Bezpečnost a účinnost samoaplikovaných injekcí Pegvaliase (>40 mg/denní dávka) u dospělých s PKU
16. února 2022 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical
Otevřená rozšiřující studie k hodnocení bezpečnosti a účinnosti subkutánních injekcí Pegvaliázy (dávka > 40 mg/den) u dospělých s fenylketonurií
Toto je otevřená prodloužená studie fáze 3, do které byli zařazeni dospělí pacienti s PKU, kteří byli dříve léčeni pegvaliázou ve studiích PAL-003 (NCT00924703) nebo 165-302 (NCT02468570).
Studie je navržena tak, aby vyhodnotila dlouhodobou bezpečnost a účinnost pegvaliázy podávané v dávkách > 40 mg/den až 60 mg/den.
Přehled studie
Detailní popis
Dávkování pegvaliázy bude pokračovat bez přerušení z rodičovské studie 165-302 (NCT02468570) nebo rodičovské studie PAL-003 (NCT00924703).
Počínaje 1. dnem budou subjekty dostávat stejnou dávku a režim pegvaliázy, jaké dostávaly buď v 165-302 nebo PAL-003.
Subjekt, který sníží dávku na 40 mg/den nebo nižší po dobu 32 po sobě jdoucích týdnů, bude vyřazen ze studovaného léku a stažen ze studie, protože bude mít možnost přejít na komerční lék.
Snížení dávky může být provedeno, pokud je to opodstatněné kvůli nežádoucím účinkům nebo hypofenylalaninémii. Zvýšení dávky až na 60 mg/den může být provedeno podle uvážení zkoušejícího po konzultaci s lékařským monitorem sponzora.
Dávkování bude pokračovat přibližně 121 týdnů.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
37
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- University of Florida
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
- University of South Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Indiana CTSI Clinical Research Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
- University of Kentucky Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
- Wayne State University, Center for Molecular Medicine and Genetics, Pediatrics and Pathology
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Spojené státy, 65201
- University of Missouri Health Care
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960
- Morristown Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
- University of Oklahoma Health Science Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19134
- St. Christopher's Hospital for Children
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Medical College of Milwaukee
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let až 66 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Musí být zařazen do PAL-003 nebo 165-302 Part 4 v době screeningu na 165-304 a naposledy dostávat pegvaliázu v dávce > 40 mg/den.
- Identifikoval kompetentní osobu nebo osoby ve věku ≥ 18 let, které mohou pozorovat subjekt během podávání studovaného léku a po dobu minimálně 1 hodiny po podání v situacích vyžadovaných protokolem.
- U žen ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test při screeningu a musí být ochotny podstoupit další těhotenské testy během studie.
- Pokud jste sexuálně aktivní a neplánujete otěhotnět (sama nebo partner), musíte být ochotni používat 2 přijatelné metody antikoncepce během účasti ve studii a po dobu 4 týdnů po studii.
- je ochoten a schopen poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie a před jakýmikoli postupy souvisejícími s výzkumem; zákonný zástupce může poskytnout písemný souhlas a souhlas může být vyžadován.
- Je ochoten a schopen dodržovat všechny studijní postupy.
- Je obecně v dobrém zdravotním stavu, o čemž svědčí fyzikální vyšetření a/nebo klinická laboratorní vyšetření (hematologie, chemie a analýza moči).
Kritéria vyloučení:
- Použití jakéhokoli hodnoceného produktu (kromě pegvaliázy) nebo hodnoceného zdravotnického prostředku během 30 dnů před screeningem nebo požadavek na jakoukoli zkoumanou látku před dokončením všech plánovaných hodnocení studie.
- Použití jakéhokoli léku (kromě pegvaliázy) určeného k léčbě PKU, včetně použití velkých neutrálních aminokyselin, během 2 dnů před podáním pegvaliázy (den 1).
- Použití nebo plánované použití jakýchkoli injekčních léků obsahujících PEG (jiných než pegvaliáza), včetně injekce medroxyprogesteronu, během 3 měsíců před screeningem a během účasti ve studii.
- Anamnéza transplantace orgánů nebo chronické imunosupresivní léčby
- Historie zneužívání návykových látek (jak je definováno Americkou psychiatrickou asociací: Diagnostický a statistický manuál duševních poruch [DSM]) za posledních 12 měsíců nebo současné zneužívání alkoholu nebo drog
- Současná účast na studii registru Kuvan® (Demografie, výsledky a bezpečnost PKU [PKUDOS])
- Souběžné onemocnění nebo stav, který by narušoval účast ve studii nebo bezpečnost (např. anamnéza nebo přítomnost klinicky významného kardiovaskulárního, plicního, jaterního, renálního, hematologického, gastrointestinálního, endokrinního, imunologického, dermatologického, neurologického, onkologického nebo psychiatrického onemocnění)
- Jakýkoli stav, který podle názoru zkoušejícího vystavuje subjekt vysokému riziku špatného dodržování léčby nebo předčasného ukončení studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Pegvaliase
Počínaje dnem 1 budou subjekty dostávat stejnou dávku a režim pegvaliázy, jakou dostávali v 165-302 nebo PAL-003 (dávkování pegvaliázy by mělo pokračovat bez přerušení z předchozí studie).
Následné revize dávkovacích režimů jsou povoleny po konzultaci s lékařem.
|
40-60 mg/den
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) podle hodnocení CTCAE v5.0
Časové okno: Do dne 741 (přibližně 106. týden)
|
AE související s léčbou byla definována jako jakákoli nežádoucí příhoda (AE), která se nově objevila nebo se její závažnost zhoršila po zahájení léčby studovaným lékem do 4 týdnů po poslední dávce pegvaliázy
|
Do dne 741 (přibližně 106. týden)
|
|
Změna koncentrace Phe v krvi
Časové okno: Níže uvedená tabulka výsledků měření používá „analytickou návštěvu“ definovanou pravidlem mapování v SAP. Poslední měření Phe bylo mapováno do 121. týdne „analytické návštěvy“. Skutečné datum posledního měření Phe bylo 836. den (přibližně 119. týden).
|
Změna koncentrace fenylalaninu (Phe) v krvi oproti výchozí hodnotě rodičovské studie (nepředléčeno/před léčbou).
|
Níže uvedená tabulka výsledků měření používá „analytickou návštěvu“ definovanou pravidlem mapování v SAP. Poslední měření Phe bylo mapováno do 121. týdne „analytické návštěvy“. Skutečné datum posledního měření Phe bylo 836. den (přibližně 119. týden).
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
13. září 2018
Primární dokončení (Aktuální)
13. ledna 2021
Dokončení studie (Aktuální)
13. ledna 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
4. září 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
1. října 2018
První zveřejněno (Aktuální)
3. října 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
17. února 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. února 2022
Naposledy ověřeno
1. února 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 165-304
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .