Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Valutazione post-autorizzativa di sicurezza, tollerabilità e immunogenicità di HyQvia in soggetti pediatrici con PIDD

13 aprile 2022 aggiornato da: Baxalta now part of Shire

Valutazione post-autorizzativa di sicurezza, tollerabilità e immunogenicità di HyQvia in soggetti pediatrici con malattie da immunodeficienza primaria

Lo scopo dello studio è acquisire ulteriori dati sulla sicurezza, tollerabilità e immunogenicità di HyQvia in pazienti pediatrici (età da due a <18 anni) con malattie da immunodeficienza primaria (PIDD)

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
42

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cechia
      • Brno, Cechia, 61300
        • Fakultni nemocnice Brno Odd. Detska klinika
      • Nový Hradec Králové, Cechia, 500 05
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
      • Prague, Cechia, 15006
        • FN v Motole Interni klinika
  • Danimarca
      • København, Danimarca, 2100
        • Rigshospitalet
  • Francia
      • Angers, Francia, 49033
        • CHU Angers - Hôpital Hôtel Dieu
      • Lyon, Francia, 69008
        • Hospices Civils de Lyon - Hôpitaux Est - IHOP
    • Gironde
      • Bordeaux, Gironde, Francia, 33076
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hopital des enfants
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 115 27
        • Agia Sophia Children's Hospital
      • Thessaloniki, Grecia, 546 42
        • General Hospital of Thessaloniki Ippokrateio
      • Thessaloniki, Grecia, 564 03
        • General Hospital Of Thessaloniki Papageorgiou
  • Regno Unito
      • Belfast, Regno Unito, BT1 6DW
        • Royal Victoria Hospital
      • Cardiff, Regno Unito, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales Heath Park Clinical Research Facility
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE7 7DN
        • The Great North Children's Hospital Royal Victoria Infirmary
    • Avon
      • Bristol, Avon, Regno Unito, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Regno Unito, LS1 3EX
        • Leeds Children's Hospital
  • Slovacchia
      • Bratislava, Slovacchia, 83340
        • 1.Detská klinika
      • Martin, Slovacchia, 03659
        • Univerzitna Nemocnica Klinika detí a dorastu
  • Svezia
      • Goteborg, Svezia, 416 85
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Lund, Svezia, 221 85
        • Dept. of Pediatric Oncology/Hematology/Immunology-Skånes Universitetssjukhus
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, H-1097
        • United St. Istvan and St. Laszlo Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il partecipante deve avere una diagnosi documentata di una forma di immunodeficienza umorale primaria che comporta un difetto nella formazione di anticorpi e che richiede la sostituzione della gammaglobulina, come definito secondo il comitato scientifico dell'Unione internazionale delle società immunologiche (IUIS) 2015 prima dell'arruolamento. La diagnosi deve essere confermata dal direttore medico dello sponsor prima del primo trattamento con il prodotto sperimentale (IP) nello studio.
  2. Il partecipante ha almeno due anni e meno di 18 anni al momento dello screening.
  3. - Il partecipante ha ricevuto una dose consistente di immunoglobulina G (IgG), somministrata in conformità con le rispettive informazioni sul prodotto per un periodo di almeno tre mesi prima dello screening. La dose minima media pre-studio in tale intervallo era equivalente a 300 mg/kg di peso corporeo (PC)/quattro settimane e una dose massima equivalente a 1000 mg/kg di peso corporeo/4 settimane.
  4. Il partecipante ha un livello sierico minimo di IgG > 5 g/L allo screening.
  5. Se donna in età fertile, il partecipante presenta un test di gravidanza negativo e accetta di impiegare adeguate misure di controllo delle nascite per la durata dello studio.
  6. Il partecipante/rappresentante legalmente autorizzato è disposto e in grado di rispettare i requisiti del protocollo.

Criteri di esclusione:

  1. Il partecipante ha una storia nota di o è positivo allo screening per uno o più dei seguenti: antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg), reazione a catena della polimerasi (PCR) per il virus dell'epatite C (HCV), PCR per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV) Tipo 1/2.

  2. Valori di laboratorio anormali allo screening che soddisfano uno qualsiasi dei seguenti criteri (i test anormali possono essere ripetuti una volta per determinare se sono persistenti):

    1. Persistente alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST) >2,5 volte il limite superiore della norma (ULN) per il laboratorio di analisi
    2. Neutropenia grave persistente (definita come conta assoluta dei neutrofili [ANC] ≤ 500/mm^3)
  3. - Il partecipante ha un'anemia che precluderebbe la flebotomia per gli studi di laboratorio, secondo la pratica standard presso il sito.
  4. - Il partecipante ha una storia in corso di ipersensibilità o reazioni persistenti (orticaria, difficoltà respiratorie, grave ipotensione o anafilassi) a seguito di infusioni di immunoglobuline endovenose (IV), immunoglobuline sottocutanee (SC) e/o immunoglobuline sieriche (ISG).
  5. - Il partecipante ha un grave deficit di immunoglobulina A (IgA) (<7,0 mg/dL) con anticorpi anti-IgA noti e una storia di ipersensibilità. .
  6. Il partecipante ha un'allergia nota alla ialuronidasi.
  7. - Il partecipante ha un'infezione attiva e sta ricevendo una terapia antibiotica per il trattamento dell'infezione al momento dello screening.
  8. - - Il partecipante ha un disturbo della coagulazione o una conta piastrinica <20.000/μL o che, secondo l'opinione dello sperimentatore, sarebbe a rischio significativo di aumento del sanguinamento o lividi a seguito della terapia SC.
  9. - Il partecipante ha una grave dermatite che, secondo l'opinione dello sperimentatore, precluderebbe siti adeguati per la somministrazione sicura del prodotto.
  10. - Il partecipante ha partecipato a un altro studio clinico che coinvolge un IP o un dispositivo sperimentale entro 30 giorni prima dell'arruolamento o è programmato per partecipare a un altro studio clinico che coinvolge un IP o un dispositivo sperimentale durante il corso di questo studio.
  11. Il partecipante è un familiare o un dipendente dello sperimentatore.
  12. Se femmina, il partecipante è incinta o in allattamento al momento dell'iscrizione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: EPOCA 1
Periodo di accelerazione per i partecipanti che non sono stati trattati con HyQvia prima di questo studio
Biologico: HYQVIA
Infusione di immunoglobuline 10% (umana) con ialuronidasi umana ricombinante (IGI, 10% con rHuPH20)
Altri nomi:
  • IGI 10% con rHuPH20
Sperimentale: EPOCA 2
Partecipanti trattati con HyQvia prima di questo studio e coloro che hanno completato il periodo di accelerazione (Epoca 1). Dopo un anno nell'Epoca 2, i partecipanti con titolo anticorpale anti-rHuPH20 <160 in tutti i momenti durante lo studio completeranno la visita di conclusione/completamento dello studio alla prossima occasione possibile. I partecipanti con titolo anticorpale anti-rHuPH20 >=160 durante lo studio e/o all'ultima misurazione continueranno per altri due anni di trattamento e osservazione con HyQvia.
Biologico: HYQVIA
Infusione di immunoglobuline 10% (umana) con ialuronidasi umana ricombinante (IGI, 10% con rHuPH20)
Altri nomi:
  • IGI 10% con rHuPH20
Sperimentale: Epoca 3
Follow-up sulla sicurezza per i partecipanti il ​​cui titolo anticorpale anti-rHuPH20 era >= 160 durante Epoch 1 o Epoch 2 e che hanno manifestato un evento avverso grave correlato (SAE) o un evento avverso grave correlato (AE)
Biologico: KIOVIG
Soluzione 100 mg/ml per infusione endovenosa di immunoglobuline
Altri nomi:
  • IGIV 10%
  • IGI 10%
Biologico: Cuvitru
Soluzione da 200 mg/ml per iniezione sottocutanea di immunoglobuline
Altri nomi:
  • IGSC 20%
  • IGI 20%

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza: numero di partecipanti con eventi avversi gravi correlati al trattamento (TEAE) per infusione (escluse le infezioni)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
Un evento avverso (AE) è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante a cui è stato somministrato un prodotto sperimentale (IP) che non ha necessariamente una relazione causale con il trattamento. I TEAE erano gli eventi avversi con insorgenza dopo la data e l'ora della prima dose di IP, o qualsiasi condizione medica presente prima dell'inizio dell'IP ma aumentata in gravità o relazione dopo la data e l'ora della prima dose di IP. I TEAE registrati come "possibilmente correlati" o "probabilmente correlati" a HYQVIA sono stati considerati eventi avversi correlati a HYQVIA. È stato riportato il numero di partecipanti con TEAE correlati gravi (escluse le infezioni).
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
Sicurezza: Tasso di eventuali TEAE correlati gravi per infusione (escluse le infezioni)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
Un AE è stato definito come qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante a cui è stato somministrato un IP che non ha necessariamente una relazione causale con il trattamento. I TEAE erano gli eventi avversi con insorgenza dopo la data e l'ora della prima dose di IP, o qualsiasi condizione medica presente prima dell'inizio dell'IP ma aumentata in gravità o relazione dopo la data e l'ora della prima dose di IP. I TEAE registrati come "possibilmente correlati" o "probabilmente correlati" a HYQVIA sono stati considerati eventi avversi correlati a HYQVIA. Il tasso di TEAE correlati gravi per infusione è stato calcolato come numero di TEAE correlati gravi/numero totale di infusioni somministrate ai partecipanti nel set di analisi. È stato riportato il tasso di TEAE gravi correlati per infusione (escluse le infezioni).
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
Sicurezza: numero di partecipanti con TEAE gravi correlati per infusione (escluse le infezioni)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
I TEAE erano gli eventi avversi con insorgenza dopo la data e l'ora della prima dose di IP, o qualsiasi condizione medica presente prima dell'inizio dell'IP ma aumentata in gravità o relazione dopo la data e l'ora della prima dose di IP. Un TEAE grave era un evento avverso che ha provocato uno dei seguenti esiti: morte; in pericolo di vita; invalidità/incapacità persistente/significativa; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; anomalia congenita/difetto alla nascita o altrimenti considerato importante dal punto di vista medico. I TEAE registrati come "possibilmente correlati" o "probabilmente correlati" a HYQVIA sono stati considerati eventi avversi correlati a HYQVIA. È stato riportato il numero di partecipanti con TEAE gravi correlati per infusione (escluse le infezioni).
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
Sicurezza: tasso di TEAE gravi correlati per infusione (escluse le infezioni)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
I TEAE erano gli eventi avversi con insorgenza dopo la data e l'ora della prima dose di IP, o qualsiasi condizione medica presente prima dell'inizio dell'IP ma aumentata in gravità o relazione dopo la data e l'ora della prima dose di IP. Un TEAE grave era un evento avverso che ha provocato uno dei seguenti esiti: morte; in pericolo di vita; invalidità/incapacità persistente/significativa; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; anomalia congenita/difetto alla nascita o altrimenti considerato importante dal punto di vista medico. I TEAE registrati come "possibilmente correlati" o "probabilmente correlati" a HYQVIA sono stati considerati eventi avversi correlati a HYQVIA. Il tasso di TEAE gravi correlati per infusione è stato calcolato come numero di TEAE gravi correlati/numero totale di infusioni somministrate ai partecipanti nel set di analisi. È stato riportato il tasso di TEAE gravi correlati per infusione (escluse le infezioni).
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia: variazione rispetto al basale dei livelli sierici minimi totali di immunoglobulina G (IgG) al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 12
È stata segnalata la variazione rispetto al basale dei livelli sierici minimi totali di IgG nelle Epoche 1 e 2. Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante prima della dose iniziale di HYQVIA.
Basale, mese 12
Efficacia: variazione rispetto al basale dei livelli sierici minimi delle sottoclassi di IgG al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 12
È stata segnalata la variazione rispetto al basale dei livelli sierici minimi delle sottoclassi 1, 2, 3 e 4 di IgG nell'Epoca 1 e 2. Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante prima della dose iniziale di HYQVIA.
Basale, mese 12
Efficacia: variazione rispetto al basale dei livelli minimi di anticorpi specifici contro il tossoide di Clostridium Tetani IgG al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 12
È stata segnalata la variazione rispetto al basale dei livelli minimi di anticorpi specifici nel tossoide IgG di Clostridium tetani al mese 12. Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante prima della dose iniziale di HYQVIA. Qui, UI/ml è stato definito come "Unità internazionali per millilitro".
Basale, mese 12
Efficacia: variazione rispetto al basale dei livelli minimi di anticorpi specifici contro il virus dell'epatite B (HBV) al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 12
È stata segnalata la variazione rispetto al basale dei livelli minimi di anticorpi specifici per l'HBV al mese 12. Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante prima della dose iniziale di HYQVIA.
Basale, mese 12
Efficacia: variazione rispetto al basale dei livelli minimi di anticorpi specifici contro Haemophilus Influenzae B IgG al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 12
È stata segnalata la variazione rispetto al basale dei livelli minimi di anticorpi specifici in Haemophilus influenzae B IgG al mese 12. Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante prima della dose iniziale di HYQVIA.
Basale, mese 12
Sicurezza: percentuale di partecipanti che hanno raggiunto un intervallo di trattamento di tre o quattro settimane nell'epoca 2
Lasso di tempo: Fino a 20 mesi
È stata riportata la percentuale di partecipanti che hanno raggiunto un intervallo di trattamento di tre o quattro settimane nell'Epoca 2.
Fino a 20 mesi
Sicurezza: percentuale di partecipanti che hanno mantenuto un intervallo di trattamento di tre o quattro settimane in Epoch 2 fino a 12 mesi
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
È stata riportata la percentuale di partecipanti che hanno mantenuto un intervallo di trattamento di tre o quattro settimane nell'Epoca 2 fino a 12 mesi.
Fino a 12 mesi
Sicurezza: numero di partecipanti con TEAE locali (escluse le infezioni)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
I TEAE erano gli eventi avversi con insorgenza dopo la data e l'ora della prima dose di IP, o qualsiasi condizione medica presente prima dell'inizio dell'IP ma aumentata in gravità o relazione dopo la data e l'ora della prima dose di IP. È stato riportato il numero di partecipanti con TEAE locali (escluse le infezioni).
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
Sicurezza: tasso di TEAE locali per infusione (escluse le infezioni)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
Il tasso di TEAE locali per infusione è stato calcolato come numero di eventi avversi locali/numero totale di infusioni somministrate ai partecipanti nel set di analisi. Sono inclusi solo gli eventi che iniziano prima della data di inizio della mancata risposta dei partecipanti. È stato riportato il tasso di TEAE locali per infusione (escluse le infezioni).
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
Sicurezza: numero di partecipanti con reazione avversa locale (escluse le infezioni)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
La reazione avversa è stata definita come qualsiasi TEAE che soddisfi uno dei seguenti criteri: 1) Un TEAE considerato dallo sperimentatore e/o dallo sponsor possibilmente o probabilmente correlato alla somministrazione dell'IP, oppure; 2) TEAE che inizia durante l'infusione di IP o entro 72 ore dalla fine dell'infusione di IP, oppure; 3) Un TEAE per il quale la valutazione del nesso di causalità è mancante o indeterminata. È stato riportato il numero di partecipanti con reazioni avverse locali (escluse le infezioni).
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
Sicurezza: tasso di reazioni avverse locali per infusione (escluse le infezioni)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
Il tasso di reazioni avverse locali per infusione è stato calcolato come numero di eventi di reazioni avverse locali/numero totale di infusioni somministrate ai partecipanti nel set di analisi. È stato riportato il tasso di reazioni avverse locali per infusione (escluse le infezioni).
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
Sicurezza: numero di partecipanti con TEAE sistemici (escluse le infezioni)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
I TEAE erano gli eventi avversi con insorgenza dopo la data e l'ora della prima dose di IP, o qualsiasi condizione medica presente prima dell'inizio dell'IP ma aumentata in gravità o relazione dopo la data e l'ora della prima dose di IP. È stato riportato il numero di partecipanti con TEAE sistemici (escluse le infezioni).
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
Sicurezza: tasso di TEAE sistemici per infusione (escluse le infezioni)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
Il tasso di TEAE sistemici per infusione è stato calcolato come numero di eventi avversi sistemici/numero totale di infusioni somministrate ai partecipanti nel set di analisi. Il tasso di TEAE sistemici per infusione è stato valutato in base agli eventi per infusione.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
Sicurezza: numero di partecipanti con reazione avversa sistemica (escluse le infezioni)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
La reazione avversa è stata definita come qualsiasi TEAE che soddisfi uno dei seguenti criteri: 1) Un TEAE considerato dallo sperimentatore e/o dallo sponsor possibilmente o probabilmente correlato alla somministrazione dell'IP, oppure; 2) TEAE che inizia durante l'infusione di IP o entro 72 ore dalla fine dell'infusione di IP, oppure; 3) Un TEAE per il quale la valutazione del nesso di causalità è mancante o indeterminata. È stato riportato il numero di partecipanti con reazioni avverse sistemiche (escluse le infezioni).
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
Sicurezza: tasso di reazioni avverse sistemiche per infusione (escluse le infezioni)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
Il tasso di reazioni avverse sistemiche per infusione è stato calcolato come numero di eventi di reazioni avverse sistemiche/numero totale di infusioni somministrate ai partecipanti nel set di analisi. È stato riportato il tasso di reazioni avverse sistemiche per infusione (escluse le infezioni).
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
Sicurezza: numero di partecipanti con qualsiasi TEAE (escluse le infezioni)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
I TEAE erano gli eventi avversi con insorgenza dopo la data e l'ora della prima dose di IP, o qualsiasi condizione medica presente prima dell'inizio dell'IP ma aumentata in gravità o relazione dopo la data e l'ora della prima dose di IP. È stato riportato il numero di partecipanti con TEAE (escluse le infezioni).
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
Sicurezza: tasso di TEAE per infusione (escluse le infezioni)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
Il tasso di TEAE per infusione è stato calcolato come numero di eventi avversi/numero totale di infusioni somministrate ai partecipanti nel set di analisi. È stato riportato il tasso di TEAE per infusione (escluse le infezioni).
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
Sicurezza: numero di partecipanti con eventuali reazioni avverse (escluse le infezioni)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
La reazione avversa è stata definita come qualsiasi TEAE che soddisfi uno dei seguenti criteri: 1) Un TEAE considerato dallo sperimentatore e/o dallo sponsor possibilmente o probabilmente correlato alla somministrazione dell'IP, oppure; 2) TEAE che inizia durante l'infusione di IP o entro 72 ore dalla fine dell'infusione di IP, oppure; 3) Un TEAE per il quale la valutazione del nesso di causalità è mancante o indeterminata. È stato riportato il numero di partecipanti con eventuali reazioni avverse (escluse le infezioni).
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
Sicurezza: tasso di qualsiasi reazione avversa per infusione (escluse le infezioni)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
Il tasso di tutte le reazioni avverse per infusione è stato calcolato come numero di eventi di reazione avversa/numero totale di infusioni somministrate ai partecipanti nel set di analisi. È stato riportato il tasso di eventuali reazioni avverse per infusione (escluse le infezioni).
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
Sicurezza: numero di partecipanti con eventuali TEAE associati temporaneamente (escluse le infezioni)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
I TEAE associati temporalmente sono stati definiti come TEAE che iniziano durante l'infusione di IP o entro 72 ore dalla fine dell'infusione di IP. È stato riportato il numero di partecipanti con TEAE temporalmente associati (escluse le infezioni).
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
Sicurezza: Tasso di eventuali TEAE associati temporaneamente per infusione (escluse le infezioni)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
Il tasso di qualsiasi TEAE associato temporalmente per infusione è stato calcolato come numero di eventi avversi associati temporalmente/numero totale di infusioni somministrate ai partecipanti nel set di analisi. I TEAE associati temporalmente sono stati definiti come TEAE che iniziano durante l'infusione di IP o entro 72 ore dalla fine dell'infusione di IP. È stato riportato il tasso di qualsiasi TEAE associato temporalmente per infusione (escluse le infezioni).
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
Sicurezza: numero di partecipanti con qualsiasi TEAE correlato (causalmente) e/o associato temporalmente (escluse le infezioni)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
È stato riportato il numero di partecipanti con qualsiasi TEAE correlato (causalmente) e/o temporalmente associato (escluse le infezioni). I TEAE associati temporalmente sono stati definiti come TEAE che iniziano durante l'infusione di IP o entro 72 ore dalla fine dell'infusione di IP.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
Sicurezza: Tasso di qualsiasi TEAE correlato (causalmente) e/o associato temporalmente per infusione (escluse le infezioni)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
Il tasso di qualsiasi TEAE correlato (causalmente) e/o temporalmente associato per infusione è stato calcolato come numero di eventi avversi correlati e/o temporalmente associati/numero totale di infusioni somministrate ai partecipanti nel set di analisi. I TEAE registrati nel database dello studio come "possibilmente correlati" o "probabilmente correlati" a HYQVIA sono considerati eventi avversi correlati a HYQVIA. I TEAE associati temporalmente sono stati definiti come TEAE che iniziano durante l'infusione di IP o entro 72 ore dalla fine dell'infusione di IP. È stato riportato il tasso di TEAE correlati (causalmente) e/o temporalmente associati per infusione (escluse le infezioni).
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
Sicurezza: numero di partecipanti con TEAE gravi (escluse le infezioni)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
I TEAE gravi erano gli eventi avversi che hanno provocato uno dei seguenti esiti: morte; in pericolo di vita; invalidità/incapacità persistente/significativa; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; anomalia congenita/difetto alla nascita o altrimenti considerato importante dal punto di vista medico. È stato riportato il numero di partecipanti con TEAE gravi (escluse le infezioni).
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
Sicurezza: Tasso di TEAE gravi per infusione (escluse le infezioni)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
Il tasso di TEAE gravi per infusione è stato calcolato come numero di eventi avversi gravi/numero totale di infusioni somministrate ai partecipanti nel set di analisi. È stato riportato il tasso di TEAE gravi per infusione (escluse le infezioni).
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
Sicurezza: numero di partecipanti che hanno sviluppato un titolo positivo (>=160) di anticorpi leganti o neutralizzanti per rHuPH20
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
È stato riportato il numero di partecipanti che hanno sviluppato un titolo positivo (>=160) di anticorpi leganti o neutralizzanti per rHuPH20.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi
Altre analisi: numero di infusioni al mese
Lasso di tempo: Fino a 20 mesi
Il numero di infusioni al mese è stato calcolato come numero totale di infusioni per durata del trattamento (giorni) * 30,4 giorni al mese.
Fino a 20 mesi
Altre analisi: numero di siti di infusione (punte d'ago) per infusione
Lasso di tempo: Fino a 20 mesi
Il numero di siti di infusione (punte d'ago) per infusione è stato calcolato come numero totale di siti di infusione/numero totale di infusioni. Sono state incluse solo le infusioni con dati completi disponibili.
Fino a 20 mesi
Altra analisi: numero di siti di infusione (aghi) al mese
Lasso di tempo: Fino a 20 mesi
Il numero di siti di infusione al mese è stato calcolato come numero totale di siti di infusione/durata del trattamento (giorni) * 30,4 giorni. Sono state incluse solo le infusioni con dati completi disponibili.
Fino a 20 mesi
Altre analisi: Durata dell'infusione
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi.
La durata dell'infusione è stata definita come la differenza tra l'ora di fine e l'ora di inizio dell'infusione di HyQvia.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 20 mesi.
Altre analisi: velocità massima di infusione per sito
Lasso di tempo: Fino a 20 mesi
È stata riportata la velocità massima di infusione per sito.
Fino a 20 mesi
Altre analisi: volume di infusione per sito
Lasso di tempo: Fino a 20 mesi
Il volume di infusione per sito è stato calcolato come volume effettivo di IgG (millilitro [mL])/numero totale di siti di infusione (ora) utilizzati.
Fino a 20 mesi
Altre analisi: numero di infusioni interrotte o interrotte a causa di un evento avverso
Lasso di tempo: Fino a 20 mesi
È stato riportato il numero di infusioni interrotte o interrotte a causa di un evento avverso.
Fino a 20 mesi
Altre analisi: numero di settimane per raggiungere l'intervallo di somministrazione finale di 3 o 4 settimane nell'epoca 1
Lasso di tempo: Fino a 20 mesi
È stato riportato l'intervallo di dose finale, definito come intervallo di infusione di tre o quattro settimane nell'Epoca 1 del periodo di trattamento.
Fino a 20 mesi
Qualità della vita correlata alla salute (HR QoL): variazione rispetto al basale nel questionario sulla qualità della vita pediatrica (PedsQL)
Lasso di tempo: Linea di base fino a 20 mesi
Per la valutazione della QOL è stata utilizzata la PedsQL Generic Core Scale (GCS). Comprende 4 dimensioni (funzionamento fisico [PF], funzionamento emotivo [EF], funzionamento sociale [SF], funzionamento scolastico [ScF]). I gruppi di età sono: Toddler (2-4 anni), Young child (5-7 anni), Child (8-12 anni) e Teens (13-<18 anni). A seconda dell'età dei partecipanti, il questionario può essere compilato dal partecipante o dal genitore/tutore, a seconda dei casi. Per il gruppo Toddler, il PedsQL GCS consisteva in 21 item, utilizzando una scala Likert a 5 punti (da 0 a 4); per tutti gli altri gruppi, il PedsQL consisteva in 23 item, con una scala Likert a 3 punti (0, 2, 4) per il bambino piccolo e una scala Likert a 5 punti per i gruppi di bambini e adolescenti. Tutti i punteggi sono stati trasformati su una scala da 0 a 100 dove 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 e 4=0. Punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita. Una variazione negativa rispetto al basale indica una peggiore qualità della vita. Basale: ultimo valore non mancante prima della dose iniziale di HYQVIA.
Linea di base fino a 20 mesi
HRQoL: variazione rispetto al basale in EuroQoL (qualità della vita)-5 dimensioni (EQ-5D)
Lasso di tempo: Linea di base fino a 20 mesi
EQ-5D ha considerato cinque attributi della valutazione della qualità della vita, ovvero mobilità, cura di sé, attività abituale, dolore/disagio e ansia/depressione. Ogni dimensione aveva cinque livelli possibili: 1 (nessun problema); 2 (lievi problemi); 3 (problemi moderati); 4 (gravi problemi), e; 5 (problemi estremi). La valutazione dei partecipanti del loro attuale stato HRQoL è stata registrata utilizzando una scala analogica visiva verticale standard di 20 cm (EQ-VAS), che variava da 0 a 100, dove 0 indicava il peggior stato di salute immaginabile e 100 era il migliore stato di salute immaginabile. Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante prima della dose iniziale di HYQVIA. Una variazione negativa rispetto al basale indica uno stato di salute peggiore.
Linea di base fino a 20 mesi
HR QoL: cambiamento rispetto al basale nel questionario sulla soddisfazione del trattamento per i farmaci-9 (TSQM-9)
Lasso di tempo: Linea di base fino a 20 mesi
TSQM-9 è uno strumento a 9 voci, convalidato e autosomministrato per valutare la soddisfazione dei partecipanti con i farmaci. Si compone di 3 sottoscale: efficacia, convenienza e soddisfazione globale. I punteggi sono stati calcolati sommando elementi per ciascun dominio, ovvero da 1 a 3 per efficacia, da 4 a 6 per convenienza e da 7 a 9 per soddisfazione globale. Il punteggio più basso possibile (1 per ciascun elemento e 3 per tutte e 3 le sottoscale) è stato sottratto dal punteggio composito e diviso per l'intervallo di punteggio più ampio possibile. Il range più ampio è stato (7-1)*3 item = 18 per l'efficacia e la convenienza, e (5-1)*3 item = 12 per la soddisfazione globale. I punteggi degli item di ciascuno dei 3 domini vengono sommati e trasformati per creare un punteggio da 0 (estremamente insoddisfatto) a 100 (estremamente soddisfatto). Un punteggio più alto indicava una maggiore soddisfazione in quel dominio. Una variazione negativa rispetto al basale indica una minore soddisfazione in quel dominio. Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante prima della dose iniziale di HYQVIA.
Linea di base fino a 20 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Baxalta now part of Shire

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
30 maggio 2017

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
15 gennaio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
15 gennaio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
12 aprile 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 aprile 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
17 aprile 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
11 gennaio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 aprile 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 161504
  • 2016-003438-26 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • Protocollo di studio
  • Piano di analisi statistica (SAP)
  • Modulo di consenso informato (ICF)
  • Relazione sullo studio clinico (CSR)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni