Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie sledující muže s hemofilií B o profylaxi pomocí refixie/REBINYN

11. června 2026 aktualizováno: Novo Nordisk A/S

Neintervenční poregistrační bezpečnostní studie (PASS) u pacientů s mužskou hemofilií B, kteří dostávají profylaxi Nonakog Beta Pegol (N9-GP)

Tato studie bude shromažďovat informace o vedlejších účincích a o tom, jak dobře Refixia/REBINYN působí během dlouhodobé léčby (profylaxe) u mužů s hemofilií B. Účastníci této studie dostanou stejnou léčbu, jakou jim poskytl jejich studijní lékař . Všechny návštěvy na klinice probíhají stejně, jak jsou účastníci zvyklí. Během návštěv na klinice mohou být účastníci požádáni o některé relevantní testy, pokud je jejich lékař studie považuje za užitečné. Během návštěv se lékař účastníků studie může zeptat, zda účastníci měli nějaké vedlejší účinky od jejich poslední studijní návštěvy. Účastníci budou požádáni, aby si zapsali počet krvácení a léčbu jejich krvácení a také pravidelnou profylaxi. Během návštěv na klinice budou účastníci požádáni, aby odpověděli na několik dotazníků o kvalitě jejich života a jejich schopnosti být fyzicky aktivní. Účast účastníka ve studii bude trvat 4–9 let v závislosti na tom, kdy se do studie zapojí. Účastníci mohou studii kdykoli a z jakéhokoli důvodu opustit. To neovlivní jejich současnou ani budoucí lékařskou péči.

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

60

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Brussels, Belgie, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc - Service Hématologie
      • Edegem, Belgie, 2650
        • UZ Antwerpen - UZA - Kinderhemato-Oncologie
      • Leuven, Belgie, 3000
        • UZ Leuven - Hart en Vaatziekten
  • Chorvatsko
      • Zagreb, Chorvatsko, 10 000
        • KBC Zagreb_Hematology
  • Dánsko
      • Aarhus N, Dánsko, 8200
        • Skejby Blodsygdomme, blødercentret
  • Finsko
      • Helsinki, Finsko, 00290
        • Coagulation Disorder Unit
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 2T9
        • University of Calgary Cumming School of Medicine
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2V2
        • Univ of Alberta Hospital Res
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
        • Health Science Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Hamilton Health Sciences Corp, Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Norsko
      • Oslo, Norsko, 0372
        • Klinisk forskningspost
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10249
        • Vivantes Netzwerk für Gesundheit GmbH - Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Bonn, Německo, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
  • Portugalsko
      • Lisbon, Portugalsko, 1169-045
        • ULS De São José, E.P.E.- Hospital D. Estefânia
      • Lisbon, Portugalsko, 1150-199
        • ULS De São José, E.P.E - Hospital São José_Serviço de Imunohemoterapia
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • AKH - Klin. Abt. f. Haematologie u. Haemostaseologie
  • Spojené království
      • Aberdeen, Spojené království, AB25 2ZN
        • Aberdeen Royal Infirmary - Haematology
      • Cardiff, Spojené království, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales - Haemophilia
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sheffield, Spojené království, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Česko
      • Brno, Česko, 625 00
        • Fakultni Nemocnice Brno
      • Brno, Česko, 625 00
        • FN Brno odd. hematologie
      • Pilsen, Česko, 304 60
        • Fakultni nemocnice Plzen - Lochotin
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 11527
        • "Laiko" General Hospital of Athens
      • Athens, Řecko, GR-11527
        • "Laiko" General Hospital of Athens
      • Athens, Řecko, GR-11527
        • Aghia Sophia Childrens' Hospital
  • Švýcarsko
      • Zurich, Švýcarsko, 8091
        • Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s hemofilií B

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Podepsaný informovaný souhlas získaný před jakoukoli činností související se studií (činnostmi souvisejícími se studií se rozumí jakýkoli postup související se záznamem dat podle protokolu).
  • Mužští pacienti v jakémkoli věku s hemofilií B přiřazení k profylaxi N9-GP
  • Rozhodnutí o zahájení léčby komerčně dostupným N9-GP bylo učiněno pacientem/zákonně zplnomocněnými zástupci (LAR) a ošetřujícím lékařem před a nezávisle na rozhodnutí zařadit pacienta do této studie

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí účast na této studii. Účast je definována jako podepsaný informovaný souhlas
  • Známá nebo suspektní přecitlivělost na N9-GP nebo příbuzné produkty
  • Duševní neschopnost, neochota nebo jazykové bariéry vylučující přiměřené porozumění nebo spolupráci
  • Klinické podezření nebo přítomnost inhibitoru FIX v době zařazení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Pacienti s hemofilií B
Pacienti s hemofilií B bez současných inhibitorů
Lék: Nonakog beta pegol
Účastníci jsou léčeni komerčně dostupným nonakog beta pegolem (N9-GP) podle místní klinické praxe podle uvážení ošetřujícího lékaře.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet nežádoucích účinků (ADR) (inhibitory FIX, alergické reakce a tromboembolické příhody)
Časové okno: Od začátku období studia (0. týden) do konce období studia (až 9 let)
Počet událostí
Od začátku období studia (0. týden) do konce období studia (až 9 let)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Od začátku studia (0. týden) do 9 let
Počet událostí
Od začátku studia (0. týden) do 9 let
Počet krvácivých epizod během dlouhodobého rutinního užívání N9-GP (profylaxe) hodnocený pomocí anualizované míry krvácení (ABR)
Časové okno: Od začátku studia (0. týden) do 9 let
Počet epizod
Od začátku studia (0. týden) do 9 let
Počet léčeb vyžadujících epizody krvácení během dlouhodobého rutinního používání N9-GP (profylaxe) hodnocený pomocí anualizované míry krvácení (ABR)
Časové okno: Od začátku studia (0. týden) do 9 let
Počet epizod
Od začátku studia (0. týden) do 9 let
Hemostatický účinek N9-GP při použití k léčbě krvácivých epizod
Časové okno: Od začátku studia (0. týden) do 9 let
Počet krvácivých epizod. Hemostatický účinek se hodnotí jako úspěch/neúspěch na základě čtyřbodové škály pro hemostatickou odpověď (výborná, dobrá, střední a špatná), přičemž se počítá vynikající a dobrý jako úspěch a střední a špatný jako selhání
Od začátku studia (0. týden) do 9 let
Hemostatická odpověď N9-GP při použití v peroperačním managementu
Časové okno: Od začátku období studia (0. týden) do konce období studia (až 9 let)
Počet krvácivých epizod. Hemostatická odpověď je hodnocena jako úspěch/neúspěch na základě čtyřbodové škály pro hemostatickou odpověď (výborná, dobrá, střední a špatná) tak, že se počítá vynikající a dobrá jako úspěch a střední a špatná jako neúspěch
Od začátku období studia (0. týden) do konce období studia (až 9 let)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novo Nordisk A/S

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. dubna 2019

Primární dokončení (Odhadovaný)

15. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

15. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. listopadu 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. listopadu 2018

První zveřejněno (Aktuální)

19. listopadu 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NN7999-4031
  • U1111-1165-8657 (Jiný identifikátor: World Health Organization (WHO))
  • EUPAS26592 (Identifikátor registru: EU PAS Register)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Podle závazku společnosti Novo Nordisk zveřejňovat informace na webu novonordisk-trials.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemofilie B

Klinické studie na Nonakog beta pegol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Thailand

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit