Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di macitentan 75 mg nell'ipertensione polmonare tromboembolica cronica inoperabile o persistente/ricorrente (MACiTEPH)
19 giugno 2025 aggiornato da: Actelion
Uno studio prospettico, randomizzato, in doppio cieco, multicentrico, controllato con placebo, a gruppi paralleli, adattivo di fase 3 con estensione in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di macitentan 75 mg nell'ipertensione polmonare tromboembolica cronica inoperabile o persistente/ricorrente
Lo scopo dello studio è valutare l'effetto di macitentan 75 mg rispetto al placebo sulla capacità di esercizio alla settimana 28 nei partecipanti con ipertensione polmonare tromboembolica cronica (CTEPH).
Panoramica dello studio
Stato
Stato
Terminato
Condizioni
Condizioni
Intervento / Trattamento
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
CTEPH è una delle principali cause di ipertensione polmonare grave (IP), classificata nel gruppo 4 dell'OMS (Organizzazione mondiale della sanità).
È una malattia vascolare polmonare rara e progressiva che, se non trattata, porta a un progressivo aumento della resistenza vascolare polmonare (PVR) e infine all'insufficienza del ventricolo destro e alla morte.
I risultati istopatologici tra cui la disfunzione delle cellule endoteliali e il rimodellamento arterioso polmonare distale sono condivisi tra PAH e CTEPH e le terapie specifiche per PH (cioè riociguat) hanno mostrato efficacia in CTEPH inoperabile e persistente/ricorrente.
L'antagonista del recettore dell'endotelina macitentan offre una diversa modalità di azione e risponde a un'importante esigenza medica insoddisfatta di un'opzione terapeutica alternativa in questa indicazione.
Questo studio valuterà l'effetto di macitentan 75 mg sulla capacità di esercizio in CTEPH.
La durata totale dello studio è di circa 6 anni.
Lo studio comprende un periodo di screening (almeno 14 giorni e fino a 60 giorni), un periodo di trattamento in doppio cieco (DB) (28 settimane [durata minima] fino a 3,5 anni), un periodo di estensione in aperto (OL) (inizia alla fine del trattamento DB [EODBT] e terminerà per tutti i partecipanti 104 settimane dopo che l'ultimo partecipante ha completato la settimana 28 DB).
Il periodo DB consiste in una fase di aumento della titolazione di 8 settimane e una fase di mantenimento.
La fase di mantenimento è suddivisa in una parte di durata fissa di 28 settimane, al termine della quale viene valutato l'endpoint primario, e una parte di durata variabile.
La durata del periodo DB per un singolo partecipante dipende dal punto temporale di ingresso nello studio e se si è verificato un evento di peggioramento clinico confermato da CEC.
I partecipanti che interrompono l'intervento dello studio DB durante la parte a durata fissa di 28 settimane saranno seguiti fino alla settimana 28 in un periodo di osservazione post-trattamento (PTOP).
Tipo di studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
Iscrizione
127
Fase
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
Contatto studio
- Nome: Study Contact
- Numero di telefono: 844-434-4210
- Email: Participate-In-This-Study@its.jnj.com
Luoghi di studio
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Riyadh, Arabia Saudita, 12713
- King Faisal Specialist Hospital & Research Center
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Riyadh, Arabia Saudita, 59046
- King Fahad Medical City
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Buenos Aires, Argentina, C1039AAO
- Sanatorio de la Trinidad Mitre
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C.a.b.a., Argentina, C1180AAX
- Sanatorio Güemes
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Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Argentina, C1006ACC
- Nexo Salud Investigacion Clinica
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Chermside, Australia, 4032
- Queensland Lung Transplant Service
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Darlinghurst, Australia, 2010
- St Vincent's Hospital
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Graz, Austria, 8036
- Lkh-Univ. Klinikum Graz
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Linz, Austria, 4020
- Ordensklinikum Linz GmbH Elisabethinen
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Vienna, Austria, 1090
- Medizinische Universitaet Wien
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Sofia, Bulgaria, 1606
- Military Medical Academy
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Sofia, Bulgaria, 1750
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment- UMHAT Sveta Anna AD
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada, T1Y 6J4
- University of Calgary - Peter Lougheed Centre
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Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
- University of Alberta Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 2N2
- University Health Network - Toronto General Hospital
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Praha 2, Cechia, 128 08
- General University Hospital II.department of Internal Medicine-cardiology and angiology
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Beijing, Cina, 100029
- Beijing Anzhen Hospital
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Beijing, Cina, 100038
- Beijing Shijitan Hospital
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Beijing, Cina, 100020
- Beijing Chaoyang Hospital
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Beijing, Cina, 100029
- China Japan Friendship Hospital
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Chongqing, Cina, 400016
- The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
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Guangzhou, Cina, 510140
- The First Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
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Hangzhou, Cina, 310016
- Sir Run Run Shaw Hospital Zhejiang University School of Medicine
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Nanjing, Cina, 210009
- Zhongda Hospital Southeast University
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Qingdao, Cina, 266003
- The Affiliated Hospital of Medical College Qingdao University
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Shanghai, Cina, 200433
- Shanghai Pulmonary Hospital
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Shanghai, Cina
- Zhongshan Hospital Fudan University
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Shanghai, Cina, 200040
- Huashan Hospital of Fudan University
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Shenyang, Cina, 110000
- The General Hospital of Northern Theater Command
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Tian Jin, Cina, 300052
- Tianjin Medical University General Hospital
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Xi'An, Cina, 710061
- The First Affiliated Hospital of Xian Jiaotong University
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Bogota, Colombia, 1101131
- Fundacion Neumologica Colombiana
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Bogota, Colombia, 85369
- Fundacion Abood Shaio
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Cali, Colombia, 760042
- Clínica Imbanaco S.A.S.
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Medellin, Colombia, 681004
- Centro Cardiovascular Colombiano Clínica Santa María
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Busan, Corea, Repubblica di, 49241
- Pusan National University Hospital
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Seoul, Corea, Repubblica di, 03080
- Seoul National University Hospital
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Seoul, Corea, Repubblica di, 05505
- Asan Medical Center
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Seoul, Corea, Repubblica di, 06351
- Samsung Medical Center
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Seoul, Corea, Repubblica di, 06591
- The Catholic University of Korea Seoul St Marys Hospital
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Aarhus N, Danimarca, 8200
- Århus Universitetshospital, Skejby, Hjertemedicinsk Afdeling B
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Kazan, Federazione Russa, 420101
- State Autonomous HealthCare Institution 'Interregional Clinical Diagnostic Center'
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Moscow, Federazione Russa, 121552
- National Medical Research Center of Cardiology of MoH of Russian Federation
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Moscow, Federazione Russa, 121309
- Moscow City Clinical Hospital No.51
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Saint-Petersburg, Federazione Russa, 197341
- National medical Research Center n.a. V.A.Almazov of MoH of Russian Federation
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Volgograd, Federazione Russa, 400008
- Volgograd Regional Clinical Cardiology Center
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Brest, Francia, 29200
- CHU de Brest - Hopital de la Cavale Blanche
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Grenoble Cedex 9, Francia, 38043
- CHU de Grenoble Hopital Albert Michallon
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Le Kremlin-Bicetre Cedex, Francia, 94275
- Hopital Bicetre Aphp Hopitaux Universitaires Paris Sud
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Lille Cedex, Francia, 59037
- Hôpital Cardiologique - Chru Lille
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Montpellier, Francia, 34295
- CHU de Montpellier - Arnaud de Villeneuve
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St Priest en Jarez Cedex, Francia, 42277
- CHU Saint Etienne Hopital Nord
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Toulouse Cedex 9, Francia
- Hopital Larrey CHU de Toulouse
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Vandoeuvre les Nancy Cedex, Francia, 54511
- CHU de Nancy - Hopital de Brabois
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Bonn, Germania, 53127
- Universitatsklinikum Bonn
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Dresden, Germania, 01307
- Medizinische Fakultaet Carl Gustav Carus Technische Universitaet Dresden
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Giessen, Germania, 35392
- Universitaetsklinikum Giessen
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Hamburg, Germania, 20246
- Universitaetsklinikum Hamburg Eppendorf
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Hannover, Germania, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover Zentrum Innere Medizin Klinik für Pneumologie
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Heidelberg, Germania, 69126
- Thoraxklinik Heidelberg
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Homburg, Germania, 66421
- Universitaetsklinikum des Saarlandes
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Jena, Germania, 07747
- Universitatsklinikum Jena
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München, Germania, 80639
- Krankenhaus Neuwittelsbach
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Bunkyo, Giappone, 113-8655
- The University of Tokyo Hospital
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Fukuoka, Giappone, 812 8582
- Kyushu University Hospital
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Hiroshima, Giappone, 737-8505
- Kure Kyosai Hospital
-
Kanagawa, Giappone, 216 8511
- St Marianna University Hospital
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Kobe, Giappone, 650 0017
- Kobe University Hospital
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Kyoto, Giappone, 602-8566
- University Hospital Kyoto Prefectural University of Medicine
-
Kyoto, Giappone, 606 8507
- Kyoto University Hospital
-
Matsumoto, Giappone, 390 8621
- Shinshu University Hospital
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Meguro-ku, Giappone, 153-8515
- Toho University Medical Center, Ohashi Hospital
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Mitaka, Giappone, 181-8611
- Kyorin University Hospital
-
Nagoya, Giappone, 466 8560
- Nagoya University Hospital
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Okayama, Giappone, 701-1192
- National Hospital Organization Okayama Medical Center
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Sapporo-shi, Giappone, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
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Suita-Shi, Giappone, 564-8565
- National Cerebral and Cardiovascular Center
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Tokyo, Giappone, 113-8431
- Juntendo University Hospital
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Tsukuba City, Giappone, 305 8576
- University of Tsukuba Hospital
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Tel Aviv, Israele, 6423906
- Tel Aviv Medical Center
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Tel-Hashomer, Israele, 5265601
- The Chaim Sheba Medical Center
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Chieti, Italia, 66100
- Ospedale SS. Annunziata
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Pavia, Italia, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
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Pisa, Italia, 56124
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio CNR
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Roma, Italia, 00168
- Policlinico Gemelli Universita Cattolica
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Torino, Italia, 10126
- A.O.U. Città della Salute e della Scienza
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Kaunas, Lituania, 50161
- Lietuvos sveikatos mokslu universiteto ligonine Kauno klinik
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Vilnius, Lituania, LT-08661
- Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
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Ciudad De México, Messico, 14080
- Instituto Nacional de Cardiologia Dr. Ignacio Chavez
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Mexico, Messico, 52787
- Operadora de Hospitales Angeles SA de CV Hospital Angeles Lomas
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Monterrey, Messico, 64718
- Unidad de Investigacion Clinica en Medicina S.C. (UDICEM)
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Morelia, Messico, 58260
- Centro de Investigación Clinica Chapultepec
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Nuevo Leon, Messico, 64060
- CRI Centro Regiomontano de Investigacion SC
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Krakow, Polonia, 31 202
- Krakowski Szpital Specjalistyczny im Jana Pawla II
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Lublin, Polonia, 20 708
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im Stefana Kardynala Wyszynskiego PZOZ
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Otwock, Polonia, 05 400
- Europejskie Centrum Zdrowia Otwock Sp z o o
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Almada, Portogallo, 2805 267
- Uls Almada Seixal - Hosp. Garcia de Orta
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Cambridge, Regno Unito, CB2 0AY
- Papworth Hospital NHS Trust
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Glasgow, Regno Unito, G81 4DY
- National Waiting Times Centre Board Golden Jubilee National Hospital
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London, Regno Unito, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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London, Regno Unito, W12 0HS
- Hammersmith Hospital
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Newcastle Upon Tyne, Regno Unito, NE7 7DN
- Freeman Hospital
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Sheffield, Regno Unito, S10 2RX
- Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust Royal Hallamshire Hospital
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Bucuresti, Romania, 022328
- Institutul de urgenta pentru Boli Cardiovasculare Prof. Dr. C.C. Iliescu
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Tg. Mures, Romania, 540136
- Spitalul Clinic Județean de Urgență
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Belgrade, Serbia, 11000
- University Clinical Center of Serbia
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Sremska Kamenica, Serbia, 21204
- Institute for Pulmonary Disease of Vojvodina
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Singapore, Singapore, 119228
- National University Heart Centre, Singapore
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Singapore, Singapore, 169609
- National Heart Centre (NHC) Singapore
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Bratislava, Slovacchia, 833 48
- Narodny ustav srdcovych a cievnych chorob
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Barcelona, Spagna, 08036
- Hosp Clinic de Barcelona
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Madrid, Spagna, 28041
- Hosp. Univ. 12 de Octubre
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Madrid, Spagna, 28046
- Hosp. Univ. La Paz
-
Malaga, Spagna, 29603
- Hosp. Costa Del Sol
-
Málaga, Spagna, 29010
- Hosp Virgen de La Victoria
-
Toledo, Spagna, 45007
- Hosp. Gral. Univ. de Toledo
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California
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La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
- University of California San Diego Medical Center
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
- Keck School of Medicine of USC
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Sacramento, California, Stati Uniti, 95817-2201
- UC Davis Medical Center
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Colorado
-
Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06519
- Yale University School Of Medicine
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Florida
-
Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
- University of Florida Health Jacksonville
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Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30309
- Piedmont Healthcare
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Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Northwestern University Feinberg School of Medicine
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Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Indiana University
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
- University of Maryland
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 21118
- Tufts Medical Center
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198-2265
- University of Nebraska Medical Center
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Nevada
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Reno, Nevada, Stati Uniti, 89509
- VA Sierra Nevada Health Care System
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New Mexico
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Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87131
- University of New Mexico School of Medicine
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New York
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Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
- Syracuse VA Medical Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Cleveland Clinic
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97210
- Legacy Hospital
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Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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Texas
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Plano, Texas, Stati Uniti, 75093
- Baylor Scott White - Plano
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Utah
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Murray, Utah, Stati Uniti, 84107
- Intermountain Medical Center
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
- University of Utah Cardiovascular Center
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792-2442
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
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Adana, Tacchino, 01170
- Adana City Hospital
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Adana, Tacchino, 01250
- Cukurova University Medical Faculty
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Ankara, Tacchino, 06230
- Hacettepe University Medical Faculty
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Ankara, Tacchino, 06800
- Ankara Bilkent Sehir Hastanesi
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Denizli, Tacchino, 20070
- Pamukkale University Medical Faculty
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Eskisehir, Tacchino, 26040
- Eskisehir Osmangazi University Medical Faculty Hospital
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Istanbul, Tacchino, 34096
- Istanbul University - Cerrahpasa Cardiology Institution
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Istanbul, Tacchino, 34899
- Marmara University Medical Faculty
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Istanbul, Tacchino, 34668
- Siyami Ersek Training and Research Hospital
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Izmir, Tacchino, 35100
- Ege University Medical Faculty
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Izmir, Tacchino, 35340
- Dokuz Eylul University Medical Faculty
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Kartal Istanbul, Tacchino, 34865
- Kartal Kosuyolu Yuksek Ihtisas Egitim Ve Arastirma Hastanesi
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Mersin, Tacchino, 33110
- Mersin University Medical Faculty
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Chiang Mai, Tailandia, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
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Khon Kaen, Tailandia, 40002
- Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
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Pathumthani, Tailandia, 12120
- Thammasat Hospital
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Kaohsiung, Taiwan, 813
- Kaohsiung Veterans General Hospital
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Taipei, Taiwan, 10002
- National Taiwan University Hospital
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Taipei, Taiwan, 112
- Taipei Veterans General Hospital
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Taoyuan, Taiwan, 333
- Chang-Gung Memorial Hospital, LinKou Branch
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Cherkasy, Ucraina, 18009
- CNE 'Cherkasy Regional Cardiological Center of Cherkasy Regional Council'
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Dnipro, Ucraina, 49059
- CE 'Dnipropetrovsk Regional Clinical Center of Cardiology and Cardiosurgery'
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Kyiv, Ucraina, 03680
- State Institute Of Phthisiology And Pulmonology N.A. F.G. Yanovskiy Of Ams Ukraine
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Kyiv, Ucraina, 02000
- SI National Scientific Center Institute of Cardiology of M.D. Strazhesko of NAMS of Ukraine
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Lviv, Ucraina, 79010
- Communal Noncommercial Enterprise of Lviv Regional Council 'Lviv Regional Clinical Hospital'
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Ternopil, Ucraina, 46002
- Municipal Non-commercial Enterprise Ternopil University Hospital of Ternopil Regional Council
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Budapest, Ungheria, 1096
- Gottsegen Gyorgy Orszagos Kardiovaszkularis Intezet Felnott kardiologiai osztaly
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Szeged, Ungheria, 6720
- Szegedi Tudományegyetem, Általános Orvostudományi Kar, Családorvosi Intézet és rendelő
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Ipertensione polmonare tromboembolica cronica (CTEPH) (Organizzazione mondiale della sanità [OMS] Gruppo 4) che soddisfa uno dei seguenti criteri: a) inoperabile a causa della localizzazione dell'ostruzione inaccessibile chirurgicamente (ovvero malattia distale), b) persistente/ricorrente CTEPH dopo angioplastica polmonare con palloncino (BPA) e ritenuto inoperabile a causa della localizzazione dell'ostruzione chirurgicamente inaccessibile (ovvero malattia distale), c) CTEPH persistente/ricorrente dopo endoarterectomia polmonare di soccorso (PEA)
- Distanza percorsa in 6 minuti (6MWD) maggiore o uguale a (>=) 100 metri (m) e minore o uguale a (<=) 450 metri (m), documentata da un test di idoneità e da un test di base di 6 minuti del cammino (6MWT). Il 6MWD di riferimento non deve differire di oltre il 15% (%) dal test di idoneità
- Classe funzionale dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (WHO FC) >= II
- I partecipanti devono ricevere riociguat secondo lo standard di cura locale, a meno che non sia controindicato o non disponibile
Criteri di esclusione:
- Embolia polmonare acuta nei 3 mesi precedenti o durante lo screening
- Angioplastica polmonare con palloncino pianificata (BPA) durante la parte di durata fissa del periodo in doppio cieco
- Malattia polmonare ostruttiva e restrittiva significativa
- Condizioni acute o croniche (diverse dalla dispnea) che limitano la capacità di soddisfare i requisiti dello studio, in particolare con 6MWT (ad esempio, claudicatio intermittens).
- Malattia coronarica sintomatica che richiede un intervento entro 3 mesi prima o durante lo screening o anticipato durante la parte di durata fissa dello studio
- Insufficienza cardiaca scompensata se non sotto stretta supervisione
- Aritmie cardiache note e documentate potenzialmente letali
- Infarto miocardico acuto nei 6 mesi precedenti o durante lo screening
- Eventi cerebrovascolari (incluso attacco ischemico transitorio) nei 3 mesi precedenti o durante lo screening
- Malattia veno-occlusiva polmonare nota o sospetta (PVOD)
- Somministrazione di ERA, prostacicline per via endovenosa/analoghi delle prostacicline o trattamento sperimentale entro 90 giorni prima della randomizzazione
- Modifica della dose o inizio di inibitori della fosfodiesterasi di tipo 5 (PDE-5), prostacicline orali, inalate o sottocutanee (SC)/analoghi della prostaciclina, agonisti del recettore della prostaciclina o riociguat, a) entro 90 giorni prima della randomizzazione, o b) previsto durante la parte di durata fissa del periodo in doppio cieco [DB].
- Ipotensione, cioè pressione arteriosa sistolica (SBP) inferiore a (<) 90 millimetri di mercurio (mmHg) o pressione arteriosa diastolica (DBP) <50 mmHg allo Screening.
- Grave disfunzione renale con una velocità di filtrazione glomerulare stimata <30 millilitri al minuto per 1,73 metri quadrati (mL/min/1,73 m^2) utilizzando la formula della collaborazione epidemiologica della malattia renale cronica allo screening
- Compromissione epatica nota da moderata a grave, definita come Child-Pugh Classe B o C, sulla base di documenti che confermano la storia clinica documentata
- Aspartato aminotransferasi sierica (AST) e/o alanina aminotransferasi (ALT) maggiore o uguale a (>=) 1,5*limite superiore della norma (ULN) allo screening
- Emoglobina <100 g/L (<10 grammi per decilitro [g/dL]) allo screening
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Numero di armi
2
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / ArmGruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / TrattamentoIntervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Macitentan
Il partecipante riceverà macitentan alla dose di 10 milligrammi (mg) una volta al giorno (OD) per 4 settimane, seguito da una dose di macitentan 37,5 mg per altre 4 settimane e continuerà con la dose target di macitentan 75 mg.
I partecipanti che hanno raggiunto la dose target di 75 mg, completato almeno il periodo in doppio cieco (DB) fino alla settimana 28 (durante il trattamento o nel periodo di osservazione post-trattamento [PTOP]), possono essere idonei per il passaggio all'Open periodo di estensione dell'etichetta (OL) una volta che tutti i partecipanti hanno completato la parte DB dello studio, o prima se hanno sperimentato un evento di peggioramento clinico confermato dal comitato di eventi clinici (CEC).
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I partecipanti riceveranno compresse rivestite con film di Macitentan per via orale od.
Altri nomi:
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Sperimentale: Placebo
I partecipanti riceveranno compresse di placebo corrispondenti rispettivamente alle compresse di macitentan 10 mg, macitentan 37,5 mg e macitentan 75 mg.
I partecipanti che hanno completato il periodo DB come da protocollo in trattamento o in PTOP sono idonei per il passaggio al periodo di estensione OL e riceveranno macitentan 75 mg dopo una titolazione double-dummy di 8 settimane (macitentan 10 mg per 4 settimane, seguito da 37,5 mg per altre 4 settimane).
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I partecipanti riceveranno compresse rivestite con film di Macitentan per via orale od.
Altri nomi:
Il partecipante riceverà compresse placebo corrispondenti per via orale od.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Cambia dalla linea di base in una distanza di 6 minuti a piedi (6MWD) alla settimana 28
Lasso di tempo: Basale (giorno 1), settimana 28
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È stata segnalata una variazione dal basale in 6MWD misurato dal test di 6 minuti di camminata (6MWT) alla settimana 28.
Lo scopo del 6MWT era di quantificare la tolleranza e la capacità dell'esercizio.
Questo test standardizzato ha misurato la distanza che un individuo è stato in grado di camminare per un totale di sei minuti su una superficie dura e piatta senza ostacoli.
L'obiettivo era che l'individuo camminasse il più lontano possibile in 6 minuti.
|
Basale (giorno 1), settimana 28
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Misure di risultato secondarie
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Time to First Clinical Event Committee (CEC) ha confermato il peggioramento clinico fino al periodo di end-blind-traat (EODBT)
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1) fino a EODBT: mediana 24,5 settimane (min 3,9 settimane; max 160,4 settimane) per Macitentan, mediana 44 settimane (min 4 settimane; max 147,9 settimane) per il placebo
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Sono stati segnalati i tempi (mesi) per il primo peggioramento clinico confermato dal CEC fino a EODBT.
Il peggioramento clinico è stato definito come il verificarsi di almeno uno dei seguenti eventi: 1) morte per tutte le cause; 2) trapianto di cuore e/o polmone; 3) ospedalizzazione correlata all'ipertensione polmonare non pianificata (pH); 4) deterioramento correlato al pH dal basale identificato da almeno uno dei seguenti: a) persistente aumento della classe funzionale dell'Organizzazione mondiale (che FC) che non poteva essere spiegata da un'altra causa (ad esempio, infezione virale); b) deterioramento persistente di almeno il 15 percento (%) nella capacità di esercizio; come misurato dal 6MWD; c) segni nuovi o peggiorati o sintomi di insufficienza cardiaca destra; 5) Salva la procedura di angioplastica polmonare (BPA) di endarterectomia polmonare (PEA) e/o palloncini) a causa del peggioramento del pH.
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Dal basale (giorno 1) fino a EODBT: mediana 24,5 settimane (min 3,9 settimane; max 160,4 settimane) per Macitentan, mediana 44 settimane (min 4 settimane; max 147,9 settimane) per il placebo
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Numero di partecipanti con miglioramento della classe funzionale dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS FC) dalla linea di base alla settimana 28
Lasso di tempo: Dalla base (giorno 1) fino alla settimana 28
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Sono stati segnalati il numero di partecipanti con miglioramento dell'OMS dal basale alla settimana 28.
È stato calcolato il miglioramento (diminuzione) in OMS FC dalla linea di base alla settimana 28 per ciascun partecipante.
Il test FC OMS è stato utilizzato per valutare la gravità della malattia.
Quattro classi funzionali (FC) sono state definite da FC I (nessuna limitazione dell'attività fisica) a FC IV (incapacità di svolgere qualsiasi attività fisica senza sintomi).
Per lo scopo dell'analisi, questi valori di classe FC sono stati trasformati in una scala con punteggi variabili da 1 a 4; dove un punteggio di 1 corrispondeva alla classe I FC e un punteggio di 4 corrispondeva alla classe IV di Who FC.
I punteggi più alti indicano una maggiore gravità dei sintomi o un impatto peggiore.
Il miglioramento è stato considerato quando un partecipante è cambiato da una classe superiore a una classe inferiore.
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Dalla base (giorno 1) fino alla settimana 28
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Modifica dal basale alla settimana 28 nell'ipertensione arteriosa polmonare - Sintomi e impatto (PAH -SYMPACT) - Punteggio del dominio dei sintomi cardiopolmonari
Lasso di tempo: Dalla base (giorno 1) fino alla settimana 28
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Il dominio dei sintomi cardiopolmonari consisteva in 6 elementi: mancanza di respiro, affaticamento, mancanza di energia, gonfiore nelle caviglie o gambe, gonfiore nell'area dello stomaco e tosse e sono stati segnalati su una scala di Likert a 5 punti da 0 (nessun sintomo) a 4 (sintomi molto gravi), con un punteggio più alto che indica più sintomi.
La parte dei sintomi del PAH-Sympt è stata somministrata quotidianamente per un periodo di 7 giorni.
Il periodo di richiamo degli elementi dei sintomi è stato le ultime 24 ore.
Il punteggio medio del singolo sintomo è stato determinato per ciascuno dei 6 elementi e un punteggio del dominio è stato calcolato sommando i punteggi medi degli oggetti dei singoli sintomi e dividendo per il numero di elementi, variati da 0 = nessun sintomo cardiopolmonare a 4 = sintomi cardiopolmoni gravi.
Un punteggio più alto indicava sintomi più gravi.
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Dalla base (giorno 1) fino alla settimana 28
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Modifica dal basale alla settimana 28 in PAH -SYMPACT - Punteggio del dominio dei sintomi cardiovascolari
Lasso di tempo: Dalla base (giorno 1) fino alla settimana 28
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Il dominio dei sintomi cardiovascolari consisteva in 5 elementi: palpitazioni cardiache (fluttuazione), battito cardiaco rapido, dolore toracico, tenuta toracica e proloccia e sono stati riportati su una scala Likert a 5 punti variava da 0 (nessun sintomo a Al) a 4 (sintomi molto gravi), con un punteggio elevato che indica più sintomi.
I sintomi parte di PAH-Sympt sono stati somministrati quotidianamente per un periodo di 7 giorni.
Il periodo di richiamo degli elementi dei sintomi è stato le ultime 24 ore.
Un punteggio medio del dominio dei sintomi cardiovascolari è stato determinato in base ai punteggi giornalieri dei 5 articoli.
Il punteggio medio del singolo sintomo è stato determinato per ciascuno dei 5 elementi e un punteggio del dominio è stato calcolato sommando i punteggi medi degli oggetti dei singoli sintomi e dividendo per il numero di elementi, variati da 0 = nessun sintomo cardiovascolare a 4 = sintomi cardiovascolari gravi.
Punteggio più elevato indicava sintomi più gravi.
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Dalla base (giorno 1) fino alla settimana 28
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Modifica dal basale alla settimana 28 nel punteggio di utilità e VAS (Visual Analog Scale (VAS), punteggio di utilità e VAS) del punteggio di utilità e VAS) del punteggio di utilità e VAS) del punteggio di utilità e della scala analogica visiva (VAS) (VAS) del punteggio VAS (Visual Analog Scale (VAS))
Lasso di tempo: Dalla base (giorno 1) fino alla settimana 28
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L'EQ-5D-5L era una misura generica dello stato di salute.
L'EQ-5D-5L consisteva in 2 parti: punteggio di utilità EQ-5D-5L (sistema descrittivo) e punteggio VAS.
Il sistema descrittivo EQ-5D-5L consisteva in un questionario a 5 elementi che valutava 5 settori tra cui mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione.
Ogni questionario aveva 5 livelli di risposta: 1 = nessun problema, 2 = lievi problemi, 3 = problemi moderati, 4 = problemi gravi e 5 = problemi estremi.
I punteggi per i 5 questionari sono stati usati per calcolare un singolo punteggio di utilità che variava da 0 a 1, dove un punteggio più alto indicava uno stato sanitario migliore e un punteggio più basso indicava uno stato sanitario peggiore.
L'EQ-5D-5L VAS ha valutato l'attuale stato sanitario su scala verticale con un punteggio variabile da 0 (peggiore stato sanitario immaginabile) a 100 (miglior stato sanitario immaginabile), i punteggi più alti hanno indicato uno stato sanitario migliore.
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Dalla base (giorno 1) fino alla settimana 28
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Modifica dal basale alla settimana 28 in percentuale di tempo valutata dall'accelerometro trascorso in attività fisica da moderata a vigorosa
Lasso di tempo: Dalla base (giorno 1) fino alla settimana 28
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Sono stati valutati il cambiamento dal basale alla settimana 28 in una percentuale di tempo valutata dall'accelerometro trascorso in attività fisica da moderata a vigorosa.
L'attività fisica della vita quotidiana del partecipante è stata valutata utilizzando l'accelerometro che è stato fornito al partecipante allo screening ed è stata indossata quotidianamente durante le ore di veglia fino alla settimana 28.
Per ogni visita programmata, i 14 giorni precedenti alla visita sono stati considerati il periodo di valutazione per l'attività fisica.
Per essere considerati valutabili per un determinato timepoint, le variabili di actigrafia avrebbero dovuto essere misurate per almeno 7 giorni completi (consecutivi o meno).
Una giornata completa è definita come un record di almeno 7 ore di veglia di dati.
La percentuale di tempo trascorso in attività fisica da moderata a vigorosa era il numero stimato di minuti trascorsi in attività fisica moderata o più elevata calcolata usando la tecnica Staudenmayer '15 come proporzione del totale dei minuti di tempo di usura rilevato algoritmicamente ed escludendo i verbali che rientrano in un periodo di sonno.
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Dalla base (giorno 1) fino alla settimana 28
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Sponsor
Investigatori
Investigatori
- Direttore dello studio: Actelion Clinical Trial, Actelion
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Inizio studio
7 luglio 2020
Completamento primario (Effettivo)
Completamento primario
21 dicembre 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
Completamento dello studio
21 dicembre 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato
13 febbraio 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
13 febbraio 2020
Primo Inserito (Effettivo)
Primo Inserito
17 febbraio 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento pubblicato
27 giugno 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
19 giugno 2025
Ultimo verificato
Ultimo verificato
1 giugno 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie vascolari
- Malattia cardiovascolare
- Malattie delle vie respiratorie
- Malattie polmonari
- Ipertensione
- Ipertensione, polmonare
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Antagonisti del recettore dell'endotelina A
- Antagonisti dei recettori dell'endotelina
- Antagonisti del recettore dell'endotelina B
- Macitentan
Altri numeri di identificazione dello studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- CR108742
- 2019-004131-24 (Numero EudraCT)
- 67896062CTP3001 (Altro identificatore: Janssen Research & Development, LLC)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
La politica di condivisione dei dati delle società farmaceutiche Janssen di Johnson & Johnson è disponibile all'indirizzo www.janssen.com/clinical-trials/transparency.
Come indicato su questo sito, le richieste di accesso ai dati dello studio possono essere inviate tramite il sito del progetto Yale Open Data Access (YODA) all'indirizzo yoda.yale.edu
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .