Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost sirolimu proti vaskulárním anomáliím

12. března 2022 aktualizováno: Yi Ji, West China Hospital

Účinnost a bezpečnost sirolimu při léčbě komplikovaných vaskulárních anomálií

Zhodnotit bezpečnost a účinnost sirolimu u komplikovaných cévních anomálií u čínských dětí

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Cévní anomálie se skládají z vaskulárních nádorů a vaskulárních malformací. Prognóza cévních anomálií je výrazně variabilní. Většina z nich měla benigní průběh. Komplikované cévní anomálie však mohou vést k znetvoření, orgánové dysfunkci a ohrožení života s významnou morbiditou a mortalitou. Tradiční léčba, včetně steroidů, vinkristinu, cyklofosfamidu a chirurgie, měla omezenou odpověď na komplikované vaskulární anomálie. V posledních několika letech se jako léčba závažných vaskulárních anomálií objevil inhibitor signální dráhy savčího cíle rapamycinu (mTOR) – sirolimus. Kromě toho předklinické studie také ukázaly, že dráha fosfoinositid 3-kináza (PI3K)/proteinkináza B (Akt)/mTOR hraje důležitou roli ve vývoji vaskulárních nádorů a vaskulárních malformací. Přesná míra účinnosti a komplikace sirolimu jsou však v Číně stále neznámé kvůli nedostatku velkého rozsahu prospektivních studií. Proto je důležité provést tuto prospektivní studii ke stanovení bezpečnosti a účinnosti sirolimu při léčbě čínských dětí s komplikovanými vaskulárními anomáliemi a tato studie také přispěje k diagnóze a léčbě vaskulárních anomálií.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
126

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Čína, 61004·
        • West China Hospital of Sichuan University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • U všech pacientů zahrnutých do tohoto výzkumu musí být diagnostikována jedna z následujících vaskulárních anomálií:

    1. Kaposiformní hemangioendoteliomy bez jevu Kasabach-Merritt
    2. Tufted Angioma bez Kasabach-Merritt Fenomén
    3. Kapilární malformace
    4. Lymfatické malformace
    5. Venózní malformace
    6. Kapilárně-žilní malformace (CVM)
    7. Kapilárně-lymfatická malformace (CLM)
    8. Lymfaticko-venózní malformace (LVM)
    9. Kapilárně-lymfaticko-žilní malformace (CLVM)
    10. Multifokální lymfangiomatóza a trombocytopenie (MLT)
  • Pacienti musí být ve věku 0 - 18 let v době vstupu do studie.
  • Bez funkční poruchy vyžadující léčbu kortikosteroidy.
  • Požadavky na funkci orgánů:
  • Adekvátní funkce jater Celkový bilirubin nižší nebo roven 1,5násobku horní hranice normy (ULN) pro věk a alanintransamináza (ALT) a aspartátaminotransferáza (AST) nižší nebo roven 2,5násobku horní hranice normy (ULN) pro věk.
  • Adekvátní funkce ledvin 0-5 let věku maximální sérový kreatinin (mg/dl) 0,8 6-10 let maximální sérový kreatinin (mg/dl) 1,0 11-15 let maximální sérový kreatinin (mg/dl) 1,2 16-18 let maximální sérový kreatinin (mg/dl) 1,5
  • Přiměřená funkce kostní dřeně:

Absolutní počet neutrofilů (ANC) větší nebo roven 1 x 10 na devátý/litr

  • Souhlas rodičů (nebo osoby s rodičovskou autoritou v rodinách): Podepsaný a datovaný písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Alergie na sirolimus nebo jiná analoga rapamycinu.
  • Alergie na sirolimus nebo jiná analoga rapamycinu.
  • Jakýkoli známý důkaz významné lokální nebo systémové nekontrolované infekce, definované jako podávání intravenózních antibiotik v době randomizace.
  • U pacientů nesmí být známo, že jsou pozitivní na virus lidské imunodeficience nebo že mají známou imunodeficienci. Testování není nutné, pokud není podezření na stav.
  • Jiné souběžné závažné a/nebo nekontrolované onemocnění, které by mohlo ohrozit účast ve studii (např. nekontrolovaný diabetes, nekontrolovaná hypertenze, těžká podvýživa, chronické onemocnění jater nebo ledvin, aktivní ulcerace horního gastrointestinálního traktu).
  • Porucha gastrointestinálních funkcí nebo chronické gastrointestinální onemocnění, které může významně změnit absorpci sirolimu.
  • Pacienti, kteří mají v anamnéze malignitu.
  • Pacienti s neschopností zúčastnit se studie nebo se řídit plánem léčby a hodnocení.
  • Pacienti, kteří mají v anamnéze léčbu sirolimem nebo jiným inhibitorem mTOR.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Sirolimus
Lék: Sirolimus
Sirolimus byl zahájen v dávce 0,8 mg/m2 podávané dvakrát denně. Následně byla dávka sirolimu měsíčně upravována tak, aby bylo dosaženo minimálních hladin mezi 10 a 15 ng/ml.
Ostatní jména:
  • Rapamycin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Objemové změny u komplikovaných cévních anomálií na sirolimus
Časové okno: Výchozí stav, 6 a 12 měsíců

Odpověď na léčbu sirolimem byla měřena pomocí volumetrických analýz magnetickou rezonancí (MRI), které byly provedeny na začátku léčby a 6 a 12 měsíců po léčbě a byly nezávisle hodnoceny 2 radiology. Změny velikosti cévních anomálií byly klasifikovány jako další růst (zvýšení ≥10 %), žádná změna (<10% zvýšení a <10% snížení), částečná involuce (snížení ≥10% a <75%), téměř úplná involuce (pokles o ≥75 % a <100 %) nebo úplná involuce (100 %).

Fotografie komplikovaných cévních anomálií byly pořízeny v měsících 0, 3, 6 a 12 lékařským fotografem.

Úplné/téměř úplné vymizení vaskulárních anomálií ve 12. měsíci ve srovnání s výchozím stavem na základě zaslepeného centralizovaného nezávislého kvalitativního hodnocení MRI ve 12. měsíci.
Výchozí stav, 6 a 12 měsíců
Změny symptomů a/nebo komplikací pacienta.
Časové okno: Výchozí stav, 3, 6 a 12 měsíců
Výchozí stav, 3, 6 a 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kvalita života u pacientů podle Pediatric Quality of Life Inventory TM (PedsQLTM) 4.0 Generic Core Scales.
Časové okno: Výchozí stav, 6, 12 měsíců
Obecné základní škály PedsQL 4.0 zahrnují: 1) fyzické fungování (8 položek), 2) emoční fungování (5 položek), 3) sociální fungování (5 položek) a 4) školní fungování (5 položek) a byly vyvinuty prostřednictvím zaměření skupiny a kognitivní rozhovory. Základní základní škály PedsQL 4.0 se skládají z paralelních formátů hlášení dítěte (ve věku 5–18 let) a rodičovského serveru proxy (ve věku 0–18 let). Pětibodová škála odpovědí se používá pro sebehodnocení dítěte ve věku 8 až 18 let a rodičovskou proxy zprávu (0 = nikdy problém; 1 = téměř nikdy problém; 2 = někdy problém; 3 = často problém; 4 = téměř vždy problém). Pro pacienty ve věku 5-7 let je škála odpovědí zjednodušena na 3bodovou škálu (0 = vůbec žádný problém; 2 = někdy problém; 4 = velký problém. Položky jsou zpětně hodnoceny a lineárně transformovány na stupnici od 0 do 100 (0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0). Skóre stupnice se počítá jako součet položek dělený počtem zodpovězených položek.
Výchozí stav, 6, 12 měsíců
Měření dopadu vaskulárních anomálií na fungování rodiny pomocí modulu PedsQLTM 4.0 Family Impact Module (FIM).
Časové okno: Výchozí stav, 6, 12 měsíců
Výchozí stav, 6, 12 měsíců
Frekvence nežádoucích účinků hodnocená pomocí CTCAE v4.0
Časové okno: Výchozí stav, 3, 6, 12 měsíců
Výchozí stav, 3, 6, 12 měsíců
Změny plazmatických hladin fibrinogenu a/nebo D-dimerů
Časové okno: Výchozí stav, 3, 6, 12 měsíců
Výchozí stav, 3, 6, 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
West China Hospital

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Yi Ji, West China Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. června 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
19. února 2021

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
19. února 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
17. června 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. června 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
11. července 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
15. března 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. března 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 2018-618

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení