Poregistrační hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a imunogenicity HyQvia u pediatrických subjektů s PIDD
13. dubna 2022 aktualizováno: Baxalta now part of Shire
Poregistrační hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a imunogenicity přípravku HyQvia u pediatrických pacientů s primárním onemocněním imunodeficience
Účelem studie je získat další údaje o bezpečnosti, snášenlivosti a imunogenicitě přípravku HyQvia u dětských pacientů (ve věku 2 až <18 let) s primárními onemocněními imunitního systému (PIDD).
Přehled studie
Postavení
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Podmínky
Intervence / Léčba
Intervence / Léčba
Typ studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
Zápis
42
Fáze
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
København, Dánsko, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Angers, Francie, 49033
- CHU Angers - Hôpital Hôtel Dieu
-
Lyon, Francie, 69008
- Hospices Civils de Lyon - Hôpitaux Est - IHOP
-
-
Gironde
-
Bordeaux, Gironde, Francie, 33076
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hopital des enfants
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko, H-1097
- United St. Istvan and St. Laszlo Hospital
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovensko, 83340
- 1.Detská klinika
-
Martin, Slovensko, 03659
- Univerzitna Nemocnica Klinika detí a dorastu
-
-
-
-
-
Belfast, Spojené království, BT1 6DW
- Royal Victoria Hospital
-
Cardiff, Spojené království, CF14 4XW
- University Hospital of Wales Heath Park Clinical Research Facility
-
Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE7 7DN
- The Great North Children's Hospital Royal Victoria Infirmary
-
-
Avon
-
Bristol, Avon, Spojené království, BS2 8BJ
- Bristol Royal Hospital for Children
-
-
West Yorkshire
-
Leeds, West Yorkshire, Spojené království, LS1 3EX
- Leeds Children's Hospital
-
-
-
-
-
Brno, Česko, 61300
- Fakultni nemocnice Brno Odd. Detska klinika
-
Nový Hradec Králové, Česko, 500 05
- Fakultni nemocnice Hradec Kralove
-
Prague, Česko, 15006
- FN v Motole Interni klinika
-
-
-
-
-
Athens, Řecko, 115 27
- Agia Sophia Children's Hospital
-
Thessaloniki, Řecko, 546 42
- General Hospital of Thessaloniki Ippokrateio
-
Thessaloniki, Řecko, 564 03
- General Hospital Of Thessaloniki Papageorgiou
-
-
-
-
-
Goteborg, Švédsko, 416 85
- Queen Silvia Children's Hospital
-
Lund, Švédsko, 221 85
- Dept. of Pediatric Oncology/Hematology/Immunology-Skånes Universitetssjukhus
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky až 17 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Před registrací musí mít účastník zdokumentovanou diagnózu formy primární humorální imunodeficience zahrnující defekt tvorby protilátek a vyžadující náhradu gamaglobulinu, jak je definováno podle vědeckého výboru Mezinárodní unie imunologických společností (IUIS) z roku 2015. Diagnóza musí být potvrzena lékařským ředitelem sponzora před první léčbou hodnoceným přípravkem (IP) ve studii.
- Účastníkovi jsou v době promítání alespoň dva a méně než 18 let.
- Účastník dostával konzistentní dávku imunoglobulinu G (IgG), podávanou v souladu s příslušnými informacemi o přípravku po dobu nejméně tří měsíců před screeningem. Průměrná minimální dávka před zahájením studie v tomto intervalu byla ekvivalentní 300 mg/kg tělesné hmotnosti (BW)/čtyři týdny a maximální dávka ekvivalentní 1000 mg/kg BW/4 týdny.
- Účastník má při screeningu minimální hladinu IgG v séru > 5 g/l.
- Pokud je žena ve fertilním věku, předloží účastnice negativní těhotenský test a souhlasí s tím, že bude po dobu trvání studie používat adekvátní antikoncepční opatření.
- Účastník / zákonný zástupce je ochoten a schopen splnit požadavky protokolu.
Kritéria vyloučení:
- Účastník má známou historii nebo je pozitivní při screeningu na jeden nebo více z následujících: povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg), polymerázová řetězová reakce (PCR) na virus hepatitidy C (HCV), PCR na typ viru lidské imunodeficience (HIV) 1/2.
Abnormální laboratorní hodnoty při screeningu splňující kterékoli z následujících kritérií (abnormální testy lze jednou zopakovat, aby se zjistilo, zda přetrvávají):
- Perzistentní alaninaminotransferáza (ALT) a aspartátaminotransferáza (AST) >2,5násobek horní hranice normy (ULN) pro testovací laboratoř
- Přetrvávající těžká neutropenie (definovaná jako absolutní počet neutrofilů [ANC] ≤ 500/mm^3)
- Účastník má anémii, která by podle standardní praxe na místě vylučovala flebotomii pro laboratorní studie.
- Účastník má v anamnéze přecitlivělost nebo přetrvávající reakce (kopřivka, dýchací potíže, těžká hypotenze nebo anafylaxe) po intravenózních (IV) imunoglobulinových, subkutánních (SC) imunoglobulinech a/nebo imunosérových globulinových infuzích (ISG).
- Účastník má závažný nedostatek imunoglobulinu A (IgA) (< 7,0 mg/dl) se známými anti-IgA protilátkami a anamnézou přecitlivělosti. .
- Účastník má známou alergii na hyaluronidázu.
- Účastník má aktivní infekci a v době screeningu dostává antibiotickou terapii k léčbě infekce.
- Účastník má poruchu krvácivosti nebo počet krevních destiček < 20 000/μl, nebo který by podle názoru zkoušejícího byl ve významném riziku zvýšeného krvácení nebo modřin v důsledku SC terapie.
- Účastník má těžkou dermatitidu, která by podle názoru zkoušejícího znemožňovala dostatečná místa pro bezpečné podání přípravku.
- Účastník se účastnil jiné klinické studie zahrnující IP nebo zkušební zařízení během 30 dnů před zařazením nebo je naplánován k účasti v jiné klinické studii zahrnující IP nebo zkušební zařízení v průběhu této studie.
- Účastníkem je rodinný příslušník nebo zaměstnanec vyšetřovatele.
- Pokud je žena, účastnice je v době registrace těhotná nebo kojící.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Počet zbraní
3
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / ArmSkupina účastníků / Arm |
Intervence / LéčbaIntervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: EPOCH 1
Náběhové období pro účastníky, kteří nebyli před touto studií léčeni HyQvia
|
Imunoglobulinová infuze 10 % (lidská) s rekombinantní lidskou hyaluronidázou (IGI, 10 % s rHuPH20)
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: EPOCH 2
Účastníci, kteří byli léčeni HyQvia před touto studií, a ti, kteří dokončili období náběhu (epocha 1).
Po jednom roce v Epoch 2 účastníci s titrem anti-rHuPH20 protilátky < 160 ve všech časových bodech během studie dokončí návštěvu ukončení/dokončení studie při nejbližší možné příležitosti.
Účastníci s titrem protilátek anti-rHuPH20 >=160 během studie a/nebo při posledním měření budou pokračovat v léčbě a pozorování HyQvia další dva roky.
|
Imunoglobulinová infuze 10 % (lidská) s rekombinantní lidskou hyaluronidázou (IGI, 10 % s rHuPH20)
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Epocha 3
Sledování bezpečnosti pro účastníky, jejichž titr protilátek anti-rHuPH20 byl >= 160 během Epochy 1 nebo Epoch 2 a kteří zaznamenali buď související závažnou nežádoucí příhodu (SAE) nebo související závažnou nežádoucí příhodu (AE)
|
100 mg/ml roztok pro intravenózní infuzi imunitního globulinu
Ostatní jména:
200 mg/ml roztok pro imunoglobulinovou subkutánní injekci
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost: Počet účastníků s jakýmikoli závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) na infuzi (s výjimkou infekcí)
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
Nežádoucí příhoda (AE) byla definována jako jakákoliv nežádoucí lékařská událost u účastníka, kterému byl podán hodnocený produkt (IP), který nemusí mít nutně kauzální vztah s léčbou.
TEAE byly AE s nástupem po datu první dávky IP nebo jakýkoli zdravotní stav přítomný před začátkem IP, ale se zvýšenou závažností nebo vztahem po datu času první dávky IP.
TEAE, které byly zaznamenány jako „možná související“ nebo „pravděpodobně související“ s HYQVIA, byly považovány za nežádoucí příhody související s HYQVIA.
Byl hlášen počet účastníků s jakýmikoli závažnými souvisejícími TEAE (s výjimkou infekcí).
|
Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
|
Bezpečnost: Míra jakýchkoli závažných souvisejících TEAE na infuzi (s výjimkou infekcí)
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
AE byla definována jako jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, kterému byla podána IP, která nemusí mít nutně kauzální vztah s léčbou.
TEAE byly AE s nástupem po datu první dávky IP nebo jakýkoli zdravotní stav přítomný před začátkem IP, ale se zvýšenou závažností nebo vztahem po datu času první dávky IP.
TEAE, které byly zaznamenány jako „možná související“ nebo „pravděpodobně související“ s HYQVIA, byly považovány za nežádoucí příhody související s HYQVIA.
Rychlost závažných TEAE na infuzi byla vypočtena jako počet závažných souvisejících TEAE/celkový počet infuzí podaných účastníkům analytického souboru.
Byla hlášena četnost jakýchkoli závažných souvisejících TEAE na infuzi (s výjimkou infekcí).
|
Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
|
Bezpečnost: Počet účastníků s jakýmkoli souvisejícím závažným TEAE na infuzi (kromě infekcí)
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
TEAE byly AE s nástupem po datu první dávky IP nebo jakýkoli zdravotní stav přítomný před začátkem IP, ale se zvýšenou závažností nebo vztahem po datu času první dávky IP.
Závažná TEAE byla AE, která měla za následek některý z následujících výsledků: smrt; život ohrožující; trvalé/významné postižení/neschopnost; počáteční nebo prodloužená hospitalizace na lůžku; vrozená anomálie/vrozená vada nebo byla jinak považována za lékařsky důležitou.
TEAE, které byly zaznamenány jako „možná související“ nebo „pravděpodobně související“ s HYQVIA, byly považovány za nežádoucí příhody související s HYQVIA.
Byl hlášen počet účastníků s jakýmikoli souvisejícími závažnými TEAE na infuzi (s výjimkou infekcí).
|
Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
|
Bezpečnost: Míra jakýchkoli souvisejících závažných TEAE na infuzi (s výjimkou infekcí)
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
TEAE byly AE s nástupem po datu první dávky IP nebo jakýkoli zdravotní stav přítomný před začátkem IP, ale se zvýšenou závažností nebo vztahem po datu času první dávky IP.
Závažná TEAE byla AE, která měla za následek některý z následujících výsledků: smrt; život ohrožující; trvalé/významné postižení/neschopnost; počáteční nebo prodloužená hospitalizace v nemocnici; vrozená anomálie/vrozená vada nebo byla jinak považována za lékařsky důležitou.
TEAE, které byly zaznamenány jako „možná související“ nebo „pravděpodobně související“ s HYQVIA, byly považovány za nežádoucí příhody související s HYQVIA.
Četnost souvisejících závažných TEAE na infuzi byla vypočtena jako počet souvisejících závažných TEAE/celkový počet infuzí podaných účastníkům analytického souboru.
Byla hlášena četnost jakýchkoli souvisejících závažných TEAE na infuzi (s výjimkou infekcí).
|
Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Účinnost: Změna od výchozí hodnoty v celkových minimálních sérových hladinách imunoglobulinu G (IgG) ve 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
|
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v celkových minimálních sérových hladinách IgG v Epoch 1 a 2.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechaná hodnota před počáteční dávkou přípravku HYQVIA.
|
Základní stav, 12. měsíc
|
|
Účinnost: Změna od výchozí hodnoty v sérových minimálních hladinách IgG podtříd v 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
|
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v sérových minimálních hladinách IgG podtříd 1, 2, 3 a 4 v Epoch 1 a 2.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechaná hodnota před počáteční dávkou přípravku HYQVIA.
|
Základní stav, 12. měsíc
|
|
Účinnost: Změna minimálních hladin specifických protilátek z výchozí hodnoty na toxoid IgG Clostridium Tetani ve 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
|
Byla hlášena změna minimálních hladin specifických protilátek v IgG toxoidu Clostridium tetani od výchozí hodnoty ve 12. měsíci.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechaná hodnota před počáteční dávkou přípravku HYQVIA.
Zde byla IU/ml definována jako „mezinárodní jednotky na mililitr“.
|
Základní stav, 12. měsíc
|
|
Účinnost: Změna minimálních hladin specifických protilátek od výchozí hodnoty k viru hepatitidy B (HBV) ve 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
|
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v minimálních hladinách specifických protilátek u HBV ve 12. měsíci.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechaná hodnota před počáteční dávkou přípravku HYQVIA.
|
Základní stav, 12. měsíc
|
|
Účinnost: Změna minimálních hladin specifických protilátek proti Haemophilus Influenzae B IgG ve 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
|
Byla hlášena změna minimálních hladin specifických protilátek u Haemophilus influenzae B IgG od výchozí hodnoty ve 12. měsíci.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechaná hodnota před počáteční dávkou přípravku HYQVIA.
|
Základní stav, 12. měsíc
|
|
Bezpečnost: Procento účastníků, kteří dosáhli léčebného intervalu tří nebo čtyř týdnů v Epoše 2
Časové okno: Až 20 měsíců
|
Bylo hlášeno procento účastníků, kteří dosáhli léčebného intervalu tři nebo čtyři týdny v Epoch 2.
|
Až 20 měsíců
|
|
Bezpečnost: Procento účastníků, kteří udržovali léčebný interval tři nebo čtyři týdny v Epoše 2 až 12 měsíců
Časové okno: Až 12 měsíců
|
Bylo hlášeno procento účastníků, kteří udrželi léčebný interval tři nebo čtyři týdny v Epocha 2 až 12 měsíců.
|
Až 12 měsíců
|
|
Bezpečnost: Počet účastníků s místními TEAE (s výjimkou infekcí)
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
TEAE byly AE s nástupem po datu první dávky IP nebo jakýkoli zdravotní stav přítomný před začátkem IP, ale se zvýšenou závažností nebo vztahem po datu času první dávky IP.
Byl hlášen počet účastníků s místními TEAE (s výjimkou infekcí).
|
Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
|
Bezpečnost: Míra místních TEAE na infuzi (s výjimkou infekcí)
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
Rychlost lokálních TEAE na infuzi byla vypočtena jako počet lokálních nežádoucích příhod/celkový počet infuzí podaných účastníkům analytického souboru.
Zahrnuty jsou pouze události, které začínají před datem zahájení účastníků bez odpovědi.
Byla hlášena míra lokálních TEAE na infuzi (s výjimkou infekcí).
|
Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
|
Bezpečnost: Počet účastníků s místním nežádoucím účinkem (s výjimkou infekcí)
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
Nežádoucí reakce byla definována jako jakákoli TEAE, která splňuje kterékoli z následujících kritérií: 1) TEAE, o níž se buď zkoušející a/nebo sponzor domnívá, že může nebo pravděpodobně souvisí s IP podáváním, nebo; 2) TEAE, který začíná během IP infuze nebo do 72 hodin po ukončení IP infuze, nebo; 3) TEAE, u kterého chybí posouzení kauzality nebo je neurčité.
Byl hlášen počet účastníků s lokálními nežádoucími reakcemi (s výjimkou infekcí).
|
Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
|
Bezpečnost: Míra lokálních nežádoucích reakcí na infuzi (s výjimkou infekcí)
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
Míra lokální nežádoucí reakce na infuzi byla vypočtena jako počet lokálních nežádoucích reakcí/celkový počet infuzí podaných účastníkům analytického souboru.
Byla hlášena míra lokálních nežádoucích reakcí na infuzi (s výjimkou infekcí).
|
Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
|
Bezpečnost: Počet účastníků se systémovými TEAE (s výjimkou infekcí)
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
TEAE byly AE s nástupem po datu první dávky IP nebo jakýkoli zdravotní stav přítomný před začátkem IP, ale se zvýšenou závažností nebo vztahem po datu času první dávky IP.
Byl hlášen počet účastníků se systémovými TEAE (s výjimkou infekcí).
|
Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
|
Bezpečnost: Míra systémových TEAE na infuzi (s výjimkou infekcí)
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
Rychlost systémových TEAE na infuzi byla vypočtena jako počet systémových nežádoucích příhod/celkový počet infuzí podaných účastníkům analytického souboru.
Rychlost systémových TEAE na infuzi byla hodnocena na základě událostí na infuzi.
|
Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
|
Bezpečnost: Počet účastníků se systémovou nežádoucí reakcí (s výjimkou infekcí)
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
Nežádoucí reakce byla definována jako jakákoli TEAE, která splňuje kterékoli z následujících kritérií: 1) TEAE, o níž se buď zkoušející a/nebo sponzor domnívá, že může nebo pravděpodobně souvisí s IP podáváním, nebo; 2) TEAE, který začíná během IP infuze nebo do 72 hodin po ukončení IP infuze, nebo; 3) TEAE, u kterého chybí posouzení kauzality nebo je neurčité.
Byl hlášen počet účastníků se systémovou nežádoucí reakcí (s výjimkou infekcí).
|
Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
|
Bezpečnost: Míra systémové nežádoucí reakce na infuzi (s výjimkou infekcí)
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
Míra systémových nežádoucích reakcí na infuzi byla vypočtena jako počet systémových nežádoucích reakcí/celkový počet infuzí podaných účastníkům analytického souboru.
Byla hlášena četnost systémových nežádoucích reakcí na infuzi (s výjimkou infekcí).
|
Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
|
Bezpečnost: Počet účastníků s jakýmkoliv TEAE (kromě infekcí)
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
TEAE byly AE s nástupem po datu první dávky IP nebo jakýkoli zdravotní stav přítomný před začátkem IP, ale se zvýšenou závažností nebo vztahem po datu času první dávky IP.
Byl hlášen počet účastníků s jakýmikoli TEAE (kromě infekcí).
|
Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
|
Bezpečnost: Míra TEAE na infuzi (vyjma infekcí)
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
Rychlost TEAE na infuzi byla vypočtena jako počet nežádoucích příhod/celkový počet infuzí podaných účastníkům analytického souboru.
Byla hlášena četnost TEAE na infuzi (s výjimkou infekcí).
|
Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
|
Bezpečnost: Počet účastníků s jakýmikoli nežádoucími účinky (s výjimkou infekcí)
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
Nežádoucí reakce byla definována jako jakákoli TEAE, která splňuje kterékoli z následujících kritérií: 1) TEAE, o níž se buď zkoušející a/nebo sponzor domnívá, že může nebo pravděpodobně souvisí s IP podáváním, nebo; 2) TEAE, který začíná během IP infuze nebo do 72 hodin po ukončení IP infuze, nebo; 3) TEAE, u kterého chybí posouzení kauzality nebo je neurčité.
Byl hlášen počet účastníků s jakýmikoli nežádoucími reakcemi (s výjimkou infekcí).
|
Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
|
Bezpečnost: Míra jakékoli nežádoucí reakce na infuzi (s výjimkou infekcí)
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
Míra všech nežádoucích reakcí na infuzi byla vypočtena jako počet nežádoucích reakcí/celkový počet infuzí podaných účastníkům analytického souboru.
Byl hlášen výskyt jakýchkoli nežádoucích reakcí na infuzi (s výjimkou infekcí).
|
Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
|
Bezpečnost: Počet účastníků s jakýmikoli dočasně přidruženými TEAE (kromě infekcí)
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
Dočasně spojené TEAE byly definovány jako TEAE, které začínají během IP infuze nebo do 72 hodin po ukončení IP infuze.
Byl hlášen počet účastníků s jakýmikoli dočasně asociovanými TEAE (s výjimkou infekcí).
|
Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
|
Bezpečnost: Míra jakýchkoli dočasně souvisejících TEAE na infuzi (s výjimkou infekcí)
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
Četnost jakýchkoliv dočasně souvisejících TEAE na infuzi byla vypočtena jako počet dočasně souvisejících nežádoucích příhod/celkový počet infuzí podaných účastníkům v analytickém souboru.
Dočasně spojené TEAE byly definovány jako TEAE, které začínají během IP infuze nebo do 72 hodin po ukončení IP infuze.
Byl hlášen výskyt jakýchkoli dočasně souvisejících TEAE na infuzi (s výjimkou infekcí).
|
Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
|
Bezpečnost: Počet účastníků s jakýmikoli souvisejícími (kauzálně) a/nebo dočasně spojenými TEAE (s výjimkou infekcí)
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
Byl hlášen počet účastníků s jakýmikoli souvisejícími (kauzálně) a/nebo dočasně souvisejícími TEAE (s výjimkou infekcí).
Dočasně spojené TEAE byly definovány jako TEAE, které začínají během IP infuze nebo do 72 hodin po ukončení IP infuze.
|
Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
|
Bezpečnost: Míra jakýchkoli souvisejících (kauzálně) a/nebo dočasně souvisejících TEAE na infuzi (s výjimkou infekcí)
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
Míra jakýchkoli souvisejících (kauzálně) a/nebo dočasně souvisejících TEAE na infuzi byla vypočtena jako počet souvisejících a/nebo dočasně souvisejících nežádoucích příhod/celkový počet infuzí podaných účastníkům v analytickém souboru.
TEAE zaznamenané v databázi studie jako „možná související“ nebo „pravděpodobně související“ s HYQVIA jsou považovány za nežádoucí příhody související s HYQVIA.
Dočasně spojené TEAE byly definovány jako TEAE, které začínají během IP infuze nebo do 72 hodin po ukončení IP infuze.
Byl hlášen výskyt jakýchkoli souvisejících (kauzálně) a/nebo dočasně souvisejících TEAE na infuzi (s výjimkou infekcí).
|
Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
|
Bezpečnost: Počet účastníků s jakýmkoli vážným TEAE (kromě infekcí)
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
Závažné TEAE byly AE, které vedly k některému z následujících výsledků: smrt; život ohrožující; trvalé/významné postižení/neschopnost; počáteční nebo prodloužená hospitalizace v nemocnici; vrozená anomálie/vrozená vada nebo byla jinak považována za lékařsky důležitou.
Byl hlášen počet účastníků s jakýmikoli závažnými TEAE (s výjimkou infekcí).
|
Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
|
Bezpečnost: Míra závažných TEAE na infuzi (s výjimkou infekcí)
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
Četnost závažných TEAE na infuzi byla vypočtena jako počet závažných nežádoucích příhod/celkový počet infuzí podaných účastníkům analytického souboru.
Byl hlášen výskyt závažných TEAE na infuzi (s výjimkou infekcí).
|
Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
|
Bezpečnost: Počet účastníků, kteří vyvinuli pozitivní titr (>=160) vazebných nebo neutralizačních protilátek k rHuPH20
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
Byl hlášen počet účastníků, u kterých se vyvinul pozitivní titr (>=160) vazebných nebo neutralizačních protilátek proti rHuPH20.
|
Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců
|
|
Jiná analýza: Počet infuzí za měsíc
Časové okno: Až 20 měsíců
|
Počet infuzí za měsíc byl vypočten jako celkový počet infuzí za trvání léčby (dny) * 30,4 dnů za měsíc.
|
Až 20 měsíců
|
|
Jiná analýza: Počet míst infuze (jehlové tyčinky) na infuzi
Časové okno: Až 20 měsíců
|
Počet míst infuze (jehlových tyčinek) na infuzi byl vypočten jako celkový počet míst infuze / celkový počet infuzí.
Zahrnuty byly pouze infuze s kompletními dostupnými údaji.
|
Až 20 měsíců
|
|
Jiná analýza: Počet míst infuze (jehlové tyčinky) za měsíc
Časové okno: Až 20 měsíců
|
Počet míst infuze za měsíc byl vypočten jako celkový počet míst infuze / trvání léčby (dny) * 30,4 dne.
Zahrnuty byly pouze infuze s kompletními dostupnými údaji.
|
Až 20 měsíců
|
|
Další analýza: Doba trvání infuze
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců.
|
Doba trvání infuze byla definována jako rozdíl mezi časem ukončení a časem zahájení infuze HyQvia.
|
Od začátku podávání studovaného léku do 20 měsíců.
|
|
Jiná analýza: Maximální rychlost infuze na místo
Časové okno: Až 20 měsíců
|
Byla hlášena maximální rychlost infuze na jedno místo.
|
Až 20 měsíců
|
|
Jiná analýza: Objem infuze na místo
Časové okno: Až 20 měsíců
|
Objem infuze na místo byl vypočten jako skutečný objem IgG (mililitr [ml]) / celkový počet použitých míst infuze (hodina).
|
Až 20 měsíců
|
|
Jiná analýza: Počet infuzí, které byly přerušeny nebo zastaveny kvůli AE
Časové okno: Až 20 měsíců
|
Byl hlášen počet infuzí, které byly přerušeny nebo zastaveny kvůli AE.
|
Až 20 měsíců
|
|
Další analýza: Počet týdnů do dosažení konečného 3 nebo 4týdenního dávkovacího intervalu v 1. epochě
Časové okno: Až 20 měsíců
|
Byl hlášen interval konečné dávky, definovaný jako tří nebo čtyřtýdenní interval infuze v 1. epochě léčebného období.
|
Až 20 měsíců
|
|
Kvalita života související se zdravím (HR QoL): Změna od výchozího stavu v dotazníku kvality života u dětí (PedsQL)
Časové okno: Základní stav až 20 měsíců
|
PedsQL Generic Core Scale (GCS) byla použita pro hodnocení QOL.
Zahrnuje 4 dimenze (fyzické fungování [PF], emoční fungování [EF], sociální fungování [SF], školní fungování [ScF]).
Věkové skupiny jsou: batole (2-4 roky), malé dítě (5-7 let), dítě (8-12 let) a dospívající (13-<18 let).
V závislosti na věku účastníků může dotazník vyplnit buď účastník, nebo podle potřeby rodič/pečovatel.
Pro skupinu Batole se PedsQL GCS skládal z 21 položek s použitím 5bodové Likertovy škály (0 až 4); pro všechny ostatní skupiny se PedsQL skládala z 23 položek s 3bodovou Likertovou škálou (0, 2, 4) pro malé dítě a 5bodovou Likertovou škálou pro skupiny dětí a dospívajících.
Všechna skóre byla transformována na stupnici od 0 do 100, kde 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 a 4=0.
Vyšší skóre znamená lepší kvalitu života.
Negativní změna oproti výchozí hodnotě ukazuje na horší kvalitu života.
Výchozí stav: poslední nevynechaná hodnota před počáteční dávkou přípravku HYQVIA.
|
Základní stav až 20 měsíců
|
|
HRQoL: Změna od základní úrovně v EuroQoL (Quality of Life) - 5 dimenzí (EQ-5D)
Časové okno: Základní stav až 20 měsíců
|
EQ-5D zvažoval pět atributů hodnocení kvality života, tj. mobilitu, sebeobsluhu, obvyklou aktivitu, bolest/nepohodlí a úzkost/depresi.
Každá dimenze měla pět možných úrovní: 1 (bez problémů); 2 (mírné problémy); 3 (střední problémy); 4 (závažné problémy) a; 5 (extrémní problémy).
Hodnocení jejich aktuálního stavu HRQoL účastníků bylo zaznamenáno pomocí standardní vertikální 20cm vizuální analogové stupnice (EQ-VAS), která se pohybovala od 0 do 100, kde 0 označovala nejhorší představitelný zdravotní stav a 100 byl nejlepší představitelný zdravotní stav.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechaná hodnota před počáteční dávkou přípravku HYQVIA.
Negativní změna oproti výchozí hodnotě ukazuje na horší zdravotní stav.
|
Základní stav až 20 měsíců
|
|
HR QoL: Změna od výchozího stavu v dotazníku spokojenosti s léčbou pro léky-9 (TSQM-9)
Časové okno: Základní stav až 20 měsíců
|
TSQM-9 je 9-položkový, ověřený, samoobslužný nástroj pro hodnocení spokojenosti účastníků s léky.
Skládá se ze 3 dílčích škál: efektivita, pohodlí a globální spokojenost.
Skóre bylo vypočítáno přidáním položek pro každou doménu, tj. 1 až 3 pro efektivitu, 4 až 6 pro pohodlí a 7 až 9 pro globální spokojenost.
Nejnižší možné skóre (1 pro každou položku a 3 pro všechny 3 subškály) bylo odečteno od složeného skóre a děleno největším možným rozsahem skóre.
Největší rozsah byl (7-1)*3 položky = 18 pro efektivitu a pohodlí a (5-1)*3 položky = 12 pro celkovou spokojenost.
Skóre položek každé ze 3 domén se sečtou a transformují tak, aby vzniklo skóre 0 (extrémně nespokojen) až 100 (mimořádně spokojen).
Vyšší skóre naznačovalo větší spokojenost v této oblasti.
Negativní změna oproti výchozímu stavu naznačuje menší spokojenost v této oblasti.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechaná hodnota před počáteční dávkou přípravku HYQVIA.
|
Základní stav až 20 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Sponzor
Spolupracovníci
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Začátek studia
30. května 2017
Primární dokončení (Aktuální)
Primární dokončení
15. ledna 2021
Dokončení studie (Aktuální)
Dokončení studie
15. ledna 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo
12. dubna 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. dubna 2017
První zveřejněno (Aktuální)
První zveřejněno
17. dubna 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Poslední zveřejněná aktualizace
11. ledna 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. dubna 2022
Naposledy ověřeno
Naposledy ověřeno
1. dubna 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
Další identifikační čísla studie
- 161504
- 2016-003438-26 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ano
Popis plánu IPD
Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/.
V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- Protokol studie
- Plán statistické analýzy (SAP)
- Formulář informovaného souhlasu (ICF)
- Zpráva o klinické studii (CSR)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .