Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie stanovení dávky genové terapie SPK-8016 u pacientů s hemofilií A na podporu hodnocení u jedinců s inhibitory FVIII

22. února 2024 aktualizováno: Spark Therapeutics
SPK-8016 je ve vývoji pro léčbu pacientů s inhibitory FVIII. Tato otevřená, nerandomizovaná studie fáze 1/2 pro stanovení dávky je součástí jedné z plánovaných dvoudílných studií SPK-8016. První část bude hodnotit bezpečnost, účinnost a snášenlivost SPK-8016 u dospělých mužů s klinicky těžkou hemofilií A a bez měřitelného inhibitoru proti FVIII. Údaje získané z části 1 budou informovat o návrhu studie a výběru dávky pro část 2 u pacientů s inhibitory FVIII.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

4

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90007
        • Orthopaedic Institute for Children
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Spojené státy, 61615
        • Illinois Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Spojené státy, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Weill Cornell Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State Health
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Jefferson University Hospitals
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23219
        • Virginia Commonwealth University School of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí pro část 1:

  1. Být muž a ≥18 let;

  2. Mít klinicky závažnou hemofilii A, definovanou jako:

    1. <1% (<1 IU/dl) úrovně endogenní aktivity FVIII, jak je historicky zdokumentováno certifikovanou laboratoří nebo výsledky screeningových dat; NEBO
    2. 1-2 % (1-2 IU/dl) hladiny endogenní aktivity FVIII a > 10 krvácivých příhod za rok (v posledních 52 týdnech před screeningem); NEBO
    3. 1-2% (1-2 IU/dl) hladiny endogenní aktivity FVIII a na profylaxi;
  3. měli více než 150 dnů expozice (ED) jakýmkoli rekombinantním a/nebo plazmatickým koncentrátům nebo kryoprecipitátům FVIII
  4. Bez předchozí anamnézy hypersenzitivity nebo anafylaxe spojené s podáváním jakéhokoli FVIII nebo IV imunoglobulinu
  5. Nemají žádný měřitelný inhibitor proti FVIII podle hodnocení centrální laboratoří, nemají potvrzenou anamnézu klinicky významného inhibitoru FVIII a žádné klinické známky nebo příznaky snížené odpovědi na podávání FVIII (Poznámka: rodinná anamnéza inhibitorů nevylučuje účast ve studii)
  6. Souhlaste s používáním spolehlivé bariérové ​​antikoncepce po podání SPK-8016, dokud nebude oznámeno zkoušejícím.

Kritéria vyloučení pro část 1:

  1. Máte aktivní hepatitidu B nebo C
  2. Mají významné základní onemocnění jater.
  3. Mít sérologický průkaz HIV-1 nebo HIV-2 s počtem CD4 ≤200/mm3. Účastníci, kteří jsou HIV pozitivní a stabilní, s adekvátním počtem CD4 (>200/mm3) a nedetekovatelnou virovou zátěží a jsou na antiretrovirovém lékovém režimu, se mohou přihlásit
  4. Mějte detekovatelné protilátky reaktivní s kapsidou AAV-Spark
  5. Máte v anamnéze chronickou infekci nebo jiné chronické onemocnění
  6. Byly podávány v předchozí studii genové terapie během posledních 52 týdnů nebo s hodnoceným lékem během posledních 12 týdnů
  7. Jakékoli souběžné klinicky významné závažné onemocnění (jako jsou jaterní abnormality nebo diabetes typu I) nebo jiný stav, který podle názoru zkoušejícího a/nebo sponzora činí subjekt nevhodným pro účast ve studii;
  8. Neschopnost nebo ochotu dodržet plán návštěv a hodnocení studie popsaný v klinickém protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: SPK-8016
Všichni účastníci, kteří splňují kritéria způsobilosti, obdrží ambulantní jednorázovou intravenózní (i.v.) aplikaci SPK-8016.
Genetický: SPK-8016
adeno-asociovaný virový vektor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: Do týdne 52
AE byla definována jako jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, který dostal studovaný lék, bez ohledu na možnost kauzální souvislosti. SAE byly definovány jako smrt, život ohrožující AE, hospitalizace na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, přetrvávající nebo významné postižení nebo neschopnost, vrozená anomálie nebo vrozená vada nebo důležitá zdravotní událost, která ohrožovala účastníka a vyžadovala lékařský zásah k prevenci 1 z výsledky uvedené v této definici. Souhrn ostatních nezávažných AE a všech závažných AE bez ohledu na kauzalitu se nachází v části Hlášená AE.
Do týdne 52
Počet účastníků s elevací jaterních transamináz vyžadujících imunosupresi.
Časové okno: Do týdne 52
Do týdne 52
Maximální hladiny aktivity FVIII hodnocené koagulačními koagulačními testy
Časové okno: Do týdne 52
Do týdne 52
Hladiny aktivity FVIII v ustáleném stavu hodnocené koagulačními koagulačními testy
Časové okno: Do týdne 52
Do týdne 52
Počet krvácivých příhod (spontánních a traumatických) od 28. dne po podání vektoru
Časové okno: Od 28 dnů po podání vektoru až do 52. týdne
Od 28 dnů po podání vektoru až do 52. týdne
Anualizovaná rychlost infuze
Časové okno: Od 28 dnů po podání vektoru až do 52. týdne
Od 28 dnů po podání vektoru až do 52. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Čas k dosažení úrovní aktivity FVIII v ustáleném stavu
Časové okno: Do týdne 52
Do týdne 52
Počet účastníků s vylučováním vektoru SPK-8016 v tělesných tekutinách
Časové okno: Do týdne 52
Do týdne 52
Počet účastníků s imunitní odpovědí na AAV kapsidový protein a BDD-hFVIII transgen
Časové okno: Do týdne 52
Do týdne 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Spark Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Tiffany Chang, MD, Spark Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. ledna 2019

Primární dokončení (Aktuální)

14. října 2020

Dokončení studie (Aktuální)

19. ledna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. listopadu 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. listopadu 2018

První zveřejněno (Aktuální)

8. listopadu 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

23. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SPK-8016-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit