Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie sledující muže s hemofilií B o profylaxi pomocí refixie/REBINYN

11. června 2026 aktualizováno: Novo Nordisk A/S

Neintervenční poregistrační bezpečnostní studie (PASS) u pacientů s mužskou hemofilií B, kteří dostávají profylaxi Nonakog Beta Pegol (N9-GP)

Tato studie bude shromažďovat informace o vedlejších účincích a o tom, jak dobře Refixia/REBINYN působí během dlouhodobé léčby (profylaxe) u mužů s hemofilií B. Účastníci této studie dostanou stejnou léčbu, jakou jim poskytl jejich studijní lékař . Všechny návštěvy na klinice probíhají stejně, jak jsou účastníci zvyklí. Během návštěv na klinice mohou být účastníci požádáni o některé relevantní testy, pokud je jejich lékař studie považuje za užitečné. Během návštěv se lékař účastníků studie může zeptat, zda účastníci měli nějaké vedlejší účinky od jejich poslední studijní návštěvy. Účastníci budou požádáni, aby si zapsali počet krvácení a léčbu jejich krvácení a také pravidelnou profylaxi. Během návštěv na klinice budou účastníci požádáni, aby odpověděli na několik dotazníků o kvalitě jejich života a jejich schopnosti být fyzicky aktivní. Účast účastníka ve studii bude trvat 4–9 let v závislosti na tom, kdy se do studie zapojí. Účastníci mohou studii kdykoli a z jakéhokoli důvodu opustit. To neovlivní jejich současnou ani budoucí lékařskou péči.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zápis na pozvánku

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
60

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Brussels, Belgie, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc - Service Hématologie
      • Edegem, Belgie, 2650
        • UZ Antwerpen - UZA - Kinderhemato-Oncologie
      • Leuven, Belgie, 3000
        • UZ Leuven - Hart en Vaatziekten
  • Chorvatsko
      • Zagreb, Chorvatsko, 10 000
        • KBC Zagreb_Hematology
  • Dánsko
      • Aarhus N, Dánsko, 8200
        • Skejby Blodsygdomme, blødercentret
  • Finsko
      • Helsinki, Finsko, 00290
        • Coagulation Disorder Unit
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 2T9
        • University of Calgary Cumming School of Medicine
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2V2
        • Univ of Alberta Hospital Res
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
        • Health Science Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Hamilton Health Sciences Corp, Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Norsko
      • Oslo, Norsko, 0372
        • Klinisk forskningspost
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10249
        • Vivantes Netzwerk für Gesundheit GmbH - Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Bonn, Německo, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
  • Portugalsko
      • Lisbon, Portugalsko, 1169-045
        • ULS De São José, E.P.E.- Hospital D. Estefânia
      • Lisbon, Portugalsko, 1150-199
        • ULS De São José, E.P.E - Hospital São José_Serviço de Imunohemoterapia
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • AKH - Klin. Abt. f. Haematologie u. Haemostaseologie
  • Spojené království
      • Aberdeen, Spojené království, AB25 2ZN
        • Aberdeen Royal Infirmary - Haematology
      • Cardiff, Spojené království, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales - Haemophilia
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sheffield, Spojené království, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Česko
      • Brno, Česko, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Brno, Česko, 625 00
        • FN Brno odd. hematologie
      • Pilsen, Česko, 304 60
        • Fakultni nemocnice Plzen - Lochotin
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 11527
        • "Laiko" General Hospital of Athens
      • Athens, Řecko, GR-11527
        • "Laiko" General Hospital of Athens
      • Athens, Řecko, GR-11527
        • Aghia Sophia Childrens' Hospital
  • Švýcarsko
      • Zurich, Švýcarsko, 8091
        • Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s hemofilií B

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Podepsaný informovaný souhlas získaný před jakoukoli činností související se studií (činnostmi souvisejícími se studií se rozumí jakýkoli postup související se záznamem dat podle protokolu).
  • Mužští pacienti v jakémkoli věku s hemofilií B přiřazení k profylaxi N9-GP
  • Rozhodnutí o zahájení léčby komerčně dostupným N9-GP bylo učiněno pacientem/zákonně zplnomocněnými zástupci (LAR) a ošetřujícím lékařem před a nezávisle na rozhodnutí zařadit pacienta do této studie

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí účast na této studii. Účast je definována jako podepsaný informovaný souhlas
  • Známá nebo suspektní přecitlivělost na N9-GP nebo příbuzné produkty
  • Duševní neschopnost, neochota nebo jazykové bariéry vylučující přiměřené porozumění nebo spolupráci
  • Klinické podezření nebo přítomnost inhibitoru FIX v době zařazení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Pacienti s hemofilií B
Pacienti s hemofilií B bez současných inhibitorů
Lék: Nonakog beta pegol
Účastníci jsou léčeni komerčně dostupným nonakog beta pegolem (N9-GP) podle místní klinické praxe podle uvážení ošetřujícího lékaře.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet nežádoucích účinků (ADR) (inhibitory FIX, alergické reakce a tromboembolické příhody)
Časové okno: Od začátku období studia (0. týden) do konce období studia (až 9 let)
Počet událostí
Od začátku období studia (0. týden) do konce období studia (až 9 let)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Od začátku studia (0. týden) do 9 let
Počet událostí
Od začátku studia (0. týden) do 9 let
Počet krvácivých epizod během dlouhodobého rutinního užívání N9-GP (profylaxe) hodnocený pomocí anualizované míry krvácení (ABR)
Časové okno: Od začátku studia (0. týden) do 9 let
Počet epizod
Od začátku studia (0. týden) do 9 let
Počet léčeb vyžadujících epizody krvácení během dlouhodobého rutinního používání N9-GP (profylaxe) hodnocený pomocí anualizované míry krvácení (ABR)
Časové okno: Od začátku studia (0. týden) do 9 let
Počet epizod
Od začátku studia (0. týden) do 9 let
Hemostatický účinek N9-GP při použití k léčbě krvácivých epizod
Časové okno: Od začátku studia (0. týden) do 9 let
Počet krvácivých epizod. Hemostatický účinek se hodnotí jako úspěch/neúspěch na základě čtyřbodové škály pro hemostatickou odpověď (výborná, dobrá, střední a špatná), přičemž se počítá vynikající a dobrý jako úspěch a střední a špatný jako selhání
Od začátku studia (0. týden) do 9 let
Hemostatická odpověď N9-GP při použití v peroperačním managementu
Časové okno: Od začátku období studia (0. týden) do konce období studia (až 9 let)
Počet krvácivých epizod. Hemostatická odpověď je hodnocena jako úspěch/neúspěch na základě čtyřbodové škály pro hemostatickou odpověď (výborná, dobrá, střední a špatná) tak, že se počítá vynikající a dobrá jako úspěch a střední a špatná jako neúspěch
Od začátku období studia (0. týden) do konce období studia (až 9 let)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Novo Nordisk A/S

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. dubna 2019

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
15. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
15. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
15. listopadu 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. listopadu 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
19. listopadu 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
12. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. června 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • NN7999-4031
  • U1111-1165-8657 (Jiný identifikátor: World Health Organization (WHO))
  • EUPAS26592 (Identifikátor registru: EU PAS Register)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Podle závazku společnosti Novo Nordisk zveřejňovat informace na webu novonordisk-trials.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení