, že mají CMS. Zvážení vstupu do naší klinické studie bude vyžadovat doporučení od ošetřujícího pediatra nebo neurologa. Dr. Maselli bude vyšetřovat pacienty a usoudí, které jsou vhodné pro neurofyziologická vyšetření na University of California, Davis Medical Center. K potvrzení diagnózy CMS budou u některých pacientů vyžadovány in vitro neuromuskulární záznamy materiálu biopsie anconeus svalu (stejně jako standardní světelná a elektronová morfologická analýza) nebo dokumentace genetické mutace spojené s vrozenou myastenií.

Pokud se účastník rozhodne pro dobrovolnictví a pokud diagnóza vrozeného myastenického syndromu (CMS) nebyla stanovena, účastník možná bude muset podstoupit svalovou biopsii nebo odběr krve pro testování DNA. Před zahájením léčby a poté jednou ročně po zahájení léčby 3,4-DAP vyšetřovatelé získají krevní test (chemické složení séra). Účastníci budou mít také elektrokardiograf (EKG) před zahájením léčby a každé 2 roky po zahájení léčby 3,4-DAP. Všichni účastníci studie se pak vrátí na kliniku jednou ročně (nebo častěji, pokud to neurolog považuje za nutné) za účelem následné péče.

Účastníci budou dostávat léčbu studovaným lékem, dokud nebude schválen FDA pro použití u pacientů s CMS, dokud zkoušející nezastaví studovaný lék (protože pro účastníka nefunguje nebo není bezpečné ho užívat), nebo dokud studium je ukončeno z jiných důvodů (např. jsou zjištěny obavy o bezpečnost atd.), podle toho, co nastane dříve. Účastníkům bude povoleno zůstat na jiných lécích na myastenii nebo přidat další léky k léčbě jejich stavu, pokud to bude nutné.

Pokud mají účastníci nejasnou historii epizod připomínajících záchvaty, jak určil zkoušející, neměli by během prvních 6 měsíců studie řídit ani obsluhovat těžké stroje.

Účastnice se této studie nemohou zúčastnit, pokud jsou těhotné nebo kojící nebo pokud jsou ženami ve fertilním věku, které během studie plánují otěhotnět. Není jasné, jak může 3,4 DAP ovlivnit nenarozený plod. Proto ženy ve fertilním věku budou mít těhotenský test před zahájením léčby studovaným lékem a v případě potřeby pravidelně v průběhu studie. Účastnice, které si myslí, že mohly během studie otěhotnět, by to měly okamžitě oznámit lékaři studie.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

Rozšířený typ přístupu

Popisuje kategorii rozšířeného přístupu podle předpisů amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Existují tři typy rozšířeného přístupu:
  • Individual pacienti: Umožňuje jedinému pacientovi se závažným onemocněním nebo stavem, který se nemůže zúčastnit klinické studie, přístup k léku nebo biologickému produktu. která nebyla schválena FDA. Tato kategorie také zahrnuje přístup v nouzové situaci.
  • Populace střední velikosti: Umožňuje více než jednomu pacientovi (ale obecně méně pacientům než prostřednictvím léčebného IND/protokolu) přístup k lék nebo biologický produkt, který nebyl schválen FDA. Tento typ rozšířeného přístupu se používá, když více pacientů se stejným onemocněním nebo stavem hledá přístup ke konkrétnímu léku nebo biologickému produktu, který nebyl schválen FDA.
  • Léčba IND/Protokol
  • Léčba IND/Protokol
    • strong>: Umožňuje velké, rozšířené populaci přístup k léku nebo biologickému produktu, který nebyl schválen FDA. Tento typ rozšířeného přístupu lze poskytnout pouze v případě, že je produkt již vyvíjen pro marketing pro stejné použití jako použití s ​​rozšířeným přístupem.
  • Jednotliví pacienti
  • Léčba IND/Protokol

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California, Davis Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

3 měsíce až 75 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Genetickým testováním, svalovou biopsií nebo testováním protilátek bylo prokázáno CMS.
  2. Věk 3 měsíce - 75 let.
  3. Ochota podstoupit těhotenský test, pokud je žena a v plodném věku.
  4. Dostupné za minimální časový závazek (roční návštěva) požadovaný pro studii.

Kritéria vyloučení:

  1. Těhotenství
  2. Alergické reakce na pyridiny v anamnéze
  3. Anamnéza potvrzených záchvatů podle názoru výzkumníka studie, onemocnění jater nebo srdeční arytmie. Zúčastnit se mohou subjekty s diskutabilní anamnézou epizod, které nejsou jednoznačně záchvaty, jak určil zkoušející.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Ricardo Maselli

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Ricardo Maselli, MD, University of California, Davis

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
21. února 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. února 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
23. února 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
2. června 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. května 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 223019

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení