Studie účinnosti a bezpečnosti pegol-sihematidu při anémii u pacientů s NDD-CKD

Kritéria pro zařazení:

• Subjekty musí splňovat všechna následující kritéria pro zařazení, aby se mohly zúčastnit této studie:

  1. Muži nebo ženy ve věku ≥ 18 let.
  2. Ženy ve fertilním věku, které jsou sexuálně aktivní, musely být ochotny praktikovat vysoce účinnou metodu antikoncepce po dobu nejméně 4 týdnů před randomizací a musely být ochotny pokračovat v antikoncepci nejméně 4 týdny po poslední dávce studijní léčbu.
  3. CKD s odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace < 60 ml/min/1,73 m2 pomocí vzorce Collaborative Group on Epidemiology of Chronic Kidney Diseases (CKD-EPI) během 4 týdnů před randomizací a neočekávalo se, že zahájí dialýzu po dobu alespoň 12 týdnů.
  4. Pacientovi nebyla během 12 týdnů před randomizací podána žádná léčba erytropoézou stimulujícími látkami (ESA). A dvě po sobě jdoucí hodnoty hemoglobinu ≥ 6,0 g/dl a < 10,0 g/dl během 4 týdnů před randomizací.
  5. Alespoň jedna saturace transferinu (TSAT) ≥ 20 % nebo jedna hladina sérového feritinu (SF) ≥ 100 ng/ml během 4 týdnů před randomizací. Alespoň jedna hladina folátu v séru a hladina vitaminu B12 ≥ spodní hranice normálu během 4 týdnů před randomizací.
  6. Pacient byl informován o vyšetřovací povaze studie a dal písemný informovaný souhlas v souladu s institucionálními, místními a národními směrnicemi.

Kritéria vyloučení:

• Subjekty, které splňují kterékoli z následujících kritérií vyloučení, nebudou do této studie zařazeny:

  1. Ženy, které byly těhotné nebo kojily.
  2. Transfuze červených krvinek (RBC) nebo plné krve během 12 týdnů před randomizací.
  3. Známá intolerance jakékoli ESA, parenterální suplementace železa nebo PEGylované molekuly.
  4. Známé hematologické onemocnění (včetně, aniž by byl výčet omezující, myelodysplastického syndromu, hematologické malignity, hemoglobinopatie, čisté aplazie červených krvinek, hemolytických syndromů, poruchy koagulace atd.) nebo příčiny anémie jiné než onemocnění ledvin (např. gastrointestinální krvácení nebo ankylostomióza pro pozitivní okultní krev ve stolici atd.).
  5. Známá autoimunitní onemocnění (např. revmatoidní artritida, systémový lupus erythematodes, vaskulitida související s cytoplazmatickými protilátkami proti neutrofilům atd.）.
  6. Zřejmá infekce se objevila během 4 týdnů před randomizací, podle klinického úsudku výzkumníka.
  7. Chronické, nekontrolované nebo symptomatické zánětlivé onemocnění podle klinického úsudku zkoušejícího.
  8. Nekontrolovaný nebo symptomatický sekundární hyperparatyreoidismus podle klinického posouzení zkoušejícího.
  9. Špatně kontrolovaná hypertenze během 4 týdnů před randomizací, podle klinického posouzení zkoušejícího.
  10. Chronické městnavé srdeční selhání (třída III~IV New York Heart Association).
  11. Aktivní hepatitida nebo některá z následujících kontrolních výjimek: ALT≥ 2 × horní hranice normy (ULN), AST≥ 2 × horní hranice normy (ULN), DBIL≥ 2 × horní hranice normy (ULN).
  12. Pozitivní test na HIV protilátky.
  13. Významné symptomy nebo nemoci během 6 měsíců před randomizací a výzkumník usoudil, že tyto nemoci nebo symptomy mohou ovlivnit hodnocení nebo sledování.
  14. V současné době podstupuje a vyžaduje dlouhodobou imunosupresivní léčbu.
  15. Malignita tumoru (nemelanomový karcinom kůže a karcinom in situ, které byly resekovány, jsou vyloučeny).
  16. Očekávané přežití méně než 12 měsíců.
  17. Volitelná chirurgie během studia.
  18. Očekávané početí do 4 týdnů po ukončení studijní léčby.
  19. Subjekt se účastnil jiného klinického hodnocení během 12 týdnů před randomizací a během zkušebního období.
  20. Mít jakýkoli jiný stav nebo předchozí terapii, která by podle názoru zkoušejícího způsobila, že by subjekt nebyl vhodný pro studii nebo nebyl schopen či ochoten dodržovat postupy studie.