Klinický přínos použití molekulárního profilování k určení individuálního léčebného plánu pro pacienty s gliomem vysokého stupně (PNOC008)
6. srpna 2026 aktualizováno: University of California, San Francisco
Pilotní zkouška testující klinický přínos použití molekulárního profilování ke stanovení individualizovaného léčebného plánu u dětí a mladých dospělých s gliomem vysokého stupně (s výjimkou difuzního vnitřního pontinského gliomu)
Jedná se o dvouvrstvou pilotní studii v rámci Pacifického pediatrického neuroonkologického konsorcia (PNOC).
Studie bude využívat nový léčebný přístup založený na expresi nádorového genu každého pacienta, sekvenování celého exomu (WES), cíleném profilu panelu (genový panel UCSF 500) a RNA-Seq. Současná studie bude testovat účinnost takového přístupu u dětí s gliomy vysokého stupně HGG.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
U dětí s high-grade gliomas (HGG) včetně HGG přítomných ve středních strukturách mozku a páteře zůstává výsledek špatný a většina dětí na toto onemocnění umírá.
Současná studie bude využívat nový léčebný přístup založený na expresi nádorového genu každého pacienta, sekvenování celého exomu (WES), cíleném profilu panelu (genový panel UCSF 500) a RNA-Seq.
Tato léčebná strategie ukázala slibné výsledky u dospělých pacientů se solidními nádory a v současné době se zkoumá u dětí s DIPG, neuroblastomem a jinými solidními nádory.
Současná studie bude testovat účinnost takového přístupu u dětí s HGG, jejichž výsledky zůstávají tristní.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
44
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
San Diego, California, Spojené státy, 92123
- University of California, San Diego Rady Children's Hospital
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94158
- University of California, San Francisco
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32611
- University of Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21218
- Johns Hopkins University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minneapolis
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 21 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti s nově diagnostikovaným HGG (včetně HGG ve střední linii, ale s výjimkou DIPG), kteří podstupují odběr tkáně jako součást standardní péče. HGG je definován buď jako stupeň III nebo IV Světové zdravotnické organizace (WHO), nebo jako pozitivní test na mutaci H3K27M. Pacienti s diseminovaným onemocněním nejsou způsobilí a v případě podezření ošetřujícího lékaře na diseminované onemocnění musí být provedeno MRI páteře. Primární nádory míchy jsou způsobilé.
- Zápis do 3 týdnů od zahájení radiační terapie.
- Zahájení radiační terapie do 6 týdnů od počáteční diagnózy tkáně.
- Věk ≤ 21 let
- Karnofského skóre ≥ 50 pro pacienty ve věku ≥ 16 let a Lansky skóre ≥ 50 pro pacienty ve věku ≤ 15 let. Pacienti, kteří nemohou chodit kvůli ochrnutí, ale jsou na invalidním vozíku, budou považováni za ambulantní pro účely hodnocení skóre výkonu.
- Adekvátní tkáň pro molekulární profilování (podrobnosti viz oddíl 8 protokolu)
- Účinky současného léčebného paradigmatu na vyvíjející se lidský plod nejsou známy. Z tohoto důvodu musí ženy ve fertilním věku a muži souhlasit s používáním adekvátní antikoncepce: hormonální nebo bariérovou metodou antikoncepce; abstinence před vstupem do studie a po dobu trvání účasti ve studii a 30 dnů po dokončení podávání studovaného léčiva. Pokud žena otěhotní nebo má podezření, že je těhotná, když se ona nebo její partner účastní této studie, měla by o tom okamžitě informovat svého ošetřujícího lékaře. Muži léčení nebo zařazení do tohoto protokolu musí také souhlasit s používáním adekvátní antikoncepce před studií, po dobu účasti ve studii a 30 dní po dokončení podávání studovaného léčiva.
- Adekvátní neurologická funkce definovaná jako: Pacienti se záchvatovými poruchami mohou být zařazeni, pokud jsou záchvaty dobře kontrolovány.
- Schopnost pacienta nebo rodiče/zákonného zástupce porozumět písemnému informovanému souhlasu a ochota jej podepsat.
Kritéria vyloučení:
- Pacienti, kteří jsou v současné době zařazeni do jiné terapeutické klinické studie. Jednotlivé případy by měly být projednány se studijním vedoucím.
- Pacienti, kteří v současné době užívají jakoukoli protirakovinnou cílenou terapii. Steroidy nejsou považovány za protinádorovou léčbu. Použití temozolomidu během radiační terapie je povoleno ve standardním dávkování (maximálně 75 až 90 mg/m^2 denně po dobu celkem 42 dnů). Jakékoli další rozvrhy je třeba projednat s vedoucím studie.
- Nekontrolované interkurentní onemocnění zahrnující, ale bez omezení, probíhající nebo aktivní infekci, symptomatické městnavé srdeční selhání, nestabilní anginu pectoris, srdeční arytmii nebo psychiatrické onemocnění/sociální situace, které by omezovaly shodu s požadavky studie.
- Pacientky ve fertilním věku nesmějí být těhotné nebo kojit. Pacientky ve fertilním věku musí mít před zahájením léčby negativní těhotenský test v séru nebo moči (jak je klinicky indikováno).
- Pacienti, kteří se nemohou vrátit na následné návštěvy nebo získat následné studie potřebné k posouzení toxicity terapie. Návštěvy telemedicíny jsou přijatelné.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Nově diagnostikovaný HGG (vrstva A)
Děti a mladí dospělí s nově diagnostikovaným HGG dostávají individuální léčebný plán.
Každá léčba je jiná a závisí na tom, co doporučí Specialized Tumor Board v závislosti na molekulárním profilu nádoru pacienta.
|
Na základě molekulárního profilu určí specializovaná rada pro nádory individuální doporučení léčby pro každého pacienta s použitím až čtyř léků schválených FDA.
Za zvláštních okolností mohou být použity studijní látky Investigational New Drug (IND).
|
|
Experimentální: Difuzní střední čára HGG (vrstva B)
Děti a mladí dospělí s difuzními středními gliomy vysokého stupně dostávají individuální léčebný plán.
Každá léčba je jiná a závisí na tom, co doporučí Specialized Tumor Board v závislosti na molekulárním profilu nádoru pacienta.
|
Na základě molekulárního profilu určí specializovaná rada pro nádory individuální doporučení léčby pro každého pacienta s použitím až čtyř léků schválených FDA.
Za zvláštních okolností mohou být použity studijní látky Investigational New Drug (IND).
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
12měsíční přežití bez progrese (PFS) pro vrstvu A
Časové okno: Až 12 měsíců
|
Přežití bez progrese bude stanoveno od data potvrzení odpovědi na první důkaz progrese nebo úmrtí v časovém bodě 12 měsíců.
|
Až 12 měsíců
|
|
12měsíční celkové přežití (OS) pro Stratum B
Časové okno: Až 12 měsíců
|
Celkové přežití bude stanoveno od data histologické diagnózy do okamžiku úmrtí v časovém bodě 12 měsíců.
|
Až 12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Frekvence nežádoucích příhod
Časové okno: Od začátku zařazení do 30 dnů po ukončení léčby.
|
Toxicita bude popsána hlášením nežádoucích příhod (AE).
Události budou posuzovány podle Společných terminologických kritérií NCI pro nežádoucí příhody (CTCAE) v5.0.
Všechny AE související a nesouvisející se studií budou shromážděny a hlášeny spolu s jejich maximální intenzitou mezi všemi zaznamenanými příslušnými AE.
|
Od začátku zařazení do 30 dnů po ukončení léčby.
|
|
Četnost závažných nežádoucích příhod
Časové okno: Od začátku zařazení do 30 dnů po ukončení léčby.
|
Toxicita bude popsána hlášením závažných nežádoucích příhod (SAE).
Události budou posuzovány podle NCI CTCAE v5.0.
Všechny závažné nežádoucí příhody (SAE) související a nesouvisející se studií budou shromážděny a hlášeny spolu s jejich maximální intenzitou mezi všemi zaznamenanými příslušnými SAE.
|
Od začátku zařazení do 30 dnů po ukončení léčby.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Sabine Mueller, MD, PhD, MAS, University of California, San Francisco
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
28. listopadu 2018
Primární dokončení (Aktuální)
31. prosince 2023
Dokončení studie (Aktuální)
1. května 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
2. listopadu 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
9. listopadu 2018
První zveřejněno (Aktuální)
13. listopadu 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
11. srpna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
6. srpna 2026
Naposledy ověřeno
1. srpna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 170827
- PNOC008 (Jiný identifikátor: Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium (PNOC))
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Údaje o jednotlivých účastnících po deidentifikace.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .