Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af selvadministrerede injektioner af Pegvaliase (>40 mg/dag dosis) hos voksne med PKU

16. februar 2022 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

Et åbent udvidelsesstudie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​subkutane injektioner af Pegvaliase (> 40 mg/dag dosis) hos voksne med phenylketonuri

Dette er et fase 3 åbent forlængelsesstudie, der inkluderer voksne patienter med PKU, som tidligere er blevet behandlet med pegvaliase i undersøgelserne PAL-003 (NCT00924703) eller 165-302 (NCT02468570). Studiet er designet til at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af pegvaliase administreret i doser > 40 mg/dag til 60 mg/dag.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Pegvaliase-dosering vil fortsætte uden afbrydelse fra forældreundersøgelse 165-302 (NCT02468570) eller forældreundersøgelse PAL-003 (NCT00924703). Fra dag 1 vil forsøgspersoner modtage den samme dosis og samme regimen af ​​pegvaliase, som de fik i enten 165-302 eller PAL-003. En forsøgsperson, der reducerer til en dosis på 40 mg/dag eller lavere i 32 på hinanden følgende uger, vil blive afbrudt fra undersøgelseslægemidlet og trækkes ud af undersøgelsen, da de vil have mulighed for at skifte til kommercielt lægemiddel. Dosisreduktioner kan udføres, hvis det er berettiget på grund af bivirkninger eller hypophenylalaninæmi. Dosisforøgelser til op til 60 mg/dag kan udføres efter investigators skøn i samråd med sponsors medicinske monitor. Dosering vil fortsætte i cirka 121 uger.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
37

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana CTSI Clinical Research Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Wayne State University, Center for Molecular Medicine and Genetics, Pediatrics and Pathology
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65201
        • University of Missouri Health Care
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07960
        • Morristown Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Science Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Milwaukee

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år til 66 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skal være tilmeldt PAL-003 eller 165-302 del 4 på tidspunktet for screening for 165-304 og senest modtage pegvaliase i en dosis > 40 mg/dag.
  • Har identificeret en eller flere kompetente personer ≥ 18 år, som kan observere forsøgspersonen under indgivelse af forsøgslægemiddel og i minimum 1 time efter indgivelse i situationer, der kræves i henhold til protokol.
  • For kvinder i den fødedygtige alder, skal de have negativ graviditetstest ved screening og være villige til at få foretaget yderligere graviditetstest under undersøgelsen.
  • Hvis du er seksuelt aktiv og ikke planlægger at blive gravid (selv eller partner), skal du være villig til at bruge 2 acceptable præventionsmetoder, mens du deltager i undersøgelsen og i 4 uger efter undersøgelsen.
  • Er villig og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke, efter at undersøgelsens art er blevet forklaret og forud for eventuelle forskningsrelaterede procedurer; en juridisk autoriseret repræsentant kan give skriftligt samtykke, og der kan anmodes om samtykke.
  • Er villig og i stand til at overholde alle undersøgelsesprocedurer.
  • Er ved generelt godt helbred, som det fremgår af fysisk undersøgelse og/eller kliniske laboratorieevalueringer (hæmatologi, kemi og urinanalyse).

Ekskluderingskriterier:

  • Brug af ethvert forsøgsprodukt (undtagen pegvaliase) eller medicinsk udstyr til undersøgelse inden for 30 dage før screening eller krav om et forsøgsmiddel før afslutning af alle planlagte undersøgelsesvurderinger.
  • Brug af enhver medicin (undtagen pegvaliase) beregnet til at behandle PKU, herunder brugen af ​​store neutrale aminosyrer, inden for 2 dage før administration af pegvaliase (dag 1).
  • Brug eller planlagt brug af injicerbare lægemidler, der indeholder PEG (bortset fra pegvaliase), inklusive medroxyprogesteron-injektion, inden for 3 måneder før screening og under undersøgelsesdeltagelse.
  • En historie med organtransplantation eller på kronisk immunsuppressiv terapi
  • En historie med stofmisbrug (som defineret af American Psychiatric Association: Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders [DSM]) inden for de seneste 12 måneder eller aktuelt alkohol- eller stofmisbrug
  • Aktuel deltagelse i Kuvan®-registerundersøgelsen (PKU-demografi, resultater og sikkerhed [PKUDOS])
  • Samtidig sygdom eller tilstand, der ville forstyrre studiedeltagelse eller sikkerhed (f.eks. historie eller tilstedeværelse af klinisk signifikant kardiovaskulær, lunge-, lever-, nyre-, hæmatologisk, gastrointestinal, endokrin, immunologisk, dermatologisk, neurologisk, onkologisk eller psykiatrisk sygdom)
  • Enhver tilstand, der efter investigatorens opfattelse placerer forsøgspersonen i høj risiko for dårlig behandlingsefterlevelse eller afsluttes tidligt fra undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Pegvaliase
Fra dag 1 vil forsøgspersoner modtage den samme dosis og regime af pegvaliase, som de fik i 165-302 eller PAL-003 (pegvaliasedosis bør fortsætte uden afbrydelse fra den tidligere undersøgelse). Efterfølgende revisioner af doseringsregimer er tilladt efter konsultation med den medicinske monitor.
Medicin: Pegvaliase
40-60 mg/dag
Andre navne:
  • rAvPAL-PEG

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) som vurderet af CTCAE v5.0
Tidsramme: Op til dag 741 (ca. uge 106)
En behandlings-emergent AE blev defineret som enhver uønsket hændelse (AE), der nyligt dukkede op eller forværret i sværhedsgrad efter påbegyndelse af undersøgelseslægemidlet indtil 4 uger efter sidste dosis pegvaliase
Op til dag 741 (ca. uge 106)
Ændring i Phe-koncentrationen i blodet
Tidsramme: Resultatmålingsdatatabellen nedenfor bruger 'analysebesøget' som defineret af kortlægningsreglen i SAP. Den sidste Phe-måling blev kortlagt til 'analysebesøg' uge 121. Den faktiske dato for den sidste Phe-måling var dag 836 (ca. uge 119).
Ændring i phenylalanin (Phe)-koncentrationen i blodet fra forældreundersøgelsens baseline (naiv/forbehandling).
Resultatmålingsdatatabellen nedenfor bruger 'analysebesøget' som defineret af kortlægningsreglen i SAP. Den sidste Phe-måling blev kortlagt til 'analysebesøg' uge 121. Den faktiske dato for den sidste Phe-måling var dag 836 (ca. uge 119).

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
BioMarin Pharmaceutical

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
13. september 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
13. januar 2021

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
13. januar 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
4. september 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. oktober 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
3. oktober 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
17. februar 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. februar 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 165-304

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger