Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 2a VX-147 u dospělých s fokální segmentovou glomerulosklerózou zprostředkovanou APOL1

22. září 2025 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fáze 2a, otevřená, jednoramenná, 2dílná studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetiky VX-147 u dospělých s fokální segmentovou glomerulosklerózou zprostředkovanou APOL1

Tato studie bude hodnotit účinnost, bezpečnost a farmakokinetiku (PK) VX-147 u subjektů s fokální segmentální glomerulosklerózou (FSGS) zprostředkovanou apolipoproteinem L1 (APOL1).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
16

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Créteil, Francie
        • Hopital Henri Mondor
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francie
        • Hôpital Bicêtre AP-HP
      • Paris, Francie
        • Bichat Hospital
      • Paris, Francie
        • Hopitaux Universitaires Est Parisien - Hopital Tenon
      • Paris, Francie
        • Service de Nephrologie - Hopital Universitaire Necker
      • Paris, Francie
        • Université Paris-Descartes / Hôpital Européen Georges Pompidou
  • Portoriko
      • San Juan, Portoriko, 00917
        • GCM Medical Group, PSC
  • Spojené království
      • Leicester, Spojené království
        • University Hospitals of Leicester NHS Trust - Leicester General Hospital
      • London, Spojené království
        • Barts Health NHS Trust
      • Manchester, Spojené království
        • The Medicines Evaluation Unit
      • Southwark, Spojené království
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust - Guthrie Clinic
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • University of Alabama at Birmingham - The Kirklin Clinic
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • California Institute of Renal Research
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20037
        • The George Washington University Medical Faculty Associates - Kidney Disease & Hypertension
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33150
        • Kidney and Hypertension Specialists of Miami
      • Winter Park, Florida, Spojené státy, 32789
        • Florida Premier Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30310
        • Morehouse School of Medicine, Grady Memorial Hospital
      • Lawrenceville, Georgia, Spojené státy, 30046
        • Georgia Nehphrology
      • Macon, Georgia, Spojené státy, 31201
        • Central Georgia Kidney Specialists PC
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Spojené státy, 70808
        • Renal Associates of Baton Rouge
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
        • Ochsner Medical Center - New Orleans
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Boston Medical Center
      • Springfield, Massachusetts, Spojené státy, 01107
        • Renal and Transplant Associates of New England, PC
    • Michigan
      • Kalamazoo, Michigan, Spojené státy, 49007
        • Paragon Health, PC d/b/a Nephrology Center, PC
    • Mississippi
      • Tupelo, Mississippi, Spojené státy, 38801
        • Nephrology and Hypertension Associates, LTD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63136
        • St Louis Kidney Care
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89106
        • Nevada Kidney Disease and Hypertension Centers
    • New York
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11203
        • SUNY Downstate
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14201
        • Urban Family Practice
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • UNC Kidney Center Division of Nephrology & Hypertension
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28210
        • Tryon Medical Partners
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27704
        • Durham Nephrology Associates, PA
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University School of Medicine - Duke Molecular Physiology Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19140
        • Temple University Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Orangeburg, South Carolina, Spojené státy, 29118
        • South Carolina Nephrology and Hypertension Center, Inc.
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University VU
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77054
        • Prolato Clinical Research Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77095
        • Privia Medical Group

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 61 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • APOL1 genotyp G1/G1, G2/G2 nebo G1/G2
  • FSGS diagnostikována biopsií ledviny

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Důkaz o FSGS nezprostředkovaném APOL1
  • Subjekty se známou srpkovitou anémií
  • Transplantace pevného orgánu nebo kostní dřeně

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: VX-147
Všichni účastníci dostávali VX-147 v dávce 15 mg jednou denně (qd) po dobu 2 týdnů a VX-147 v dávce 45 mg qd po dobu 11 týdnů. Část A byla zařazena do 2 kohort: kohorty 1 a kohorty 2. Kohorta 1 zahrnovala účastníky s poměrem bílkovin v moči ke kreatininu (UPCR) přibližně vyšším nebo rovným (≥) 3 g/g (± 10 %) a nižším než (< ) 10 g/g a odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) přibližně ≥30 ml/min/1,73 m2 (± 10 %). 2. kohorta zahrnovala účastníky s UPCR přibližně ≥ 0,8 g/g (± 10 %) a < 2,7 g/g a eGFR přibližně ≥ 30 ml/min/1,73 m2.
Lék: VX-147
Tablety pro orální podání.
Ostatní jména:
  • IXP

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty v UPCR
Časové okno: Od základní linie do 13. týdne
Od základní linie do 13. týdne

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Od základního stavu do 17. týdne
Od základního stavu do 17. týdne
Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax) VX-147
Časové okno: Před dávkou a 0,25, 0,5, 1, 2, 4 a 12 hodin po dávce v den 1 a týden 5
Před dávkou a 0,25, 0,5, 1, 2, 4 a 12 hodin po dávce v den 1 a týden 5
Pozorovaná koncentrace před dávkou (Ctrough) VX-147
Časové okno: Předdávejte 8., 15., 3., 5., 9. a 13. týden
Předdávejte 8., 15., 3., 5., 9. a 13. týden
Oblast pod časovou křivkou koncentrace od 0 do 24 hodin (AUC0-24h) VX-147
Časové okno: Před dávkou a 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12 a 24 hodin po dávce v 5. týdnu
Před dávkou a 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12 a 24 hodin po dávce v 5. týdnu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
8. června 2020

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
11. listopadu 2021

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
9. prosince 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
7. dubna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. dubna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
9. dubna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
24. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. září 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • VX19-147-101
  • 2020-000185-42 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup naleznete na: https://www.vrtx.com/independent výzkum/klinická-sdílení-dat.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení