Studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti Macitentanu 75 mg u inoperabilní nebo perzistující/rekurentní chronické tromboembolické plicní hypertenze (MACiTEPH)
19. června 2025 aktualizováno: Actelion
Prospektivní, randomizovaná, dvojitě zaslepená, multicentrická, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová, adaptivní studie fáze 3 s otevřeným rozšířením k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti Macitentanu 75 mg u neoperovatelné nebo perzistentní/rekurentní chronické tromboembolické plicní hypertenze
Účelem studie je vyhodnotit účinek macitentanu 75 mg oproti placebu na zátěžovou kapacitu v týdnu 28 u účastníků s chronickou tromboembolickou plicní hypertenzí (CTEPH).
Přehled studie
Postavení
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Podmínky
Intervence / Léčba
Intervence / Léčba
Detailní popis
CTEPH je jednou z hlavních příčin těžké plicní hypertenze (PH), zařazené do skupiny 4 PH Světové zdravotnické organizace (WHO).
Jde o vzácné, progresivní plicní vaskulární onemocnění, které, pokud se neléčí, vede k progresivně rostoucí plicní vaskulární rezistenci (PVR) a nakonec k selhání pravé komory a smrti.
Histopatologické nálezy včetně dysfunkce endoteliálních buněk a remodelace distální plicní arterie jsou sdíleny mezi PAH a CTEPH a PH-specifická terapie (tj. riocigvát) prokázala účinnost u inoperabilní a perzistující/recidivující CTEPH.
Antagonista endotelinového receptoru macitentan nabízí odlišný způsob účinku a řeší důležitou neuspokojenou lékařskou potřebu alternativní možnosti léčby v této indikaci.
Tato studie bude hodnotit účinek macitentanu 75 mg na zátěžovou kapacitu u CTEPH.
Celková délka studia je přibližně 6 let.
Studie zahrnuje screeningové období (alespoň 14 dní a až 60 dní), dvojitě zaslepené (DB) léčebné období (28 týdnů [minimální trvání] až 3,5 roku), otevřené (OL) prodloužené období (začíná na konci léčby DB [EODBT] a skončí pro všechny účastníky 104 týdnů poté, co poslední účastník dokončil 28. týden DB).
Období DB se skládá z 8týdenní titrační fáze a udržovací fáze.
Udržovací fáze je rozdělena na 28týdenní část s pevnou dobou trvání, na jejímž konci se hodnotí primární cílový bod, a část s proměnlivou dobou trvání.
Trvání DB období pro jednotlivého účastníka závisí na časovém bodu vstupu do studie a na tom, zda došlo ke klinickému zhoršení potvrzenému CEC.
Účastníci, kteří přeruší intervenci DB studie během 28týdenní části s pevnou dobou trvání, budou sledováni až do 28. týdne v období sledování po léčbě (PTOP).
Typ studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
Zápis
127
Fáze
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
Studijní kontakt
- Jméno: Study Contact
- Telefonní číslo: 844-434-4210
- E-mail: Participate-In-This-Study@its.jnj.com
Studijní místa
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, C1039AAO
- Sanatorio de la Trinidad Mitre
-
C.a.b.a., Argentina, C1180AAX
- Sanatorio Güemes
-
Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Argentina, C1006ACC
- Nexo Salud Investigacion Clinica
-
-
-
-
-
Chermside, Austrálie, 4032
- Queensland Lung Transplant Service
-
Darlinghurst, Austrálie, 2010
- St Vincent's Hospital
-
-
-
-
-
Sofia, Bulharsko, 1606
- Military Medical Academy
-
Sofia, Bulharsko, 1750
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment- UMHAT Sveta Anna AD
-
-
-
-
-
Aarhus N, Dánsko, 8200
- Århus Universitetshospital, Skejby, Hjertemedicinsk Afdeling B
-
-
-
-
-
Brest, Francie, 29200
- CHU de Brest - Hopital de la Cavale Blanche
-
Grenoble Cedex 9, Francie, 38043
- CHU de Grenoble Hopital Albert Michallon
-
Le Kremlin-Bicetre Cedex, Francie, 94275
- Hopital Bicetre Aphp Hopitaux Universitaires Paris Sud
-
Lille Cedex, Francie, 59037
- Hôpital Cardiologique - Chru Lille
-
Montpellier, Francie, 34295
- CHU de Montpellier - Arnaud de Villeneuve
-
St Priest en Jarez Cedex, Francie, 42277
- CHU Saint Etienne Hopital Nord
-
Toulouse Cedex 9, Francie
- Hopital Larrey CHU de Toulouse
-
Vandoeuvre les Nancy Cedex, Francie, 54511
- CHU de Nancy - Hopital de Brabois
-
-
-
-
-
Chieti, Itálie, 66100
- Ospedale SS. Annunziata
-
Pavia, Itálie, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Pisa, Itálie, 56124
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio CNR
-
Roma, Itálie, 00168
- Policlinico Gemelli Universita Cattolica
-
Torino, Itálie, 10126
- A.O.U. Città della Salute e della Scienza
-
-
-
-
-
Tel Aviv, Izrael, 6423906
- Tel Aviv Medical Center
-
Tel-Hashomer, Izrael, 5265601
- The Chaim Sheba Medical Center
-
-
-
-
-
Bunkyo, Japonsko, 113-8655
- The University of Tokyo Hospital
-
Fukuoka, Japonsko, 812 8582
- Kyushu University Hospital
-
Hiroshima, Japonsko, 737-8505
- Kure Kyosai Hospital
-
Kanagawa, Japonsko, 216 8511
- St Marianna University Hospital
-
Kobe, Japonsko, 650 0017
- Kobe University Hospital
-
Kyoto, Japonsko, 602-8566
- University Hospital Kyoto Prefectural University of Medicine
-
Kyoto, Japonsko, 606 8507
- Kyoto University Hospital
-
Matsumoto, Japonsko, 390 8621
- Shinshu University Hospital
-
Meguro-ku, Japonsko, 153-8515
- Toho University Medical Center, Ohashi Hospital
-
Mitaka, Japonsko, 181-8611
- Kyorin University Hospital
-
Nagoya, Japonsko, 466 8560
- Nagoya University Hospital
-
Okayama, Japonsko, 701-1192
- National Hospital Organization Okayama Medical Center
-
Sapporo-shi, Japonsko, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
-
Suita-Shi, Japonsko, 564-8565
- National Cerebral and Cardiovascular Center
-
Tokyo, Japonsko, 113-8431
- Juntendo University Hospital
-
Tsukuba City, Japonsko, 305 8576
- University of Tsukuba Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T1Y 6J4
- University of Calgary - Peter Lougheed Centre
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- University of Alberta Hospital
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2N2
- University Health Network - Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Bogota, Kolumbie, 1101131
- Fundacion Neumologica Colombiana
-
Bogota, Kolumbie, 85369
- Fundacion Abood Shaio
-
Cali, Kolumbie, 760042
- Clínica Imbanaco S.A.S.
-
Medellin, Kolumbie, 681004
- Centro Cardiovascular Colombiano Clínica Santa María
-
-
-
-
-
Busan, Korejská republika, 49241
- Pusan National University Hospital
-
Seoul, Korejská republika, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Korejská republika, 05505
- Asan Medical Center
-
Seoul, Korejská republika, 06351
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Korejská republika, 06591
- The Catholic University of Korea Seoul St Marys Hospital
-
-
-
-
-
Adana, Krocan, 01170
- Adana City Hospital
-
Adana, Krocan, 01250
- Cukurova University Medical Faculty
-
Ankara, Krocan, 06230
- Hacettepe University Medical Faculty
-
Ankara, Krocan, 06800
- Ankara Bilkent Sehir Hastanesi
-
Denizli, Krocan, 20070
- Pamukkale University Medical Faculty
-
Eskisehir, Krocan, 26040
- Eskisehir Osmangazi University Medical Faculty Hospital
-
Istanbul, Krocan, 34096
- Istanbul University - Cerrahpasa Cardiology Institution
-
Istanbul, Krocan, 34899
- Marmara University Medical Faculty
-
Istanbul, Krocan, 34668
- Siyami Ersek Training and Research Hospital
-
Izmir, Krocan, 35100
- Ege University Medical Faculty
-
Izmir, Krocan, 35340
- Dokuz Eylul University Medical Faculty
-
Kartal Istanbul, Krocan, 34865
- Kartal Kosuyolu Yuksek Ihtisas Egitim Ve Arastirma Hastanesi
-
Mersin, Krocan, 33110
- Mersin University Medical Faculty
-
-
-
-
-
Kaunas, Litva, 50161
- Lietuvos sveikatos mokslu universiteto ligonine Kauno klinik
-
Vilnius, Litva, LT-08661
- Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko, 1096
- Gottsegen Gyorgy Orszagos Kardiovaszkularis Intezet Felnott kardiologiai osztaly
-
Szeged, Maďarsko, 6720
- Szegedi Tudományegyetem, Általános Orvostudományi Kar, Családorvosi Intézet és rendelő
-
-
-
-
-
Ciudad De México, Mexiko, 14080
- Instituto Nacional de Cardiologia Dr. Ignacio Chavez
-
Mexico, Mexiko, 52787
- Operadora de Hospitales Angeles SA de CV Hospital Angeles Lomas
-
Monterrey, Mexiko, 64718
- Unidad de Investigacion Clinica en Medicina S.C. (UDICEM)
-
Morelia, Mexiko, 58260
- Centro de Investigación Clinica Chapultepec
-
Nuevo Leon, Mexiko, 64060
- CRI Centro Regiomontano de Investigacion SC
-
-
-
-
-
Bonn, Německo, 53127
- Universitatsklinikum Bonn
-
Dresden, Německo, 01307
- Medizinische Fakultaet Carl Gustav Carus Technische Universitaet Dresden
-
Giessen, Německo, 35392
- Universitaetsklinikum Giessen
-
Hamburg, Německo, 20246
- Universitaetsklinikum Hamburg Eppendorf
-
Hannover, Německo, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover Zentrum Innere Medizin Klinik für Pneumologie
-
Heidelberg, Německo, 69126
- Thoraxklinik Heidelberg
-
Homburg, Německo, 66421
- Universitaetsklinikum des Saarlandes
-
Jena, Německo, 07747
- Universitatsklinikum Jena
-
München, Německo, 80639
- Krankenhaus Neuwittelsbach
-
-
-
-
-
Krakow, Polsko, 31 202
- Krakowski Szpital Specjalistyczny im Jana Pawla II
-
Lublin, Polsko, 20 708
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im Stefana Kardynala Wyszynskiego PZOZ
-
Otwock, Polsko, 05 400
- Europejskie Centrum Zdrowia Otwock Sp z o o
-
-
-
-
-
Almada, Portugalsko, 2805 267
- Uls Almada Seixal - Hosp. Garcia de Orta
-
-
-
-
-
Graz, Rakousko, 8036
- Lkh-Univ. Klinikum Graz
-
Linz, Rakousko, 4020
- Ordensklinikum Linz GmbH Elisabethinen
-
Vienna, Rakousko, 1090
- Medizinische Universitaet Wien
-
-
-
-
-
Bucuresti, Rumunsko, 022328
- Institutul de urgenta pentru Boli Cardiovasculare Prof. Dr. C.C. Iliescu
-
Tg. Mures, Rumunsko, 540136
- Spitalul Clinic Județean de Urgență
-
-
-
-
-
Kazan, Ruská Federace, 420101
- State Autonomous HealthCare Institution 'Interregional Clinical Diagnostic Center'
-
Moscow, Ruská Federace, 121552
- National Medical Research Center of Cardiology of MoH of Russian Federation
-
Moscow, Ruská Federace, 121309
- Moscow City Clinical Hospital No.51
-
Saint-Petersburg, Ruská Federace, 197341
- National medical Research Center n.a. V.A.Almazov of MoH of Russian Federation
-
Volgograd, Ruská Federace, 400008
- Volgograd Regional Clinical Cardiology Center
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudská arábie, 12713
- King Faisal Specialist Hospital & Research Center
-
Riyadh, Saudská arábie, 59046
- King Fahad Medical City
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur, 119228
- National University Heart Centre, Singapore
-
Singapore, Singapur, 169609
- National Heart Centre (NHC) Singapore
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovensko, 833 48
- Narodny ustav srdcovych a cievnych chorob
-
-
-
-
-
Cambridge, Spojené království, CB2 0AY
- Papworth Hospital NHS Trust
-
Glasgow, Spojené království, G81 4DY
- National Waiting Times Centre Board Golden Jubilee National Hospital
-
London, Spojené království, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
London, Spojené království, W12 0HS
- Hammersmith Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, Spojené království, NE7 7DN
- Freeman Hospital
-
Sheffield, Spojené království, S10 2RX
- Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust Royal Hallamshire Hospital
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92037
- University of California San Diego Medical Center
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
- Keck School of Medicine of USC
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817-2201
- UC Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06519
- Yale University School Of Medicine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
- University of Florida Health Jacksonville
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30309
- Piedmont Healthcare
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Northwestern University Feinberg School of Medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Indiana University
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
- University of Maryland
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 21118
- Tufts Medical Center
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198-2265
- University of Nebraska Medical Center
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Spojené státy, 89509
- VA Sierra Nevada Health Care System
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Spojené státy, 87131
- University of New Mexico School of Medicine
-
-
New York
-
Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
- Syracuse VA Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97210
- Legacy Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Texas
-
Plano, Texas, Spojené státy, 75093
- Baylor Scott White - Plano
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Spojené státy, 84107
- Intermountain Medical Center
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
- University of Utah Cardiovascular Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792-2442
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
-
-
-
-
-
Belgrade, Srbsko, 11000
- University Clinical Center of Serbia
-
Sremska Kamenica, Srbsko, 21204
- Institute for Pulmonary Disease of Vojvodina
-
-
-
-
-
Kaohsiung, Tchaj-wan, 813
- Kaohsiung Veterans General Hospital
-
Taipei, Tchaj-wan, 10002
- National Taiwan University Hospital
-
Taipei, Tchaj-wan, 112
- Taipei Veterans General Hospital
-
Taoyuan, Tchaj-wan, 333
- Chang-Gung Memorial Hospital, LinKou Branch
-
-
-
-
-
Chiang Mai, Thajsko, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
Khon Kaen, Thajsko, 40002
- Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
-
Pathumthani, Thajsko, 12120
- Thammasat Hospital
-
-
-
-
-
Cherkasy, Ukrajina, 18009
- CNE 'Cherkasy Regional Cardiological Center of Cherkasy Regional Council'
-
Dnipro, Ukrajina, 49059
- CE 'Dnipropetrovsk Regional Clinical Center of Cardiology and Cardiosurgery'
-
Kyiv, Ukrajina, 03680
- State Institute Of Phthisiology And Pulmonology N.A. F.G. Yanovskiy Of Ams Ukraine
-
Kyiv, Ukrajina, 02000
- SI National Scientific Center Institute of Cardiology of M.D. Strazhesko of NAMS of Ukraine
-
Lviv, Ukrajina, 79010
- Communal Noncommercial Enterprise of Lviv Regional Council 'Lviv Regional Clinical Hospital'
-
Ternopil, Ukrajina, 46002
- Municipal Non-commercial Enterprise Ternopil University Hospital of Ternopil Regional Council
-
-
-
-
-
Praha 2, Česko, 128 08
- General University Hospital II.department of Internal Medicine-cardiology and angiology
-
-
-
-
-
Beijing, Čína, 100029
- Beijing Anzhen Hospital
-
Beijing, Čína, 100038
- Beijing Shijitan Hospital
-
Beijing, Čína, 100020
- Beijing Chaoyang Hospital
-
Beijing, Čína, 100029
- China Japan Friendship Hospital
-
Chongqing, Čína, 400016
- The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
-
Guangzhou, Čína, 510140
- The First Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
-
Hangzhou, Čína, 310016
- Sir Run Run Shaw Hospital Zhejiang University School of Medicine
-
Nanjing, Čína, 210009
- Zhongda Hospital Southeast University
-
Qingdao, Čína, 266003
- The Affiliated Hospital of Medical College Qingdao University
-
Shanghai, Čína, 200433
- Shanghai Pulmonary Hospital
-
Shanghai, Čína
- Zhongshan Hospital Fudan University
-
Shanghai, Čína, 200040
- Huashan Hospital of Fudan University
-
Shenyang, Čína, 110000
- The General Hospital of Northern Theater Command
-
Tian Jin, Čína, 300052
- Tianjin Medical University General Hospital
-
Xi'An, Čína, 710061
- The First Affiliated Hospital of Xian Jiaotong University
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08036
- Hosp Clinic de Barcelona
-
Madrid, Španělsko, 28041
- Hosp. Univ. 12 de Octubre
-
Madrid, Španělsko, 28046
- Hosp. Univ. La Paz
-
Malaga, Španělsko, 29603
- Hosp. Costa Del Sol
-
Málaga, Španělsko, 29010
- Hosp Virgen de La Victoria
-
Toledo, Španělsko, 45007
- Hosp. Gral. Univ. de Toledo
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Chronická tromboembolická plicní hypertenze (CTEPH) (Světová zdravotnická organizace [WHO] skupina 4) splňující jedno z následujících kritérií: a) neoperovatelná z důvodu chirurgicky nedostupné lokalizace obstrukce (tj. distální onemocnění), b) perzistující/recidivující CTEPH po balónkové plicní angioplastice (BPA) a považována za inoperabilní z důvodu chirurgicky nedostupné lokalizace obstrukce (tj. distální onemocnění), c) perzistující/recidivující CTEPH po záchranné plicní endarterektomii (PEA)
- Vzdálenost 6 minut chůze (6MWD) větší nebo rovna (>=) 100 metrů (m) a menší nebo rovna (<=) 450 metrů (m), doložená způsobilostí a základním 6minutovým testem chůze (6MWT). Základní 6MWD se nesmí lišit o více než 15 procent (%) od testu způsobilosti
- Funkční třída Světové zdravotnické organizace (WHO FC) >= II
- Účastníci obdrží riociguát podle místního standardu péče, pokud není kontraindikován nebo nedostupný
Kritéria vyloučení:
- Akutní plicní embolie do 3 měsíců před nebo během screeningu
- Plánovaná balónková plicní angioplastika (BPA) během pevně stanovené doby trvání dvojitě zaslepeného období
- Významné obstrukční a restriktivní onemocnění plic
- Akutní nebo chronické stavy (jiné než dušnost), které omezují schopnost vyhovět požadavkům studie, zejména 6MWT (například intermitentní klaudikace).
- Symptomatické onemocnění koronárních tepen vyžadující zásah do 3 měsíců před nebo během screeningu nebo očekávané během pevně stanovené doby trvání studie
- Dekompenzované srdeční selhání, pokud není pod přísným dohledem
- Známé a zdokumentované život ohrožující srdeční arytmie
- Akutní infarkt myokardu během 6 měsíců před nebo během screeningu
- Cerebrovaskulární příhody (včetně tranzitorní ischemické ataky) během 3 měsíců před nebo během screeningu
- Známé nebo podezření na plicní venookluzivní onemocnění (PVOD)
- Podávání ERA, intravenózních prostacyklinů / analogů prostacyklinu nebo výzkumná léčba během 90 dnů před randomizací
- Změna dávky nebo zahájení podávání inhibitorů fosfodiesterázy typu 5 (PDE-5), perorálních, inhalačních nebo subkutánních (SC) prostacyklinů / analogů prostacyklinu, agonistů prostacyklinových receptorů nebo riociguatu, a) během 90 dnů před randomizací nebo b) očekávané během část s pevnou dobou trvání dvojitě slepého období [DB]
- Hypotenze, tj. systolický krevní tlak (SBP) menší než (<) 90 milimetrů rtuti (mmHg) nebo diastolický krevní tlak (DBP) <50 mmHg při screeningu.
- Těžká renální dysfunkce s odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace <30 mililitrů za minutu na 1,73 metru čtverečního (ml/min/1,73 m^2) pomocí vzorce pro spolupráci při epidemiologii chronického onemocnění ledvin při screeningu
- Známé středně těžké až těžké poškození jater, definované jako Child-Pugh třída B nebo C, na základě záznamů, které potvrzují zdokumentovanou anamnézu
- Sérová aspartátaminotransferáza (AST) a/nebo alaninaminotransferáza (ALT) vyšší nebo rovna (>=) 1,5*horní hranici normálu (ULN) při screeningu
- Hemoglobin <100 g/l (<10 gramů na decilitr [g/dl]) při screeningu
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Počet zbraní
2
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / ArmSkupina účastníků / Arm |
Intervence / LéčbaIntervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Macitentan
Účastník bude dostávat macitentan v dávce 10 miligramů (mg) jednou denně (OD) po dobu 4 týdnů, následně dávku macitentanu 37,5 mg po další 4 týdny a pokračovat s cílovou dávkou macitentanu 75 mg.
Účastníci, kteří dosáhli cílové dávky 75 mg, dokončili dvojitě zaslepené (DB) období minimálně do 28. týdne (buď během léčby nebo v období sledování po léčbě [PTOP]), mohou mít nárok na přechod do otevřeného období prodloužení, jakmile všichni účastníci dokončí DB část studie, nebo dříve, pokud u nich došlo ke klinickému zhoršení potvrzenému komisí klinické události (CEC).
|
Účastníci dostanou Macitentan potahované tablety perorálně od.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Placebo
Účastníci obdrží tablety s placebem odpovídající tabletám macitentanu 10 mg, macitentanu 37,5 mg a macitentanu 75 mg.
Účastníci, kteří dokončili období DB podle protokolu buď o léčbě nebo v PTOP, jsou způsobilí pro přechod na období prodloužení OL a dostanou macitentan 75 mg po 8týdenní dvojité titraci dummy (macitentan 10 mg po dobu 4 týdnů, poté 37,5 mg po další 4 týdny).
|
Účastníci dostanou Macitentan potahované tablety perorálně od.
Ostatní jména:
Účastník obdrží odpovídající placebo tablety perorálně od.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna z výchozí hodnoty v 6minutové vzdálenosti pro chůze (6MWD) v 28. týdnu
Časové okno: Základní linie (1. den), 28. týden
|
Byla hlášena změna z výchozí hodnoty v 6MWD, měřeno 6minutovým testem chůze (6MWT) v 28. týdnu.
Účelem 6MWT bylo kvantifikovat toleranci a kapacitu cvičení.
Tento standardizovaný test měřil vzdálenost, kterou jednotlivec mohl projít celkem šest minut na tvrdém rovném povrchu bez překážek.
Cílem bylo, aby jednotlivec chodil co nejvíce za 6 minut.
|
Základní linie (1. den), 28. týden
|
Sekundární výstupní opatření
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Čas do prvního výboru pro klinické události (CEC) potvrdil klinické zhoršení až do doby dvojitě slepého ošetření (EODBT)
Časové okno: Od základní linie (1. den) až po EODBT: medián 24,5 týdnů (min 3,9 týdnů; max 160,4 týdnů) pro Macitentan, střední 44 týdnů (min 4 týdny; max 147,9 týdnů) pro placebo
|
Byly hlášeny čas (měsíce) k prvnímu klinickému zhoršujícímu se EODBT.
Klinické zhoršení bylo definováno jako výskyt alespoň jedné z následujících událostí: 1) smrt všech příčin; 2) transplantace srdce a/nebo plic; 3) Neplánovaná hospitalizace související s hypertenzí (PH); 4) Zhoršení související s pH od základní linie identifikované alespoň jedním z následujících: a) přetrvávající zvýšení funkční třídy Světové zdravotnické organizace (WHO FC), které nemohlo být vysvětleno jinou příčinou (například virovou infekcí); b) přetrvávající zhoršení nejméně o 15 procent (%) v cvičební kapacitě; měřeno 6MWD; c) nové nebo zhoršené příznaky nebo příznaky pravého srdečního selhání; 5) Postup záchranné plicní endarterektomie (PEA) a/nebo balónová plicní angioplastika (BPA) v důsledku zhoršení pH.
|
Od základní linie (1. den) až po EODBT: medián 24,5 týdnů (min 3,9 týdnů; max 160,4 týdnů) pro Macitentan, střední 44 týdnů (min 4 týdny; max 147,9 týdnů) pro placebo
|
|
Počet účastníků se zlepšováním funkční třídy Světové zdravotnické organizace (WHO FC) od základní linie do 28. týdnu
Časové okno: Od základní linie (1. den) až do 28. týdne
|
Byl hlášen počet účastníků se zlepšením WHO FC od základní linie do 28. týdne.
Pro každého účastníka bylo vypočteno zlepšení (snížení) v WHO FC od výchozí hodnoty do 28. týdne.
WHO FC test byl použit k posouzení závažnosti onemocnění.
Čtyři funkční třídy (FC) byly definovány z FC I (bez omezení fyzické aktivity) na FC IV (neschopnost provádět jakoukoli fyzickou aktivitu bez příznaků).
Pro účel analýzy byly tyto hodnoty třídy FC transformovány do stupnice se skóre se pohybovaly od 1 do 4; kde skóre 1 odpovídalo WHO FC třídě I a skóre 4 odpovídalo WHO FC třídě IV.
Vyšší skóre naznačují větší závažnost příznaků nebo horší dopad.
Zlepšení bylo zvažováno, když se účastník změnil z vyšší třídy na nižší třídu.
|
Od základní linie (1. den) až do 28. týdne
|
|
Změna z výchozí hodnoty na 28. týdnu v plicní arteriální hypertenzi - příznaky a dopad (PAH -sympact) - skóre domény kardiopulmonálních symptomů
Časové okno: Od základní linie (1. den) až do 28. týdne
|
Doména kardiopulmonálních symptomů se skládala ze 6 položek: dušnost, únava, nedostatek energie, otoky v kotnících nebo nohách, otoky v žaludku a kašel a byly hlášeny na 5-bodové Likertově stupnici od 0 (vůbec žádný symptomy) do 4 (velmi závažné příznaky), přičemž vyšší skóre ukazuje další příznak.
Symptomy část PAH-sympaktu byla podávána denně po dobu 7 dnů.
Období stažení příznaků bylo posledních 24 hodin.
Průměrné skóre položky jednotlivých symptomů bylo stanoveno pro každou ze 6 položek a skóre domény bylo vypočteno shrnutím průměrného skóre jednotlivých příznaků a dělením počtem položek se pohybovalo od 0 = žádné kardiopulmonální symptomy po 4 = závažné kardiopulmonální příznaky.
Vyšší skóre naznačovalo závažnější příznaky.
|
Od základní linie (1. den) až do 28. týdne
|
|
Změna z výchozí hodnoty na 28. týden v PAH -sympact - skóre domény kardiovaskulárních symptomů
Časové okno: Od základní linie (1. den) až do 28. týdne
|
Doména kardiovaskulárních symptomů se skládala z 5 položek: palpitace srdce (chvění), rychlý srdeční rytmus, bolest na hrudi, těsnost hrudníku a lehkost a byly hlášeny na 5-bodové Likertově stupnici v rozsahu od 0 (žádné příznaky v AL) do 4 (velmi závažné příznaky), přičemž vysoký skóre naznačuje větší symptom.
Symptomy část PAH-sympaktu byla podávána denně po dobu 7 dnů.
Období stažení příznaků bylo posledních 24 hodin.
Průměrné skóre domény kardiovaskulárních symptomů bylo stanoveno na základě denního skóre 5 položek.
Průměrné skóre položky jednotlivých symptomů bylo stanoveno pro každou z 5 položek a skóre domény bylo vypočteno sčítáním průměrného skóre jednotlivých příznaků a dělením počtem položek se pohybovalo od 0 = žádné kardiovaskulární symptomy po 4 = závažné kardiovaskulární symptomy.
Vyšší skóre naznačilo závažnější příznaky.
|
Od základní linie (1. den) až do 28. týdne
|
|
Změna z výchozí hodnoty na 28. týdnu v kvalitě života eura-5-dimenze-5 (EQ-5D-5L) skóre a vizuální analogové stupnice (VAS) skóre
Časové okno: Od základní linie (1. den) až do 28. týdne
|
EQ-5D-5L byl obecný míra zdravotního stavu.
EQ-5D-5L se skládalo ze 2 částí: EQ-5D-5L Utility Score (popisný systém) a VAS skóre.
Popisný systém EQ-5D-5L se skládal z 5-bodového dotazníku, který hodnotil 5 domén včetně mobility, péče o sebe, obvyklé činnosti, bolesti/nepohodlí a úzkosti/deprese.
Každý dotazník měl 5 úrovní odezvy: 1 = žádné problémy, 2 = malé problémy, 3 = mírné problémy, 4 = závažné problémy a 5 = extrémní problémy.
Skóre pro 5 dotazníků byla použita k výpočtu jediného skóre užitečnosti, které se pohybovalo od 0 do 1, kde vyšší skóre naznačovalo lepší zdravotní stav a nižší skóre naznačovaly horší zdravotní stav.
EQ-5D-5L VAS hodnocený současný zdravotní stav ve vertikálním měřítku se skóre se pohyboval od 0 (nejhoršího představitelného zdravotního stavu) do 100 (nejlepší představitelný zdravotní stav), vyšší skóre naznačovalo lepší zdravotní stav.
|
Od základní linie (1. den) až do 28. týdne
|
|
Změna z výchozí hodnoty na 28. týden v zrychleném poměru času stráveného za mírnou až energickou fyzickou aktivitu
Časové okno: Od základní linie (1. den) až do 28. týdne
|
Byla hodnocena změna z výchozí hodnoty na 28. týdnu v poměru k akcelerometru posouzeným k času strávenému mírnou až intenzivní fyzickou aktivitou.
Fyzická aktivita účastníka každodenního života byla hodnocena pomocí akcelerometru, který byl poskytnut účastníkovi při screeningu a byl nošen denně během probuzení do 28. týdne.
Pro každou plánovanou návštěvu bylo 14 dní před návštěvou považováno za období hodnocení pro fyzickou aktivitu.
Abychom byli považováni za hodnotící pro dané časové body, měly by být měřeny proměnné aktigrafiky po dobu nejméně 7 úplných dnů (po sobě jdoucí nebo ne).
Kompletní den je definován jako záznam nejméně 7 hodin probuzení dat.
Podíl času stráveného za mírnou až intenzivní fyzickou aktivitu byl odhadovaný počet minut strávených mírnou nebo vyšší fyzikální aktivitou, jak se vypočítalo pomocí techniky staudenmayer '15 jako podílu celkové minuty algoritmicky detekované doby opotřebení a vyloučení minut, které spadají do období spánku.
|
Od základní linie (1. den) až do 28. týdne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Sponzor
Vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Actelion Clinical Trial, Actelion
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Začátek studia
7. července 2020
Primární dokončení (Aktuální)
Primární dokončení
21. prosince 2023
Dokončení studie (Aktuální)
Dokončení studie
21. prosince 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo
13. února 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. února 2020
První zveřejněno (Aktuální)
První zveřejněno
17. února 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Poslední zveřejněná aktualizace
27. června 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. června 2025
Naposledy ověřeno
Naposledy ověřeno
1. června 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
Další identifikační čísla studie
- CR108742
- 2019-004131-24 (Číslo EudraCT)
- 67896062CTP3001 (Jiný identifikátor: Janssen Research & Development, LLC)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Zásady sdílení dat Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson jsou k dispozici na www.janssen.com/clinical-trials/transparency.
Jak je uvedeno na této stránce, žádosti o přístup k datům studie lze podávat prostřednictvím stránky projektu Yale Open Data Access (YODA) na adrese yoda.yale.edu
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .