Studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky ION464 podávaného dospělým s mnohočetnou systémovou atrofií (HORIZON) (HORIZON)
24. dubna 2026 aktualizováno: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Studie fáze 1 k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky ION464 podávaného intratekálně dospělým s mnohočetnou systémovou atrofií
Primárními cíli je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost více dávek ION464 podávaných intratekální (IT) injekcí (část 1) a vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost ION464 (část 2) u účastníků s mnohočetnou systémovou atrofií (MSA ).
Sekundárními cíli je vyhodnotit farmakodynamický (PD) účinek ION464 na úrovni potenciálního biomarkeru cílového zapojení (části 1 a 2) a vyhodnotit farmakokinetický (PK) profil ION464 v séru (část 1).
Přehled studie
Detailní popis
Toto je první u člověka, randomizovaná, zaslepená, placebem kontrolovaná studie s vícenásobnou vzestupnou dávkou (MAD) (část 1) k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, PK a PD ION464 u dospělých účastníků s diagnózou MSA s dlouhodobé prodloužení (LTE) (část 2).
Studie bude zahrnovat až přibližně 40 účastníků.
Část 1 studie se skládá z období screeningu v délce až 6 týdnů, období léčby v délce 12 týdnů a období sledování v délce 24 týdnů.
Délka studie pro každého účastníka v části 2 bude přibližně 96 týdnů, která se skládá ze 72týdenního období léčby a 24týdenního období sledování.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
40
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
- Telefonní číslo: (844) 748-5844
- E-mail: IonisHORIZONStudy@clinicaltrialmedia.com
Studijní místa
-
-
-
Lyon, Francie, 69500
- Nábor
- CHU de Lyon - Hospices Civils de Lyon-H6pital Pierre Wertheimer, Neurologique HCL
-
Paris, Francie, 75013
- Nábor
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
-
Toulouse, Francie, 31059
- Nábor
- Hopital Purpan
-
-
-
-
-
Düsseldorf, Německo, 40225
- Nábor
- Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR
-
Göttingen, Německo, 37075
- Nábor
- University Medical Center Göttingen, Clinic for Neurology
-
Hanover, Německo, 30625
- Dokončeno
- Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
-
Marburg, Německo, 35043
- Nábor
- University Hospital Marburg
-
München, Německo, 81377
- Nábor
- Klinikum der Universtiatet Muenchen -Campus Grosshadern
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Německo, 89081
- Nábor
- Universitaetsklinikum Ulm
-
-
-
-
-
Loures, Portugalsko, 2674-514
- Nábor
- Hospital Beatriz Ângelo
-
-
-
-
-
Innsbruck, Rakousko, 6020
- Nábor
- Medizinische Universitat Innsbruck
-
-
-
-
-
Salford, Spojené království, M6 8HD
- Nábor
- Salford Royal Hospital
-
Southampton, Spojené království, SO16 6YD
- Nábor
- Southampton General Hospital
-
-
England
-
London, England, Spojené království, WC1N 3BG
- Nábor
- Institute of Neurology & The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
-
Oxford, England, Spojené království, OX3 9DU
- Nábor
- The John Radcliffe Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
40 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Výsledky screeningu jednofotonové emisní počítačové tomografie (SPECT) pomocí DaTscan™ (injekce ioflupanu I123) prokazují ztrátu (ať už symetrickou nebo asymetrickou) dopaminových nervových zakončení ve striatu v souladu s neurodegenerativním parkinsonismem, jak bylo hodnoceno kvalitativním, vizuálním čtením.
- Diagnostikována pravděpodobná nebo možná MSA, buď parkinsonského typu (MSA-P) nebo cerebelárního typu (MSA-C).
- Musí být schopen ujít bez pomoci alespoň 10 metrů (přibližně 30 stop)
- Přítomnost kognitivní dysfunkce (definovaná jako Montreal Cognitive Assessment (MoCA) skóre <25)
- Rodinná anamnéza ataxie nebo parkinsonismu a známá genetická příčina ataxie nebo parkinsonismu.
POZNÁMKA: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Část 1: ION464
ION464 bude podáván ve vícenásobných stoupajících dávkách IT injekcí v pravidelných intervalech po dobu 12 týdnů.
|
ION464 bude podáván IT injekcí.
|
|
Komparátor placeba: Část 1: Placebo
Placebo odpovídající ION464 bude podáváno IT injekcí v pravidelných intervalech po dobu 12 týdnů.
|
Placebo odpovídající ION464 bude podáváno IT injekcí.
|
|
Experimentální: Část 2: ION464
ION464 bude podáván ve stejných dávkách jako část 1 formou IT injekce v pravidelných intervalech po dobu 72 týdnů.
|
ION464 bude podáván IT injekcí.
|
|
Komparátor placeba: Část 2: Placebo
Placebo odpovídající ION464 bude podáváno IT injekcí v pravidelných intervalech po dobu 72 týdnů.
|
Placebo odpovídající ION464 bude podáváno IT injekcí.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE)
Časové okno: Výchozí stav až do přibližně 36 týdnů
|
Výchozí stav až do přibližně 36 týdnů
|
|
Počet účastníků se závažnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Výchozí stav až do přibližně 36 týdnů
|
Výchozí stav až do přibližně 36 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna hladiny celkového alfa-synukleinu (α-syn) od výchozí hodnoty v mozkomíšním moku (CSF)
Časové okno: Výchozí stav až do přibližně 36 týdnů
|
Výchozí stav až do přibližně 36 týdnů
|
|
Sérová koncentrace ION464
Časové okno: Výchozí stav až do přibližně 36 týdnů
|
Výchozí stav až do přibližně 36 týdnů
|
|
Oblast pod křivkou koncentrace-čas od času nula do času poslední měřitelné koncentrace ION464
Časové okno: Výchozí stav až do přibližně 36 týdnů
|
Výchozí stav až do přibližně 36 týdnů
|
|
Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax) ION464
Časové okno: Výchozí stav až do přibližně 36 týdnů
|
Výchozí stav až do přibližně 36 týdnů
|
|
Čas do dosažení maximální pozorované koncentrace (Tmax) ION464
Časové okno: Výchozí stav až do přibližně 36 týdnů
|
Výchozí stav až do přibližně 36 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
21. července 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. září 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. září 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
14. listopadu 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. listopadu 2019
První zveřejněno (Aktuální)
18. listopadu 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
27. dubna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
24. dubna 2026
Naposledy ověřeno
1. dubna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ION464-CS1
- 2019-001105-24 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Ionis může sdílet anonymizovaná individuální data účastníků, agregovaná klinická data a další typy dat, které podporují výsledky této studie.
Žádosti o data od kvalifikovaných výzkumníků budou posouzeny až po splnění všech tří následujících kritérií: (1) 12 měsíců od schválení studovaného léčiva pro uvedení na trh ve Spojených státech i Evropské unii; (2) 18 měsíců od ukončení studie; a (3) 6 měsíců od publikace studie.
Přístup by byl prostřednictvím zabezpečeného prostředí a je podmíněn schválením výzkumného návrhu a uzavřením příslušné smlouvy o využití dat.
Žádosti o přístup k datům lze podat prostřednictvím webové stránky https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .