Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Výměna plazmy s albuminem u pacientů s AMN

21. září 2022 aktualizováno: Onofre, Aurora Pujol, M.D.

Vliv výměny plazmy s albuminem u pacientů s adrenomyeloneuropatií: Unicentrická, jednoručka, Proof of Concept Study.

Adrenoleukodystrofie (X-ALD) je nejčastější genetická porucha bílé hmoty mozku s incidencí 1:14 700 porodů. Je způsobena mutacemi v genu ABCD1, který kóduje transportér mastných kyselin s velmi dlouhým řetězcem (VCLFA) do peroxisomu k degradaci. V důsledku toho se VLCFA hromadí ve tkáních a plazmě, což je patognomický biomarker pro diagnostiku. Nadbytek VLCFA způsobuje mitochondriální ROS a oxidační poškození, což je hlavní faktor, který řídí patogenezi X-ALD. Další klíčové dysregulované dráhy jsou produkce energie, mitochondriální biogeneze a dýchání, proteostáza a ER stres. Současné terapeutické možnosti jsou neuspokojivé, omezují se na transplantaci kostní dřeně a genovou terapii, pro kterou většina pacientů nesplňuje podmínky. Povzbudivé výsledky výměny plazmy (PE) s náhradou albuminu u Alzheimerovy choroby nás přiměly k zahájení této studie. Naše zdůvodnění je následující: V plazmě jsou VLCFA transportovány lipoproteiny a albuminem. Albumin je hlavním transportérem mastných kyselin (MK) do mozku. Nedostatek ABCD1 vyvolává zánět a zvyšuje únik hematoencefalické bariéry, což by mohlo usnadnit zvýšenou permeabilitu pro albumin. Předpokládáme, že náhrada albuminu by snížila hladiny VLCFA v plazmě prostřednictvím mechanismů periferního poklesu, snížila by množství VLCFA, které by se dostalo do mozku, a zabránilo by peroxidaci lipidů. Bude provedena pilotní studie proof-of-concept u 5 pacientů s X-ALD s cílem nahradit endogenní albumin aplikací PE, jednou týdně první měsíc a měsíčně po dobu 5 měsíců. Po ukončení léčby bude provedeno 6měsíční sledování.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
5

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Španělsko
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Španělsko, 08908
        • Bellvitge University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži od 18 do 65 let včetně
  2. Zjištěna zvýšená plazmatická VLCFA a genová mutace
  3. Klinické příznaky AMN s minimálně pyramidálními příznaky na dolních končetinách a obtížemi při běhu
  4. Přítomnost motorického deficitu dle stupnice EDSS
  5. Schopnost vykonávat 2MWT

  6. Normální MRI mozku nebo MRI mozku vykazující následující abnormality, které lze pozorovat u pacientů s AMN bez cerebrální formy X-ALD, získaných během 6 měsíců před screeningem:

    • abnormální hyperintenzita vláken pyramidálního traktu v mozkovém kmeni na FLAIR nebo T2 sekvenci
    • abnormální hyperintenzita vláken pyramidálního traktu ve vnitřních pouzdrech na FLAIR nebo T2 sekvenci
    • cerebelární atrofie
    • střední kortikální atrofie

Kritéria vyloučení:

  1. Jakákoli kontraindikace výměny plazmy v důsledku poruch chování nebo abnormálních parametrů koagulace, jako například:

    • Hypokalcémie (Ca++ < 8,7 mg/dl)
    • Trombocytopenie (< 100 000/µl)
    • Fibrinogen < 1,5 g/l
    • Protrombinový čas (Quick) p< 60 % oproti kontrole (INR > 1,5)
    • Léčba betablokátory a bradykardie < 55/min
    • Léčba ACI (zvýšené riziko alergických reakcí)
  2. Hemoglobin < 10 g/dl
  3. Obtížný žilní přístup vylučující výměnu plazmy
  4. Anamnéza častých nežádoucích reakcí (závažných nebo jiných) na krevní produkty
  5. Přecitlivělost na albumin nebo alergie na kteroukoli složku Albunormu® 5%
  6. Plazmatický kreatin > 2 mg/dl
  7. Nekontrolovaný vysoký krevní tlak (systolický krevní tlak 160 mmHg nebo vyšší a/nebo diastolický krevní tlak 100 mmHg nebo vyšší navzdory pravidelné léčbě během posledních 3 měsíců)
  8. Cirhóza jater nebo jakýkoli problém s játry s GPT > 2,5 x ULN nebo bilirubinem > 2 mg/dl
  9. Srdeční onemocnění projevující se infarktem myokardu, těžkou nebo nestabilní anginou pectoris nebo srdečním selháním v posledních 12 měsících
  10. Zvýšení gadolinia na T1 sekvenci jakéhokoli abnormálního hypersignálu bílé hmoty, včetně myelinizovaných pyramidálních drah, viditelné na MRI mozku na FLAIR sekvencích
  11. Významný periferní edém (2+ nebo více v hodnotící tabulce pro pitting edém) končetin jakékoli etiologie
  12. Jakákoli evoluční malignita během posledních pěti let nebo jakýkoli stav komplikující dodržování protokolu studie
  13. Kuřáci (jedno balení/den nebo více po dobu nejméně 20 let), současní nebo bývalí
  14. Jakékoli psychiatrické onemocnění
  15. Předložit účast na jiném terapeutickém klinickém hodnocení pro X-ALD nebo příjem jakéhokoli jiného hodnoceného léku během tří měsíců před zahájením studie
  16. Pacienti léčení antikoagulancii nebo antiagregační terapií
  17. V případě nouze není snadné kontaktovat vyšetřovatele nebo není možné vyšetřovatele zavolat

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Pacienti
Pacienti před a po léčbě
Lék: Roztok albuminu
výměna plazmy za albumin, jeden týdně po dobu jednoho měsíce, poté jeden za měsíc po dobu 5 měsíců
Ostatní jména:
  • výměna plazmy

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Koncentrace mastných kyselin s velmi dlouhým řetězcem
Časové okno: Změna od výchozího stavu po 6 měsících
Koncentrace mastných kyselin C26:0, C24:0 a poměr C26:0/C22:0 v plazmě
Změna od výchozího stavu po 6 měsících

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
2minutový test chůze
Časové okno: Měsíce 0, 6 a 12
Měří vzdálenost, kterou je jedinec schopen ujít celkem dvě minuty na tvrdém rovném povrchu
Měsíce 0, 6 a 12
Test 6 minut chůze
Časové okno: Měsíce 0, 6 a 12
Měří vzdálenost, kterou je jedinec schopen ujít celkem šest minut na tvrdém rovném povrchu
Měsíce 0, 6 a 12
Test Timed Up and Go (TUG).
Časové okno: Měsíce 0, 6 a 12
Spočívá v tom, že se postavíte, ujdete 3 metry, otočíte se, vrátíte se na židli a posadíte se, pravidelným tempem
Měsíce 0, 6 a 12
Čas jít 25 stop (TW25)
Časové okno: Měsíce 0, 6 a 12
Pacient by měl ujít 7,62 metru (25 stop) co nejrychleji, ale bezpečně, bez běhu
Měsíce 0, 6 a 12
Rozšířená stupnice stavu postižení (EDSS)
Časové okno: Měsíce 0, 6 a 12
Tato stupnice měří motorické funkce v rozsahu od 0 (normální neurologické vyšetření) do 10 (smrt)
Měsíce 0, 6 a 12
Ashworthova stupnice
Časové okno: Měsíce 0, 6 a 12
Modifikovaná Ashworthova škála měří spasticitu u pacientů s lézemi CNS nebo neurologickými poruchami. Pohybuje se od 0 (žádné zvýšení tónu) do 4 (postižená část (části) tuhá ve flexi nebo extenzi).
Měsíce 0, 6 a 12
SF-Qualiveen (zkrácená forma Qualiveen)
Časové okno: Měsíce 0, 6 a 12
Qualiveen je specifická kvalita života související se zdravím pacientů vyvinutá k posouzení dopadu poruch močení u pacientů s neurologickými onemocněními. Možnosti odpovědi jsou uspořádány jako 5bodové škály Likertova typu, přičemž 0 znamená, že problémy s močením nemají žádný vliv na kvalitu života související se zdravím, a 4 znamená vysoký nepříznivý dopad.
Měsíce 0, 6 a 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Onofre, Aurora Pujol, M.D.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
9. března 2020

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
24. února 2021

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
13. září 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
6. března 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. března 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
11. března 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
22. září 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. září 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • XAMNPEAP2019

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení