Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost perorální monoterapie lucerastatem u dospělých pacientů s Fabryho chorobou (MODIFY)

6. srpna 2024 aktualizováno: Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Multicentrická, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami ke stanovení účinnosti a bezpečnosti perorální monoterapie lucerastatem u dospělých pacientů s Fabryho chorobou

Tato studie byla zaměřena na stanovení účinnosti a bezpečnosti perorální monoterapie lucerastatem u dospělých pacientů s Fabryho chorobou.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Primárním cílem této prospektivní, multicentrické, dvojitě zaslepené, randomizované, placebem kontrolované, paralelní skupinové studie fáze 3 je určit účinek monoterapie perorálním lucerastatem na neuropatickou bolest u subjektů s Fabryho chorobou (FD) prostřednictvím každodenního sběru pacientů -vykazované výsledky s elektronickým deníkem.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
118

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Parkville, Austrálie, 3050
        • Royal Melbourne Hospital - Department of Nephrology
      • Perth, Austrálie, 6000
        • Royal Perth Hospital, Department of Nephrology
  • Belgie
      • Ghent, Belgie, 9000
        • University Hospital Ghent
      • Leuven, Belgie, 3000
        • University Hospital Leuven
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 22660
        • Hospital Academisch Medisch Centrum - Department of Internal Medicine Div. Endrocrinology and Metabolism
  • Irsko
      • Dublin, Irsko, DD7 R2WY
        • Hosp Alma Mater Studiorum
  • Itálie
      • Monza, Itálie, 20900
        • ASST Monza, Hospital San Gerardo, Nephrology
      • Naples, Itálie, 80131
        • University of Naples Federico II (Nephrology)
  • Kanada
      • Calgary, Kanada, T2M 0L6
        • M.A.G.I.C Clinic Ltd
      • Halifax, Kanada, B3H 3A7
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center - Halifax Infirmary - Division of Nephrology
      • Montréal, Kanada, H4J 1C5
        • Research Center, Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal
      • Vancouver, Kanada, V5Z 1M9
        • Vancouver Hospital & Health Sciences - Vancouver General Hospital
      • Winnipeg, Kanada, R3A 1S1
        • Health Sciences Center Winnipeg
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
  • Norsko
      • Bergen, Norsko, 5021
        • Haukeland University Hospital Helse Bergen HF
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Charite Campus Virchow-Klinikum - Nephrologie und Internistische Intensivmedizin
      • Hochheim, Německo, 65239
        • SphinCS GmbH
      • Mühlheim, Německo, 79379
        • Fachinternistische Gemeinschaftspraxis Markgräferland
      • Würzburg, Německo, 97080
        • Medizinische Klinik und Poliklinik I der Universität - Schwerpunkt Nephrologie
  • Polsko
      • Krakow, Polsko, 31-066
        • University Hospital in Cracow - Dep. of of Allergies and Immunology
      • Warsaw, Polsko, 04-628
        • Cardinal Wyszynski Institute of Cardiology
      • Warsaw, Polsko, 04-730
        • Department of Pediatric Nutrition and Metabolic Diseases; The Children's Memorial Health Institute
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien - Universitätsklinik für Innere Medizin III - Klinische Abteilung für Nephrologie und Dialyse
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B15 2WB
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust - Center for Rare Diseases
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital, Department of Haematology Royal Free London NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království, WC1N3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Spojené království, M6 8HD
        • Salford Royal (Hope) Hospital
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama at Birmingham - Nephrology Research Clinic
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92696
        • University of California Irvine
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida College of Medicine - Division of Nephrology, Hypertension & Renal Transplantation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital - Division of Medical Genetics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49525
        • Infusion Associates
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh (UPMC)
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75226
        • Research Baylor Institute of Metabolic Disease
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • University of Utah - Division of Medical Genetics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Španělsko, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge; Hospitalet de Llobregat
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal. Servicio de Medicina Interna
      • Zaragoza, Španělsko, 50012
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Švýcarsko
      • Zurich, Švýcarsko, 8032
        • Universität Zürich Psychiatrische Universitätsklinik

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Podepsaný a datovaný ICF před jakýmkoli postupem nařízeným studií;
  2. Dospělí muži nebo ženy;
  3. Diagnóza FD potvrzena výsledky lokálních genetických testů;
  4. neuropatická bolest spojená s Fabryho, jak je definována subjektem, v posledních 3 měsících před screeningem;

  5. Stav enzymatické substituční terapie (ERT):

    1. Subjekt nikdy neléčený ERT; nebo
    2. Subjekt nedostal ERT alespoň 6 měsíců před screeningem; nebo
    3. Subjekt léčený ERT po dobu alespoň 12 měsíců v době screeningové návštěvy a souhlasil s ukončením ERT po dobu přibližně 8 měsíců.
  6. Žena ve fertilním věku má nárok pouze za určitých podmínek, kupř. přijímání antikoncepčních opatření.
  7. Subjekty se středně těžkou nebo těžkou neuropatickou bolestí během období screeningu.

Kritéria vyloučení:

  1. Těhotná, plánující otěhotnět nebo kojící subjekt.
  2. Těžká renální insuficience (eGFR < 30 ml/min/1,73 m2) při promítání.
  3. Subjekt na pravidelné dialýze pro léčbu chronického onemocnění ledvin.
  4. Známá a zdokumentovaná tranzitorní ischemická ataka, mrtvice, nestabilní angina pectoris nebo infarkt myokardu během 6 měsíců před screeningem.
  5. Klinicky významné nestabilní srdeční onemocnění (např. nekontrolovaná symptomatická arytmie, městnavé srdeční selhání NYHA třídy III nebo IV).
  6. Jakýkoli známý faktor nebo onemocnění, které by mohly narušovat dodržování léčby, provádění studie nebo interpretaci výsledků.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Placebové tobolky mají identický vzhled jako lucerastatové tobolky a obsahují neaktivní pomocné látky; 4 kapsle b.i.d.; dávka upravená podle funkce ledvin.
Experimentální: Lucerastat
Lék: Lucerastat
Tvrdé želatinové tobolky obsahující 250 mg lucerastatu a neaktivní pomocné látky; 1000 mg (4 tobolky) dvakrát denně (b.i.d.); dávka upravená podle funkce ledvin.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Měsíční skóre neuropatické bolesti: Změna ze základní hodnoty na měsíc 6
Časové okno: Od výchozího stavu do 6. měsíce (trvání: 6 měsíců)
Neuropatická bolest na modifikovaném BPI-SF3: subjekty hodnotili intenzitu své neuropatické bolesti („Neuropatická bolest nejhorší za posledních 24 hodin“) na 11bodové škále, od 0 (žádná neuropatická bolest) do 10 (nejhorší představitelná neuropatická bolest ).
Od výchozího stavu do 6. měsíce (trvání: 6 měsíců)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plazmatický globotriaosylceramid (Gb3; v ng/ml): Změna z výchozí hodnoty na 6. měsíc
Časové okno: Od výchozího stavu do 6. měsíce (trvání: 6 měsíců)
Od výchozího stavu do 6. měsíce (trvání: 6 měsíců)
Měsíční skóre bolesti břicha: Změna ze základní hodnoty na měsíc 6
Časové okno: Od výchozího stavu do 6. měsíce (trvání: 6 měsíců)
Bolest břicha na 11bodové numerické hodnotící škále (NRS-11): subjekty hodnotily intenzitu své bolesti břicha („bolest břicha nejhorší za posledních 24 hodin“) na 11bodové škále od 0 (žádná bolest) do 10 (nejhorší představitelná bolest).
Od výchozího stavu do 6. měsíce (trvání: 6 měsíců)
Počet dní s průjmem: Změna z výchozí hodnoty na měsíc 6
Časové okno: Od výchozího stavu do 6. měsíce (trvání: 6 měsíců)
Subjekt byl považován za osobu s průjmem v konkrétní den, pokud byla hlášena alespoň jedna stolice konzistence Bristol Stool Scale (BSS) typu 6 nebo 7. Počet dnů s průjmem na začátku a v měsíci 6 byl počet dnů s průjmem během 4 týdnů před randomizační návštěvou, respektive návštěvou v měsíci 6, upravený podle počtu dnů s dostupnými údaji.
Od výchozího stavu do 6. měsíce (trvání: 6 měsíců)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Clinical Trials, Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
21. června 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
17. srpna 2021

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
2. září 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
16. ledna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. února 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
7. února 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
9. srpna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. srpna 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ID-069A301

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení