Zkoumání kognitivních výsledků s kanabidiolovým perorálním roztokem (EPI-COG)

Klíčová kritéria pro zařazení:

• Účastníkem je muž nebo žena ve věku 3-10 let.
• Rodiče/zákonní zástupci účastníků jsou ochotni a schopni dát informovaný souhlas s účastí ve studii; má-li účastník dostatečné porozumění, měl by být rovněž přijat informovaný souhlas.
• Účastník a jeho pečovatel jsou ochotni a schopni (podle názoru zkoušejícího) splnit všechny požadavky studie.
• Účastník musí mít klinickou diagnózu Lennox-Gastautův syndrom (LGS) s nástupem během posledních 5 let. To zahrnuje potvrzení zkoušejícího o předchozím elektroencefalogramu (EEG), který dokumentuje pomalou vrcholovou vlnu (< 3 Hz [Hz]) během anamnézy účastníka a důkaz více než 1 typu generalizovaných záchvatů, včetně kapkových záchvatů (atonických, tonických nebo tonických klonické), po dobu nejméně 6 měsíců.
• Vyšetřovatel může potvrdit, že přidání GWP42003-P do stávajícího režimu antiepileptických léků (AED) účastníka je oprávněné.
• Účastník musí mít alespoň 1 záchvat kapky každý týden během prvních 28 dnů základního období.
• Minimální úroveň obecného intelektuálního fungování hodnocená při screeningu pomocí testu Peabody Picture Vocabulary Test
• Rodič (rodiče)/zákonný zástupce účastníka je ochoten umožnit, aby odpovědné orgány byly informovány o účasti ve zkoušce, pokud to nařizují místní zákony.
• Rodič (rodiče)/zákonný zástupce účastníka je ochoten umožnit, aby jeho praktický lékař (pokud ho má) a konzultant (pokud ho mají) byli informováni o účasti ve studii, pokud je praktický lékař/konzultant jiný k vyšetřovateli.

Klíčová kritéria vyloučení:

• Účastník má klinicky významný nestabilní zdravotní stav jiný než epilepsie.
• Účastník zažije více než 300 celkových záchvatů během prvních 28 dnů výchozího období.
• Účastník má jakoukoli předchozí expozici GWP42003-P.
• Účastník zahájil felbamát během posledních 12 měsíců.
• Účastník zahájil léčbu savčími cílovými inhibitory rapamycinu (mTOR) pro epilepsii během posledních 4 týdnů.
• Účastník v současné době užívá nebo v minulosti užíval rekreační nebo léčebné konopí nebo léky na bázi syntetických kanabinoidů (včetně Sativexu®) během 3 měsíců před vstupem do studie.
• Účastník měl klinicky relevantní příznaky nebo klinicky významné onemocnění jiné než epilepsie během 4 týdnů před screeningem nebo návštěvou 2.
• Účastník má laboratorní hodnoty při screeningu nebo návštěvě 2, které jsou podle názoru zkoušejícího klinicky významně abnormální.
• Účastník má při screeningu pozitivní test na Δ9-tetrahydrokanabinol (THC) nebo kanabidiol (CBD).
• Účastník má jakoukoli známou nebo předpokládanou přecitlivělost na kanabinoidy nebo kteroukoli z pomocných látek GWP42003-P.

• Účastník má významně zhoršenou funkci jater při screeningové návštěvě, definovanou jako některý z následujících:

  • Sérová alaninaminotransferáza (ALT) nebo aspartátaminotransferáza (AST) > 5 × horní hranice normy (ULN);
  • ALT nebo AST v séru > 3 × ULN a (celkový bilirubin [TBL] > 2 × ULN nebo mezinárodní normalizovaný poměr [INR] > 1,5);
  • Sérová ALT nebo AST > 3 × ULN s přítomností únavy, nevolnosti, zvracení, bolesti nebo citlivosti pravého horního kvadrantu, horečky, vyrážky a/nebo eozinofilie (> 5 %).
• Účastník obdržel hodnocený léčivý přípravek během 3 měsíců před screeningovou návštěvou.
• Účastník má jakoukoli jinou závažnou chorobu nebo poruchu, která podle názoru zkoušejícího může účastníka vystavit riziku z důvodu účasti ve zkoušce, může ovlivnit výsledek studie nebo může ovlivnit schopnost účastníka zúčastnit se zkouška.
• Jakékoli abnormality zjištěné po fyzickém vyšetření účastníka, které by podle názoru zkoušejícího ohrozily bezpečnost účastníka, pokud by se účastnil hodnocení
• Účastník byl již dříve zařazen do této zkušební verze.