Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af kognitive resultater med Cannabidiol oral opløsning (EPI-COG)

31. august 2022 opdateret af: Jazz Pharmaceuticals

En åben-label eksplorativ undersøgelse af kognitive resultater med cannabidiol oral opløsning (EPIDIOLEX®; GWP42003-P)

Denne undersøgelse udføres for at evaluere virkningerne af GWP42003-P på kognition hos pædiatriske deltagere i alderen 3 til 10 år med Lennox-Gastaut syndrom (LGS).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette forsøg er en 30-ugers (4-ugers baseline-periode; 26-ugers behandlingsperiode) åben-label eksplorativ undersøgelse af virkningerne af GWP42003-P på kognitive evner hos deltagere med LGS, som bor i USA.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 4

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

3 år til 10 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Deltageren er en mand eller kvinde i alderen 3-10 år.
  • Deltagernes forældre/juridiske repræsentant er villige og i stand til at give informeret samtykke til deltagelse i forsøget; hvor deltageren har tilstrækkelig forståelse, bør informeret samtykke også tages.
  • Deltageren og deres pårørende er villige og i stand til (efter investigators mening) at overholde alle forsøgskrav.
  • Deltageren skal have en klinisk diagnose af Lennox-Gastaut Syndrom (LGS), med debut inden for de sidste 5 år. Dette inkluderer certificering fra efterforskeren af ​​tidligere elektroencefalogram (EEG), der dokumenterer langsomme spidsbølger (< 3 Hertz [Hz]) i løbet af deltagerens historie og beviser for mere end 1 type generaliserede anfald, inklusive dråbeanfald (atonisk, tonisk eller tonisk- klonisk), i mindst 6 måneder.
  • Efterforskeren kan bekræfte, at tilføjelsen af ​​GWP42003-P til deltagerens eksisterende antiepileptiske lægemiddel (AED) er berettiget.
  • Deltageren skal have mindst 1 dråbeanfald hver uge i løbet af de første 28 dage af baseline-perioden.
  • Et minimumsniveau af generel intellektuel funktion som vurderet ved screening med Peabody Picture Vocabulary Test
  • Deltagerens forældre/juridiske repræsentant er villig til at tillade, at de ansvarlige myndigheder bliver underrettet om deltagelse i forsøget, hvis det er påbudt af lokal lovgivning.
  • Deltagerens forældre/juridiske repræsentant er villig til at tillade, at hans eller hendes primære læge (hvis de har en) og konsulent (hvis de har en) får besked om deltagelse i forsøget, hvis den primære læge/konsulent er anderledes til efterforskeren.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Deltageren har klinisk signifikante ustabile medicinske tilstande bortset fra epilepsi.
  • Deltageren oplever > 300 samlede anfald inden for de første 28 dage af baseline-perioden.
  • Deltageren har nogen tidligere eksponering for GWP42003-P.
  • Deltageren har påbegyndt felbamat inden for de sidste 12 måneder.
  • Deltageren har påbegyndt pattedyrsmål for rapamycin (mTOR)-hæmmere for epilepsi inden for de sidste 4 uger.
  • Deltageren bruger i øjeblikket eller har tidligere brugt cannabis eller medicinsk cannabis eller syntetisk cannabinoid-baseret medicin (inklusive Sativex®) inden for de 3 måneder forud for indtræden i forsøget.
  • Deltageren har haft klinisk relevante symptomer eller en klinisk signifikant sygdom, bortset fra epilepsi, i de 4 uger forud for screening eller besøg 2.
  • Deltageren har laboratorieværdier ved screening eller besøg 2, som er klinisk signifikant unormale efter investigators mening.
  • Deltager tester positiv for Δ9-tetrahydrocannabinol (THC) eller cannabidiol (CBD) ved screening.
  • Deltageren har en kendt eller mistænkt overfølsomhed over for cannabinoider eller et eller flere af hjælpestofferne i GWP42003-P.

  • Deltageren har signifikant nedsat leverfunktion ved screeningsbesøget, defineret som et af følgende:

    • Serumalaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) > 5 × øvre normalgrænse (ULN);
    • Serum ALT eller AST > 3 × ULN og (total bilirubin [TBL] > 2 × ULN eller internationalt normaliseret ratio [INR] > 1,5);
    • Serum ALT eller AST > 3 × ULN med tilstedeværelse af træthed, kvalme, opkastning, smerter eller ømhed i højre øvre kvadrant, feber, udslæt og/eller eosinofili (> 5%).
  • Deltageren har modtaget et forsøgsmedicinsk produkt inden for 3 måneder forud for screeningsbesøget.
  • Deltageren har enhver anden væsentlig sygdom eller lidelse, som efter investigators opfattelse enten kan bringe deltageren i fare på grund af deltagelse i forsøget, kan påvirke resultatet af forsøget eller kan påvirke deltagerens mulighed for at deltage i forsøget. rettergangen.
  • Eventuelle abnormiteter identificeret efter en fysisk undersøgelse af deltageren, som efter investigatorens mening ville bringe deltagerens sikkerhed i fare, hvis han/hun deltog i forsøget
  • Deltageren har tidligere været tilmeldt denne prøveperiode.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: GWP42003-P
I de første 7 dage af behandlingsperioden skal deltagerne tage GWP42003-P i en dosis på 5 milligram per kilogram per dag (mg/kg/dag), indgivet som 2 ligeligt opdelte doser (dvs. 2,5 mg/kg i morgen og 2,5 mg/kg om aftenen). På dag 8 skal deltagerne øge dosis til 10 mg/kg/dag, administreret som 2 ligeligt opdelte doser (dvs. 5 mg/kg om morgenen og 5 mg/kg om aftenen). Dosis på 10 mg/kg/dag bør opretholdes i resten af ​​behandlingsperioden; pr. mærkning kan efterforskere dog øge dosis til maksimalt 20 mg/kg/dag, hvis det er klinisk berettiget, ved at titrere yderligere 5 mg/kg/dag hver uge, indtil den maksimale dosis er nået. GWP42003-P tages b.i.d. (morgen og aften).
Medicin: GWP42003-P
oral opløsning af 100 milligram pr. milliliter (mg/ml) cannabidiol (CBD)
Andre navne:
  • Cannabidiol
  • CBD
  • Epidiolex

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Skift fra baseline til slutningen af ​​behandlingen (dag 181 [besøg 5]) i behandlingshastighed på National Institutes of Health Toolbox Cognition Battery (NIHTCB)
Tidsramme: Baseline; Dag 181
Baseline; Dag 181

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Skift fra baseline til dag 91 (besøg 4) i behandlingshastighed på NIHTCB
Tidsramme: Baseline; Dag 91
Baseline; Dag 91
Skift fra baseline til dag 91 (besøg 4) og dag 181 (afslutning på behandling; besøg 5) i eksekutiv funktion og opmærksomhed på NIHTCB
Tidsramme: Baseline; Dag 91 og 181
Baseline; Dag 91 og 181
Skift fra baseline til dag 91 (besøg 4) og dag 181 (afslutning på behandling; besøg 5) i episodisk hukommelse på NIHTCB
Tidsramme: Baseline; Dag 91 og 181
Baseline; Dag 91 og 181
Skift fra baseline til dag 91 (besøg 4) og dag 181 (slut på behandling; besøg 5) på sproget på NIHTCB
Tidsramme: Baseline; Dag 91 og 181
Baseline; Dag 91 og 181
Skift fra baseline til dag 91 (besøg 4) og dag 181 (slut på behandling; besøg 5) i NIHTCB Childhood Composite Score
Tidsramme: Baseline; Dag 91 og 181
Baseline; Dag 91 og 181
Skift fra baseline til dag 91 (besøg 4) og dag 181 (afslutning på behandling; besøg 5) i adfærdsvurderingsoversigten over udøvende funktioner, anden udgave (BRIEF-2) eller BRIEF, førskole (BRIEF-P) for deltagere på 5 år år eller yngre
Tidsramme: Baseline; Dag 91 og 181
Baseline; Dag 91 og 181
Skift fra baseline til dag 91 (besøg 4) og dag 181 (afslutning på behandling; besøg 5) i ugentlige anfaldshyppighed
Tidsramme: Baseline; Dag 91 og 181
Baseline; Dag 91 og 181
Skift fra baseline til dag 91 (besøg 4) og dag 181 (afslutning på behandling; besøg 5) i adfærd ved hjælp af afvigende adfærdstjekliste, anden udgave af fællesskabsformularer (ABC-2-3)
Tidsramme: Baseline; Dag 91 og 181
Baseline; Dag 91 og 181
Skift fra baseline til dag 91 (besøg 4) og dag 181 (afslutning på behandling; besøg 5) i søvnkarakteristika ved hjælp af Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ)
Tidsramme: Baseline; Dag 91 og 181
Baseline; Dag 91 og 181
Ændring fra baseline til dag 181 (slut på behandling; besøg 5) i livskvalitet ved hjælp af Pediatric Quality of Life Inventory (PEDS-QL4)
Tidsramme: Baseline; Dag 181
Baseline; Dag 181
Skift fra baseline til dag 91 (besøg 4) og dag 181 (afslutning på behandling; besøg 5) i generisk sundhedsstatus ved hjælp af EQ-5D-Y Proxy version 1
Tidsramme: Baseline; Dag 91 og 181
Baseline; Dag 91 og 181
Ændring fra baseline til dag 91 (besøg 4) og dag 181 (afslutning på behandling; besøg 5) i Caregiver Global Impression of Change (CGIC)-score
Tidsramme: Baseline; Dag 91 og 181
Baseline; Dag 91 og 181
Skift fra baseline til dag 91 (besøg 4) og dag 181 (afslutning på behandling; besøg 5) i patientrapporteret resultatmålingsinformationssystem (PROMIS®) - forældrefuldmagt i kort form angst og depression underskalaer
Tidsramme: Baseline; Dag 91 og 181
Baseline; Dag 91 og 181
Skift fra baseline til dag 91 (besøg 4) og dag 181 (afslutning på behandling; besøg 5) i Parenting Stress Index, fjerde udgave (PSI-4)
Tidsramme: Baseline; Dag 91 og 181
Baseline; Dag 91 og 181
Ændring fra baseline til dag 181 (slut på behandling; besøg 5) i deltagerens evne til at udføre daglige opgaver
Tidsramme: Baseline; Dag 181
Baseline; Dag 181
Ændring fra baseline til dag 91 (besøg 4) og dag 181 (afslutning på behandling; besøg 5) i Physician Global Impression of Change (PGIC)-score
Tidsramme: Baseline; Dag 91 og 181
Baseline; Dag 91 og 181
Antal deltagere med den angivne type uønskede hændelse
Tidsramme: op til dag 219
op til dag 219
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i laboratorieparameterværdier
Tidsramme: Baseline; op til dag 191
Baseline; op til dag 191
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i fysiske undersøgelsesfund
Tidsramme: Baseline; op til dag 191
Baseline; op til dag 191
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i vitale tegnværdier
Tidsramme: Baseline; op til dag 191
Baseline; op til dag 191

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Jazz Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. oktober 2020

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2021

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. oktober 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. oktober 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
21. oktober 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
1. september 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
31. august 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • GWEP18060

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger