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Plasmaaustausch mit Albumin bei AMN-Patienten

21. September 2022 aktualisiert von: Onofre, Aurora Pujol, M.D.

Wirkung des Plasmaaustauschs mit Albumin bei Patienten mit Adrenomyeloneuropathie: Unizentrische, einarmige Proof-of-Concept-Studie.

Die Adrenoleukodystrophie (X-ALD) ist die häufigste genetische Erkrankung der weißen Hirnsubstanz mit einer Inzidenz von 1:14.700 Geburten. Ursache sind Mutationen im ABCD1-Gen, das für einen Transporter sehr langkettiger Fettsäuren (VCLFA) in das Peroxisom zum Abbau kodiert. Infolgedessen reichern sich VLCFA in Geweben und Plasma an, was der pathognomonische Biomarker für die Diagnose ist. Der Überschuss an VLCFA erzeugt mitochondriale ROS und oxidative Schäden, ein Hauptfaktor, der die X-ALD-Pathogenese antreibt. Andere wichtige dysregulierte Signalwege sind Energieproduktion, mitochondriale Biogenese und Atmung, Proteostase und ER-Stress. Die derzeitigen therapeutischen Optionen sind unbefriedigend und beschränken sich auf Knochenmarktransplantation und Gentherapie, für die sich die meisten Patienten nicht qualifizieren. Die ermutigenden Ergebnisse des Plasmaaustauschs (PE) mit Albuminersatz bei der Alzheimer-Krankheit veranlassten uns, diese Studie zu starten. Unsere Begründung ist folgende: Im Plasma werden VLCFA durch Lipoproteine ​​und Albumin transportiert. Albumin ist der Haupttransporter von Fettsäuren (FA) zum Gehirn. ABCD1-Mangel induziert Entzündungen und erhöht das Durchsickern der Blut-Hirn-Schranke, was eine erhöhte Durchlässigkeit für Albumin erleichtern könnte. Wir gehen davon aus, dass der Ersatz von Albumin die VLCFA-Spiegel im Plasma durch periphere Senkenmechanismen senken, die Menge an VLCFA verringern würde, die das Gehirn erreicht, und die Lipidperoxidation verhindern würde. Eine Pilot-Proof-of-Concept-Studie bei 5 X-ALD-Patienten wird durchgeführt, um endogenes Albumin durch PE zu ersetzen, die einmal wöchentlich im ersten Monat und monatlich für 5 Monate angewendet wird. 6 Monate nach Ende der Behandlung wird eine Nachkontrolle durchgeführt.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
5

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Spanien
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08908
        • Bellvitge University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männer im Alter von 18 bis einschließlich 65 Jahren
  2. Erhöhte Plasma-VLCFA und Genmutation identifiziert
  3. Klinische Anzeichen einer AMN mit mindestens pyramidenförmigen Zeichen in den unteren Extremitäten und Schwierigkeiten beim Laufen
  4. Vorhandensein eines motorischen Defizits gemäß der EDSS-Skala
  5. Fähigkeit zur Durchführung des 2MWT

  6. Normales MRT des Gehirns oder MRT des Gehirns mit den folgenden Anomalien, die bei AMN-Patienten ohne die zerebrale Form von X-ALD beobachtet werden können, die in den 6 Monaten vor dem Screening erhalten wurden:

    • abnormale Hyperintensität der Pyramidenbahnfasern im Hirnstamm in der FLAIR- oder T2-Sequenz
    • abnormale Hyperintensität der Pyramidenbahnfasern in den inneren Kapseln in der FLAIR- oder T2-Sequenz
    • zerebelläre Atrophie
    • mäßige kortikale Atrophie

Ausschlusskriterien:

  1. Jede Kontraindikation für den Plasmaaustausch aufgrund von Verhaltensstörungen oder abnormalen Gerinnungsparametern, wie zum Beispiel:

    • Hypokalzämie (Ca++ < 8,7 mg/dl)
    • Thrombozytopenie (< 100.000/µl)
    • Fibrinogen < 1,5 g/l
    • Prothrombinzeit (Schnell) p < 60 % versus Kontrolle (INR > 1,5)
    • Betablockerbehandlung und Bradykardie < 55/min
    • Behandlung mit ACIs (erhöhtes Risiko allergischer Reaktionen)
  2. Hämoglobin < 10 g/dl
  3. Schwieriger venöser Zugang, der den Plasmaaustausch ausschließt
  4. Eine Vorgeschichte von häufigen Nebenwirkungen (schwerwiegend oder anderweitig) auf Blutprodukte
  5. Hypersensibilität gegenüber Albumin o Allergien gegen einen der Bestandteile von Albunorm® 5 %
  6. Plasmakreatin > 2 mg/dl
  7. Unkontrollierter Bluthochdruck (systolischer Blutdruck von 160 mmHg oder höher und/oder diastolischer Blutdruck von 100 mmHg oder höher trotz regelmäßiger Behandlung in den letzten 3 Monaten)
  8. Leberzirrhose oder Leberprobleme mit GPT > 2,5 x ULN oder Bilirubin > 2 mg/dl
  9. Herzerkrankungen, nachgewiesen durch Myokardinfarkt, schwere oder instabile Angina pectoris oder Herzinsuffizienz in den letzten 12 Monaten
  10. Gadolinium-Verstärkung in der T1-Sequenz jedes abnormalen Hypersignals der weißen Substanz, einschließlich myelinisierter Pyramidenbahnen, sichtbar im MRT des Gehirns in FLAIR-Sequenzen
  11. Signifikantes peripheres Ödem (2+ oder mehr auf der Bewertungstabelle für Pitting-Ödeme) der Extremitäten jeglicher Ätiologie
  12. Jede sich entwickelnde Malignität während der letzten fünf Jahre oder jede Bedingung, die die Einhaltung des Studienprotokolls erschwert
  13. Raucher (eine Packung/Tag oder mehr seit mindestens 20 Jahren), aktuelle oder ehemalige
  14. Jede psychiatrische Erkrankung
  15. Präsentieren Sie die Teilnahme an einer anderen therapeutischen klinischen Studie für X-ALD oder den Erhalt eines anderen Prüfpräparats in den drei Monaten vor Beginn der Studie
  16. Patienten, die mit Antikoagulanzien oder Thrombozytenaggregationshemmern behandelt werden
  17. Für den Ermittler im Notfall nicht leicht erreichbar oder nicht in der Lage, den Ermittler anzurufen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Patienten
Patienten vor und nach der Behandlung
Arzneimittel: Albuminlösung
Plasmaaustausch mit Albumin, einmal pro Woche für einen Monat, dann einmal pro Monat für 5 Monate
Andere Namen:
  • Plasmaaustausch

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Konzentration an sehr langkettigen Fettsäuren
Zeitfenster: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert nach 6 Monaten
Konzentration von C26:0-, C24:0-Fettsäuren und C26:0/C22:0-Verhältnis im Plasma
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert nach 6 Monaten

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
2-Minuten-Gehtest
Zeitfenster: Monate 0, 6 und 12
Er misst die Strecke, die eine Person insgesamt zwei Minuten auf einer harten, ebenen Oberfläche zurücklegen kann
Monate 0, 6 und 12
6-Minuten-Gehtest
Zeitfenster: Monate 0, 6 und 12
Er misst die Distanz, die eine Person insgesamt sechs Minuten auf einer harten, ebenen Oberfläche zurücklegen kann
Monate 0, 6 und 12
Timed Up and Go (TUG)-Test
Zeitfenster: Monate 0, 6 und 12
Es besteht darin, aufzustehen, 3 Meter zu gehen, sich umzudrehen, zurück zum Stuhl zu gehen und sich wieder hinzusetzen, in gleichmäßigem Tempo
Monate 0, 6 und 12
Gehzeit 25 Fuß (TW25)
Zeitfenster: Monate 0, 6 und 12
Der Patient sollte 7,62 Meter (25 Fuß) so schnell, aber sicher wie möglich gehen, ohne zu laufen
Monate 0, 6 und 12
Erweiterte Behinderungsstatusskala (EDSS)
Zeitfenster: Monate 0, 6 und 12
Diese Skala misst die motorische Funktion und reicht von 0 (normale neurologische Untersuchung) bis 10 (Tod)
Monate 0, 6 und 12
Ashworth-Skala
Zeitfenster: Monate 0, 6 und 12
Die modifizierte Ashworth-Skala misst die Spastik bei Patienten mit Läsionen des ZNS oder neurologischen Störungen. Sie reicht von 0 (keine Tonuserhöhung) bis 4 (betroffene(r) Teil(e) starr in Flexion oder Extension).
Monate 0, 6 und 12
SF-Qualiveen (Kurzform Qualiveen)
Zeitfenster: Monate 0, 6 und 12
Der Qualiveen ist ein spezieller patientenbezogener gesundheitsbezogener Lebensqualitätstest, der entwickelt wurde, um die Auswirkungen von Harnwegserkrankungen bei Patienten mit neurologischen Erkrankungen zu bewerten. Die Antwortoptionen sind als 5-Punkte-Likert-Skalen eingerahmt, wobei 0 keinen Einfluss von Harnwegsproblemen auf die gesundheitsbezogene Lebensqualität und 4 einen hohen negativen Einfluss anzeigt.
Monate 0, 6 und 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Onofre, Aurora Pujol, M.D.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
9. März 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
24. Februar 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
13. September 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
6. März 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. März 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
11. März 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
22. September 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
21. September 2022

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • XAMNPEAP2019

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Unentschieden

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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