Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Haploidentická transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) pro pacienty s těžkou srpkovitou anémií

8. listopadu 2024 aktualizováno: University of Chicago

Transplantace hematopoetických kmenových buněk pro pacienty s těžkou srpkovitou anémií pomocí myeloablativního kondicionování a krvetvorných kmenových buněk ochuzených o αβ+ T-buňky od částečně shodných rodinných dárců

Účelem této studie je vyvinout bezpečný a léčebný přístup transplantace kmenových buněk k léčbě srpkovité anémii posouzením bezpečnosti haploidentické transplantace hematopoetických kmenových buněk pomocí deplece αβ+ T-buněk pro děti a dospívající s těžkou srpkovitou anémií (SCD) .

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
3

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • The University of Chicago

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 25 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Hemoglobin SS, SC, S-β0 talasémie nebo SO-arabská srpkovitá anémie
  • Ve věku od 2 do 25 let (1. fáze: 10-25 let; fáze II: 2-25 let)
  • V Národním programu dárců dřeně chybí zcela vyhovující rodinný dárce nebo úplný registr nepříbuzných dárců
  • Částečně shodný člen rodiny s fenotypem hemoglobinu AA (normální) nebo hemoglobinu AS (srpkovitý rys)
  • SCD se závažným fenotypem, definovaným následujícími kritérii: Neurologické projevy srpkovitého onemocnění včetně mozkové cévní příhody (CVA), tranzitorní ischemické příhody (TIA) nebo abnormální MRI nálezy svědčící pro tichý infarkt; Dvě nebo více epizod akutního hrudního syndromu (ACS) vyžadující přijetí k transfuzi nebo podpoře dýchání včetně doplňkového kyslíku během [dvou let] od zařazení do studie navzdory léčbě hydroxyureou. Pacienti, kteří netolerují hydroxymočovinu a kteří prodělali více epizod AKS, budou také způsobilí; Závažné vazookluzivní (VOC) onemocnění v anamnéze vyžadující hospitalizaci a intravenózní narkotika 3 nebo vícekrát ročně během dvou let před zařazením do studie navzdory léčbě hydroxyureou. Pacienti, kteří netolerují hydroxymočovinu a kteří prodělali více epizod VOC, budou také způsobilí; Jiný závažný fenotyp doložený dysfunkcí koncových orgánů související se srpkovitou anémií.

Kritéria vyloučení:

  • Karnofsky nebo Lansky skóre < 60 %
  • Akutní hepatitida nebo známky středně těžké nebo těžké portální fibrózy při biopsii. (Biopsie bude provedena, pokud pacient byl na chronické transfuzní léčbě > 6 měsíců nebo má feritin > 1000 ng/ml) nebo AST nebo ALT > 5násobek horní hranice normálu
  • Těžké poškození ledvin (prokázané clearance kreatininu < 50 ml/min glomerulární filtrace (GFR) < 50 % předpokládané normální hodnoty)
  • Srdeční funkce, která vykazuje zkrácení frakce menší než 26 % podle srdečního echokardiogramu nebo plicní hypertenze.
  • Těhotná žena.
  • Kojící samice.
  • Plicní funkce se základní saturací O2 <85 % nebo difuzní kapacitou pro oxid uhelnatý (DLCO) při testování funkce plic (PFT) s DLCO <40 %.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Fáze I
Fáze I bude zahrnovat způsobilé subjekty ve věku 10–25 let.
Přístroj: Deplece αβ+ T-buněk pomocí systému Miltenyi CliniMACS
Haploidentická CD34+ megadávková transplantace hematopoetických kmenových buněk, při které jsou buňky purifikovány pomocí systému Miltenyi CliniMACS navrženého pro selekci αβ+ T-buněčného receptoru pomocí imunomagnetických kuliček.
Experimentální: Etapa II
Stupeň II bude zahrnovat způsobilé subjekty ve věku 2–25 let.
Přístroj: Deplece αβ+ T-buněk pomocí systému Miltenyi CliniMACS
Haploidentická CD34+ megadávková transplantace hematopoetických kmenových buněk, při které jsou buňky purifikovány pomocí systému Miltenyi CliniMACS navrženého pro selekci αβ+ T-buněčného receptoru pomocí imunomagnetických kuliček.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost měřená výskytem selhání štěpu, nevratnou toxicitou pro koncové orgány stupně III/IV, aGvHD stupně III/IV nebo úmrtím do 100 dnů po Hap-HSCT
Časové okno: 100 dní po Hap-HSCT

Funkce štěpu: účinnost je definována jako stabilní přihojení štěpu dárce (>5 % celkové jaderné buněčné DNA) a erytropoéza dárce, která koriguje hematologický fenotyp SCD (<50 % HbS v periferní krvi).

Orgánová toxicita: stupeň III/IV nevratná toxicita pro koncové orgány na základě klasifikace NCI

Onemocnění štěpu proti hostiteli: stupeň III/IV aGvHD nebo smrt do 100 dnů po Hap-HSCT
100 dní po Hap-HSCT

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Odhadněte 1 rok celkového přežití a přežití bez událostí po Hap-HSCT
Časové okno: 1 rok po transplantaci
Podíl pacientů po 1 roce, kteří nezemřeli nebo u kterých došlo k selhání štěpu
1 rok po transplantaci
Sledujte výskyt akutního GvHD stupně I až IV
Časové okno: 100 dní po transplantaci
Podíl subjektů s akutní GvHD I. až IV
100 dní po transplantaci
Sledujte výskyt závažné akutní GvHD podle stupně III až IV
Časové okno: 100 dní po transplantaci
Podíl subjektů s akutní GvHD stupněm III až IV
100 dní po transplantaci
Sledujte výskyt chronického GvHD stupně I až IV
Časové okno: 1 rok po transplantaci
Podíl subjektů s chronickou GvHD I. až IV
1 rok po transplantaci
Sledujte výskyt závažné chronické GvHD, jak je definován stupněm III a IV
Časové okno: 1 rok po transplantaci
Podíl subjektů s chronickou GvHD stupněm III až IV
1 rok po transplantaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of Chicago

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: John Cunningham, MD, University of Chicago

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
7. dubna 2020

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
22. května 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
22. května 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
11. prosince 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. prosince 2019

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
20. prosince 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
4. prosince 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. listopadu 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • IRB19-0640

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení