Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinický přínos použití molekulárního profilování k určení individuálního léčebného plánu pro pacienty s gliomem vysokého stupně (PNOC008)

6. srpna 2026 aktualizováno: University of California, San Francisco

Pilotní zkouška testující klinický přínos použití molekulárního profilování ke stanovení individualizovaného léčebného plánu u dětí a mladých dospělých s gliomem vysokého stupně (s výjimkou difuzního vnitřního pontinského gliomu)

Jedná se o dvouvrstvou pilotní studii v rámci Pacifického pediatrického neuroonkologického konsorcia (PNOC).

Studie bude využívat nový léčebný přístup založený na expresi nádorového genu každého pacienta, sekvenování celého exomu (WES), cíleném profilu panelu (genový panel UCSF 500) a RNA-Seq. Současná studie bude testovat účinnost takového přístupu u dětí s gliomy vysokého stupně HGG.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

U dětí s high-grade gliomas (HGG) včetně HGG přítomných ve středních strukturách mozku a páteře zůstává výsledek špatný a většina dětí na toto onemocnění umírá. Současná studie bude využívat nový léčebný přístup založený na expresi nádorového genu každého pacienta, sekvenování celého exomu (WES), cíleném profilu panelu (genový panel UCSF 500) a RNA-Seq. Tato léčebná strategie ukázala slibné výsledky u dospělých pacientů se solidními nádory a v současné době se zkoumá u dětí s DIPG, neuroblastomem a jinými solidními nádory. Současná studie bude testovat účinnost takového přístupu u dětí s HGG, jejichž výsledky zůstávají tristní.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
44

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Krystal Pryor, BA
  • Telefonní číslo: (415) 502-1600
  • E-mail: PNOC008@ucsf.edu

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • University of California, San Diego Rady Children's Hospital
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • University of California, San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32611
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minneapolis
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s nově diagnostikovaným HGG (včetně HGG ve střední linii, ale s výjimkou DIPG), kteří podstupují odběr tkáně jako součást standardní péče. HGG je definován buď jako stupeň III nebo IV Světové zdravotnické organizace (WHO), nebo jako pozitivní test na mutaci H3K27M. Pacienti s diseminovaným onemocněním nejsou způsobilí a v případě podezření ošetřujícího lékaře na diseminované onemocnění musí být provedeno MRI páteře. Primární nádory míchy jsou způsobilé.
  • Zápis do 3 týdnů od zahájení radiační terapie.
  • Zahájení radiační terapie do 6 týdnů od počáteční diagnózy tkáně.
  • Věk ≤ 21 let
  • Karnofského skóre ≥ 50 pro pacienty ve věku ≥ 16 let a Lansky skóre ≥ 50 pro pacienty ve věku ≤ 15 let. Pacienti, kteří nemohou chodit kvůli ochrnutí, ale jsou na invalidním vozíku, budou považováni za ambulantní pro účely hodnocení skóre výkonu.
  • Adekvátní tkáň pro molekulární profilování (podrobnosti viz oddíl 8 protokolu)
  • Účinky současného léčebného paradigmatu na vyvíjející se lidský plod nejsou známy. Z tohoto důvodu musí ženy ve fertilním věku a muži souhlasit s používáním adekvátní antikoncepce: hormonální nebo bariérovou metodou antikoncepce; abstinence před vstupem do studie a po dobu trvání účasti ve studii a 30 dnů po dokončení podávání studovaného léčiva. Pokud žena otěhotní nebo má podezření, že je těhotná, když se ona nebo její partner účastní této studie, měla by o tom okamžitě informovat svého ošetřujícího lékaře. Muži léčení nebo zařazení do tohoto protokolu musí také souhlasit s používáním adekvátní antikoncepce před studií, po dobu účasti ve studii a 30 dní po dokončení podávání studovaného léčiva.
  • Adekvátní neurologická funkce definovaná jako: Pacienti se záchvatovými poruchami mohou být zařazeni, pokud jsou záchvaty dobře kontrolovány.
  • Schopnost pacienta nebo rodiče/zákonného zástupce porozumět písemnému informovanému souhlasu a ochota jej podepsat.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti, kteří jsou v současné době zařazeni do jiné terapeutické klinické studie. Jednotlivé případy by měly být projednány se studijním vedoucím.
  • Pacienti, kteří v současné době užívají jakoukoli protirakovinnou cílenou terapii. Steroidy nejsou považovány za protinádorovou léčbu. Použití temozolomidu během radiační terapie je povoleno ve standardním dávkování (maximálně 75 až 90 mg/m^2 denně po dobu celkem 42 dnů). Jakékoli další rozvrhy je třeba projednat s vedoucím studie.
  • Nekontrolované interkurentní onemocnění zahrnující, ale bez omezení, probíhající nebo aktivní infekci, symptomatické městnavé srdeční selhání, nestabilní anginu pectoris, srdeční arytmii nebo psychiatrické onemocnění/sociální situace, které by omezovaly shodu s požadavky studie.
  • Pacientky ve fertilním věku nesmějí být těhotné nebo kojit. Pacientky ve fertilním věku musí mít před zahájením léčby negativní těhotenský test v séru nebo moči (jak je klinicky indikováno).
  • Pacienti, kteří se nemohou vrátit na následné návštěvy nebo získat následné studie potřebné k posouzení toxicity terapie. Návštěvy telemedicíny jsou přijatelné.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Nově diagnostikovaný HGG (vrstva A)
Děti a mladí dospělí s nově diagnostikovaným HGG dostávají individuální léčebný plán. Každá léčba je jiná a závisí na tom, co doporučí Specialized Tumor Board v závislosti na molekulárním profilu nádoru pacienta.
Jiný: Doporučení specializované rady pro nádory
Na základě molekulárního profilu určí specializovaná rada pro nádory individuální doporučení léčby pro každého pacienta s použitím až čtyř léků schválených FDA. Za zvláštních okolností mohou být použity studijní látky Investigational New Drug (IND).
Experimentální: Difuzní střední čára HGG (vrstva B)
Děti a mladí dospělí s difuzními středními gliomy vysokého stupně dostávají individuální léčebný plán. Každá léčba je jiná a závisí na tom, co doporučí Specialized Tumor Board v závislosti na molekulárním profilu nádoru pacienta.
Jiný: Doporučení specializované rady pro nádory
Na základě molekulárního profilu určí specializovaná rada pro nádory individuální doporučení léčby pro každého pacienta s použitím až čtyř léků schválených FDA. Za zvláštních okolností mohou být použity studijní látky Investigational New Drug (IND).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
12měsíční přežití bez progrese (PFS) pro vrstvu A
Časové okno: Až 12 měsíců
Přežití bez progrese bude stanoveno od data potvrzení odpovědi na první důkaz progrese nebo úmrtí v časovém bodě 12 měsíců.
Až 12 měsíců
12měsíční celkové přežití (OS) pro Stratum B
Časové okno: Až 12 měsíců
Celkové přežití bude stanoveno od data histologické diagnózy do okamžiku úmrtí v časovém bodě 12 měsíců.
Až 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence nežádoucích příhod
Časové okno: Od začátku zařazení do 30 dnů po ukončení léčby.
Toxicita bude popsána hlášením nežádoucích příhod (AE). Události budou posuzovány podle Společných terminologických kritérií NCI pro nežádoucí příhody (CTCAE) v5.0. Všechny AE související a nesouvisející se studií budou shromážděny a hlášeny spolu s jejich maximální intenzitou mezi všemi zaznamenanými příslušnými AE.
Od začátku zařazení do 30 dnů po ukončení léčby.
Četnost závažných nežádoucích příhod
Časové okno: Od začátku zařazení do 30 dnů po ukončení léčby.
Toxicita bude popsána hlášením závažných nežádoucích příhod (SAE). Události budou posuzovány podle NCI CTCAE v5.0. Všechny závažné nežádoucí příhody (SAE) související a nesouvisející se studií budou shromážděny a hlášeny spolu s jejich maximální intenzitou mezi všemi zaznamenanými příslušnými SAE.
Od začátku zařazení do 30 dnů po ukončení léčby.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of California, San Francisco

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium
The V Foundation for Cancer Research

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Sabine Mueller, MD, PhD, MAS, University of California, San Francisco

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
28. listopadu 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. prosince 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. května 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
2. listopadu 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. listopadu 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
13. listopadu 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
11. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 170827
  • PNOC008 (Jiný identifikátor: Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium (PNOC))

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Údaje o jednotlivých účastnících po deidentifikace.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení