Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie stanovení dávky genové terapie SPK-8016 u pacientů s hemofilií A na podporu hodnocení u jedinců s inhibitory FVIII

22. února 2024 aktualizováno: Spark Therapeutics
SPK-8016 je ve vývoji pro léčbu pacientů s inhibitory FVIII. Tato otevřená, nerandomizovaná studie fáze 1/2 pro stanovení dávky je součástí jedné z plánovaných dvoudílných studií SPK-8016. První část bude hodnotit bezpečnost, účinnost a snášenlivost SPK-8016 u dospělých mužů s klinicky těžkou hemofilií A a bez měřitelného inhibitoru proti FVIII. Údaje získané z části 1 budou informovat o návrhu studie a výběru dávky pro část 2 u pacientů s inhibitory FVIII.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
4

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90007
        • Orthopaedic Institute for Children
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Spojené státy, 61615
        • Illinois Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Spojené státy, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Weill Cornell Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State Health
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Jefferson University Hospitals
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23219
        • Virginia Commonwealth University School of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí pro část 1:

  1. Být muž a ≥18 let;

  2. Mít klinicky závažnou hemofilii A, definovanou jako:

    1. <1% (<1 IU/dl) úrovně endogenní aktivity FVIII, jak je historicky zdokumentováno certifikovanou laboratoří nebo výsledky screeningových dat; NEBO
    2. 1-2 % (1-2 IU/dl) hladiny endogenní aktivity FVIII a > 10 krvácivých příhod za rok (v posledních 52 týdnech před screeningem); NEBO
    3. 1-2% (1-2 IU/dl) hladiny endogenní aktivity FVIII a na profylaxi;
  3. měli více než 150 dnů expozice (ED) jakýmkoli rekombinantním a/nebo plazmatickým koncentrátům nebo kryoprecipitátům FVIII
  4. Bez předchozí anamnézy hypersenzitivity nebo anafylaxe spojené s podáváním jakéhokoli FVIII nebo IV imunoglobulinu
  5. Nemají žádný měřitelný inhibitor proti FVIII podle hodnocení centrální laboratoří, nemají potvrzenou anamnézu klinicky významného inhibitoru FVIII a žádné klinické známky nebo příznaky snížené odpovědi na podávání FVIII (Poznámka: rodinná anamnéza inhibitorů nevylučuje účast ve studii)
  6. Souhlaste s používáním spolehlivé bariérové ​​antikoncepce po podání SPK-8016, dokud nebude oznámeno zkoušejícím.

Kritéria vyloučení pro část 1:

  1. Máte aktivní hepatitidu B nebo C
  2. Mají významné základní onemocnění jater.
  3. Mít sérologický průkaz HIV-1 nebo HIV-2 s počtem CD4 ≤200/mm3. Účastníci, kteří jsou HIV pozitivní a stabilní, s adekvátním počtem CD4 (>200/mm3) a nedetekovatelnou virovou zátěží a jsou na antiretrovirovém lékovém režimu, se mohou přihlásit
  4. Mějte detekovatelné protilátky reaktivní s kapsidou AAV-Spark
  5. Máte v anamnéze chronickou infekci nebo jiné chronické onemocnění
  6. Byly podávány v předchozí studii genové terapie během posledních 52 týdnů nebo s hodnoceným lékem během posledních 12 týdnů
  7. Jakékoli souběžné klinicky významné závažné onemocnění (jako jsou jaterní abnormality nebo diabetes typu I) nebo jiný stav, který podle názoru zkoušejícího a/nebo sponzora činí subjekt nevhodným pro účast ve studii;
  8. Neschopnost nebo ochotu dodržet plán návštěv a hodnocení studie popsaný v klinickém protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: SPK-8016
Všichni účastníci, kteří splňují kritéria způsobilosti, obdrží ambulantní jednorázovou intravenózní (i.v.) aplikaci SPK-8016.
Genetický: SPK-8016
adeno-asociovaný virový vektor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: Do týdne 52
AE byla definována jako jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, který dostal studovaný lék, bez ohledu na možnost kauzální souvislosti. SAE byly definovány jako smrt, život ohrožující AE, hospitalizace na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, přetrvávající nebo významné postižení nebo neschopnost, vrozená anomálie nebo vrozená vada nebo důležitá zdravotní událost, která ohrožovala účastníka a vyžadovala lékařský zásah k prevenci 1 z výsledky uvedené v této definici. Souhrn ostatních nezávažných AE a všech závažných AE bez ohledu na kauzalitu se nachází v části Hlášená AE.
Do týdne 52
Počet účastníků s elevací jaterních transamináz vyžadujících imunosupresi.
Časové okno: Do týdne 52
Do týdne 52
Maximální hladiny aktivity FVIII hodnocené koagulačními koagulačními testy
Časové okno: Do týdne 52
Do týdne 52
Hladiny aktivity FVIII v ustáleném stavu hodnocené koagulačními koagulačními testy
Časové okno: Do týdne 52
Do týdne 52
Počet krvácivých příhod (spontánních a traumatických) od 28. dne po podání vektoru
Časové okno: Od 28 dnů po podání vektoru až do 52. týdne
Od 28 dnů po podání vektoru až do 52. týdne
Anualizovaná rychlost infuze
Časové okno: Od 28 dnů po podání vektoru až do 52. týdne
Od 28 dnů po podání vektoru až do 52. týdne

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Čas k dosažení úrovní aktivity FVIII v ustáleném stavu
Časové okno: Do týdne 52
Do týdne 52
Počet účastníků s vylučováním vektoru SPK-8016 v tělesných tekutinách
Časové okno: Do týdne 52
Do týdne 52
Počet účastníků s imunitní odpovědí na AAV kapsidový protein a BDD-hFVIII transgen
Časové okno: Do týdne 52
Do týdne 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Spark Therapeutics

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Tiffany Chang, MD, Spark Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
30. ledna 2019

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
14. října 2020

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
19. ledna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
6. listopadu 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. listopadu 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
8. listopadu 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. února 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • SPK-8016-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení