Studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti Elafibranoru u pacientů s primární biliární cholangitidou (PBC) a nedostatečnou odpovědí na kyselinu ursodeoxycholovou
20. září 2019 aktualizováno: Genfit
Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti Elafibranoru v dávkách 80 mg a 120 mg po 12 týdnech léčby u pacientů s primární biliární cholangitidou a nedostatečnou odpovědí na kyselinu ursodeoxycholovou
Primárním cílem studie je porovnat účinek denního perorálního podávání elafibranoru 80 mg a 120 mg na změnu sérové alkalické fosfatázy (ALP) s účinkem placeba u pacientů s PBC a neadekvátní odpovědí na kyselinu ursodeoxycholovou (UDCA).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
45
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Paris, Francie, 75012
- Hôpital Saint-Antoine
-
-
-
-
-
Frankfurt, Německo, 60590
- University Hospital Frankfurt
-
Koln, Německo, 50937
- Clinic for gastroenterology and hepatology
-
Mainz, Německo, 55131
- Johannes Gutenberg University
-
-
-
-
-
Birmingham, Spojené království, B15 2TT
- University of Birmingham Centre for Liver Research
-
Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
- Addenbrooke's Hospital
-
Liverpool, Spojené království, L7 8XP
- The Royal Liverpool University Hospital
-
London, Spojené království, SE5 9RS
- King's College Hospital
-
Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE7 7DN
- The Newcastle Upon Tyne Hosptials NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85054
- Mayo Clinic in Arizona
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- Schiff Center for Liver Diseases
-
Weston, Florida, Spojené státy, 33331
- Cleveland Clinic Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30309
- Piedmont Research Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Spojené státy, 11030
- Northwell Health Institution
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Spojené státy, 28801
- Asheville Gastroenterology Associates
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
- University of Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98122
- Swedish Medical Center
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08036
- Liver Unit, University of Barcelona
-
Barcelona, Španělsko, 08041
- Hospital De La Sant Creu St. Pau
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Musí poskytnout písemný informovaný souhlas
Jednoznačná nebo pravděpodobná diagnóza PBC prokázaná přítomností alespoň 2 z následujících 3 diagnostických faktorů:
- Anamnéza zvýšených hladin ALP po dobu nejméně 6 měsíců před dnem 0 (randomizační návštěva)
- Pozitivní titry antimitochondriálních protilátek (AMA) (> 1/40 na imunofluorescenci nebo M2 pozitivní pomocí enzymatického imunosorbentního testu (ELISA) nebo pozitivní PBC-specifické antinukleární protilátky
- Biopsie jater v souladu s PBC
- ALP >= 1,67x horní hranice normálu (ULN)
- Užívání UDCA po dobu nejméně 12 měsíců (stabilní dávka po dobu ≥ 6 měsíců) před screeningovou návštěvou
- Antikoncepce: Ženy účastnící se této studie musí být neplodné nebo musí používat vysoce účinnou antikoncepci po celou dobu trvání studie a 1 měsíc po ukončení léčby.
Kritéria vyloučení:
- Anamnéza nebo přítomnost jiných souběžných onemocnění jater
- Screening kreatinfosfokinázy (CPK) > horní hranice normálu (ULN)
- Screening alanintransaminázy (ALT) nebo aspartátaminotransferázy (AST) > 5 ULN
- Screening celkového bilirubinu > 2 ULN
- Screeningový sérový kreatinin > 1,5 mg/dl
- Významné onemocnění ledvin, včetně nefritického syndromu, chronické onemocnění ledvin (definované jako pacienti s markery poškození ledvin nebo odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace [eGFR] nižší než 60 ml/min/1,73 m^2).
- Pacienti se středně těžkou nebo těžkou poruchou funkce jater (definovanou jako Child-Pugh B/C)
- Počet krevních destiček <150 x 10^3/mikrolitr
- Albumin <3,5 g/dl
- Přítomnost klinických komplikací PBC nebo klinicky významné jaterní dekompenzace
- Pokud je žena: známá těhotenství nebo má pozitivní těhotenský test v moči (potvrzený pozitivním těhotenským testem v séru) nebo laktující
- Známá anamnéza infekce virem lidské imunodeficience (HIV).
- Zdravotní stavy, které mohou způsobit nehepatální zvýšení ALP (např. Pagetova choroba)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci studie budou každé ráno užívat dvě tablety denně perorálně před snídaní se sklenicí vody
|
Dvě potahované tablety denně po dobu 12 týdnů
|
|
Aktivní komparátor: Elafibranor 80 mg
Účastníci studie budou každé ráno užívat dvě tablety denně perorálně před snídaní se sklenicí vody
|
Dvě potahované tablety denně po dobu 12 týdnů
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: Elafibranor 120 mg
Účastníci studie budou každé ráno užívat dvě tablety denně perorálně před snídaní se sklenicí vody
|
Dvě potahované tablety denně po dobu 12 týdnů
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Relativní změna od výchozí hodnoty v hladinách sérové alkalické fosfatázy (ALP) ve 12. týdnu (koncový bod)
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
Byla hlášena relativní změna od výchozí hodnoty v hladinách ALP v séru v týdnu 12 (konečný bod).
Relativní změna od výchozí hodnoty je definována jako procentuální (%) změna od výchozí hodnoty ke koncovému bodu.
|
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků s odezvou definovanou složeným rizikovým skóre (ALP< 1,67 * Horní hranice normálu [ULN] v koncovém bodě, celkový bilirubin [BIL] v rámci normálních limitů v koncovém bodě a větší než [>] 15% snížení ALP od výchozí hodnoty ke koncovému bodu )
Časové okno: Do 12. týdne (koncový bod)
|
Bylo hlášeno procento účastníků s odpovědí definovanou složenými rizikovými skóre (ALP méně než [<] 1,67 * ULN v koncovém bodě, celkový BIL v normálních mezích v koncovém bodě a > 15% snížení ALP od výchozí hodnoty do koncového bodu).
|
Do 12. týdne (koncový bod)
|
|
Procento účastníků s odezvou definovanou složenými rizikovými skóre (ALP < 2 * horní hranice normálu v koncovém bodě, celkový bilirubin v rámci normálních limitů v koncovém bodě a > 40% snížení ALP od výchozí hodnoty ke koncovému bodu)
Časové okno: Do 12. týdne (koncový bod)
|
Bylo hlášeno procento účastníků s odpovědí definovanou složenými rizikovými skóre (ALP < 2 * ULN na konci, celkový BIL v normálních mezích na konci a > 40 % snížení ALP od výchozí hodnoty do koncového bodu).
|
Do 12. týdne (koncový bod)
|
|
Procento účastníků s odezvou na základě skóre rizika PARIS I v koncovém bodě
Časové okno: V týdnu 12 (koncový bod)
|
Procento účastníků s odpovědí na základě skóre rizika Paris I bylo definováno jako ALP menší nebo rovné (<=) 3 * ULN a aspartátaminotransferáza (AST) <= 2 * ULN a bilirubin v normálních mezích.
|
V týdnu 12 (koncový bod)
|
|
Procento účastníků s odezvou na základě skóre rizika PARIS II v koncovém bodě
Časové okno: V týdnu 12 (koncový bod)
|
Procento účastníků s odpovědí na základě rizikového skóre Paris II bylo definováno jako ALP <= 1,5 * ULN a AST <= 1,5 * ULN a bilirubin v normálních mezích.
|
V týdnu 12 (koncový bod)
|
|
Procento účastníků s odezvou na základě skóre rizika Toronto I v koncovém bodě
Časové okno: V týdnu 12 (koncový bod)
|
Procento účastníků s odpovědí na základě skóre rizika Toronto I bylo definováno jako ALP <= 1,67 *ULN.
|
V týdnu 12 (koncový bod)
|
|
Procento účastníků s odezvou na základě skóre rizika Toronto II v koncovém bodě
Časové okno: V týdnu 12 (koncový bod)
|
Procento účastníků s odpovědí na základě skóre rizika Toronto II bylo definováno jako ALP <= 1,75 * ULN.
|
V týdnu 12 (koncový bod)
|
|
Střední procentuální riziko podle hodnocení Spojeného království – primární biliární cholangitida (UK-PBC) Celkové skóre rizika na konci
Časové okno: V týdnu 12 (koncový bod)
|
Skóre rizika UK-PBC na konci odhadovalo, že střední procentuální riziko, že se u účastníka léčeného kyselinou ursodeoxycholovou (UDCA) rozvine selhání jater vyžadující transplantaci jater za 5, 10 a 15 let.
UK-PBC skóre bylo vypočteno pro každou ze 3 funkcí přežití 1 základní funkce přežití^exp(0,0287854*[alpEPxuln-1,722136304]
- 0,0422873*[{(altastEPxuln/10)^-1} - 8,675729006] + 1,4199 * [ln{bilEPxuln /10}+2,709607778]
-1,960303*[albxlln -1,17673001]-0,4161954*[
pltxlln -1,873564875]).
Kde: Základní funkce přežití=0.
982 (v 5 letech); 0,941 (v 10 letech); 0,893 (v 15 letech).
alpEPxuln = ALP v koncovém bodě/horní úroveň normální ALP; altastEPxuln=(ALT, AST) na konci/horní úrovni normální hodnoty; bilEPxuln=bilirubin v koncovém bodě/horní hladina normální bilirubin; albxlln=albumin na začátku/albumin nižší hladina normální; pltxlln=počet krevních destiček na začátku/počet krevních destiček nižší úroveň normální.
|
V týdnu 12 (koncový bod)
|
|
Procento účastníků s odpovědí definovanou 10, 20 a 40 procentním snížením alkalické fosfatázy
Časové okno: V týdnu 12 (koncový bod)
|
Bylo hlášeno procento účastníků s odpovědí (definovanou alespoň 10%, 20% a 40% snížením ALP od výchozí hodnoty do koncového bodu).
|
V týdnu 12 (koncový bod)
|
|
Procento účastníků s odezvou definovanou normalizovanými hladinami alkalické fosfatázy v koncovém bodě
Časové okno: V týdnu 12 (koncový bod)
|
Odpověď byla definována normalizovanými hladinami ALP (ALP ULN 105 jednotek na litr [U/L] pro ženy, 129 U/L pro muže) v koncovém bodě.
|
V týdnu 12 (koncový bod)
|
|
Procento účastníků s odpovědí definovanou normalizovaným bilirubinem (BIL) v koncovém bodě
Časové okno: V týdnu 12 (koncový bod)
|
Odpověď byla definována normalizovanými hladinami BIL (BIL ULN <1,20 miligramu na decilitr [mg/dl]) v koncovém bodě.
|
V týdnu 12 (koncový bod)
|
|
Procento účastníků s odezvou definovanou hladinami normalizovaného albuminu (ALB) v koncovém bodě
Časové okno: V týdnu 12 (koncový bod)
|
Odpověď byla definována normalizovanými hladinami ALB (3,5–5,2 gramu na decilitr [g/dl] pro věk 18–60 let; 3,2–4,6
g/dl pro věk 61-91 let) na konci bodu.
|
V týdnu 12 (koncový bod)
|
|
Změna hladin alaninaminotransferázy (ALT) v koncovém bodě od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v hladinách ALT v koncovém bodě.
|
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
|
Změna od výchozí hodnoty v hladinách aspartátaminotransferázy (AST) v koncovém bodě
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
Byla hlášena změna hladin AST v koncovém bodě od výchozí hodnoty.
|
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
|
Změna hladin gama-glutamyltransferázy (GGT) v koncovém bodě od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v hladinách GGT v koncovém bodě.
|
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
|
Změňte od základní hodnoty o 5 primárních (') hladin nukleotidázy v koncovém bodě
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v hladinách 5' nukleotidázy v koncovém bodě.
5' nukleotidáza je enzym používaný jako biomarker hepatobiliární cholestázy a je méně citlivý, ale specifičtější než GGT a ALP.
|
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
|
Změna od výchozí hodnoty v hladinách celkového bilirubinu (BIL) v koncovém bodě
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v celkových hladinách BIL v koncovém bodě.
|
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
|
Změna od výchozí hodnoty v hladinách konjugovaného bilirubinu v koncovém bodě
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
Byla hlášena změna hladin konjugovaného bilirubinu v koncovém bodě od výchozí hodnoty.
|
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
|
Změna od základní hodnoty v hladinách albuminu v koncovém bodě
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v hladinách albuminu v koncovém bodě.
|
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
|
Změna od výchozí hodnoty v hladinách cholesterolu v koncovém bodě
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v hladinách cholesterolu v koncových bodech.
|
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
|
Změna hladiny cholesterolu s nízkou hustotou lipoproteinu (LDL) v koncovém bodě od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
Byla hlášena změna LDL-cholesterolu v koncovém bodě od výchozí hodnoty.
|
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
|
Změna hladiny cholesterolu s vysokou hustotou lipoproteinu (HDL) v koncovém bodě od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v hladinách HDL-cholesterolu v koncovém bodě.
|
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
|
Změna hladin triglyceridů v koncovém bodě od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
Byla hlášena změna hladin triglyceridů v koncovém bodě od výchozí hodnoty.
|
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
|
Změna celkové hladiny volných žlučových kyselin od výchozí hodnoty v koncovém bodě
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v hladinách celkových volných žlučových kyselin v koncovém bodě.
|
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
|
Změna celkové hladiny konjugované žlučové kyseliny v koncovém bodě od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v celkových hladinách konjugovaných žlučových kyselin v koncovém bodě.
|
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
|
Změna celkové hladiny žlučových kyselin od výchozí hodnoty v koncovém bodě
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v hladinách celkových žlučových kyselin na konci.
|
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
|
Změna od výchozí hodnoty v 7 hladinách alfa-hydroxy-4-cholesten-3-onu v koncovém bodě
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v hladinách 7 alfa-hydroxy-4-cholesten-3-onu v koncovém bodě.
|
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
|
Změna úrovní fibroblastového růstového faktoru-19 v koncovém bodě od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v hladinách fibroblastového růstového faktoru-19 v koncovém bodě.
|
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
|
Změna hladin imunoglobulinu M (IgM) v koncovém bodě od výchozích hodnot
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v hladinách IgM v koncovém bodě.
|
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
|
Změna hladiny faktoru nekrotizujícího nádory od výchozí hodnoty v koncovém bodě
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v hladinách tumor nekrotizujícího faktoru v koncovém bodě.
|
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
|
Změna od základní linie v transformaci úrovní růstového faktoru Beta v koncovém bodě
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v hladinách transformačního růstového faktoru beta v koncovém bodě,
|
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
|
Změna od základní linie v úrovních interleukinu 6 v koncovém bodě
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
Byla hlášena změna hladin interleukinu 6 v koncovém bodě od výchozí hodnoty.
|
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
|
Změna hladin antigenu aktivátoru plazminogenu-1 (AG) v koncovém bodě od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v hladinách inhibitoru aktivátoru plazminogenu-1 AG v koncovém bodě.
|
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
|
Změna od výchozí hodnoty v hladinách cytokeratinu-18 v koncovém bodě
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
Byla hlášena změna od výchozích hladin cytokeratinu-18 (M30 a M65) v koncovém bodě.
|
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
|
Změna od základní linie v úrovních autotaxinu v koncovém bodě
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v hladinách autotaxinu v koncovém bodě.
|
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
|
Hladina C-reaktivního proteinu v koncovém bodě
Časové okno: 12. týden (koncový bod)
|
Byla hlášena hladina C-reaktivního proteinu v koncovém bodě.
|
12. týden (koncový bod)
|
|
Změna od základní linie v hladinách haptoglobinu v koncovém bodě
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
Byla hlášena změna hladin haptoglobinu v koncovém bodě od výchozí hodnoty.
|
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
|
Změna hladin fibrinogenu v koncovém bodě od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
Byla hlášena změna od výchozích hladin fibrinogenu v koncovém bodě.
|
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
|
Změna od základní linie v celkovém skóre 5D-Itch Scale
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
5-dimenzionální (5D)-Itch Scale je spolehlivá, vícerozměrná míra svědění, která byla ověřena u účastníků s chronickým svěděním k detekci změn v průběhu času.
Skládá se z 5 domén: trvání, stupeň, směr, postižení a distribuce.
Domény trvání, stupně a směru zahrnují vždy jednu položku, zatímco doména postižení má čtyři položky (spánek, volný čas/společenské záležitosti, domácí práce/pochůzky, práce/škola).
Všechny položky prvních čtyř domén byly měřeny na 5bodové Likertově škále.
Distribuční doména zahrnovala 16 potenciálních lokalizací svědění, včetně 15 částí těla (hlava/pokožka hlavy, chodidla, obličej, dlaně, hrudník, břicho, záda, hýždě, stehna, bérce, horní část chodidel/prstů, horní část rukou/prstů , nadloktí, třísla, předloktí) a jeden bod kontaktu s oděvem nebo obvazy.
Skóre každé z pěti domén se dosahuje samostatně a pak se sečtou, aby se získalo celkové 5-D skóre.
5-D skóre se může potenciálně pohybovat mezi 5 (žádný pruritus) a 25 (nejzávažnější pruritus).
|
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
|
Změna svědění od základní hodnoty podle celkového skóre vizuální analogové škály (VAS).
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
VAS je spolehlivá a ověřená metoda hodnocení pruritu.
VAS je adekvátní při hodnocení závažnosti symptomu; nebere v úvahu další aspekty svědění, jako je relativní dopad svědění na kvalitu života.
VAS pro hodnocení svědění vyžaduje, aby účastník použil abstraktní myšlenkové procesy k převedení závažnosti svědění na značku na kontinuu.
Účastník nakreslí čáru kdekoli na stupnici v rozmezí od 0 do 10 (kde 0 představuje „žádné svědění“ a 10 představuje „nejhorší možné svědění“), která nejlépe vyjadřuje závažnost svědění účastníka a hodnocení zahrnuje ruční měření značky pomocí pravítko v rozsahu 0 až 100 milimetrů (mm).
Vyšší skóre ukazuje na horší svědění.
|
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
|
Změna od výchozí hodnoty u primární biliární cholangitidy -40 (PBC-40) skóre v dotazníku kvality života (QoL)
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
PBC-40 QoL Questionnaire je od pacienta odvozené měření QoL specifické pro onemocnění vyvinuté a ověřené pro použití v PBC.
Skládá se z 9 domén s celkem 40 otázkami jako: 1) trávení a strava (otázky 1-3, celkový rozsah skóre: 3-15); 2) zkušenosti (otázky 4-7, celkový rozsah skóre: 4-20); 3) svědění (otázky 8-10, celkový rozsah skóre: 3-15); 4) únava (otázky 11-18, celkový rozsah skóre: 8-40); 5) úsilí a plánování (otázky 19-21, celkový rozsah skóre: 3-15); 6) paměť a koncentrace (otázky 22-27, celkový rozsah skóre: 6-30); 7) ovlivňuje vás jako člověka (otázky 28-33, celkový rozsah skóre: 6-30); 8) ovlivňuje váš společenský život (otázky 34–37, celkový rozsah skóre: 4–20); 9) celkový dopad na váš život (otázky 38-40, celkový rozsah skóre: 3-15).
PBC-40 QoL Questionnaire má 40 otázek, každá je hodnocena na stupnici 1-5 (1 = nejmenší dopad, 5 = největší dopad).
Pro každou doménu bodování zahrnovalo sečtení skóre odpovědí na jednotlivé otázky.
Vyšší skóre ukazuje na horší kvalitu života.
|
Výchozí stav, týden 12 (koncový bod)
|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE) a se závažnými nežádoucími příhodami při léčbě
Časové okno: Až do 12. týdne
|
Nežádoucí příhoda (AE) je definována jako jakákoliv nežádoucí lékařská událost u pacienta nebo klinického vyšetřovaného pacienta, kterému byl podán farmaceutický (zkušební) produkt, který nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou.
Závažná nežádoucí příhoda (SAE) je jakákoli neobvyklá lékařská událost, která při jakékoli dávce: má za následek smrt, je život ohrožující, vyžaduje hospitalizaci na lůžku/prodloužení stávající hospitalizace, má za následek přetrvávající nebo významnou invaliditu/neschopnost, je vrozenou anomálií/porodem vada, je další lékařsky důležitý stav.
TEAE jsou definovány jako (1) nejsou přítomny na začátku aktivní fáze studie (čas první dávky) a nejsou chronickým stavem, který je součástí pacientovy anamnézy, nebo jsou přítomny na začátku aktivní fáze nebo jako součást anamnéza pacienta, ale závažnost/frekvence se zvyšuje během aktivní fáze.
|
Až do 12. týdne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Head, Genfit
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
5. dubna 2017
Primární dokončení (Aktuální)
31. října 2018
Dokončení studie (Aktuální)
31. října 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
28. března 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. dubna 2017
První zveřejněno (Aktuální)
21. dubna 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
24. září 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. září 2019
Naposledy ověřeno
1. září 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- GFT505B-216-1
- 2016-003817-80 (Číslo EudraCT)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .