Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Haploidentická transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) pro pacienty s těžkou srpkovitou anémií

8. listopadu 2024 aktualizováno: University of Chicago

Transplantace hematopoetických kmenových buněk pro pacienty s těžkou srpkovitou anémií pomocí myeloablativního kondicionování a krvetvorných kmenových buněk ochuzených o αβ+ T-buňky od částečně shodných rodinných dárců

Účelem této studie je vyvinout bezpečný a léčebný přístup transplantace kmenových buněk k léčbě srpkovité anémii posouzením bezpečnosti haploidentické transplantace hematopoetických kmenových buněk pomocí deplece αβ+ T-buněk pro děti a dospívající s těžkou srpkovitou anémií (SCD) .

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

3

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • The University of Chicago

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 25 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Hemoglobin SS, SC, S-β0 talasémie nebo SO-arabská srpkovitá anémie
  • Ve věku od 2 do 25 let (1. fáze: 10-25 let; fáze II: 2-25 let)
  • V Národním programu dárců dřeně chybí zcela vyhovující rodinný dárce nebo úplný registr nepříbuzných dárců
  • Částečně shodný člen rodiny s fenotypem hemoglobinu AA (normální) nebo hemoglobinu AS (srpkovitý rys)
  • SCD se závažným fenotypem, definovaným následujícími kritérii: Neurologické projevy srpkovitého onemocnění včetně mozkové cévní příhody (CVA), tranzitorní ischemické příhody (TIA) nebo abnormální MRI nálezy svědčící pro tichý infarkt; Dvě nebo více epizod akutního hrudního syndromu (ACS) vyžadující přijetí k transfuzi nebo podpoře dýchání včetně doplňkového kyslíku během [dvou let] od zařazení do studie navzdory léčbě hydroxyureou. Pacienti, kteří netolerují hydroxymočovinu a kteří prodělali více epizod AKS, budou také způsobilí; Závažné vazookluzivní (VOC) onemocnění v anamnéze vyžadující hospitalizaci a intravenózní narkotika 3 nebo vícekrát ročně během dvou let před zařazením do studie navzdory léčbě hydroxyureou. Pacienti, kteří netolerují hydroxymočovinu a kteří prodělali více epizod VOC, budou také způsobilí; Jiný závažný fenotyp doložený dysfunkcí koncových orgánů související se srpkovitou anémií.

Kritéria vyloučení:

  • Karnofsky nebo Lansky skóre < 60 %
  • Akutní hepatitida nebo známky středně těžké nebo těžké portální fibrózy při biopsii. (Biopsie bude provedena, pokud pacient byl na chronické transfuzní léčbě > 6 měsíců nebo má feritin > 1000 ng/ml) nebo AST nebo ALT > 5násobek horní hranice normálu
  • Těžké poškození ledvin (prokázané clearance kreatininu < 50 ml/min glomerulární filtrace (GFR) < 50 % předpokládané normální hodnoty)
  • Srdeční funkce, která vykazuje zkrácení frakce menší než 26 % podle srdečního echokardiogramu nebo plicní hypertenze.
  • Těhotná žena.
  • Kojící samice.
  • Plicní funkce se základní saturací O2 <85 % nebo difuzní kapacitou pro oxid uhelnatý (DLCO) při testování funkce plic (PFT) s DLCO <40 %.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Fáze I
Fáze I bude zahrnovat způsobilé subjekty ve věku 10–25 let.
Přístroj: Deplece αβ+ T-buněk pomocí systému Miltenyi CliniMACS
Haploidentická CD34+ megadávková transplantace hematopoetických kmenových buněk, při které jsou buňky purifikovány pomocí systému Miltenyi CliniMACS navrženého pro selekci αβ+ T-buněčného receptoru pomocí imunomagnetických kuliček.
Experimentální: Etapa II
Stupeň II bude zahrnovat způsobilé subjekty ve věku 2–25 let.
Přístroj: Deplece αβ+ T-buněk pomocí systému Miltenyi CliniMACS
Haploidentická CD34+ megadávková transplantace hematopoetických kmenových buněk, při které jsou buňky purifikovány pomocí systému Miltenyi CliniMACS navrženého pro selekci αβ+ T-buněčného receptoru pomocí imunomagnetických kuliček.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost měřená výskytem selhání štěpu, nevratnou toxicitou pro koncové orgány stupně III/IV, aGvHD stupně III/IV nebo úmrtím do 100 dnů po Hap-HSCT
Časové okno: 100 dní po Hap-HSCT

Funkce štěpu: účinnost je definována jako stabilní přihojení štěpu dárce (>5 % celkové jaderné buněčné DNA) a erytropoéza dárce, která koriguje hematologický fenotyp SCD (<50 % HbS v periferní krvi).

Orgánová toxicita: stupeň III/IV nevratná toxicita pro koncové orgány na základě klasifikace NCI

Onemocnění štěpu proti hostiteli: stupeň III/IV aGvHD nebo smrt do 100 dnů po Hap-HSCT
100 dní po Hap-HSCT

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Odhadněte 1 rok celkového přežití a přežití bez událostí po Hap-HSCT
Časové okno: 1 rok po transplantaci
Podíl pacientů po 1 roce, kteří nezemřeli nebo u kterých došlo k selhání štěpu
1 rok po transplantaci
Sledujte výskyt akutního GvHD stupně I až IV
Časové okno: 100 dní po transplantaci
Podíl subjektů s akutní GvHD I. až IV
100 dní po transplantaci
Sledujte výskyt závažné akutní GvHD podle stupně III až IV
Časové okno: 100 dní po transplantaci
Podíl subjektů s akutní GvHD stupněm III až IV
100 dní po transplantaci
Sledujte výskyt chronického GvHD stupně I až IV
Časové okno: 1 rok po transplantaci
Podíl subjektů s chronickou GvHD I. až IV
1 rok po transplantaci
Sledujte výskyt závažné chronické GvHD, jak je definován stupněm III a IV
Časové okno: 1 rok po transplantaci
Podíl subjektů s chronickou GvHD stupněm III až IV
1 rok po transplantaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Chicago

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: John Cunningham, MD, University of Chicago

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. dubna 2020

Primární dokončení (Aktuální)

22. května 2023

Dokončení studie (Aktuální)

22. května 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. prosince 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. prosince 2019

První zveřejněno (Aktuální)

20. prosince 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. prosince 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. listopadu 2024

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IRB19-0640

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit