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Wirksamkeit und Sicherheit der oralen Lucerastat-Monotherapie bei Erwachsenen mit Morbus Fabry (MODIFY)

6. August 2024 aktualisiert von: Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Eine multizentrische, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie zur Bestimmung der Wirksamkeit und Sicherheit der oralen Lucerastat-Monotherapie bei erwachsenen Probanden mit Morbus FabrY

Ziel dieser Studie war es, die Wirksamkeit und Sicherheit einer oralen Lucerastat-Monotherapie bei erwachsenen Probanden mit Morbus Fabry zu bestimmen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Das primäre Ziel dieser prospektiven, multizentrischen, doppelblinden, randomisierten, placebokontrollierten Parallelgruppen-Phase-3-Studie ist die Bestimmung der Wirkung einer oralen Lucerastat-Monotherapie auf neuropathische Schmerzen bei Patienten mit Morbus Fabry (FD) durch tägliches Sammeln von Patienten -berichtete Ergebnisse mit einem elektronischen Tagebuch.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
118

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Parkville, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital - Department of Nephrology
      • Perth, Australien, 6000
        • Royal Perth Hospital, Department of Nephrology
  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
        • University Hospital Ghent
      • Leuven, Belgien, 3000
        • University Hospital Leuven
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Charite Campus Virchow-Klinikum - Nephrologie und Internistische Intensivmedizin
      • Hochheim, Deutschland, 65239
        • SphinCS GmbH
      • Mühlheim, Deutschland, 79379
        • Fachinternistische Gemeinschaftspraxis Markgräferland
      • Würzburg, Deutschland, 97080
        • Medizinische Klinik und Poliklinik I der Universität - Schwerpunkt Nephrologie
  • Irland
      • Dublin, Irland, DD7 R2WY
        • Hosp Alma Mater Studiorum
  • Italien
      • Monza, Italien, 20900
        • ASST Monza, Hospital San Gerardo, Nephrology
      • Naples, Italien, 80131
        • University of Naples Federico II (Nephrology)
  • Kanada
      • Calgary, Kanada, T2M 0L6
        • M.A.G.I.C Clinic Ltd
      • Halifax, Kanada, B3H 3A7
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center - Halifax Infirmary - Division of Nephrology
      • Montréal, Kanada, H4J 1C5
        • Research Center, Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal
      • Vancouver, Kanada, V5Z 1M9
        • Vancouver Hospital & Health Sciences - Vancouver General Hospital
      • Winnipeg, Kanada, R3A 1S1
        • Health Sciences Center Winnipeg
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 22660
        • Hospital Academisch Medisch Centrum - Department of Internal Medicine Div. Endrocrinology and Metabolism
  • Norwegen
      • Bergen, Norwegen, 5021
        • Haukeland University Hospital Helse Bergen HF
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-066
        • University Hospital in Cracow - Dep. of of Allergies and Immunology
      • Warsaw, Polen, 04-628
        • Cardinal Wyszynski Institute of Cardiology
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Department of Pediatric Nutrition and Metabolic Diseases; The Children's Memorial Health Institute
  • Schweiz
      • Zurich, Schweiz, 8032
        • Universität Zürich Psychiatrische Universitätsklinik
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge; Hospitalet de Llobregat
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal. Servicio de Medicina Interna
      • Zaragoza, Spanien, 50012
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham - Nephrology Research Clinic
    • California
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92696
        • University of California Irvine
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida College of Medicine - Division of Nephrology, Hypertension & Renal Transplantation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital - Division of Medical Genetics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49525
        • Infusion Associates
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh (UPMC)
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75226
        • Research Baylor Institute of Metabolic Disease
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • University of Utah - Division of Medical Genetics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2WB
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust - Center for Rare Diseases
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital, Department of Haematology Royal Free London NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
        • Salford Royal (Hope) Hospital
  • Österreich
      • Vienna, Österreich, 1090
        • Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien - Universitätsklinik für Innere Medizin III - Klinische Abteilung für Nephrologie und Dialyse

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Unterzeichnetes und datiertes ICF vor jedem studienpflichtigen Verfahren;
  2. Männliche oder weibliche erwachsene Probanden;
  3. FD-Diagnose durch lokale Gentestergebnisse bestätigt;
  4. Fabry-assoziierter neuropathischer Schmerz, wie vom Probanden definiert, in den letzten 3 Monaten vor dem Screening;

  5. Status der Enzymersatztherapie (ERT):

    1. Subjekt nie mit ERT behandelt; oder
    2. Das Subjekt hat vor dem Screening mindestens 6 Monate lang keine ERT erhalten; oder
    3. Subjekt, das zum Zeitpunkt des Screening-Besuchs seit mindestens 12 Monaten mit ERT behandelt wurde und sich bereit erklärt, die ERT für ungefähr 8 Monate zu stoppen.
  6. Eine Frau im gebärfähigen Alter ist nur unter bestimmten Voraussetzungen förderfähig, z. Verhütungsmaßnahmen ergreifen.
  7. Probanden mit mäßigen oder schweren neuropathischen Schmerzen während des Screeningzeitraums.

Ausschlusskriterien:

  1. Schwanger, eine Schwangerschaft planend oder stillende Person.
  2. Schwere Niereninsuffizienz (eGFR < 30 ml/min/1,73 m2) beim Screening.
  3. Subjekt regelmäßiger Dialyse zur Behandlung einer chronischen Nierenerkrankung.
  4. Bekannter und dokumentierter transitorischer ischämischer Anfall, Schlaganfall, instabile Angina pectoris oder Myokardinfarkt innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening.
  5. Klinisch signifikante instabile Herzerkrankung (z. unkontrollierte symptomatische Arrhythmie, dekompensierte Herzinsuffizienz NYHA Klasse III oder IV).
  6. Alle bekannten Faktoren oder Krankheiten, die die Therapietreue, die Studiendurchführung oder die Interpretation der Ergebnisse beeinträchtigen könnten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Placebo-Kapseln sind im Aussehen identisch mit den Lucerastat-Kapseln und enthalten inaktive Hilfsstoffe; 4 Kapseln zweimal täglich; an die Nierenfunktion angepasste Dosis.
Experimental: Lucerastat
Arzneimittel: Lucerastat
Hartgelatinekapseln mit 250 mg Lucerastat und inaktiven Hilfsstoffen; 1000 mg (4 Kapseln) zweimal täglich (b.i.d.); an die Nierenfunktion angepasste Dosis.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Monatlicher Score für neuropathische Schmerzen: Änderung vom Ausgangswert bis zum 6. Monat
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 6. Monat (Dauer: 6 Monate)
Neuropathischer Schmerz auf dem modifizierten BPI-SF3: Die Probanden bewerteten ihre neuropathische Schmerzintensität („neuropathischer Schmerz am schlimmsten in den letzten 24 Stunden“) auf einer 11-Punkte-Skala von 0 (kein neuropathischer Schmerz) bis 10 (stärkster vorstellbarer neuropathischer Schmerz). ).
Vom Ausgangswert bis zum 6. Monat (Dauer: 6 Monate)

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Plasmaglobotriaosylceramid (Gb3; in ng/ml): Änderung vom Ausgangswert bis zum 6. Monat
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 6. Monat (Dauer: 6 Monate)
Vom Ausgangswert bis zum 6. Monat (Dauer: 6 Monate)
Monatlicher Score für Bauchschmerzen: Änderung vom Ausgangswert zum 6. Monat
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 6. Monat (Dauer: 6 Monate)
Bauchschmerzen auf der 11-Punkte-Numerischen Bewertungsskala (NRS-11): Die Probanden bewerteten ihre Bauchschmerzintensität („Bauchschmerzen am schlimmsten in den letzten 24 Stunden“) auf einer 11-Punkte-Skala von 0 (keine Schmerzen) bis 10 (stärkster vorstellbarer Schmerz).
Vom Ausgangswert bis zum 6. Monat (Dauer: 6 Monate)
Anzahl der Tage mit Durchfall: Änderung vom Ausgangswert bis zum 6. Monat
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 6. Monat (Dauer: 6 Monate)
Es wurde davon ausgegangen, dass ein Proband an einem bestimmten Tag Durchfall hatte, wenn mindestens ein Stuhl mit der Konsistenz Typ 6 oder 7 auf der Bristol Stool Scale (BSS) gemeldet wurde. Die Anzahl der Tage mit Durchfall zu Studienbeginn und im 6. Monat entsprach der Anzahl der Tage mit Durchfall in den 4 Wochen vor dem Randomisierungsbesuch bzw. dem Besuch im 6. Monat, angepasst an die Anzahl der Tage, für die Daten verfügbar waren.
Vom Ausgangswert bis zum 6. Monat (Dauer: 6 Monate)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Clinical Trials, Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
21. Juni 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
17. August 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
2. September 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
16. Januar 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
1. Februar 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
7. Februar 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
9. August 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
6. August 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ID-069A301

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Morbus Fabry

Klinische Studien zur Lucerastat

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