Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Haploidentisk hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) til patienter med svær seglcellesygdom

8. november 2024 opdateret af: University of Chicago

Hæmatopoietisk stamcelletransplantation til patienter med svær seglcellesygdom ved hjælp af myeloablativ konditionering og αβ+ T-celledepleterede hæmatopoietiske stamceller fra delvist matchede familiære donorer

Formålet med denne undersøgelse er at udvikle en sikker og helbredende stamcelletransplantationstilgang til behandling af seglcellesygdom ved at vurdere sikkerheden ved haploidentisk hæmatopoietisk stamcelletransplantation ved brug af αβ+ T-celleudtømning for børn og unge med svær seglcellesygdom (SCD) .

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
3

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • The University of Chicago

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år til 25 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Hæmoglobin SS, SC, S-β0 Thalassæmi eller SO-arabisk seglcellesygdom
  • Mellem 2 og 25 år (trin 1: 10-25 år; fase II: 2-25 år)
  • Mangler et fuldt matchet familiedonor eller fuldt matchet ikke-relateret donorregister i National Marrow Donor Program
  • Delvist matchende familiemedlem med hæmoglobin AA (normal) eller hæmoglobin AS (seglegenskab) fænotype
  • SCD med svær fænotype, defineret af følgende kriterier: Neurologiske manifestationer af seglsygdom, herunder cerebral vaskulær ulykke (CVA), forbigående iskæmisk hændelse (TIA) eller unormale MRI-fund, der tyder på stille infarkt; To eller flere episoder af akut brystsyndrom (ACS), der kræver indlæggelse for transfusions- eller respiratorisk støtte, inklusive supplerende ilt inden for [to år] efter optagelse i undersøgelsen på trods af hydroxyurinstofbehandling. Patienter, der ikke kan tåle hydroxyurinstof, og som oplever flere episoder af ACS, vil også være berettigede; Anamnese med svær vaso-okklusiv (VOC) sygdom, der kræver hospitalsindlæggelse og intravenøs narkotika 3 eller flere gange om året i løbet af de to år forud for indskrivning på trods af hydroxyurinstofbehandling. Patienter, der ikke kan tåle hydroxyurinstof, og som oplever flere episoder af VOC, vil også være berettigede; Anden alvorlig fænotype som påvist af endorgandysfunktion relateret til seglcellesygdom.

Ekskluderingskriterier:

  • Karnofsky eller Lansky score < 60 %
  • Akut hepatitis eller tegn på moderat eller svær portalfibrose på biopsi. (Biopsi vil blive udtaget, hvis patienten har været i kronisk transfusionsbehandling > 6 måneder eller har et ferritin > 1000 ng/ml) eller ASAT eller ALAT > 5 gange den øvre normalgrænse
  • Alvorlig nyreinsufficiens (som påvist ved kreatininclearance på <50 ml/minut glomerulær filtrationshastighed (GFR) < 50 % forudsagt normal)
  • Hjertefunktion, der viser en afkortningsfraktion på mindre end 26 % ved hjerteekkokardiogram eller pulmonal hypertension.
  • Gravid Kvinde.
  • Ammende hun.
  • Lungefunktion med baseline O2-mætning <85 % eller diffuserende kapacitet for kulilte (DLCO) ved lungefunktionstest (PFT) med en DLCO <40 %.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Fase I
Fase I vil omfatte berettigede fag i alderen 10-25 år.
Enhed: αβ+ T-celleudtømning med Miltenyi CliniMACS-system
Haploidentisk CD34+ megadosis hæmatopoietisk stamcelletransplantation, hvor celler oprenses ved hjælp af Miltenyi CliniMACS-systemet designet til αβ+ T-celle-receptorselektion ved hjælp af immunomagnetiske perler.
Eksperimentel: Fase II
Fase II vil omfatte berettigede fag i alderen 2-25 år.
Enhed: αβ+ T-celleudtømning med Miltenyi CliniMACS-system
Haploidentisk CD34+ megadosis hæmatopoietisk stamcelletransplantation, hvor celler oprenses ved hjælp af Miltenyi CliniMACS-systemet designet til αβ+ T-celle-receptorselektion ved hjælp af immunomagnetiske perler.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed som målt ved forekomst af graftsvigt, grad III/IV irreversibel endeorgantoksicitet, grad III/IV aGvHD eller død inden for 100 dage efter Hap-HSCT
Tidsramme: 100 dage efter Hap-HSCT

Graftfunktion: effektivitet defineres som stabil donor-engraftment (>5 % total nukleeret celle-DNA) og donorerytropoiese, der korrigerer den SCD-hæmatologiske fænotype (<50 % HbS i det perifere blod).

Organtoksicitet: Grad III/IV irreversibel slutorgantoksicitet baseret på NCI-klassificering

Graft Versus Host sygdom: grad III/IV aGvHD eller død inden for 100 dage efter Hap-HSCT
100 dage efter Hap-HSCT

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Estimer 1-årig samlet og begivenhedsfri overlevelse efter Hap-HSCT
Tidsramme: 1 år efter transplantation
Andel af patienter på 1 år, som ikke er døde eller haft transplantationssvigt
1 år efter transplantation
Observer forekomsten af ​​grad I til IV akut GvHD
Tidsramme: 100 dage efter transplantation
Andel af fag med karaktererne I til IV akut GvHD
100 dage efter transplantation
Observer forekomsten af ​​svær akut GvHD som defineret af grad III til IV
Tidsramme: 100 dage efter transplantation
Andel af fag med karaktererne III til IV akut GvHD
100 dage efter transplantation
Observer forekomsten af ​​grad I til IV kronisk GvHD
Tidsramme: 1 år efter transplantation
Andel af fag med karaktererne I til IV kronisk GvHD
1 år efter transplantation
Observer forekomsten af ​​svær kronisk GvHD som defineret af grad III og IV
Tidsramme: 1 år efter transplantation
Andel af fag med karaktererne III til IV kronisk GvHD
1 år efter transplantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of Chicago

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: John Cunningham, MD, University of Chicago

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
7. april 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
22. maj 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
22. maj 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
11. december 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. december 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
20. december 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
4. december 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. november 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • IRB19-0640

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger