Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost samoaplikovaných injekcí Pegvaliase (>40 mg/denní dávka) u dospělých s PKU

16. února 2022 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Otevřená rozšiřující studie k hodnocení bezpečnosti a účinnosti subkutánních injekcí Pegvaliázy (dávka > 40 mg/den) u dospělých s fenylketonurií

Toto je otevřená prodloužená studie fáze 3, do které byli zařazeni dospělí pacienti s PKU, kteří byli dříve léčeni pegvaliázou ve studiích PAL-003 (NCT00924703) nebo 165-302 (NCT02468570). Studie je navržena tak, aby vyhodnotila dlouhodobou bezpečnost a účinnost pegvaliázy podávané v dávkách > 40 mg/den až 60 mg/den.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Dávkování pegvaliázy bude pokračovat bez přerušení z rodičovské studie 165-302 (NCT02468570) nebo rodičovské studie PAL-003 (NCT00924703). Počínaje 1. dnem budou subjekty dostávat stejnou dávku a režim pegvaliázy, jaké dostávaly buď v 165-302 nebo PAL-003. Subjekt, který sníží dávku na 40 mg/den nebo nižší po dobu 32 po sobě jdoucích týdnů, bude vyřazen ze studovaného léku a stažen ze studie, protože bude mít možnost přejít na komerční lék. Snížení dávky může být provedeno, pokud je to opodstatněné kvůli nežádoucím účinkům nebo hypofenylalaninémii. Zvýšení dávky až na 60 mg/den může být provedeno podle uvážení zkoušejícího po konzultaci s lékařským monitorem sponzora. Dávkování bude pokračovat přibližně 121 týdnů.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
37

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana CTSI Clinical Research Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Wayne State University, Center for Molecular Medicine and Genetics, Pediatrics and Pathology
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65201
        • University of Missouri Health Care
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960
        • Morristown Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • University of Oklahoma Health Science Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Milwaukee

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 66 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Musí být zařazen do PAL-003 nebo 165-302 Part 4 v době screeningu na 165-304 a naposledy dostávat pegvaliázu v dávce > 40 mg/den.
  • Identifikoval kompetentní osobu nebo osoby ve věku ≥ 18 let, které mohou pozorovat subjekt během podávání studovaného léku a po dobu minimálně 1 hodiny po podání v situacích vyžadovaných protokolem.
  • U žen ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test při screeningu a musí být ochotny podstoupit další těhotenské testy během studie.
  • Pokud jste sexuálně aktivní a neplánujete otěhotnět (sama nebo partner), musíte být ochotni používat 2 přijatelné metody antikoncepce během účasti ve studii a po dobu 4 týdnů po studii.
  • je ochoten a schopen poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie a před jakýmikoli postupy souvisejícími s výzkumem; zákonný zástupce může poskytnout písemný souhlas a souhlas může být vyžadován.
  • Je ochoten a schopen dodržovat všechny studijní postupy.
  • Je obecně v dobrém zdravotním stavu, o čemž svědčí fyzikální vyšetření a/nebo klinická laboratorní vyšetření (hematologie, chemie a analýza moči).

Kritéria vyloučení:

  • Použití jakéhokoli hodnoceného produktu (kromě pegvaliázy) nebo hodnoceného zdravotnického prostředku během 30 dnů před screeningem nebo požadavek na jakoukoli zkoumanou látku před dokončením všech plánovaných hodnocení studie.
  • Použití jakéhokoli léku (kromě pegvaliázy) určeného k léčbě PKU, včetně použití velkých neutrálních aminokyselin, během 2 dnů před podáním pegvaliázy (den 1).
  • Použití nebo plánované použití jakýchkoli injekčních léků obsahujících PEG (jiných než pegvaliáza), včetně injekce medroxyprogesteronu, během 3 měsíců před screeningem a během účasti ve studii.
  • Anamnéza transplantace orgánů nebo chronické imunosupresivní léčby
  • Historie zneužívání návykových látek (jak je definováno Americkou psychiatrickou asociací: Diagnostický a statistický manuál duševních poruch [DSM]) za posledních 12 měsíců nebo současné zneužívání alkoholu nebo drog
  • Současná účast na studii registru Kuvan® (Demografie, výsledky a bezpečnost PKU [PKUDOS])
  • Souběžné onemocnění nebo stav, který by narušoval účast ve studii nebo bezpečnost (např. anamnéza nebo přítomnost klinicky významného kardiovaskulárního, plicního, jaterního, renálního, hematologického, gastrointestinálního, endokrinního, imunologického, dermatologického, neurologického, onkologického nebo psychiatrického onemocnění)
  • Jakýkoli stav, který podle názoru zkoušejícího vystavuje subjekt vysokému riziku špatného dodržování léčby nebo předčasného ukončení studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Pegvaliase
Počínaje dnem 1 budou subjekty dostávat stejnou dávku a režim pegvaliázy, jakou dostávali v 165-302 nebo PAL-003 (dávkování pegvaliázy by mělo pokračovat bez přerušení z předchozí studie). Následné revize dávkovacích režimů jsou povoleny po konzultaci s lékařem.
Lék: Pegvaliase
40-60 mg/den
Ostatní jména:
  • rAvPAL-PEG

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) podle hodnocení CTCAE v5.0
Časové okno: Do dne 741 (přibližně 106. týden)
AE související s léčbou byla definována jako jakákoli nežádoucí příhoda (AE), která se nově objevila nebo se její závažnost zhoršila po zahájení léčby studovaným lékem do 4 týdnů po poslední dávce pegvaliázy
Do dne 741 (přibližně 106. týden)
Změna koncentrace Phe v krvi
Časové okno: Níže uvedená tabulka výsledků měření používá „analytickou návštěvu“ definovanou pravidlem mapování v SAP. Poslední měření Phe bylo mapováno do 121. týdne „analytické návštěvy“. Skutečné datum posledního měření Phe bylo 836. den (přibližně 119. týden).
Změna koncentrace fenylalaninu (Phe) v krvi oproti výchozí hodnotě rodičovské studie (nepředléčeno/před léčbou).
Níže uvedená tabulka výsledků měření používá „analytickou návštěvu“ definovanou pravidlem mapování v SAP. Poslední měření Phe bylo mapováno do 121. týdne „analytické návštěvy“. Skutečné datum posledního měření Phe bylo 836. den (přibližně 119. týden).

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
BioMarin Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
13. září 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
13. ledna 2021

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
13. ledna 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
4. září 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. října 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
3. října 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
17. února 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. února 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 165-304

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení