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Studio di determinazione della dose della terapia genica SPK-8016 in pazienti con emofilia A per supportare la valutazione in individui con inibitori del FVIII

22 febbraio 2024 aggiornato da: Spark Therapeutics
SPK-8016 è in fase di sviluppo per il trattamento di pazienti con inibitori del FVIII. Questo studio di fase 1/2, in aperto, non randomizzato, per la determinazione della dose è la prima parte di uno studio pianificato in due parti su SPK-8016. La prima parte valuterà la sicurezza, l'efficacia e la tollerabilità di SPK-8016 nei maschi adulti con emofilia A clinicamente grave e nessun inibitore misurabile contro il FVIII. I dati ottenuti dalla Parte 1 informeranno il disegno dello studio e la selezione della dose per la Parte 2 nei pazienti con inibitori del FVIII.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
4

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90007
        • Orthopaedic Institute for Children
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61615
        • Illinois Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Stati Uniti, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Weill Cornell Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Health
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Jefferson University Hospitals
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23219
        • Virginia Commonwealth University School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione per la Parte 1:

  1. Essere maschio e ≥18 anni di età;

  2. Soffrono di emofilia A clinicamente grave, definita come:

    1. <1% (<1 UI/dL) livelli di attività del FVIII endogeno come storicamente documentati da un laboratorio certificato o dai risultati dei dati di screening; O
    2. 1-2% (1-2 UI/dL) livelli di attività di FVIII endogeno e > 10 eventi emorragici all'anno (nelle ultime 52 settimane prima dello screening); O
    3. 1-2% (1-2 IU/dL) livelli di attività di FVIII endogeno e in profilassi;
  3. Hanno avuto > 150 giorni di esposizione (ED) a qualsiasi concentrato o crioprecipitato di FVIII ricombinante e/o derivato dal plasma
  4. Non avere una precedente storia di ipersensibilità o anafilassi associata a qualsiasi somministrazione di immunoglobuline FVIII o IV
  5. Non avere inibitore misurabile contro il FVIII come valutato dal laboratorio centrale, non avere una storia confermata di inibitore del FVIII clinicamente significativo e nessun segno o sintomo clinico di ridotta risposta alla somministrazione di FVIII (Nota: la storia familiare degli inibitori non escluderà la partecipazione allo studio)
  6. Accettare di utilizzare una contraccezione di barriera affidabile dopo la somministrazione di SPK-8016 fino a notifica da parte dell'investigatore.

Criteri di esclusione per la Parte 1:

  1. Avere l'epatite B o C attiva
  2. Avere una significativa malattia epatica di base.
  3. Avere evidenza sierologica di HIV-1 o HIV-2 con conta dei CD4 ≤200/mm3. I partecipanti che sono sieropositivi e stabili, con un'adeguata conta dei CD4 (> 200/mm3) e carica virale non rilevabile, e sono in regime di farmaci antiretrovirali possono iscriversi
  4. Avere anticorpi rilevabili reattivi con il capside AAV-Spark
  5. Avere una storia di infezione cronica o altre malattie croniche
  6. Sono stati dosati in un precedente studio di ricerca sulla terapia genica nelle ultime 52 settimane o con un farmaco sperimentale nelle ultime 12 settimane
  7. Qualsiasi malattia maggiore concomitante clinicamente significativa (come anomalie epatiche o diabete di tipo I) o altra condizione che, a parere dello Sperimentatore e/o dello Sponsor, renda il soggetto inadatto alla partecipazione allo studio;
  8. Incapace o non disposto a rispettare il programma delle visite e le valutazioni dello studio descritte nel protocollo clinico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: SPK-8016
Tutti i partecipanti che soddisfano i criteri di ammissibilità riceveranno una singola somministrazione endovenosa (iv) ambulatoriale di SPK-8016.
Genetico: SPK-8016
vettore virale adeno-associato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Un evento avverso è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante che ha ricevuto il farmaco in studio senza tener conto della possibilità di una relazione causale. Gli SAE sono stati definiti come morte, un evento avverso pericoloso per la vita, ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero in corso, disabilità o incapacità persistente o significativa, un'anomalia congenita o un difetto congenito o un evento medico importante che ha messo a repentaglio il partecipante e ha richiesto un intervento medico per prevenire 1 di i risultati elencati in questa definizione. Un riepilogo degli altri eventi avversi non gravi e di tutti gli eventi avversi gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nella sezione EA segnalati.
Fino alla settimana 52
Numero di partecipanti con aumento delle transaminasi epatiche che richiedono immunosoppressione.
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Fino alla settimana 52
Livelli di attività di picco del FVIII valutati mediante test di coagulazione
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Fino alla settimana 52
Livelli di attività del FVIII allo stato stazionario valutati mediante test di coagulazione
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Fino alla settimana 52
Numero di eventi di sanguinamento (spontanei e traumatici) a partire da 28 giorni dopo la somministrazione del vettore
Lasso di tempo: Da 28 giorni dopo la somministrazione del vettore fino alla settimana 52
Da 28 giorni dopo la somministrazione del vettore fino alla settimana 52
Tasso di infusione annualizzato
Lasso di tempo: Da 28 giorni dopo la somministrazione del vettore fino alla settimana 52
Da 28 giorni dopo la somministrazione del vettore fino alla settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
È tempo di raggiungere livelli di attività del FVIII allo stato stazionario
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Fino alla settimana 52
Numero di partecipanti con perdita di vettori di SPK-8016 nei fluidi corporei
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Fino alla settimana 52
Numero di partecipanti con risposte immunitarie alla proteina del capside AAV e al transgene BDD-hFVIII
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Fino alla settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Spark Therapeutics

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Tiffany Chang, MD, Spark Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
30 gennaio 2019

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
14 ottobre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
19 gennaio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
6 novembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 novembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
8 novembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
23 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 febbraio 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • SPK-8016-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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