Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti Elafibranoru u pacientů s primární biliární cholangitidou (PBC) a nedostatečnou odpovědí na kyselinu ursodeoxycholovou

20. září 2019 aktualizováno: Genfit

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti Elafibranoru v dávkách 80 mg a 120 mg po 12 týdnech léčby u pacientů s primární biliární cholangitidou a nedostatečnou odpovědí na kyselinu ursodeoxycholovou

Primárním cílem studie je porovnat účinek denního perorálního podávání elafibranoru 80 mg a 120 mg na změnu sérové ​​alkalické fosfatázy (ALP) s účinkem placeba u pacientů s PBC a neadekvátní odpovědí na kyselinu ursodeoxycholovou (UDCA).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
45

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75012
        • Hôpital Saint-Antoine
  • Německo
      • Frankfurt, Německo, 60590
        • University Hospital Frankfurt
      • Koln, Německo, 50937
        • Clinic for gastroenterology and hepatology
      • Mainz, Německo, 55131
        • Johannes Gutenberg University
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B15 2TT
        • University of Birmingham Centre for Liver Research
      • Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • Liverpool, Spojené království, L7 8XP
        • The Royal Liverpool University Hospital
      • London, Spojené království, SE5 9RS
        • King's College Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE7 7DN
        • The Newcastle Upon Tyne Hosptials NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85054
        • Mayo Clinic in Arizona
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Schiff Center for Liver Diseases
      • Weston, Florida, Spojené státy, 33331
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30309
        • Piedmont Research Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • Manhasset, New York, Spojené státy, 11030
        • Northwell Health Institution
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Spojené státy, 28801
        • Asheville Gastroenterology Associates
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98122
        • Swedish Medical Center
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08036
        • Liver Unit, University of Barcelona
      • Barcelona, Španělsko, 08041
        • Hospital De La Sant Creu St. Pau

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Musí poskytnout písemný informovaný souhlas

  2. Jednoznačná nebo pravděpodobná diagnóza PBC prokázaná přítomností alespoň 2 z následujících 3 diagnostických faktorů:

    • Anamnéza zvýšených hladin ALP po dobu nejméně 6 měsíců před dnem 0 (randomizační návštěva)
    • Pozitivní titry antimitochondriálních protilátek (AMA) (> 1/40 na imunofluorescenci nebo M2 pozitivní pomocí enzymatického imunosorbentního testu (ELISA) nebo pozitivní PBC-specifické antinukleární protilátky
    • Biopsie jater v souladu s PBC
  3. ALP >= 1,67x horní hranice normálu (ULN)
  4. Užívání UDCA po dobu nejméně 12 měsíců (stabilní dávka po dobu ≥ 6 měsíců) před screeningovou návštěvou
  5. Antikoncepce: Ženy účastnící se této studie musí být neplodné nebo musí používat vysoce účinnou antikoncepci po celou dobu trvání studie a 1 měsíc po ukončení léčby.

Kritéria vyloučení:

  1. Anamnéza nebo přítomnost jiných souběžných onemocnění jater
  2. Screening kreatinfosfokinázy (CPK) > horní hranice normálu (ULN)
  3. Screening alanintransaminázy (ALT) nebo aspartátaminotransferázy (AST) > 5 ULN
  4. Screening celkového bilirubinu > 2 ULN
  5. Screeningový sérový kreatinin > 1,5 mg/dl
  6. Významné onemocnění ledvin, včetně nefritického syndromu, chronické onemocnění ledvin (definované jako pacienti s markery poškození ledvin nebo odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace [eGFR] nižší než 60 ml/min/1,73 m^2).
  7. Pacienti se středně těžkou nebo těžkou poruchou funkce jater (definovanou jako Child-Pugh B/C)
  8. Počet krevních destiček <150 x 10^3/mikrolitr
  9. Albumin <3,5 g/dl
  10. Přítomnost klinických komplikací PBC nebo klinicky významné jaterní dekompenzace
  11. Pokud je žena: známá těhotenství nebo má pozitivní těhotenský test v moči (potvrzený pozitivním těhotenským testem v séru) nebo laktující
  12. Známá anamnéza infekce virem lidské imunodeficience (HIV).
  13. Zdravotní stavy, které mohou způsobit nehepatální zvýšení ALP (např. Pagetova choroba)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci studie budou každé ráno užívat dvě tablety denně perorálně před snídaní se sklenicí vody
Lék: Placebo
Dvě potahované tablety denně po dobu 12 týdnů
Aktivní komparátor: Elafibranor 80 mg
Účastníci studie budou každé ráno užívat dvě tablety denně perorálně před snídaní se sklenicí vody
Lék: Elafibranor 80 mg
Dvě potahované tablety denně po dobu 12 týdnů
Ostatní jména:
  • GFT505
Aktivní komparátor: Elafibranor 120 mg
Účastníci studie budou každé ráno užívat dvě tablety denně perorálně před snídaní se sklenicí vody
Lék: Elafibranor 120 mg
Dvě potahované tablety denně po dobu 12 týdnů
Ostatní jména:
  • GFT505

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Relativní změna od výchozí hodnoty v hladinách sérové ​​alkalické fosfatázy (ALP) ve 12. týdnu (koncový bod)
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Byla hlášena relativní změna od výchozí hodnoty v hladinách ALP v séru v týdnu 12 (konečný bod). Relativní změna od výchozí hodnoty je definována jako procentuální (%) změna od výchozí hodnoty ke koncovému bodu.
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s odezvou definovanou složeným rizikovým skóre (ALP< 1,67 * Horní hranice normálu [ULN] v koncovém bodě, celkový bilirubin [BIL] v rámci normálních limitů v koncovém bodě a větší než [>] 15% snížení ALP od výchozí hodnoty ke koncovému bodu )
Časové okno: Do 12. týdne (koncový bod)
Bylo hlášeno procento účastníků s odpovědí definovanou složenými rizikovými skóre (ALP méně než [<] 1,67 * ULN v koncovém bodě, celkový BIL v normálních mezích v koncovém bodě a > 15% snížení ALP od výchozí hodnoty do koncového bodu).
Do 12. týdne (koncový bod)
Procento účastníků s odezvou definovanou složenými rizikovými skóre (ALP < 2 * horní hranice normálu v koncovém bodě, celkový bilirubin v rámci normálních limitů v koncovém bodě a > 40% snížení ALP od výchozí hodnoty ke koncovému bodu)
Časové okno: Do 12. týdne (koncový bod)
Bylo hlášeno procento účastníků s odpovědí definovanou složenými rizikovými skóre (ALP < 2 * ULN na konci, celkový BIL v normálních mezích na konci a > 40 % snížení ALP od výchozí hodnoty do koncového bodu).
Do 12. týdne (koncový bod)
Procento účastníků s odezvou na základě skóre rizika PARIS I v koncovém bodě
Časové okno: V týdnu 12 (koncový bod)
Procento účastníků s odpovědí na základě skóre rizika Paris I bylo definováno jako ALP menší nebo rovné (<=) 3 * ULN a aspartátaminotransferáza (AST) <= 2 * ULN a bilirubin v normálních mezích.
V týdnu 12 (koncový bod)
Procento účastníků s odezvou na základě skóre rizika PARIS II v koncovém bodě
Časové okno: V týdnu 12 (koncový bod)
Procento účastníků s odpovědí na základě rizikového skóre Paris II bylo definováno jako ALP <= 1,5 * ULN a AST <= 1,5 * ULN a bilirubin v normálních mezích.
V týdnu 12 (koncový bod)
Procento účastníků s odezvou na základě skóre rizika Toronto I v koncovém bodě
Časové okno: V týdnu 12 (koncový bod)
Procento účastníků s odpovědí na základě skóre rizika Toronto I bylo definováno jako ALP <= 1,67 *ULN.
V týdnu 12 (koncový bod)
Procento účastníků s odezvou na základě skóre rizika Toronto II v koncovém bodě
Časové okno: V týdnu 12 (koncový bod)
Procento účastníků s odpovědí na základě skóre rizika Toronto II bylo definováno jako ALP <= 1,75 * ULN.
V týdnu 12 (koncový bod)
Střední procentuální riziko podle hodnocení Spojeného království – primární biliární cholangitida (UK-PBC) Celkové skóre rizika na konci
Časové okno: V týdnu 12 (koncový bod)
Skóre rizika UK-PBC na konci odhadovalo, že střední procentuální riziko, že se u účastníka léčeného kyselinou ursodeoxycholovou (UDCA) rozvine selhání jater vyžadující transplantaci jater za 5, 10 a 15 let. UK-PBC skóre bylo vypočteno pro každou ze 3 funkcí přežití 1 základní funkce přežití^exp(0,0287854*[alpEPxuln-1,722136304] - 0,0422873*[{(altastEPxuln/10)^-1} - 8,675729006] + 1,4199 * [ln{bilEPxuln /10}+2,709607778] -1,960303*[albxlln -1,17673001]-0,4161954*[ pltxlln -1,873564875]). Kde: Základní funkce přežití=0. 982 (v 5 letech); 0,941 (v 10 letech); 0,893 (v 15 letech). alpEPxuln = ALP v koncovém bodě/horní úroveň normální ALP; altastEPxuln=(ALT, AST) na konci/horní úrovni normální hodnoty; bilEPxuln=bilirubin v koncovém bodě/horní hladina normální bilirubin; albxlln=albumin na začátku/albumin nižší hladina normální; pltxlln=počet krevních destiček na začátku/počet krevních destiček nižší úroveň normální.
V týdnu 12 (koncový bod)
Procento účastníků s odpovědí definovanou 10, 20 a 40 procentním snížením alkalické fosfatázy
Časové okno: V týdnu 12 (koncový bod)
Bylo hlášeno procento účastníků s odpovědí (definovanou alespoň 10%, 20% a 40% snížením ALP od výchozí hodnoty do koncového bodu).
V týdnu 12 (koncový bod)
Procento účastníků s odezvou definovanou normalizovanými hladinami alkalické fosfatázy v koncovém bodě
Časové okno: V týdnu 12 (koncový bod)
Odpověď byla definována normalizovanými hladinami ALP (ALP ULN 105 jednotek na litr [U/L] pro ženy, 129 U/L pro muže) v koncovém bodě.
V týdnu 12 (koncový bod)
Procento účastníků s odpovědí definovanou normalizovaným bilirubinem (BIL) v koncovém bodě
Časové okno: V týdnu 12 (koncový bod)
Odpověď byla definována normalizovanými hladinami BIL (BIL ULN <1,20 miligramu na decilitr [mg/dl]) v koncovém bodě.
V týdnu 12 (koncový bod)
Procento účastníků s odezvou definovanou hladinami normalizovaného albuminu (ALB) v koncovém bodě
Časové okno: V týdnu 12 (koncový bod)
Odpověď byla definována normalizovanými hladinami ALB (3,5–5,2 gramu na decilitr [g/dl] pro věk 18–60 let; 3,2–4,6 g/dl pro věk 61-91 let) na konci bodu.
V týdnu 12 (koncový bod)
Změna hladin alaninaminotransferázy (ALT) v koncovém bodě od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v hladinách ALT v koncovém bodě.
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Změna od výchozí hodnoty v hladinách aspartátaminotransferázy (AST) v koncovém bodě
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Byla hlášena změna hladin AST v koncovém bodě od výchozí hodnoty.
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Změna hladin gama-glutamyltransferázy (GGT) v koncovém bodě od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v hladinách GGT v koncovém bodě.
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Změňte od základní hodnoty o 5 primárních (') hladin nukleotidázy v koncovém bodě
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v hladinách 5' nukleotidázy v koncovém bodě. 5' nukleotidáza je enzym používaný jako biomarker hepatobiliární cholestázy a je méně citlivý, ale specifičtější než GGT a ALP.
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Změna od výchozí hodnoty v hladinách celkového bilirubinu (BIL) v koncovém bodě
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v celkových hladinách BIL v koncovém bodě.
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Změna od výchozí hodnoty v hladinách konjugovaného bilirubinu v koncovém bodě
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Byla hlášena změna hladin konjugovaného bilirubinu v koncovém bodě od výchozí hodnoty.
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Změna od základní hodnoty v hladinách albuminu v koncovém bodě
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v hladinách albuminu v koncovém bodě.
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Změna od výchozí hodnoty v hladinách cholesterolu v koncovém bodě
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v hladinách cholesterolu v koncových bodech.
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Změna hladiny cholesterolu s nízkou hustotou lipoproteinu (LDL) v koncovém bodě od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Byla hlášena změna LDL-cholesterolu v koncovém bodě od výchozí hodnoty.
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Změna hladiny cholesterolu s vysokou hustotou lipoproteinu (HDL) v koncovém bodě od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v hladinách HDL-cholesterolu v koncovém bodě.
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Změna hladin triglyceridů v koncovém bodě od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Byla hlášena změna hladin triglyceridů v koncovém bodě od výchozí hodnoty.
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Změna celkové hladiny volných žlučových kyselin od výchozí hodnoty v koncovém bodě
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v hladinách celkových volných žlučových kyselin v koncovém bodě.
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Změna celkové hladiny konjugované žlučové kyseliny v koncovém bodě od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v celkových hladinách konjugovaných žlučových kyselin v koncovém bodě.
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Změna celkové hladiny žlučových kyselin od výchozí hodnoty v koncovém bodě
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v hladinách celkových žlučových kyselin na konci.
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Změna od výchozí hodnoty v 7 hladinách alfa-hydroxy-4-cholesten-3-onu v koncovém bodě
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v hladinách 7 alfa-hydroxy-4-cholesten-3-onu v koncovém bodě.
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Změna úrovní fibroblastového růstového faktoru-19 v koncovém bodě od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v hladinách fibroblastového růstového faktoru-19 v koncovém bodě.
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Změna hladin imunoglobulinu M (IgM) v koncovém bodě od výchozích hodnot
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v hladinách IgM v koncovém bodě.
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Změna hladiny faktoru nekrotizujícího nádory od výchozí hodnoty v koncovém bodě
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v hladinách tumor nekrotizujícího faktoru v koncovém bodě.
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Změna od základní linie v transformaci úrovní růstového faktoru Beta v koncovém bodě
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v hladinách transformačního růstového faktoru beta v koncovém bodě,
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Změna od základní linie v úrovních interleukinu 6 v koncovém bodě
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Byla hlášena změna hladin interleukinu 6 v koncovém bodě od výchozí hodnoty.
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Změna hladin antigenu aktivátoru plazminogenu-1 (AG) v koncovém bodě od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v hladinách inhibitoru aktivátoru plazminogenu-1 AG v koncovém bodě.
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Změna od výchozí hodnoty v hladinách cytokeratinu-18 v koncovém bodě
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Byla hlášena změna od výchozích hladin cytokeratinu-18 (M30 a M65) v koncovém bodě.
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Změna od základní linie v úrovních autotaxinu v koncovém bodě
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v hladinách autotaxinu v koncovém bodě.
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Hladina C-reaktivního proteinu v koncovém bodě
Časové okno: 12. týden (koncový bod)
Byla hlášena hladina C-reaktivního proteinu v koncovém bodě.
12. týden (koncový bod)
Změna od základní linie v hladinách haptoglobinu v koncovém bodě
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Byla hlášena změna hladin haptoglobinu v koncovém bodě od výchozí hodnoty.
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Změna hladin fibrinogenu v koncovém bodě od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Byla hlášena změna od výchozích hladin fibrinogenu v koncovém bodě.
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Změna od základní linie v celkovém skóre 5D-Itch Scale
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
5-dimenzionální (5D)-Itch Scale je spolehlivá, vícerozměrná míra svědění, která byla ověřena u účastníků s chronickým svěděním k detekci změn v průběhu času. Skládá se z 5 domén: trvání, stupeň, směr, postižení a distribuce. Domény trvání, stupně a směru zahrnují vždy jednu položku, zatímco doména postižení má čtyři položky (spánek, volný čas/společenské záležitosti, domácí práce/pochůzky, práce/škola). Všechny položky prvních čtyř domén byly měřeny na 5bodové Likertově škále. Distribuční doména zahrnovala 16 potenciálních lokalizací svědění, včetně 15 částí těla (hlava/pokožka hlavy, chodidla, obličej, dlaně, hrudník, břicho, záda, hýždě, stehna, bérce, horní část chodidel/prstů, horní část rukou/prstů , nadloktí, třísla, předloktí) a jeden bod kontaktu s oděvem nebo obvazy. Skóre každé z pěti domén se dosahuje samostatně a pak se sečtou, aby se získalo celkové 5-D skóre. 5-D skóre se může potenciálně pohybovat mezi 5 (žádný pruritus) a 25 (nejzávažnější pruritus).
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Změna svědění od základní hodnoty podle celkového skóre vizuální analogové škály (VAS).
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
VAS je spolehlivá a ověřená metoda hodnocení pruritu. VAS je adekvátní při hodnocení závažnosti symptomu; nebere v úvahu další aspekty svědění, jako je relativní dopad svědění na kvalitu života. VAS pro hodnocení svědění vyžaduje, aby účastník použil abstraktní myšlenkové procesy k převedení závažnosti svědění na značku na kontinuu. Účastník nakreslí čáru kdekoli na stupnici v rozmezí od 0 do 10 (kde 0 představuje „žádné svědění“ a 10 představuje „nejhorší možné svědění“), která nejlépe vyjadřuje závažnost svědění účastníka a hodnocení zahrnuje ruční měření značky pomocí pravítko v rozsahu 0 až 100 milimetrů (mm). Vyšší skóre ukazuje na horší svědění.
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Změna od výchozí hodnoty u primární biliární cholangitidy -40 (PBC-40) skóre v dotazníku kvality života (QoL)
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
PBC-40 QoL Questionnaire je od pacienta odvozené měření QoL specifické pro onemocnění vyvinuté a ověřené pro použití v PBC. Skládá se z 9 domén s celkem 40 otázkami jako: 1) trávení a strava (otázky 1-3, celkový rozsah skóre: 3-15); 2) zkušenosti (otázky 4-7, celkový rozsah skóre: 4-20); 3) svědění (otázky 8-10, celkový rozsah skóre: 3-15); 4) únava (otázky 11-18, celkový rozsah skóre: 8-40); 5) úsilí a plánování (otázky 19-21, celkový rozsah skóre: 3-15); 6) paměť a koncentrace (otázky 22-27, celkový rozsah skóre: 6-30); 7) ovlivňuje vás jako člověka (otázky 28-33, celkový rozsah skóre: 6-30); 8) ovlivňuje váš společenský život (otázky 34–37, celkový rozsah skóre: 4–20); 9) celkový dopad na váš život (otázky 38-40, celkový rozsah skóre: 3-15). PBC-40 QoL Questionnaire má 40 otázek, každá je hodnocena na stupnici 1-5 (1 = nejmenší dopad, 5 = největší dopad). Pro každou doménu bodování zahrnovalo sečtení skóre odpovědí na jednotlivé otázky. Vyšší skóre ukazuje na horší kvalitu života.
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE) a se závažnými nežádoucími příhodami při léčbě
Časové okno: Až do 12. týdne
Nežádoucí příhoda (AE) je definována jako jakákoliv nežádoucí lékařská událost u pacienta nebo klinického vyšetřovaného pacienta, kterému byl podán farmaceutický (zkušební) produkt, který nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou. Závažná nežádoucí příhoda (SAE) je jakákoli neobvyklá lékařská událost, která při jakékoli dávce: má za následek smrt, je život ohrožující, vyžaduje hospitalizaci na lůžku/prodloužení stávající hospitalizace, má za následek přetrvávající nebo významnou invaliditu/neschopnost, je vrozenou anomálií/porodem vada, je další lékařsky důležitý stav. TEAE jsou definovány jako (1) nejsou přítomny na začátku aktivní fáze studie (čas první dávky) a nejsou chronickým stavem, který je součástí pacientovy anamnézy, nebo jsou přítomny na začátku aktivní fáze nebo jako součást anamnéza pacienta, ale závažnost/frekvence se zvyšuje během aktivní fáze.
Až do 12. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Genfit

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Clinical Head, Genfit

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
5. dubna 2017

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. října 2018

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. října 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
28. března 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. dubna 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
21. dubna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
24. září 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. září 2019

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • GFT505B-216-1
  • 2016-003817-80 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení